몰레큘린바이오텍(MBRX, Moleculin Biotech, Inc. )은 급성 골수성 백혈병 치료를 위한 3상 주요 MIRACLE 시험에서 첫 유럽 환자에게 투여했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 8일, 몰레큘린바이오텍은 유럽연합(EU)에서 급성 골수성 백혈병(AML) 치료를 위한 Annamycin과 cytarabine(일명 Ara-C)의 병용요법에 대한 주요 Phase 2B/3 다기관 무작위 이중 맹검 위약 대조 적응 설계 연구에서 첫 두 명의 피험자를 등록하고 한 명을 치료했다.이 연구는 성인 환자 중 유도 요법 후 내성 또는 재발한 환자를 대상으로 한다.이 Phase 3 'MIRACLE' 시험은 미국, EU 및 유럽의 여러 지역에 있는 사이트를 포함한 글로벌 승인 시험이다.몰레큘린의 회장 겸 CEO인 월터 클렘프는 "우리는 현재 미국, 스페인, 우크라이나, 조지아 및 루마니아에서 활성 사이트에서 모집을 진행하고 있으며, 9월 말까지 더 많은 사이트가 추가될 것으로 예상한다. 스페인에서 첫 사이트가 두 명의 피험자를 등록한 것은 2차 치료 R/R AML 치료의 미충족 수요를 나타낸다"고 말했다.MIRACLE 연구는 2B 부분의 데이터와 Phase 3 부분의 데이터를 결합하여 주요 유효성 지표를 측정하는 임상 시험이다. 이 연구는 적절한 미래 제출 및 FDA와 외국 기관의 추가 피드백을 받을 예정이다.연구의 첫 75~90명의 피험자는 고용량 cytarabine(HiDAC)와 위약, 190 mg/m2의 Annamycin 또는 230 mg/m2의 Annamycin을 무작위로 배정받는다. Annamycin의 용량은 FDA의 Phase 1B/2 회의에서 특별히 권장된 것이다.MIRACLE 시험의 프로토콜은 45명의 피험자에서 세 가지 치료군의 초기 유효성 데이터(완전 관해 또는 CR)와 안전성/내약성을 공개할 수 있도록 허용한다. 첫 번째 조기 공개는 Annamycin(190mg/m2 및 230 mg/m2)과 HiDAC의 병용 치료를 받은 30
케로스쎄라퓨틱스(KROS, Keros Therapeutics, Inc. )는 KER-065 프로그램이 추가 임상 데이터를 발표했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 8일, 케로스쎄라퓨틱스(이하 회사)는 2025년 9월 6일에 열린 미국골대사학회 연례회의에서 건강한 남성 자원자를 대상으로 한 KER-065의 1상 임상시험에서 추가 임상 데이터를 발표했다.회사의 사장 겸 CEO인 Jasbir S. Seehra는 "KER-065의 강력한 뼈 형성 활성을 포함하여 KER-065의 광범위한 치료 잠재력을 강조하는 추가 데이터를 발표하게 되어 기쁘다"고 말했다.이 데이터는 근육 약화와 만성 코르티코스테로이드 사용으로 인한 뼈 손실이 발생하는 듀센 근이영양증(DMD)에서 KER-065의 잠재력을 계속해서 입증하고 있다.이 1상 임상시험은 건강한 남성 자원자를 대상으로 한 무작위 이중 맹검 위약 대조군의 두 부분으로 나뉜 용량 상승 시험으로, KER-065의 안전성, 내약성 및 약리학적 특성을 평가하는 것이 주요 목표였다.탐색적 최종 목표에는 뼈, 지방, 근육, 심장 조직 및 섬유증에 대한 약리학적 효과 평가가 포함되었다.이 시험의 초기 topline 데이터는 2025년 3월에 보고되었다.2025년 4월 29일 최종 데이터 컷오프 날짜 기준으로 KER-065 치료는 모든 용량 수준에서 일반적으로 잘 견딜 수 있었다.용량 제한 독성이나 심각한 부작용은 보고되지 않았다.한 건의 4등급 치료 유발 부작용인 크레아틴 키나제 수치 상승이 관찰되었으나 치료와는 관련이 없는 것으로 판단되었다.관찰된 대부분의 부작용은 경증에서 중등도였으며 해결되었다.데이터 컷오프 날짜 기준으로 KER-065 치료는 다음과 같은 결과를 보여주었다.뼈 형성 증가 및 뼈 재흡수 감소의 생체표지자 변화가 관찰되었으며, 이는 조직 수준 변화와 일치하여 뼈 미네랄 밀도(BMD)의 증가가 나타났다.85일째 전체 BMD 개선이 관찰되었으며, 이는 상승 용량 집단에서 마지막 용량 투여 후 3개월 동안 지
서밋쎄라퓨틱스(SMMT, Summit Therapeutics Inc. )는 HARMONi 임상시험 결과를 발표했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 7일, 서밋쎄라퓨틱스(NASDAQ: SMMT)는 자사의 3상 임상시험 HARMONi에서 ivonescimab의 데이터를 발표했다.이 데이터는 스페인 바르셀로나에서 열린 국제폐암학회(International Association for the Study of Lung Cancer, IASLC) 2025 세계 폐암 회의에서 대통령 심포지엄의 일환으로 발표되었다.HARMONi 임상시험은 EGFR 변이가 있는 비편평 비소세포폐암(NSCLC) 환자에서 ivonescimab과 화학요법의 조합을 평가했다.이 임상시험은 3세대 EGFR 티로신 키나제 억제제(TKI) 치료 후 진행된 환자들을 대상으로 했다.임상시험 결과, ivonescimab과 화학요법의 조합은 전체 생존율(OS)에서 긍정적인 경향을 보였으나 통계적으로 유의미한 이점을 달성하지 못했다.초기 분석에서 ivonescimab과 화학요법을 받은 환자의 중앙 생존 기간은 16.8개월로, 위약과 화학요법을 받은 환자의 14.0개월에 비해 높았다.그러나 p값은 0.057로, 통계적 유의성을 확보하기 위해서는 0.0448이 필요했다.2025년 9월, 서밋쎄라퓨틱스는 서양 환자들에 대한 추가 분석을 수행하였고, 이 분석에서는 중앙 추적 관찰 기간이 13.7개월로 증가했다.이 분석에서 ivonescimab의 위험비는 0.78로 개선된 p값 0.0332를 기록했다.서양 환자에서 ivonescimab을 받은 환자의 중앙 생존 기간은 17.0개월로, 위약을 받은 환자의 14.0개월에 비해 높았다.북미 환자에서는 ivonescimab을 받은 환자의 중앙 생존 기간이 아직 도달하지 않았으며, 위약을 받은 환자는 14.0개월이었다.ivonescimab과 화학요법의 조합은 안전성 프로파일이 양호하며, 이전 연구와 일관된 결과를 보였다.ivonescimab을 받은 환자 중 7.3
마이아바이오테크놀로지(MAIA, MAIA Biotechnology, Inc. )는 임상 시험 결과를 발표했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 마이아바이오테크놀로지(이하 회사)는 2상 THIO-101 임상 시험의 효능 데이터를 보여주는 포스터(이하 포스터)를 준비했다.이 임상 시험은 2개 이상의 표준 치료 요법을 실패한 진행성 비소세포 폐암(NSCLC) 환자에서 면역 체크포인트 억제제(CPI)인 세미플리맙(리브타요®)과 함께 THIO를 순차적으로 평가하는 내용을 담고 있다.포스터는 '세미플리맙과 함께한 THIO의 3차 면역 체크포인트 억제제 저항성 aNSCLC에서의 연구: PFS 개선'이라는 제목으로 선정되었으며, 2025년 9월 7일에 열린 2025 IASLC 세계 폐암 회의(WCLC)에서 처음 발표되고 전시되었다.포스터는 2025년 9월 8일에 회사의 웹사이트에 게시될 예정이며, 이 보고서의 부록 99.1로 제출된 사본이 포함되어 있다.또한, 위의 7.01 항목의 공시와 관련된 내용이 8.01 항목에 포함되어 있다.2025년 9월 8일자로 작성된 이 보고서는 증권 거래법 1934년의 요구 사항에 따라 서명되었다.서명자는 블라드 비톡(Vlad Vitoc)으로, 회사의 최고 경영자(CEO)이다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
라포쎄라퓨틱스(RAPP, Rapport Therapeutics, Inc. )는 RAP-219의 2a 임상시험 긍정적 결과를 발표했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 8일, 라포쎄라퓨틱스는 "RAP-219의 2a 임상시험에서 초점 발작 환자에 대한 긍정적인 결과 발표"라는 제목의 보도자료를 발표했다. 이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.또한, 같은 날 라포쎄라퓨틱스는 약물 저항성 초점 발작 환자에 대한 RAP-219의 2a 임상시험의 주요 데이터를 논의하기 위한 웹캐스트를 개최할 예정이다. 웹캐스트의 발표 자료는 회사 웹사이트의 "투자자" 페이지에서 확인할 수 있으며, 부록 99.2로 제공된다.2025년 9월 8일, 회사는 RAP-219의 2a 임상시험에서 초점 발작 환자에 대한 주요 데이터를 발표했다. 이 시험의 주요 결과는 다음과 같다.주요 효능 결과로는, 8주 치료 기간 동안 85.2%의 환자가 기준선 대비 30% 이상의 장기 발작(LE) 감소를 달성했으며(p
인댑터스쎄라퓨틱스(INDP, Indaptus Therapeutics, Inc. )는 임상 시험 업데이트를 발표했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 4일, 인댑터스쎄라퓨틱스가 진행 중인 INDP-D101 임상 시험에 대한 최근 업데이트를 발표했다.이 보도자료는 본 문서의 부록 99.1로 첨부되어 있으며, 여기서 참조된다.인댑터스쎄라퓨틱스는 혁신적인 암 및 바이러스 감염 치료법을 개발하는 임상 단계의 생명공학 회사이다.인댑터스쎄라퓨틱스의 최고 의학 책임자인 로저 월츠먼 박사는 "현재 우리는 단독 요법 부분을 완료하고, 티슬리주맙과의 조합 요법 초기 집단에 7명의 환자를 등록했다. 단독 요법 연구에서 이전에 항-PD-1 치료를 받은 환자가 간 전이의 크기가 명확히 감소하여 부분 반응을 보였음을 보고하게 되어 기쁘다. 그러나 예정된 영상 검사에서 질병 진행의 증거가 발견되어 환자는 연구를 중단했다"고 말했다.또한, 인댑터스쎄라퓨틱스는 조합 요법 초기 안전 집단에 7명의 환자를 투여했다. 첫 번째 평가에서 3명의 평가 가능한 환자 중 1명은 안정적인 질병 상태를 보였고, 나머지 2명은 질병 진행을 보였다. 추가 환자에 대한 투여를 계속 진행하며, 그 결과는 향후 몇 주 내에 보고할 예정이다.인댑터스쎄라퓨틱스의 최고 경영자인 제프리 메클러는 "우리는 BeOne의 티슬리주맙과의 조합에서 이 잠재적인 혁신 치료법을 더 잘 이해하기 위해 임상에서 Decoy 플랫폼을 계속 발전시키고 있다"고 말했다.재무 측면에서, 인댑터스쎄라퓨틱스는 전환 가능한 약속어음 및 동반 워런트를 통해 약 570만 달러의 총 수익을 올렸다. 2025년 7월, 이 약속어음은 보통주 및 선불 워런트로 전환되어 재무 상태를 강화했다. 회사는 규율 있는 실행에 집중하고 있으며, 올해 말 초기 조합 시험 데이터를 공유할 것으로 기대하고 있다.인댑터스쎄라퓨틱스는 100년 이상의 면역 요법 발전을 바탕으로 진화해왔다. 회사의 새로운 접근법은 선천적 및 적응 면역 세포와 경로의 효율적인 활성화 및
레플리뮨그룹(REPL, Replimune Group, Inc. )은 FDA와의 Type A 미팅 일정을 발표했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 2일, 레플리뮨그룹(나스닥: REPL)은 임상 단계의 생명공학 회사로서 새로운 온콜리틱 면역요법 개발을 선도하고 있으며, 미국 식품의약국(FDA)과의 Type A 미팅이 예정되었음을 발표했다.이번 미팅은 레플리뮨그룹의 RP1과 니볼루맙의 조합에 대한 생물학적 라이센스 신청(BLA)에 대한 완전 응답 서한(CRL)을 논의하기 위해 마련되었다.회사는 CRL의 주요 사항을 다루었다. 브리핑 북을 FDA에 제출했으며, 이 브리핑 북은 환자 집단, PD-1 저항 기준, 구성 요소의 기여를 뒷받침하는 문헌 사용과 관련된 이전 합의 사항을 강조하고 있다.또한, BLA의 데이터에 대한 추가 분석과 3상 확인 시험 설계에 대한 의견도 포함되어 있다.레플리뮨그룹의 CEO인 수실 파텔 박사는 "우리는 RP1의 가속 승인을 위한 신속한 해결을 위해 FDA와 생산적인 논의를 진행할 수 있기를 기대한다"고 말했다.그는 "멜라노마 커뮤니티, 특히 주요 의사들과 환자 옹호 단체들은 데이터의 강도와 이 집단에 대한 효과적인 치료 옵션의 제한으로 인해 RP1에 대한 접근의 긴급한 필요성을 강조하고 있다"고 덧붙였다.RP1은 레플리뮨그룹의 주요 제품 후보로, 유전자 조작된 단일 감염성 헤르페스 바이러스에 기반하고 있으며, 종양 세포 사멸의 면역원성과 전신 항종양 면역 반응을 극대화하기 위해 설계된 융합 단백질(GALV-GP R-)과 GM-CSF를 장착하고 있다.레플리뮨그룹은 2015년에 설립되어 암 치료를 혁신하기 위해 새로운 온콜리틱 면역요법 개발을 선도하고 있으며, RPx 플랫폼은 강력한 HSV-1 백본을 기반으로 하여 면역원성 세포 사멸과 전신 항종양 면역 반응 유도를 극대화하는 것을 목표로 하고 있다.이 플랫폼은 종양의 직접 선택적 바이러스 매개 사멸을 통해 종양 유래 항원의 방출과 종양 미세환경의 변화를 유도하여 강력하고 지
마인드메디슨(MNMD, Mind Medicine (MindMed) Inc. )은 임상시험 결과를 발표했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 4일, 마인드메디슨이 자사의 MM120(리세르지드 D-타르트레이트)의 일반화된 불안장애에 대한 2b상 임상시험 결과를 발표했다.이 연구는 미국 의학 협회 저널(JAMA)에 게재되었으며, MM120의 단일 투여가 4개 용량 수준에서 통계적으로 유의미한 용량-반응 관계를 나타냈고, 12주 관찰 기간 동안 개선이 지속되었다.100 µg의 MM120이 최적 용량으로 결정되었으며, 이는 주요 및 주요 2차 목표를 충족하고, 위약 대비 임상적으로 및 통계적으로 유의미한 개선을 보여주었고, 12주 차에 65%의 임상 반응률과 48%의 임상 관해율을 기록하였다.MM120은 잘 견뎌졌으며, 투여 당일에 발생한 치료 관련 부작용은 리세르지드의 예상되는 지각 효과와 일치하였다.마인드메디슨은 JAMA에 MM120의 긍정적인 2b상 연구 결과를 발표하며, 198명의 중등도에서 중증의 일반화된 불안장애 환자를 대상으로 한 최초의 무작위, 위약 대조 임상시험 결과를 공개하였다.이 연구는 25, 50, 100, 200 µg의 4개 용량 수준에서 단일 치료를 평가하였으며, 연구 관련 심리치료 개입은 포함되지 않았다.연구는 주요 및 주요 2차 목표를 충족하였으며, MM120은 용량-반응 관계와 함께 해밀턴 불안 평가 척도(HAM-A)에서 위약 대비 유의미한 증상 개선을 나타냈다.100 µg의 MM120은 현재 3개의 주요 3상 시험에서 평가되고 있으며, 연구에서 최적의 임상 활동 수준을 보여주었다.4주 차에 HAM-A 점수에서 위약 대비 7.6점 더 큰 감소를 기록하였고(-21.3 vs. -13.7; p
MBX바이오사이언시스(MBX, MBX Biosciences, Inc. )는 비만 치료를 위한 MBX 4291의 1상 임상시험 첫 참가자에게 투여했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 MBX바이오사이언시스가 2025년 9월 4일, 비만 치료를 위한 MBX 4291의 1상 임상시험에서 첫 참가자에게 투여를 시작했다.이 회사는 정밀 내분비 펩타이드™(PEP™) 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1)/포도당 의존성 인슐린 분비 펩타이드(GIP) 공동 작용제 프로드럭 후보인 MBX 4291의 임상 개발에 집중하고 있다.회사의 회장 겸 CEO인 켄트 하우리룩은 "비만에 대한 첫 임상시험의 시작은 회사에 중요한 이정표이며, 이 글로벌 공공 건강 문제를 해결하는 데 중요한 단계"라고 말했다.그는 MBX 4291이 긍정적인 전임상 결과를 보여주었으며, 편리한 월 1회 투여, 개선된 체중 감소 및 현재 사용 가능한 치료 옵션에 비해 더 나은 위장 내 내약성을 제공할 수 있도록 설계되었다고 덧붙였다.1상 임상시험은 비만 성인 참가자를 대상으로 MBX 4291의 안전성, 내약성, 약리학적 작용 및 약리학적 동태를 평가하기 위한 무작위 이중 맹검 위약 대조 연구로 진행된다. 이 시험은 두 부분으로 나뉘어 진행된다.첫 번째 부분인 단일 상승 용량(SAD)에서는 MBX 4291 또는 위약이 5개 집단에 각각 8명의 참가자에게 투여된다. 참가자들은 연구 첫날에 MBX 4291 또는 위약을 3:1 비율로 무작위 배정받고, 단일 연구 개입 후 63일 동안 추적 관찰된다.두 번째 부분인 다중 상승 용량(MAD)에서는 3개 집단에 각각 8명의 참가자에게 MBX 4291 또는 위약이 4주 동안 투여된다. 참가자들은 연구 첫날에 MBX 4291 또는 위약을 3:1 비율로 무작위 배정받고, 4회의 연구 개입이 1주 간격으로 이루어지며, 첫 번째 연구 개입 후 71일 동안 추적 관찰된다.A와 B 부분이 완료된 후, 회사는 12주 동안 2개 집단에 각각 30명의 참가자에게 MBX 4291 또는 위약을 2
피오파마슈티컬스(PHIO, Phio Pharmaceuticals Corp. )는 H.C. Wainwright가 27회 연례 글로벌 투자 컨퍼런스에서 발표할 예정이다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 3일, 피오파마슈티컬스는 2025년 9월 8일부터 10일까지 개최되는 H.C. Wainwright 27회 연례 글로벌 투자 컨퍼런스에서 발표 회사로 선정됐다.피오파마슈티컬스는 현재 진행 중인 피부암에 대한 1b 단계 임상 시험의 5번째 코호트에서 환자들이 치료받고 있다.피오파마슈티컬스의 로버트 비터맨 CEO는 임상 시험의 진행 상황에 대한 업데이트를 제공할 예정이다. 또한, 그는 연구의 치료 단계 완료 후 PH-762 개발 프로그램의 전략과 예상 단계를 논의할 예정이다.발표는 2025년 9월 10일 동부 표준시 기준 오후 1시 30분부터 2시까지 진행된다. 장소는 뉴욕시 롯데 뉴욕 플라자 호텔에서 열리는 H.C. Wainwright 27회 연례 글로벌 투자 컨퍼런스이다.비터맨 CEO는 컨퍼런스 기간 동안 2025년 9월 8일부터 10일까지 투자자와의 일대일 미팅도 가능하다. 피오파마슈티컬스 경영진과의 미팅을 원하는 투자자는 H.C. Wainwright 담당자에게 연락하거나 meetings@hcwco.com으로 이메일을 보내야 한다.피오파마슈티컬스는 임상 단계의 siRNA 생물의약품 회사로, 면역항암 치료제를 위한 INTASYL® 유전자 침묵 기술을 발전시키고 있다. 피오파마슈티컬스의 INTASYL 화합물은 신체의 면역 세포가 암 세포를 보다 효과적으로 죽일 수 있도록 설계됐다.피오파마슈티컬스의 주요 임상 프로그램은 피부암의 다양한 형태와 관련된 PD-1 유전자를 침묵시키는 INTASYL 화합물인 PH-762이다. 현재 진행 중인 1b 단계 임상 시험(NCT# 06014086)은 피부 편평 세포 암, 흑색종 및 메르켈 세포 암 치료를 위한 PH-762를 평가하고 있다. PH-762는 피부암에 대한 비수술적 치료의 가능성을 제시하고 있다.추가 정보는 회
프로미스뉴로사이언시스(PMN, ProMIS Neurosciences Inc. )는 알츠하이머 치료제 PMN310의 최종 용량 증량 코호트로 진행을 승인받았다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 3일, 프로미스뉴로사이언시스(증권코드: PMN)는 알츠하이머병(AD) 치료를 위한 PMN310의 PRECISE-AD 1b 임상 시험에서 독립적인 데이터 및 안전성 모니터링 위원회(DSMB)가 회사가 세 번째이자 마지막 용량 증량 코호트로 진행할 것을 만장일치로 추천했다.이 추천은 현재 모집이 완료된 코호트 2의 안전성 데이터를 검토한 후 이루어졌으며, 현재까지 아밀로이드 관련 영상 이상(ARIA) 사례는 관찰되지 않았다. 코호트 3의 환자 모집이 현재 진행 중이며, 회사는 2026년 2분기에 6개월 중간 데이터를 제공하고 2026년 4분기에 최종 12개월 주요 결과를 보고할 계획이다. 프로미스뉴로사이언시스의 사장 겸 CEO인 닐 워마는 "DSMB의 최종 용량 코호트로의 진행 추천은 우리의 1b 프로그램의 지속적인 진전을 강조하며, 2026년의 중간 및 주요 데이터 발표를 향한 계획에 확고히 나아가고 있다"고 언급했다.그는 "PMN310에 대한 최근 FDA의 신속 승인과 함께, 이번 성과는 임상 개발을 진행하면서 우리가 쌓아가고 있는 모멘텀을 강조한다"고 덧붙였다. PMN310은 아밀로이드 플라크를 피하고 독성 올리고머만을 정확히 표적하도록 설계된 항체로, 현재까지 관찰된 안전성 프로필은 이 차별화된 전략을 강조하며 알츠하이머병에서의 중요한 미충족 수요를 충족할 잠재력을 강화한다.프로미스뉴로사이언시스의 최고 의학 책임자인 래리 알트스틸 박사는 "PMN310의 현재까지 관찰된 안전성 프로필은 고도로 선택적인 항체로서 독성 올리고머를 표적하는 설계와 일치하며, 플라크 및 단량체 결합을 피함으로써 비표적 효과를 줄이고 질병 진행에 가장 관련된 분자 종에 치료 활동을 집중할 수 있을 것"이라고 설명했다. 그는 "우리는 최종 코호트에 진입하면서 pTau217, pTa
사바라(SVRA, Savara Inc )는 희귀 호흡기 질환 치료제 개발 현황을 발표했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 사바라가 자사의 기업 프레젠테이션을 업데이트했고, 이는 사바라 웹사이트의 투자자 관계 페이지에서 확인할 수 있다.프레젠테이션의 사본은 현재 보고서의 부록으로 제공된다.사바라는 이 프레젠테이션에 포함된 정보를 업데이트하거나 수정할 의무는 없지만, 필요에 따라 업데이트할 수 있다.이 보고서의 정보는 1934년 증권 거래법 제18조의 목적을 위해 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 1933년 증권법 또는 증권 거래법에 따라 어떤 제출물에도 참조로 포함되지 않는다. 사바라는 자사의 제품 MOLBREEVI에 대한 잠재적인 건강 이점과 위험, 개발 일정, 규제 제출 시기, 규제 승인 가능성, 시장 규모 및 경쟁 환경에 대한 예측을 포함한 여러 가지 전방위적 진술을 했다.그러나 이러한 진술은 사바라의 현재 기대에 기반하고 있으며, 실제 결과는 여러 위험과 불확실성으로 인해 다를 수 있다.사바라는 MOLBREEVI가 자가면역 폐포 단백증 치료에 있어 성공적으로 개발되고 상용화될 수 있을지에 대한 불확실성을 언급했다.또한, 사바라는 자사의 자원으로 개발 프로그램을 지원할 수 있는 충분한 자원을 확보할 수 있을지에 대한 우려도 표명했다. MOLBREEVI는 현재 미국 및 유럽에서 승인된 약물이 없으며, 유일한 치료 옵션은 침습적인 절차인 전폐 세척이다.자가면역 PAP 환자들은 호흡 곤란, 기침, 발열 등의 증상을 경험하며, 이로 인해 심각한 감염이 발생할 수 있다.자가면역 PAP는 GM-CSF 자가항체에 의해 유발되는 희귀한 폐 질환으로, GM-CSF 신호 전달을 차단하고 서팩턴트 제거를 감소시킨다.이 질환은 환자의 삶의 질에 심각한 영향을 미치며, 장기적으로 폐 섬유증 및 호흡 부전으로 이어질 수 있다. 사바라는 MOLBREEVI의 임상 3상 시험인 IMPALA-2의 결과를 발표했다.이 시험에서 MOLBREEVI는 위약 대비 DLCO에서 유의미한 개선을
업스트림바이오(UPB, Upstream Bio, Inc. )는 만성 비부비동염 치료를 위한 Verekitug의 2상 VIBRANT 시험에서 긍정적 결과를 발표했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 업스트림바이오가 2025년 9월 2일 발표한 보도자료에 따르면, 24주간 진행된 VIBRANT 시험에서 Verekitug가 주요 목표를 달성하며, 위약 대비 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 비강 폴립 점수(NPS) 감소를 보였다.NPS는 -1.8(p
