프락시스프레시전메디신스(PRAX, Praxis Precision Medicines, Inc. )는 임상시험 결과를 발표하고 NDA를 제출할 계획이다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 12월 4일, 프락시스프레시전메디신스가 미국 식품의약국(FDA)과의 신약 신청(NDA) 사전 회의가 성공적으로 완료되었음을 발표했다.이 회의에서는 서면 피드백과 대면 회의가 포함되었으며, 회사는 NDA의 내용에 대해 FDA와 합의를 보았고 2026년 초에 NDA 제출을 완료할 것으로 예상하고 있다. 같은 날, 회사는 SCN2A 및 SCN8A 발달 및 간질 뇌병증(DEEs) 환자를 대상으로 한 relutrigine의 EMBOLD 연구 등록 코호트에서 긍정적인 결과를 발표했다.데이터 모니터링 위원회의 권고에 따라 연구를 조기 종료하기로 결정했다.2025년 12월 6일, EMBOLD 연구 결과를 공유하며 relutrigine이 잘 견디며 시간이 지남에 따라 발작 감소가 빠르고 유의미하게 증가하고 행동, 경계, 의사소통 및 전반적인 상태에서 광범위한 기능 개선을 보였다고 밝혔다.회사는 향후 몇 주 내에 FDA와 만나 단계를 논의할 예정이다.NDA 제출 시기는 회의 후 결정할 예정이다.EMBOLD 연구의 주요 결과는 다음과 같다: relutrigine을 투여받은 환자(n=51)는 16주 동안 53%의 위약 조정 발작 감소를 경험했다(p
프락시스프레시전메디신스(PRAX, Praxis Precision Medicines, Inc. )는 2025년 3분기 재무 결과를 발표했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 5일, 프락시스프레시전메디신스(이하 회사)는 2025년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.회사는 필수 떨림(ET) 치료를 위한 ulixacaltamide HCl의 두 가지 주요 Phase 3 Essential3 연구에서 긍정적인 결과를 발표했으며, 2025년 4분기에는 FDA와의 Pre-NDA 회의가 예정되어 있다.또한, 회사는 SCN2A 및 SCN8A 발달성 간질 환자에 대한 relutrigine 개발을 가속화할 계획이며, POWER1 연구의 모집이 완료되었고, 2026년 상반기에 주요 결과가 예상된다.POWER2 연구도 시작되었으며, 2026년 하반기까지 모집이 완료될 예정이다.2025년 10월 공모로부터의 수익을 포함하여 약 956백만 달러의 현금 및 투자 자산을 보유하고 있으며, 이는 2028년까지 운영 자금을 지원할 예정이다.회사의 CEO인 마르시오 수자(Marcio Souza)는 "프락시스에서의 몇 달은 기념비적인 시기였으며, ET에서의 임상 시험이 성공적으로 진행됐다"고 말했다.이어 "ulixacaltamide는 증상에서 임상적으로 의미 있는 개선을 보여주었으며, 환자들의 삶을 변화시켰다"고 덧붙였다.2025년 9월 30일 기준으로 회사는 389.2백만 달러의 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권을 보유하고 있으며, 이는 2024년 12월 31일 기준 469.5백만 달러에서 감소한 수치이다.연구 및 개발 비용은 2025년 3분기 동안 65.8백만 달러로, 2024년 같은 기간의 41.9백만 달러에 비해 증가했다.회사는 2025년 3분기 동안 73.9백만 달러의 순손실을 기록했으며, 이는 2024년 같은 기간의 51.9백만 달러에 비해 증가한 수치이다.2025년 9월 30일 기준으로 회사는 21.2백만 주의 보통주를 발행하고 있다.※ 본 컨텐츠는 A
프락시스프레시전메디신스(PRAX, Praxis Precision Medicines, Inc. )는 2025년 투자자 행사에서 프로그램 업데이트를 발표했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 2일, 프락시스프레시전메디신스(이하 회사)는 투자자 행사에서 개발 중인 프로그램에 대한 업데이트를 제공했다.회사는 SCN2A 기능 증가 및 SCN8A 발작성 뇌병증(DEE)에 참여하는 환자들의 초기 집단에서 EMBOLD 연구의 오픈 라벨 확장에 대한 업데이트 데이터를 발표했다.2025년 4월 기준으로, 12명의 환자(n=12)가 포함된 이 연구는 발작 감소에 대한 지속적이고 증가하는 효과와 11개월의 치료 기간 동안 발작 없는 기간의 증가를 보여주었다.또한, 회사는 EMERALD 연구의 시험 설계를 발표했다.이 연구는 2세에서 65세까지의 넓은 DEE 환자 집단을 대상으로 하는 무작위 이중 맹검, 위약 대조 3상 임상 시험으로, relutrigine의 효능(운동 발작 빈도), 안전성, 내약성 및 약물 동태를 평가한다.환자들은 16주 동안 relutrigine(1mg/kg/일 시작 용량; 35일째 최대 1.5mg/kg/일로 용량 조정 가능) 또는 위약을 받도록 무작위 배정된다.회사는 2025년 중반에 초기 단계의 항센스 올리고뉴클레오타이드 프로그램인 PRAX-100의 개발 후보를 지명할 계획도 발표했다.PRAX-100은 SCN2A 기능 상실 변이를 목표로 하며, 이는 새로운 자폐 스펙트럼 장애의 가장 큰 단일 유전적 원인이다.이 보고서는 1995년 개인 증권 소송 개혁법 및 기타 연방 증권법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있으며, relutrigine의 임상 개발 및 잠재적 규제 제출에 대한 진술을 포함한다.이러한 미래 예측 진술은 여러 위험, 불확실성 및 가정에 따라 달라질 수 있으며, 임상 시험의 성공 및 타이밍, 제품 개발 활동의 성공 및 타이밍, 규제 승인 및 검토를 받을 수 있는 능력 등과 관련된 위험이 포함된다.회사는 이러한 미래 예측 진술
