다인쎄라퓨틱스(DYN, Dyne Therapeutics, Inc. )는 FDA가 DYNE-251에 대한 혁신 치료제 지정을 발표했다.

4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 4일, 다인쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 듀셴 근육 위축증(DMD) 치료를 위한 DYNE-251에 대한 혁신 치료제 지정을 받았다.

이 지명은 진행 중인 DELIVER 임상 시험의 데이터를 기반으로 하며, DYNE-251은 엑손 51 스킵이 가능한 환자들에게 적용된다.

다인쎄라퓨틱스의 최고 의학 책임자인 더그 커 박사는 "DYNE-251에 대한 이 혁신 치료제 지정은 DMD 환자들에게 의미 있는 기능적 개선을 가져올 수 있는 차세대 치료제로서의 잠재력을 입증하는 것"이라고 말했다.

DYNE-251은 18개월 동안 지속적인 기능적 개선을 보여주었으며, 주요 측정 지표인 일어나는 시간과 보행 속도 95번째 백분위수에서 평가되었다.

또한, DYNE-251은 FDA로부터 신속 승인, 고아약 및 희귀 소아 질환 지정을 받았다.

다인쎄라퓨틱스는 DELIVER 시험의 등록 확장 코호트에 32명의 환자를 등록 완료했으며, 이 코호트의 데이터는 2025년 말에 발표될 예정이다.다인쎄라퓨틱스는 2026년 초에 미국에서의 가속 승인 신청을 계획하고 있다.

DELIVER 시험은 DMD 유전자에 변이가 있는 환자들을 대상으로 DYNE-251의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 글로벌, 무작위, 위약 대조, 이중 맹검 임상 시험이다.

DYNE-251은 근육과 중추 신경계에서 거의 전체 길이의 디스트로핀 생산을 가능하게 하도록 설계되었다.

DMD는 드문 X-연관 열성 진행성 신경근육 질환으로, 디스트로핀 단백질의 결핍으로 인해 발생한다.미국에서 약 12,000명, 유럽에서 약 16,000명이 이 질환으로 영향을 받는다.

다인쎄라퓨틱스는 DMD, 미오토닉 근육 위축증 1형(DM1) 및 기타 질환에 대한 치료제를 개발하고 있다.

이 회사는 기능적 개선을 제공하기 위해 노력하고 있으며, DYNE-251의 임상 개발을 통해 DMD 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 계획이다.



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미국증권거래소 공시팀