오퍼스제네틱스(IRD, Opus Genetics, Inc. )는 임상시험에서 긍정적인 소아 데이터를 발표했다.30일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 30일, 오퍼스제네틱스는 진행 중인 1/2상 임상시험(OPGx-LCA5-1001)에서 소아 집단의 3개월 데이터와 성인 집단의 18개월 데이터를 발표했다.이 임상시험은 레버 선천성 흑암증 5형(LCA5)을 위한 유전자 증강 치료제인 OPGx-LCA5를 평가하고 있다.오퍼스제네틱스의 CEO인 조지 마그라스 박사는 "이 소아 결과는 OPGx-LCA5가 이미 심각한 시력 손실을 경험한 청소년의 원추세포 매개 시력을 회복할 수 있다는 증거를 제공한다"고 말했다.소아 참가자 3명은 심각한 기초 시력 손상을 가지고 있었으며, OPGx-LCA5의 단일 망막하 주사를 받았다.모든 참가자는 여러 시각 기능 측정에서 개선을 보였으며, 평균 0.3 logMAR의 시력 개선이 관찰되었다.특히, 참가자 01-05는 기초 시력 2.2 logMAR에서 1개월 후 0.5 logMAR 개선을 보였고, 참가자 01-06은 0.96 logMAR에서 3개월 후 0.2 logMAR 개선을 보였다.참가자 01-07은 2.3 logMAR에서 1개월 후 0.7 logMAR 개선을 보였으며, 이 개선은 3개월 동안 유지되었다.모든 참가자는 치료받은 눈에서 1개월 후부터 개선을 보였으며, 적색 및 청색 빛에 대한 원추세포 감도에서 1 log 단위 이상의 개선이 관찰되었다.또한, 성인 참가자 3명의 데이터는 18개월 동안 시력 개선이 지속되었음을 지지한다.오퍼스제네틱스는 2025년 4분기에 미국 식품의약국(FDA)과 만나 OPGx-LCA5-1001 시험 결과와 프로그램의 다음 단계를 논의할 예정이다.오퍼스제네틱스는 이번 임상시험에서 모든 참가자가 잘 견디고 있으며, 심각한 안구 부작용이나 용량 제한 독성이 관찰되지 않았다고 밝혔다.모든 안구 부작용은 경미하고 예상된 것이며, 연구 약물과 관련된 사건은 없었다.오퍼스제네틱스는 2025년 9월 30일에
