레졸루트(RZLT, Rezolute, Inc. )는 2025년 7월 15일 환자 인구 통계 포스터가 공개됐다.
18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 15일, 레졸루트가 자사의 3상 임상 연구(sunRIZE)와 관련된 환자 인구 통계 포스터를 게시했다.
포스터는 회사 웹사이트에서 확인할 수 있으며, 포스터의 사본은 본 문서의 부록 99.1에 포함되어 있다.
이 현재 보고서의 정보는 1934년 증권 거래법 제18조의 목적을 위해 '제출된' 것으로 간주되지 않으며, 해당 조항의 책임에 따라 적용되지 않으며, 1933년 증권법 또는 증권 거래법에 따라 이루어진 제출에 참조로 통합되지 않는다.포스터에는 미래 예측 진술이 포함되어 있다.이러한 진술은 특정 가정에 기반하며 회사의 미래 계획, 전략 및 기대를 설명한다.
일반적으로 '예상하다', '믿다', '추정하다', '기대하다', '의도하다', '계획하다', '프로젝트하다', '증명하다', '잠재적이다', '추구하다', '노력하다', '시도하다'와 같은 단어를 사용하여 식별된다.회사의 결과 예측 능력이나 실제 결과는 본질적으로 불확실하다.따라서 실제 결과는 예상 결과와 실질적으로 다를 수 있다.포스터 독자는 이러한 미래 예측 진술에 과도한 신뢰를 두지 말 것을 권고한다.
적용 가능한 법률이나 규정에 의해 요구되지 않는 한, 회사는 이러한 미래 예측 진술을 업데이트할 의무를 지지 않는다.
이러한 차이를 초래할 수 있는 중요한 요인은 회사의 SEC 제출물에서 논의된 기타 요인들로, 회사의 연례 보고서(Form 10-K) 및 분기 보고서(Form 10-Q)에 포함된 위험 요소가 있다.
포스터에는 기초 인구 통계 및 질병 특성이 포함되어 있으며, 이는 이 인구 집단에 대한 발표된 역학과 일치한다.
질병 부담의 정도는 현재의 SOC 옵션이 거의 반세기 동안 혁신이 부족했음을 강조하며, 선천적 HI 인구에서의 상당한 충족되지 않은 필요를 부각시킨다.
특히, 이 연구에서 관찰된 기초 저혈당 사건의 규모와 저혈당 시간은 2상 연구(RIZE)에서 보고된 것과 유사하여, 이 희귀 질환 인구에서 질병의 재현성과 심각성을 강화한다.
3상 sunRIZE 연구의 주요 부분 완료와 비맹검 최종 안전성 및 유효성 결과의 가용성은 2025년 말로 예상된다.완료된 중간 분석 결과, 연구는 원래 계획된 샘플 크기로 계속 진행해야 한다.나타났으며, 따라서 연구 등록은 완료되었다.
총 63명의 참가자가 등록되었으며, 이 중 8명은 공개 라벨, 55명은 이중 맹검 참가자이다.연구 인구의 기초 인구 통계 및 특성은 요약되어 있다.
등록된 참가자의 평균 연령은 3.4세(범위 3개월~15세)이며, 약 1/3이 2세 미만으로, 11명이 유아이다.남성과 여성의 등록 수는 거의 동일하다.
대다수(76%)는 kATP 채널에 영향을 미치는 알려진 유전적 유전자 변이를 가지고 있으며, 이는 일반적으로 diazoxide에 반응하지 않는다.
SOC 의료 요법을 사용하는 거의 모든 참가자 중 1/5는 diazoxide 및 somatostatin 유사체와 같은 두 가지 이상의 요법을 받고 있으며, 40%는 마크로 영양소 및/또는 농축 포도당과 함께 지속적 또는 정기적인 튜브 급식을 받고 있다.13%는 이전에 부분 또는 거의 전체 췌장 절제술을 받았다.
엄격한 의료 관리에도 불구하고, 참가자의 절반은 스크리닝 전 1년 이내에 저혈당으로 입원한 경험이 있으며, 29%는 심각한 저혈당으로 인해 제3자의 응급 개입이 필요한 3급 저혈당을 경험했다.
특히, 연구 참여 전 30일 동안, 절반 이상의 참가자가 구조 개입이 필요한 6회 이상의 저혈당 사건을 보고했으며, 38%는 10회 이상의 사건을 경험했다.
이러한 저혈당에 대한 자가 보고된 경험은 임상 연구에서 평가된 기초 저혈당(<70 mg/dL)과 일치하며, SMBG에 의한 평균 저혈당 사건 비율은 주당 15건(범위 3-44)이며, CGM에 의한 평균 일일 저혈당 시간 비율은 19%(범위 5-73%)이다.이러한 기초 저혈당 수준은 이전에 발표된 2상 RIZE 연구와 유사하다.
sunRIZE는 알려진 임상 및 생화학적 진단을 가진 cHI 환자를 대상으로 하는 진행 중인 글로벌 다기관 무작위 이중 맹검 위약 대조 병행 연구로, 현재 사용 가능한 SOC 요법에서 저혈당 조절이 불충분한 환자를 대상으로 한다.
포함 및 제외 기준 중, 적격 참가자는 3개월에서 45세 사이의 남성과 여성이며, SMBG에 의해 주당 3회 이상의 저혈당 사건(<70 mg/dL)과 CGM에 의해 평균 일일 저혈당 시간 비율이 8% 이상인 경우이다.
연구는 56명의 참가자를 등록할 계획이며, 이 중 48명은 SOC에 추가하여 1:1:1 비율로 세 가지 치료군(5 또는 10 mg/kg ersodetug 또는 위약)으로 무작위 이중 맹검 위약 대조 방식으로 등록된다.
초기 8명의 유아(3개월 이상~1세 미만)는 공개 라벨 방식으로 등록되었으며, 이후 이 연령대의 참가자는 무작위 대조 연구군에 등록할 수 있다.
연구 약물은 초기 3회 투여를 위해 30-60분 간의 정맥 주사로 2주마다 투여되며, 이후 24주 주요 치료 기간 동안 나머지 기간은 4주마다 투여된다.주요 치료 기간을 완료한 참가자는 장기 공개 라벨 연장으로 전환할 수 있다.
초기 50%의 의도된 이중 맹검 인구(n=24)에 대한 중간 분석이 주요 유효성 지표(저혈당 사건)에 대해 완료되었으며, 무용성을 평가하거나 샘플 크기 증가의 필요성을 결정하기 위해 수행되었다.
스폰서는 분석에 대해 맹검 상태를 유지했으며, 독립 안전 데이터 모니터링 위원회(DMC)에 의해 평가되고 결정되었다.DMC는 샘플 크기 변경 없이 등록을 계속할 것을 권장했다.
보고된 기초 인구 통계 및 특성은 분석되었으며, 전체 등록 인구에 대해 풀링되고 맹검된 방식으로 제시되었다.
연속 변수(예: 저혈당 사건 및 저혈당의 일일 비율)에 대한 기술 통계와 범주형 변수에 대한 참가자 수 및 비율이 사용되었다.
저혈당 사건 및 시간의 기초 기간은 각 참가자에 대해 표준화되며, 오직 개별 저혈당 사건만 계산되었다.
선천성 고인슐린혈증(cHI)은 재발성, 지속적인 저혈당증을 특징으로 하는 드문 주로 소아 질환으로, 인슐린 분비 조절 장애로 인해 발생하며, 적절히 인식되고 적시에 치료되지 않으면 발작, 평생 신경학적 손상 및 사망의 위험이 있다.
현재 사용 가능한 의료 요법과 집중적인 급식 요법에도 불구하고, 환자/보호자의 약 1/3은 매일 또는 주 몇 회 저혈당 사건(<70 mg/dL)을 보고하며, 신경학적 후유증은 부담스러운 관리 노력에도 불구하고 흔하다.
diazoxide에 반응하지 않는 확산 질환 환자에게는 심각한 저혈당을 조절하기 위해 거의 전체 췌장 절제술이 필요할 수 있다.
기초 환자 인구 통계 및 기초 특성은 sunRIZE 연구의 완전 등록 인구를 설명하여 질병 부담 및 지속적인 저혈당 사건과 시간의 범위를 이해하는 데 도움을 준다.
저혈당 사건과 저혈당 시간은 각각 ersodetug의 유효성을 평가하는 주요 및 주요 2차 연구 지표이다.
ersodetug는 인슐린 수용체에 알로스테릭하고 가역적으로 결합하여 목표 조직에서 과도한 인슐린 작용을 감소시키는 완전 인간 IgG2 단클론 항체이다.
이 독특하고 하류의 작용 메커니즘은 선천적 및 후천적 고인슐린혈증에 대한 새로운 보편적 치료의 가능성을 제공한다.
현재까지 ersodetug는 6개의 완료된 임상 시험과 확대 접근 프로그램을 통해 100명 이상의 환자에서 평가되었다.
최근 2상 연구(RZ358-606; RIZE)에서 23명의 참가자(평균 연령 = 6.7세)가 SOC(87% 약물; 17% 이전 췌장 절제술)를 받으며 기초에서 주당 13건의 사건과 23%의 저혈당 시간을 경험했다.
저혈당 사건 및 시간의 개선은 용량에 반응하며 75%를 초과하였고, 목표 용량에서 심각한 저혈당의 개선이 더욱 두드러졌다.현재 진행 중인 3상 연구(RZ358-301; sunRIZE)는 이제 완전히 등록되었다.기초 인구 통계 및 특성은 요약되어 있다.참가자, 그들의 가족, 연구자 및 연구 팀의 필수적인 역할에 깊은 감사를 드린다.
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미국증권거래소 공시팀
