베니테크바이오파마(BNTC, Benitec Biopharma Inc. )는 OPMD 치료를 위한 BB-301 임상 연구 결과를 발표했다.

20일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 19일, 베니테크바이오파마는 Oculopharyngeal Muscular Dystrophy (OPMD) 치료를 위한 BB-301의 저용량 투여 후, 첫 세 명의 피험자에서 삼킴 기능의 지속적인 개선과 총 연하 장애 증상 부담의 감소를 발표했다.

회사는 2025년 근육병협회 임상 및 과학 회의에서 구두 발표를 통해 중간 임상 연구 결과를 발표했다.발표된 결과는 다음과 같다.

OPMD 자연사 연구와 BB-301 1b/2a 임상 치료 연구에 등록된 피험자들은 '비효율적인 삼킴'으로 인해 음식과 액체를 삼킨 후 잔여물이 축적되는 영향을 받을 수 있다.

또한, 이들은 '비효율적인 삼킴'으로 인해 인두 근육의 비자발적 수축이 발생하여 인두 수축 사이에 인두 직경이 회복되지 않는 병리학적 연속 삼킴의 영향을 받을 수 있다.

BB-301 1b/2a 임상 치료 연구에서 방사선 전문의와 언어 치료사는 연속적인 비디오 삼킴 촬영(VFSS)을 사용하여 각 피험자의 해부학적 및 기능적 이상을 객관적으로 평가했다.

연속 SSQ 평가를 통해 VFSS 결과가 각 피험자가 경험하는 총 증상 부담에 기여하는 정도를 파악하고, 이를 통해 피험자가 보고한 증상 부담의 변화를 연결했다.

SSQ는 여러 통제된 임상 연구에서 건강한 피험자와 연하 장애 환자의 결과를 비교하는 데 사용되었으며, VFSS 기반 평가와 SSQ 기반 평가 간의 강한 상관관계를 입증했다.

임상 연구 결과에 따르면, 세 명의 피험자는 BB-301(1.2e13 vg/피험자)로 안전하게 치료받았으며, 삼킴 기능에서 유의미한 개선을 경험했다.

심각한 부작용은 없었고, 모든 피험자는 총 연하 장애 증상 부담에서 유의미한 감소를 경험했다.

피험자 1은 비효율적인 삼킴으로 인해 VFSS 총 인두 잔여물(TPR) 결과에 따라 음식과 액체를 삼킨 후 잔여물에서 임상적으로 유의미한 감소를 경험했으며, 총 SSQ 점수에서도 유의미한 감소를 보였다.

피험자 2는 비효율적인 삼킴으로 인해 VFSS 결과에 따라 병리학적 연속 삼킴이 거의 완전히 해결되었고, 총 SSQ 점수에서도 임상적으로 정상적인 삼킴 프로필을 나타냈다.

피험자 3은 비효율적인 삼킴으로 인해 VFSS 결과에 따라 병리학적 연속 삼킴이 완전히 해결되었고, 총 SSQ 점수에서도 임상적으로 정상적인 삼킴 프로필을 달성했다.

현재 BB-301 1b/2a 임상 치료 연구에 대한 등록이 진행 중이며, 2025년 2분기에는 여섯 번째 피험자가 BB-301의 저용량을 받을 예정이다.심각한 부작용은 관찰되지 않았다.

이 보고서는 베니테크바이오파마의 제품 후보 개발 및 상용화 계획, 임상 시험 완료 시점, 데이터 가용성, 환자 등록 및 투여 시점, 규제 제출 시점, ddRNAi의 임상 유용성 및 잠재적 특성에 대한 전망을 포함하고 있다.

이러한 전망은 회사의 현재 기대에 기반하고 있으며, 실제 결과가 크게 다를 수 있는 위험과 불확실성이 존재한다.

현재 베니테크바이오파마는 안정적인 재무 상태를 유지하고 있으며, 향후 임상 연구의 성공적인 진행을 통해 시장에서의 경쟁력을 강화할 계획이다.



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미국증권거래소 공시팀