아이오반스바이오쎄라퓨틱스(IOVA, IOVANCE BIOTHERAPEUTICS, INC. )는 2025년 기업 발표가 업데이트됐다.29일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 29일, 아이오반스바이오쎄라퓨틱스(이하 회사)는 의료 회의 및 분석가, 현재 주주 및 기타 관계자들에게 사용하는 기업 발표 자료를 업데이트했다.회사가 이러한 행사에서 사용할 발표 자료의 사본은 Exhibit 99.1에 첨부되어 있으며, 본 문서에 참조로 포함된다.회사의 발표 자료에는 여러 가지 중요한 내용이 포함되어 있다.특히, 회사는 2025년 8월에 발표된 자료에서 향후 전망에 대한 설명을 포함하고 있으며, 이는 1995년의 사모증권소송개혁법(PSLRA) 내에서 정의된 '전망 진술'에 해당한다.이러한 전망 진술은 경영진의 경험과 역사적 추세, 현재 상황, 예상되는 미래 발전 및 기타 적절하다고 여겨지는 요소를 바탕으로 이루어진다.회사는 FDA 및 유럽의약청(EMA) 승인을 받은 제품인 Amtagvi와 Proleukin의 상업화 성공 가능성과 관련된 위험을 언급하고 있다.또한, EMA 또는 기타 비미국 규제 당국이 lifileucel의 마케팅 승인 신청을 승인하지 않거나 지연할 수 있는 위험도 존재한다.시장에서의 제품 수용도, 가격 및 환급 가능성, 제조 능력, 임상 시험 결과 등 다양한 요소가 실제 결과와 다를 수 있는 위험 요소로 지적된다.2025년 6월 30일 기준으로 회사의 현금 보유액은 3억 7백만 달러이며, 보통주 발행 수는 3억 4,190만 주, 우선주 발행 수는 2,000만 주, 스톡옵션 및 제한 주식 단위는 3,040만 주에 달한다.2025 회계연도 매출은 2억 5천만 달러에서 3억 달러로 예상되며, 향후 몇 년간 총 매출 이익률의 상당한 확대를 목표로 하고 있다.회사는 2025년 4분기부터 연간 1억 달러 이상의 비용 절감을 목표로 하는 전략적 구조 조정을 시행하고 있다.이러한 조정은 회사의 비즈니스 성과를 최적화하기 위한 것이다.회사는 현재 고위험 고수익의 암
오메로스(OMER, OMEROS CORP )는 2025년 2분기 재무 결과를 발표했다.14일 미국 증권거래위원회에 따르면 오메로스가 2025년 6월 30일로 종료된 2분기 재무 결과를 발표했다.2025년 2분기 순손실은 2540만 달러, 주당 0.43 달러로, 2024년 2분기 순손실 5600만 달러, 주당 0.97 달러와 비교된다.2025년 상반기 순손실은 5890만 달러, 주당 1.01 달러로, 전년 동기 순손실 9320만 달러, 주당 1.60 달러에 비해 개선됐다.순손실 감소는 주로 이전 연도 2분기에 발생한 narsoplimab 약물 제조 비용과 관련이 있다.2025년 6월 30일 기준으로 오메로스는 2870만 달러의 현금 및 단기 투자 자산을 보유하고 있다.2025년 7월 28일, Polar Asset Management Partners로부터 536만 5853주를 주당 4.10 달러에 판매하여 2060만 달러의 현금 수익을 얻었다.이는 가격 책정 당일 오메로스의 주가에 비해 14%의 프리미엄을 나타낸다.2025년 3월, 오메로스는 U.S. 식품의약국(FDA)에 narsoplimab의 혈액 줄기 세포 이식 관련 혈전 미세혈관병증(TA-TMA)에 대한 생물학적 라이센스 신청(BLA)을 재제출했다.FDA는 이 재제출을 클래스 2로 수용하고, 초기 목표 결정 날짜를 2025년 9월 25일로 설정했다.그러나 FDA는 정보 요청에 대한 응답 후 PDUFA 날짜를 2025년 12월 26일로 연장했다.FDA는 주요 결함이 발견되지 않을 경우 2025년 10월까지 라벨링 논의가 시작될 것이라고 밝혔다.오메로스는 FDA와 협력하여 검토 과정을 진행하고 있으며, 현재까지 FDA가 요청한 모든 분석은 narsoplimab의 이점을 통계적으로 유의미하게 뒷받침하고 있다.2025년 6월, 오메로스는 TA-TMA에 대한 narsoplimab의 마케팅 승인 신청(MAA)을 유럽 의약품청(EMA)에 제출했다.EMA는 MAA의 유효성을 확인하고 공식 검토 과정을 시작했다.오메로스는
어퀘스티브쎄라퓨틱스(AQST, Aquestive Therapeutics, Inc. )는 Anaphylm™ (에피네프린) 설하 필름의 국제 확장 업데이트를 제공했다.15일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 15일, 어퀘스티브쎄라퓨틱스(NASDAQ: AQST)('어퀘스티브' 또는 '회사')는 캐나다 보건부가 Anaphylm™ (에피네프린) 설하 필름에 대한 새로운 의약품 제출(NDS) 계획을 논의하기 위한 회의를 허가했다고 발표했다.또한, 회사는 유럽 의약품청(EMA)에 초기 브리핑 북을 제출했다. 회사는 가능한 한 빨리 EMA에 마케팅 승인 신청서(MAA)를 제출할 계획이다.어퀘스티브의 회장 겸 CEO인 댄 바버는 "이러한 규제 활동은 어퀘스티브의 포괄적인 미국 외 규제 전략의 중요한 첫 단계를 나타낸다"고 말했다. 그는 "미국 FDA의 새로운 의약품 신청이 최근 수락되었고, 2026년 1월 31일로 설정된 PDUFA 목표 조치 날짜가 있는 상황에서, 우리는 현재 기존 치료 옵션으로 충분히 대우받지 못하는 환자들에게 바늘 없는, 장치 없는 Anaphylm을 제공할 수 있는 잠재력을 가진 평행한 규제 경로를 추구할 수 있는 위치에 있다"고 덧붙였다.어퀘스티브는 FDA에서 승인된 6개의 의약품을 보유하고 있으며, 현재 6개 대륙에서 제품을 제공하고 있어 이 확장 노력에 상당한 규제 및 상업화 경험을 제공한다. 기존의 에피네프린 자동 주사기와 달리 Anaphylm™은 경구로 투여되며, 치료에 대한 주요 장벽인 바늘 공포증, 장치 고장 우려 및 휴대성 문제를 해결한다.회사의 미국 외 규제 전략은 중요한 의료적 필요가 있는 시장과 혁신적인 치료에 유리한 규제 프레임워크를 우선시한다. EMA와 캐나다는 협력적인 규제 환경과 신뢰할 수 있는 아나필락시스 치료 옵션이 필요한 상당한 환자 인구를 고려할 때 이상적인 초기 국제 시장을 나타낸다.어퀘스티브는 Anaphylm을 전 세계적으로 심각한 알레르기 반응 및 아나필락시스 치료의 새로운 표준으로 자리 잡기 위해 글로벌
큐리스(CRIS, CURIS INC )는 2024년 4분기 사업 업데이트와 재무 결과를 발표했다.31일 미국 증권거래위원회에 따르면 큐리스가 2025년 3월 31일, 2024년 12월 31일로 종료된 3개월 및 12개월 기간에 대한 재무 결과를 발표했다.이번 발표와 관련된 보도자료의 전문은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.큐리스는 미국 식품의약국(FDA) 및 유럽의약청(EMA)과의 논의를 완료하여 미국과 유럽에서의 잠재적인 가속 승인 경로를 지원하기 위한 조치를 취했다.또한, 큐리스는 PCNSL에 대한 희귀의약품 지정을 미국과 유럽 모두에서 부여받았다.큐리스 경영진은 오늘 오전 8시 30분(동부 표준시)에 컨퍼런스 콜을 개최할 예정이다.2024년 4분기 동안 큐리스는 emavusertib(IRA4 억제제)에 대한 사업 업데이트를 제공했다.큐리스는 TakeAim Lymphoma 연구(NCT 03328078)와 관련하여 FDA 및 EMA와의 회의를 성공적으로 마쳤으며, 이 연구가 PCNSL에 대한 가속 승인 경로를 지원하는 데 적합하다.2025년 1월 2일 기준으로, 큐리스는 재발/불응성 PCNSL에 등록된 27명의 환자에 대한 데이터 업데이트를 제공했다.BTKi 경험이 있는 20명의 환자 중 13명의 환자에서 종양 부담 데이터가 확인되었으며, 이 중 9명의 환자가 종양 부담 감소를 보였고, 6명의 환자가 객관적 반응을 보였다.4명의 환자는 완전 반응(CR)을 보였고, 2명의 환자는 부분 반응(PR)을 보였다.7명의 BTKi 미경험 환자 중 6명의 환자에서 종양 부담 데이터가 확인되었으며, 이 중 5명의 환자가 종양 부담 감소를 보였다.2024년 12월, 큐리스는 TakeAim Leukemia 연구(NCT 04278768)에서 FLT3 변이를 가진 21명의 재발/불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 환자에 대한 데이터를 발표했다.19명의 환자가 반응 평가 가능했으며, 이 중 10명이 객관적 반응을 보였다.큐리스는 emavusertib과 venetoclax 및
쿠라온콜리지(KURA, Kura Oncology, Inc. )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.26일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 26일, 쿠라온콜리지(Nasdaq: KURA)는 2024년 12월 31일로 종료된 4분기 및 연간 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 제공했다.쿠라온콜리지는 KOMET-001 등록 시험이 주요 목표를 달성했음을 기쁘게 생각하며, 향후 의료 회의에서 주요 데이터를 공유할 예정이라고 밝혔다.또한, 재발/불응성(NPM1 변이) 급성 골수성 백혈병(AML)에 대한 신약 신청(NDA)을 분기에 제출할 계획이다.쿠라온콜리지는 ziftomenib를 1차 치료 설정으로 등록 연구로 진행하고 있으며, 새로 진단된 NPM1 변이 AML 환자의 약 절반과 KMT2A 재배열 AML 환자의 80%가 5년 이내에 사망할 것으로 예상된다.이러한 미충족 수요를 감안할 때, 쿠라온콜리지는 FDA와 EMA와의 주요 시험에 대한 합의에 도달했다.KOMET-017 시험의 주요 결과는 2028년에 예상된다.최근 하이라이트로는 ziftomenib의 R/R NPM1 변이 AML에 대한 등록 지향 시험에서 긍정적인 주요 결과가 발표되었으며, KOMET-001 시험이 주요 목표를 달성했다.ziftomenib의 이점-위험 프로필은 매우 고무적이며, 안전성과 내약성은 이전 보고서와 일치했다.쿠라온콜리지는 FDA와의 사전 NDA 회의를 완료했으며, 2025년 2분기에 NDA를 제출할 것으로 예상하고 있다.2024년 4분기 및 연간 재무 결과에 따르면, 쿠라온콜리지의 Kyowa Kirin 파트너십으로 인한 협력 수익은 5,390만 달러로, 2023년에는 수익이 없었다.2024년 4분기 연구 및 개발(R&D) 비용은 5,230만 달러로, 2023년 4분기 3,250만 달러에 비해 증가했다.2024년 전체 R&D 비용은 1억 7천만 달러로, 전년 대비 5천만 달러 증가했다.일반 및 관리(G&A) 비용은 4분기 2,410만 달러로, 2023년 4분기 1
스콜라락홀딩(SRRK, Scholar Rock Holding Corp )은 투자자들에게 비즈니스 업데이트를 제공했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 스콜라락홀딩이 투자자 커뮤니티와 기타 관계자들에게 비즈니스 업데이트를 제공하고 있다.현재 회사의 기업 슬라이드 프레젠테이션이 이 보고서의 부록 99.1로 제출되었으며, 이 자료는 본 보고서에 참조로 포함된다.회사는 부록 99.1에 첨부된 자료를 업데이트, 보완 또는 수정할 의무가 없다.재무제표 및 부록 항목에 따르면, 부록 99.1에는 2025년 1월 13일자로 작성된 스콜라락홀딩의 기업 프레젠테이션이 포함되어 있다.이 프레젠테이션은 스콜라락홀딩의 전략, 제품 후보 선정 및 개발 일정, 자금 조달 능력, 제품 후보의 인간에서의 성능 가능성, 그리고 스콜라락홀딩의 독점 플랫폼의 잠재력에 대한 다양한 진술을 포함하고 있다.스콜라락홀딩은 2025년 1분기 내에 FDA 및 EMA에 신청서를 제출할 계획이며, 2025년 4분기에는 미국에서의 상업적 출시가 예상된다.또한, 2025년 2분기에는 EMBRAZE 임상 시험 결과가 발표될 예정이다.스콜라락홀딩은 SMA(척수성 근위축증) 환자들을 위한 치료제인 아피테그로맙의 개발 프로그램을 확장하고 있으며, 2025년 3분기에는 SRK-439의 IND 제출이 계획되어 있다.스콜라락홀딩의 목표는 혁신적인 치료제를 개발하여 심각한 질병을 앓고 있는 사람들에게 새로운 가능성을 제공하는 것이다.스콜라락홀딩은 현재 SMA를 포함한 다양한 신경근육 질환에 대한 치료제를 개발하고 있으며, 이 과정에서 고유한 항체 설계 및 단백질 공학 플랫폼을 활용하고 있다.스콜라락홀딩의 재무 상태는 현재 긍정적인 방향으로 나아가고 있으며, 2025년에는 20억 달러 이상의 글로벌 기회를 예상하고 있다.스콜라락홀딩은 현재 진행 중인 임상 시험과 연구를 통해 지속적으로 성장할 가능성을 보여주고 있다.스콜라락홀딩은 또한 비만 및 심혈관 대사 질환에 대한 혁신적인 치료제를 개발하고 있으며, 이와 관련된 임상 시험
