브레인스톰셀쎄라퓨틱스(BCLI, BRAINSTORM CELL THERAPEUTICS INC. )는 NurOwn®의 새로운 생존 데이터를 발표했다.

16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 16일, 브레인스톰셀쎄라퓨틱스(증권코드: BCLI)는 근위축성 측삭 경화증(ALS) 치료를 위한 NurOwn®(자가 유래 MSC-NTF 세포)의 확대 접근 프로그램(EAP)에서 10명의 참가자에 대한 새로운 생존 데이터를 발표했다.EAP는 이전에 3상 임상 시험을 완료한 10명의 참가자를 등록했다.

분석은 첫 증상 발현 시점부터 3상 시험, EAP 1기 및 2기 참여를 거쳐 수집된 생존 데이터를 검토했다.

EAP 참가자들은 3상 시험 시작 시점에서 질병 진행 초기 단계에 있었으며, 기초 ALSFRS-R 평균 점수는 35.8(범위: 32 – 40)였고, EAP 시작 시 평균 점수는 31.4(범위: 27 – 38; 한 명의 아웃라이어 점수는 13)였다.주요 발견 사항은 다음과 같다.

90%의 참가자(9/10)가 ALS 증상 발현 후 5년 이상 생존했으며, 이는 ALS 환자의 약 10%가 5년 이상 생존한다는 기존의 추정치와 비교된다.특히, 이 집단에서 발생한 유일한 사망은 선택적 안락사 후에 발생했다.EAP 집단에서 관찰된 중앙 생존 기간은 증상 발현 후 6.8년(범위: 6~7년)이었다.

ALS 환자의 10%가 5년 이상 생존한다는 점을 고려할 때, 10명 중 9명이 이러한 장기 생존을 우연히 관찰할 확률은 극히 낮다.이는 이 집단의 생존 결과가 단순한 무작위 변동의 결과가 아닐 가능성을 강하게 시사한다.

브레인스톰셀쎄라퓨틱스의 CEO인 차임 레보비츠는 "이 생존 데이터는 NurOwn으로 치료받은 ALS 환자들의 장기 경험에 대한 고무적인 실제 통찰을 제공한다"고 말했다.

이어 "이 발견은 FDA 특별 프로토콜 평가(SPA) 하에 진행될 예정인 3상 임상 시험을 지원하는 추가 증거를 제공한다"고 덧붙였다.

브레인스톰셀쎄라퓨틱스의 최고 의학 책임자인 밥 다 박사는 "10명의 EAP 참가자 중 9명이 첫 증상 발현 후 5년을 초과하여 생존한 것은 ALS에서 일반적으로 기대되는 생존 패턴과는 매우 대조적이며, 임상적으로 의미 있는 관찰이다"라고 말했다.

이어 "증상 발현 후 7년이 지난 후에도 10명 중 6명이 여전히 생존하고 있다"고 강조했다.

NurOwn EAP는 3상 시험을 완료한 ALS 참가자들에게 NurOwn에 대한 동정적 접근을 제공하기 위해 설계되었다.이 집단에서 관찰된 생존의 지속성은 다가오는 등록 3상 임상 시험의 중요성을 강조한다.

NurOwn® 기술 플랫폼은 신경퇴행성 질환에서 중요한 질병 경로를 표적하는 유망한 치료 접근법을 나타낸다.

자가 유래 MSC-NTF 세포는 자가 유래, 골수 유래 중간엽 줄기 세포(MSC)로부터 생산되며, 이들은 ex vivo에서 확장 및 분화된다.

MSC는 세포가 높은 수준의 신경영양인자를 분비하도록 유도하는 특허 조건에서 성장함으로써 MSC-NTF 세포로 전환된다.

자가 유래 MSC-NTF 세포는 손상 부위에 직접 여러 신경영양인자와 면역조절 사이토카인을 효과적으로 전달하도록 설계되었다.

브레인스톰셀쎄라퓨틱스는 ALS 치료를 위한 자가 유래 성체 줄기 세포 치료제의 선도적인 개발업체로, NurOwn® 플랫폼을 통해 신경염증을 조절하고 신경 보호를 촉진하는 생물학적 신호를 전달하는 세포를 생산하고 있다.

NurOwn®은 ALS에 대한 브레인스톰의 주요 임상 시험 치료제로, 미국 식품의약국(FDA)과 유럽 의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다.

ALS에 대한 3상 시험이 완료되었으며, 두 번째 3상 시험이 FDA와의 특별 프로토콜 평가(SPA) 협약 하에 시작될 예정이다.

브레인스톰은 ALS 질병 생물학에 대한 귀중한 통찰을 생성했으며, 여러 동료 심사 저널에 연구 결과를 발표했다.

또한, 브레인스톰은 진행성 다발성 경화증(MS)에 대한 MSC-NTF 세포의 2상 공개 다기관 시험을 완료했으며, 이는 미국 다발성 경화증 협회로부터 지원을 받았다.

브레인스톰은 치료 단백질과 핵산을 전달하기 위해 설계된 자가 유래 엑소좀 기반 플랫폼을 발전시키고 있으며, 최근 미국 특허청으로부터 엑소좀 기술에 대한 기초 특허 허가를 받았다.이로써 브레인스톰의 재생 의학 분야에서의 IP 포트폴리오가 더욱 강화되었다.

이 보도 자료는 "미래 예측 진술"을 포함하고 있으며, 이는 상당한 위험과 불확실성에 직면해 있다.이 보도 자료에 포함된 모든 진술은 역사적 사실이 아닌 미래 예측 진술이다.

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이러한 미래 예측 진술은 브레인스톰의 현재 기대를 기반으로 하며, 본질적으로 예측하기 어려운 불확실성, 위험 및 가정에 따라 달라진다.

이러한 잠재적 위험과 불확실성에는 경영진이 목표를 성공적으로 달성할 수 있는 능력, 추가 자본을 조달할 수 있는 능력, 지속 가능한 사업 운영을 유지할 수 있는 능력, NurOwn의 미래 규제 승인 전망, FDA와의 미래 상호작용이 생산적인 결과를 가져올지 여부 등이 포함된다.

이러한 요소들은 신중하게 고려되어야 하며, 독자들은 브레인스톰의 미래 예측 진술에 과도한 의존을 두지 말아야 한다.

이 보도 자료에 포함된 미래 예측 진술은 이 보도 자료의 날짜 기준으로 경영진의 신념, 기대 및 의견에 기반하고 있으며, 법률에 의해 요구되지 않는 한 실제 결과나 가정이 변경될 경우 미래 예측 진술을 업데이트할 의무를 지지 않는다.



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미국증권거래소 공시팀