엔트라다쎄라퓨틱스(TRDA, Entrada Therapeutics, Inc. )는 영국에서 ELEVATE-45-201 임상 연구를 시작하는 승인을 획득했다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 24일, 엔트라다쎄라퓨틱스(증권코드: TRDA)는 영국의 의약품 및 건강 관리 제품 규제 기관(MHRA)과 연구 윤리 위원회로부터 ELEVATE-45-201 임상 연구를 시작할 수 있는 승인을 받았다.ELEVATE-45-201은 듀셴 근육 위축증(DMD) 환자에서 ENTR-601-45의 안전성, 내약성 및 효과를 평가하기 위한 1/2상 다투여 임상 연구이다. 이 연구는 DMD 유전자에서 엑손 45 스킵핑이 가능한 확정된 변이를 가진 환자를 대상으로 한다.엔트라다쎄라퓨틱스의 CEO인 디팔 도시는 "우리는 우리의 듀셴 프로그램 중 두 번째 임상 프로그램에 대한 영국의 승인을 받게 되어 기쁘다. ELEVATE-44 프로그램의 모멘텀을 바탕으로, 이번 승인은 올해 말까지 세 개의 듀셴 프로그램을 임상 개발 단계로 진입시키는 데 한 걸음 더 다가가게 한다"고 말했다.ELEVATE-45-201은 전 세계적으로 진행되는 두 부분으로 나뉜 무작위 이중 맹검 위약 대조 1/2상 연구로, DMD 환자에서 ENTR-601-45의 안전성, 내약성 및 효과를 평가한다. 연구의 A 부분은 약 24명의 환자를 대상으로 안전성, 약리학적 작용 및 엑손 스킵핑과 디스트로핀 생산을 포함한 약리역학을 평가하기 위한 다투여 연구로 설계되었다. 투여는 6주마다 진행되며, 세 개의 코호트에서 5 mg/kg에서 15 mg/kg까지의 계획된 용량이 예상된다.연구의 B 부분은 A 부분에서 설정된 최적 용량을 안전성과 효능, 기능적 결과 및 환자가 보고한 삶의 질 측정을 포함하여 추가 평가하기 위해 설계되었다. 연구 참가자는 ENTR-601-45의 안전성, 효능 및 내약성을 장기간 평가하는 공개 라벨 연장 연구에 참여할 수 있는 자격이 있을 수 있다.회사는 2025년 3분기에 ELEVATE-45-201
