트라베레쎄라퓨틱스(TVTX, Travere Therapeutics, Inc. )는 FDA가 FILSPARI® 승인 신청을 수용했다고 발표했다.15일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 15일, 트라베레쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)이 FILSPARI®(스파센탄)의 전통적 승인을 위한 보충 신약 신청(sNDA)을 수용했다고 발표했다.FDA는 2026년 1월 13일을 목표로 하는 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 행동 날짜를 지정했으며, 현재 신청서를 논의하기 위한 자문 위원회 회의를 개최할 계획임을 밝혔다.sNDA 제출은 3상 DUPLEX 연구와 2상 DUET 연구의 결과에 의해 뒷받침된다.만약 승인된다면, FILSPARI는 FSGS(초점 세그먼트 사구체 경화증)에 대해 FDA의 승인을 받은 첫 번째이자 유일한 약물이 될 수 있다.FSGS는 드문 신장 질환으로, 미국에서 40,000명 이상의 환자에게 영향을 미치는 것으로 추정되며, 유럽에서도 유사한 유병률을 보인다.이 질환은 신장의 점진적인 흉터 형성으로 정의되며, 종종 신부전으로 이어진다.FSGS는 단백뇨가 특징이며, 이는 신장의 정상 여과 메커니즘이 파괴되어 단백질이 소변으로 누출되는 현상이다.소변에 있는 단백질은 신장의 일부, 특히 세뇨관에 독성이 있는 것으로 간주되며, 질병의 진행에 기여하는 것으로 여겨진다.일반적인 증상으로는 부종, 저혈액 알부민 수치, 비정상적인 지질 프로필 및 고혈압이 있다.현재 FSGS 치료를 위한 승인된 약물은 없다.3상 DUPLEX 연구는 FSGS에 대한 가장 큰 중재 연구이며, 최대 용량의 활성 비교군에 대한 유일한 연구이다.DUPLEX는 36주 동안 통계적으로 유의미한 단백뇨의 부분 관해(FPRE) 목표를 달성했지만, 108주 치료 동안 주요 효능 eGFR 기울기 목표는 달성하지 못했다.연구의 2년 결과는 뉴잉글랜드 의학 저널에 발표되었으며, 스파센탄이 108주 동안 임상적으로 의미 있는 이점을 제공하고, 단백뇨 감소, 부분 및 완전 관해 비율 증가, 활성
트라베레쎄라퓨틱스(TVTX, Travere Therapeutics, Inc. )는 2025년 1분기 재무 결과를 발표했다.1일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 1일, 트라베레쎄라퓨틱스가 2025년 1분기 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 제공했다.트라베레쎄라퓨틱스는 FILSPARI® (sparsentan)의 FSGS에 대한 전면 승인을 위한 sNDA를 2025년 3월에 제출했다.2025년 1분기 동안 미국에서 FILSPARI의 순 제품 판매는 5,590만 달러에 달했으며, 이 기간 동안 703개의 새로운 환자 시작 양식(PSF)이 접수되었다.FILSPARI는 최근 유럽과 영국에서 IgAN 치료를 위한 전면 승인으로 전환됐다.미국에서 FILSPARI의 순 판매는 전년 대비 182% 증가했으며, 2025년 1분기 동안 FILSPARI의 미국 순 제품 판매는 5,590만 달러에 달했다.트라베레쎄라퓨틱스의 CEO인 에릭 듀브 박사는 "FILSPARI는 신장 질환 치료에서 우수한 효능을 입증한 유일한 전면 승인 신장 표적 치료제로, IgAN 치료의 표준을 높이고 있다. 올해의 강력한 시작은 이러한 리더십을 반영한다"고 말했다.2025년 1분기 동안 연구 및 개발(R&D) 비용은 4,690만 달러로, 2024년 같은 기간의 4,940만 달러에 비해 감소했다.판매, 일반 및 관리(SG&A) 비용은 7,280만 달러로, 2024년 같은 기간의 6,420만 달러에 비해 증가했다.2025년 1분기 순 손실은 4,120만 달러, 주당 0.47 달러로, 2024년 같은 기간의 순 손실 1억 3,610만 달러, 주당 1.76 달러에 비해 개선됐다.2025년 3월 31일 기준으로 회사의 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권은 3억 2,220만 달러에 달했다.트라베레쎄라퓨틱스는 FILSPARI의 FSGS에 대한 전통적 승인을 위한 sNDA를 제출했으며, FDA로부터의 수락 및 검토 일정에 대한 통지를 2025년 5월에 받을 것으로 예상하고 있다.또한, 2025년 4월 유럽
아미커스쎄라퓨틱스(FOLD, AMICUS THERAPEUTICS, INC. )는 다이머릭스가 DMX-200 독점 라이선스 계약을 체결했다.1일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 4월 30일, 아미커스쎄라퓨틱스(이하 아미커스)와 다이머릭스(이하 다이머릭스)는 미국 내 DMX-200의 상용화를 위한 독점 라이선스 계약을 체결했다.DMX-200은 초점 세뇨관 경화증(FSGS) 치료를 위한 임상 3상 시험 중인 약물로, 현재 FDA에서 승인된 치료제가 없는 희귀하고 치명적인 신장 질환이다.다이머릭스는 2025년 3월 FDA와의 Type C 회의를 성공적으로 마치고, DMX-200의 승인에 대한 주요 지표로 단백뇨를 설정했다.이번 계약에 따라 다이머릭스는 아미커스로부터 3천만 달러의 선불금을 받게 되며, 성공 기반의 마일스톤 지급으로 최대 5억 6천만 달러를 추가로 받을 수 있다.또한 DMX-200의 미국 내 순매출에 대해 단계별 로열티를 받을 예정이다.아미커스는 DMX-200의 미국 내 상용화와 관련된 모든 비용을 부담하며, 향후 적응증에 대한 개발 권한도 독점적으로 보유하게 된다.아미커스와 다이머릭스는 DMX-200의 개발 및 상용화를 위한 공동 운영 위원회를 구성할 예정이다.아미커스의 브래들리 캠벨 CEO는 "다이머릭스와의 협력을 통해 DMX-200을 미국 환자들에게 제공할 수 있게 되어 매우 기쁘다. 우리는 FSGS 환자들에게 이 혁신적인 치료제를 제공하기 위해 우리의 규제, 상업, 의료 및 옹호 능력을 활용할 것"이라고 말했다.다이머릭스는 ACTION3 연구를 계속 지원하며, 아미커스는 미국 내 규제 서류 제출 및 유지 관리 책임을 맡게 된다.DMX-200은 현재 2032년까지 여러 지역에서 특허 보호를 받고 있으며, FDA로부터 희귀의약품 지정도 받았다.FSGS는 신장의 여과 단위인 사구체에서의 진행성 흉터(경화증)로 특징지어지는 희귀하고 심각한 신장 질환으로, 단백뇨와 신장 기능의 점진적 손실을 초래한다.미국 내 FSGS 환자는 4만 명 이상으로 추정
트라베레쎄라퓨틱스(TVTX, Travere Therapeutics, Inc. )는 FILSPARI®의 우선 심사를 위한 보충 신약 신청서를 제출했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 17일, 트라베레쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)에 FILSPARI®(sparsentan)의 전통적 승인을 위한 우선 심사를 요청하는 보충 신약 신청서(sNDA)를 제출했다.이번 제출은 3상 DUPLEX 연구와 2상 DUET 연구의 결과를 바탕으로 하고 있다.FDA는 신청서를 접수한 날로부터 60일 이내에 검토 수락 여부를 결정해야 하며, 회사는 2025년 2분기 중 FDA로부터 sNDA 제출의 수락 여부와 검토 일정에 대한 통지를 받을 것으로 예상하고 있다.만약 승인된다면, FILSPARI는 FSGS(초점 세그먼트 사구체 경화증)에 대해 FDA 승인을 받은 최초이자 유일한 약물이 될 수 있다.FSGS는 드문 단백뇨성 신장 질환으로, 미국에서 40,000명 이상의 환자에게 영향을 미치는 것으로 추정되며, 유럽에서도 유사한 유병률을 보인다.이 질환은 신장의 점진적인 흉터 형성으로 정의되며, 종종 신부전으로 이어진다.FSGS는 단백뇨가 특징이며, 이는 신장의 정상 여과 메커니즘이 파괴되어 단백질이 소변으로 누출되는 현상이다.소변에 있는 단백질은 신장의 일부, 특히 세뇨관에 독성이 있는 것으로 간주되며, 질병의 진행에 기여하는 것으로 여겨진다.일반적인 증상으로는 부종, 저혈청 알부민 수치, 비정상적인 지질 프로필 및 고혈압이 있다.현재 FSGS에 대해 FDA 승인을 받은 약물 치료는 없다.3상 DUPLEX 연구는 FSGS에 대한 가장 큰 중재 연구로, 최대 용량의 활성 비교군에 대한 유일한 연구이다.DUPLEX는 36주 동안 통계적으로 유의미한 단백뇨의 부분 관해(FPRE) 목표를 달성했지만, 108주 치료 동안의 주요 효능 eGFR 기울기 목표는 달성하지 못했다.연구의 2년 결과는 뉴잉글랜드 의학 저널에 발표되었으며, sparsentan이 108주 동안 임상적으로
트라베레쎄라퓨틱스(TVTX, Travere Therapeutics, Inc. )는 FILSPARI가 전통적 승인 신청 계획을 발표했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 11일, 트라베레쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)과의 Type C 회의를 완료했고, 초점 세그먼트 사구체 경화증(FSGS)에 대한 FILSPARI의 전통적 승인을 요청하는 보충 신약 신청(sNDA)을 제출할 계획이라고 발표했다.이 sNDA는 FILSPARI의 3상 DUPLEX 및 2상 DUET 연구에서의 기존 데이터를 기반으로 하며, 2025년 1분기 말경에 제출될 것으로 예상된다.Type C 회의는 최근 PARASOL(단백뇨 및 GFR을 초점 세그먼트 사구체 경화증의 임상 시험 종단점으로 설정하는 작업 그룹) 주관의 공개 워크숍에 이어 진행됐다.PARASOL의 주요 발견은 FSGS에서 24개월 동안 단백뇨 감소가 신장 실패 위험 감소와 강하게 연관되어 있으며, 단백뇨 기준에 따른 반응자 정의가 생물학적으로 타당하고 역학적 데이터에 의해 강력히 지지된다는 것이다.만약 승인된다면, FILSPARI는 FSGS에 대한 유일한 승인 약물이 될 수 있다.이 보고서는 1995년 사모 증권 소송 개혁법에서 정의한 '미래 예측 진술'을 포함하고 있다.이러한 진술은 '진행 중', '위치 잡기', '기대하다', '할 것이다', '할 수 있다', '믿는다', '예상하다', '계획하다', '의도하다', '잠재적' 또는 유사한 표현으로 식별될 수 있다.또한 전략, 의도 또는 계획의 표현도 미래 예측 진술에 해당한다.이러한 미래 예측 진술은 FILSPARI의 FSGS에 대한 sNDA 제출 계획 및 기대, FILSPARI가 FSGS에 대한 유일한 승인 약물이 될 가능성, PARASOL 그룹의 발견이 sNDA 검토에 미칠 수 있는 잠재적 영향에 대한 기대를 포함한다.이러한 미래 예측 진술은 현재의 기대를 기반으로 하며, 본질적인 위험과 불확실성을 포함하고 있다.FDA가 sNDA를 수리할 것인지, 우선
