빔쎄라퓨틱스(BEAM, Beam Therapeutics Inc. )는 ASH 연례 회의에서 BEAM-101과 ESCAPE의 새로운 데이터를 발표했다.

9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 7일과 8일, 빔쎄라퓨틱스(증권 코드: BEAM)는 각각 "빔쎄라퓨틱스, ASH 연례 회의에서 겸상 적혈구 질환에 대한 BEAM-101의 BEACON 1/2 임상 시험의 새로운 데이터 발표"와 "빔쎄라퓨틱스, ESCAPE의 비유전자 독성 항체 기반 조절 접근법에 대한 새로운 비인간 영장류(NHP) 데이터 발표"라는 제목의 보도자료를 발표했다.

이 보도자료는 2024년 12월 8일 오전 10시(태평양 표준시)에 구두 발표로 진행될 예정이다.

BEAM-101의 초기 안전성 프로필은 부수르판 조절 및 자가 조혈 줄기 세포 이식과 일치하며, 모든 환자는 1회 또는 2회의 동원 주기에서 목표 세포 용적을 달성하고 빠른 중성구 및 혈소판 이식을 경험했다.또한, 모든 환자에서 용혈 마커가 정상화되거나 개선됐다.

2024년 10월 28일 기준으로, 7명의 환자가 BEAM-101로 치료를 받았으며, 이들의 추적 관찰 기간은 1개월에서 11개월까지 다양하다.주요 결과는 다음과 같다.

모든 환자는 내인성 HbF 수치가 60%를 초과하고 HbS 수치가 40% 미만으로 감소했으며, 이는 지속적이었다.수혈된 혈액이 제거된 후 HbF의 전세포 분포가 관찰됐다.

총 헤모글로빈 수치는 수혈된 혈액이 제거된 후 모든 환자에서 빈혈이 해소되며 빠르게 증가했다.

모든 환자는 1회 또는 2회의 동원 주기에서 최소 목표 세포 용적을 달성했으며, 평균 중성구 이식 시간은 17.1일(범위: 15-21일)로 나타났고, 평균 중성구 감소 기간은 6.3일로 낮았다.평균 혈소판 이식 시간은 19.1일(범위: 11-34일)로 나타났다.

BEAM-101 치료 후 모든 환자에서 간접 빌리루빈, 하프토글로빈, 젖산 탈수소효소 및 망상적혈구와 같은 주요 용혈 마커가 정상화되거나 개선됐다.

BEAM-101의 초기 안전성 프로필은 부수르판 조절 및 자가 조혈 줄기 세포 이식과 일치하며, 가장 일반적인 치료 유발 부작용은 부수르판 조절과 일치하는 발열성 중성구감소증, 구내염 및 빈혈이었다.

한 환자는 BEAM-101 주입 후 4개월에 호흡 부전으로 사망했으며, 이는 부수르판 조절과 관련이 있을 가능성이 높다.판단되었고 BEAM-101과는 관련이 없는 것으로 간주됐다.이식 후 VOC는 보고되지 않았다.

현재까지 35명 이상의 환자가 BEACON 임상 시험에 등록되었으며, 이 중 11명이 BEAM-101을 투여받았다.

또한, 2024년 12월 8일, 빔쎄라퓨틱스는 ESCAPE 조절 플랫폼에 대한 새로운 전임상 데이터를 발표했다.

ESCAPE는 CD117을 발현하는 조혈 줄기 세포를 억제하거나 제거하기 위해 설계된 BEAM-103과 HbF를 증가시키기 위해 HBG1/2 유전자 프로모터 영역을 편집한 BEAM-104로 구성된다.

이 접근법은 전통적인 이식 조절 방법에 대한 비유전자 독성 대안을 제공하는 것을 목표로 한다.

빔쎄라퓨틱스는 ESCAPE의 임상 진입을 위한 기초를 다지기 위해 이 데이터를 활용할 예정이다.

이와 함께, 2024년 12월 8일, 빔쎄라퓨틱스는 BEAM-302의 1/2상 개방형, 용량 상승 연구에 대한 업데이트된 지침을 발표했다.

이 회사는 2025년 상반기 내에 여러 코호트에서 초기 임상 데이터를 보고할 것으로 예상하고 있다.

현재 빔쎄라퓨틱스는 35명 이상의 환자가 BEACON 임상 시험에 등록되었으며, 이 중 11명이 BEAM-101을 투여받았다.이 회사는 2024년 12월 8일 오후 8시에 투자자 이벤트를 개최할 예정이다.



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미국증권거래소 공시팀