뉴로진(NGNE, Neurogene Inc. )은 레트 증후군 치료를 위한 NGN-401 유전자 치료 임상 시험 업데이트를 발표했다.

18일 미국 증권거래위원회에 따르면 뉴욕 – 2024년 11월 18일 – 뉴로진(Nasdaq: NGNE)은 희귀 신경 질환에 영향을 받는 환자와 가족에게 삶을 변화시키는 유전적 의약품을 제공하기 위해 설립된 임상 단계 회사로, NGN-401 유전자 치료의 레트 증후군 치료를 위한 진행 중인 1/2상 공개 임상 시험에 대한 업데이트를 발표했다.

이전에 공개된 바와 같이, 2024년 11월 11일, 뉴로진은 NGN-401을 3E15 vg의 고용량으로 투여받은 임상 시험 참가자에게 발생한 치료 관련 중대한 이상 반응(SAE)에 대해 인지하게 됐다.

이 참가자는 11월 5일에 투여받았으며, 이후 고용량 AAV에 대한 전신 노출과 관련된 드문 생명을 위협하는 면역 반응인 전신 과염증 증후군의 징후를 경험했다.

과염증 증후군은 비정상적인 사이토카인 방출과 관련이 있으며, 혈구탐식 림프조직구증(HLH) 및 다계통 염증 증후군을 포함한다.이 참가자는 위독한 상태에 있으며, 사건은 계속 진화하고 있다.

뉴로진의 창립자이자 CEO인 레이첼 맥민(Rachel McMinn) 박사는 "가족에게 깊은 애도를 표한다. 어떤 말로도 그녀의 가족에게 위로가 될 수는 없지만, 레트 증후군 커뮤니티가 그녀의 가족과 친구들, 그리고 그녀를 돌보고 있는 헌신적인 임상의들에게 진심 어린 마음을 전해주기를 바란다"고 말했다.

"우리 임상 시험 참가자들의 안전은 우리의 최우선 과제이며, 이 파괴적인 질병에 대한 해결책을 찾기 위해 노력하고 있다." 뉴로진은 미국 식품의약국(FDA)과의 완전한 투명성을 위해 SAE 통보 후 START 프로그램에 따라 FDA와 사전적으로 협력했다.

FDA는 NGN-401의 안전성 데이터를 검토하고 뉴로진이 1E15 vg 용량(저용량 집단)으로 1/2상 시험을 진행할 수 있도록 허가했다.

뉴로진은 SAE 최초 통보 시 3E15 vg 용량(고용량 집단)의 추가 사용을 중단했으며, 3E15 vg 용량 수준에서 추가 참가자를 등록할 계획이 없다.

현재까지 NGN-401의 임상 시험에서 치료 관련 중대한 이상 반응은 발생하지 않았으며, 1E15 vg 용량(저용량 집단)에서 치료를 받은 5명의 참가자와 3E15 vg 용량(고용량 집단)에서 치료를 받은 첫 두 참가자 모두 포함된다.

1E15 vg 집단(저용량 집단)에서 발생한 모든 치료 관련 이상 반응은 1등급(경미)이다.

대부분의 치료 관련 이상 반응은 AAV의 알려진 잠재적 위험과 관련이 있으며, 스테로이드에 반응하고 해결되었거나 해결 중이다.MeCP2 과발현 독성의 징후나 증상은 없었다.또한, 뇌실내(IVC) 시술과 관련된 이상 반응도 없었다.

뉴로진은 3E15 vg 용량의 중단을 반영하기 위해 프로토콜을 업데이트함에 따라 2024년 4분기 내에 NGN-401의 1E15 vg 집단(저용량 집단)에서의 등록 완료를 더 이상 예상하지 않는다.

뉴로진의 사명은 파괴적인 신경 질환을 치료하여 이러한 희귀 질환의 영향을 받는 환자와 가족의 삶을 개선하는 것이다.

뉴로진은 중추 신경계 질환에서 기존 유전자 치료의 한계를 해결하기 위해 새로운 접근 방식과 치료법을 개발하고 있다.

여기에는 목표 조직에 대한 분포를 극대화하기 위한 전달 접근 방식을 선택하고, 최적의 효능 및 안전성 프로파일을 위해 효능과 순도를 극대화하는 제품을 설계하는 것이 포함된다.

회사의 독창적이고 독점적인 EXACT™ 유전자 조절 플랫폼 기술은 전통적인 유전자 치료와 관련된 유전자 독성을 제한하면서 치료 수준을 전달할 수 있게 한다.뉴로진은 텍사스 휴스턴에 최첨단 유전자 치료 제조 시설을 구축하였다.

NGN-401의 CGMP 생산은 이 시설에서 수행되었으며, 주요 임상 개발 활동을 지원할 것이다.더 많은 정보는 www.neurogene.com을 방문하면 확인할 수 있다.이 보도 자료에 포함된 진술은 이 보도 자료의 날짜 기준으로 작성되었다.

뉴로진은 이 보도 자료의 날짜 이후 발생하는 사건이나 상황을 반영하기 위해 이러한 진술을 업데이트할 의무를 지지 않는다.

이 보도 자료에 포함된 진술 중 역사적이지 않은 것은 1995년 사모 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술로 간주되며, 이러한 진술은 NGN-401의 안전성, NGN-401의 특정 집단의 안전성, NGN-401의 치료 잠재력 및 효능, 고용량 집단의 세 번째 참가자가 경험한 중대한 이상 반응의 잠재적 지표를 식별할 수 있는 뉴로진의 능력, NGN-401 시험에서 발생한 SAE의 본질에 대한 이해, NGN-401의 임상 개발 계획 및 일정, 임상 시험 참가자의 상태, FDA와의 예상되는 미래 상호작용 등을 포함한다.

미래 예측 진술은 일반적으로 예측적 성격을 가지며 미래 사건이나 조건에 의존하거나 이를 언급하며, "할 수 있다", "할 것이다", "해야 한다", "예상하다", "계획하다", "믿다", "추정하다", "프로젝트하다" 등의 단어를 포함한다.

이러한 진술은 뉴로진의 경영진의 현재 기대와 신념, 그리고 경영진이 현재 이용할 수 있는 정보 및 가정에 기반한다.

이러한 진술은 예측하기 어려운 위험, 불확실성 및 가정에 따라 달라질 수 있으며, 실제 결과가 예상 결과와 실질적으로 다를 수 있다.

이러한 위험, 불확실성 및 가정에는 NGN-401의 레트 증후군 치료를 위한 1/2상 임상 시험에서 환자 등록의 타이밍 및 성공과 관련된 위험, SAE가 임상 시험 참가자 등록 결정에 미치는 잠재적 영향, NGN-401 임상 시험에서 환자 투여의 예상 타이밍 및 결과, NGN-401의 레트 증후군 치료를 위한 1/2상 임상 시험 참가자에게 부정적인 영향을 미칠 가능성, 데이터 보고의 예측된 일정, 규제 승인 및 제품 후보의 상용화와 관련된 위험 등이 포함된다.이 커뮤니케이션에는 참조로 포함되지 않는 정보에 대한 하이퍼링크가 포함되어 있다.



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미국증권거래소 공시팀