미라파마슈티컬스(MIRA, MIRA PHARMACEUTICALS, INC. )는 경구용 케타미르-2의 다중 용량 상승 1상 연구를 개시했고, 화학요법 유발 신경병증 통증을 주요 2a 단계 적응증으로 선정했다.23일 미국 증권거래위원회에 따르면 미라파마슈티컬스(나스닥: MIRA)는 건강한 자원자를 대상으로 진행 중인 1상 임상 시험의 다용량 상승(MAD) 부분을 시작했다. 이 연구는 회사의 주요 경구 후보 물질인 케타미르-2를 평가하는 것이다. 또한, 회사는 화학요법 유발 말초 신경병증(CIPN)을 계획된 2a 단계 임상 평가의 주요 적응증으로 선정했다. 이 이정표는 연구의 단일 용량 상승(SAD) 부분에서의 투여 완료 이후에 이루어졌다.현재까지 검토된 데이터에 따르면, 심각한 부작용이나 용량 제한 부작용은 관찰되지 않았으며, 임상적으로 중요한 안전성 문제도 보고되지 않았다. 포괄적인 약리학적 분석은 케타미르-2의 흡수 및 반감기 프로필을 추가로 특성화하기 위해 블라인드 해제 후 수행될 예정이다. 현재 진행 중인 무작위 이중 맹검 위약 대조 1상 연구는 건강한 자원자에서 케타미르-2의 안전성, 내약성 및 약리학적 특성을 평가하기 위해 단일 및 다경구 용량을 평가하고 있다.케타미르-2의 발전은 검증된 신경병증 통증 모델에서의 활성을 입증하는 증가하는 전임상 및 동료 검토 연구에 의해 지원된다. 이러한 연구에서 케타미르-2는 신경병증 통증의 여러 모델에서 통증 행동을 줄이고 감각 기능을 회복하는 데 있어 케타민, 가바펜틴 및 프레가발린보다 우수한 성능을 보였다. 파클리탁셀 화학요법 유발 신경병증 모델에서 케타미르-2는 통증 민감도의 거의 완전한 정상화를 이루었으며, 신경병증 통증에 대한 FDA 승인 표준인 가바펜틴보다 더 큰 효능을 보였다.화학요법 유발 말초 신경병증(CIPN)은 특정 화학요법 약물로 인해 발생하는 고통스러운 신경 손상 상태로, 지속적인 통증, 따끔거림, 무감각 및 타는 듯한 감각을 초래할 수 있으며, 주로 손과 발에서 발생한다. 이는 치료 중 많은
베라스템(VSTM, Verastem, Inc. )은 VS-7375의 임상 1/2a 시험에서 긍정적인 초기 데이터를 발표했다.23일 미국 증권거래위원회에 따르면 베라스템이 2025년 10월 23일 보도자료를 통해 KRAS G12D 변이 고형 종양 환자를 대상으로 한 VS-7375의 임상 1/2a 용량 증량 시험에서 첫 두 가지 단독 요법 용량(400 mg QD 및 600 mg QD)이 안전성을 보였으며, 용량 제한 독성(DLTs)이 관찰되지 않았다고 발표했다.이 연구에서 VS-7375는 다양한 고형 종양, 특히 진행성 췌장관 선암(PDAC) 환자에서 유망한 항종양 활성을 보였다. 연구 결과에 따르면, 두 가지 용량에서 메스꺼움, 구토 또는 설사와 같은 1등급 이상의 부작용은 보고되지 않았다.또한, 베라스템은 VS-7375와 세툭시맙의 병용 요법을 평가하기 위한 첫 번째 용량 증량 병용 집단의 환자 등록을 시작했다. 이 집단은 진행성 KRAS G12D 변이 고형 종양 환자, 특히 대장암 환자를 대상으로 할 예정이다.베라스템은 2026년 상반기에 VS-7375의 임상 1/2a 시험에 대한 중간 안전성 및 유효성 업데이트를 보고할 계획이다. 베라스템의 CEO인 댄 패터슨은 "현재 진행 중인 임상 시험에서 VS-7375가 효과적인 용량으로 안전하게 투여될 수 있음을 보여주고 있으며, 위장관 부작용을 효과적으로 관리할 수 있음을 나타낸다"고 말했다.VS-7375-101 연구는 미국에서 진행 중이며, 전 세계적으로 확장할 계획이 있다. 이 연구는 이전에 치료를 받은 진행성 KRAS G12D 변이 고형 종양 환자에서 VS-7375의 안전성과 유효성을 평가하고 있다. 연구에 따르면, 5명의 유효성 평가가 가능한 환자 중 4명이 종양 크기가 감소했으며, 이들은 여전히 치료를 받고 있다.현재 VS-7375의 단독 요법 용량 증량은 900 mg QD로 진행되고 있으며, 세툭시맙과의 병용 요법 집단도 환자 등록을 시작했다. 베라스템은 KRAS G12D 변이가 있는 암에 대한 치료의
마이아바이오테크놀로지(MAIA, MAIA Biotechnology, Inc. )는 비소세포폐암 임상시험에서 30개월 생존율을 발표했다.23일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 23일, 마이아바이오테크놀로지(뉴욕증권거래소: MAIA)는 독일 베를린에서 열린 유럽종양학회(ESMO) 2025에서 진행 중인 비소세포폐암(NSCLC) 2상 및 3상 임상시험에 대한 두 가지 전자 포스터를 발표했다.마이아바이오테크놀로지의 CEO인 블라드 비톡 박사는 "ESMO 2025에서 발표된 포스터는 3차 치료를 받은 NSCLC 환자에서 뛰어난 생존율을 보여줬다. 2023년 3월에 치료를 시작한 환자는 2025년 9월 17일 기준으로 30개월, 즉 912일의 생존을 보였으며, 이는 많은 고위험 암에 비해 뛰어난 수치이다"라고 말했다.이 환자는 3주마다 치료를 받았으며, 프로토콜 요구 사항에 따라 최대 치료 기간인 2년을 채우고 치료를 종료했다.마이아바이오테크놀로지의 최신 포스터는 회사 웹사이트에서 확인할 수 있다.THIO-101 임상시험은 다기관, 개방형, 용량 탐색 2상 임상시험으로, PD-(L)1 억제제와 함께 사용될 때 아테가노신의 항종양 활성을 평가하기 위해 설계됐다. 이 시험은 아테가노신의 저용량을 이전에 다루었다. 체크포인트 억제제를 포함한 1차 치료에서 반응하지 않거나 저항성을 보인 고급 NSCLC 환자에게 투여했을 때 면역 반응을 증대시키고 연장할 수 있다.이 시험의 주요 목표는 아테가노신의 안전성과 내약성을 평가하고, 전체 반응률(ORR)을 주요 임상 지표로 삼아 임상 효능을 평가하는 것이다. 아테가노신과 cemiplimab(Libtayo®)의 병용 치료는 현재까지 중증 치료를 받은 환자군에서 수용 가능한 안전성 프로필을 보여줬다.마이아바이오테크놀로지는 아테가노신(THIO)을 비소세포폐암 환자를 위한 잠재적인 1세대 암 텔로미어 표적 치료제로 개발하고 있으며, 이 치료제는 현재 임상 개발 중이다. 아테가노신은 암세포의 생존과 저항성에 중요한 역할을 하는 텔
탱고테라퓨틱스(TNGX, Tango Therapeutics, Inc. )는 2025년 9월 30일 기준으로 재무상태 및 운영 결과를 발표했다.23일 미국 증권거래위원회에 따르면 탱고테라퓨틱스는 2025년 10월 23일, 2025년 9월 30일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권이 1억 5,280만 달러에 달할 것으로 추정한다.이 정보는 초기 감사되지 않은 정보와 경영진의 추정에 기반하며, 회사의 재무 결과에 대한 포괄적인 진술이 아니며, 회사의 재무 마감 절차 완료에 따라 변경될 수 있다.회사의 독립 등록 공인 회계법인은 이 초기 재무 데이터에 대해 감사, 검토, 조사, 편집 또는 합의된 절차를 적용하지 않았기 때문에 이에 대한 의견이나 보증을 제공하지 않는다.탱고테라퓨틱스는 vopimetostat(구 TNG462)의 진행 중인 1/2상 임상 시험에 대한 임상 업데이트를 포함한 슬라이드 프레젠테이션을 제공했다.이 자료는 현재 보고서의 부록 99.1에 첨부되어 있으며, 여기서 참조된다.회사는 부록 99.1에 첨부된 자료를 업데이트, 보완 또는 수정할 의무가 없다.vopimetostat은 경구 복용이 가능한 MTAP 선택적 PRMT5 억제제로, 여러 치료가 어려운 암에서 내구성 있는 종양 조절과 우수한 내약성을 보여주고 있다.현재 개발 중인 주요 적응증은 연간 약 6만 명의 환자에게 해당하며, 췌장암(약 2만 명), 폐암(약 2만 2천 명), 조직학 무관 암(약 2만 명) 등이 포함된다.2026년에는 2차 치료(2L) 췌장암에 대한 주요 연구가 시작될 예정이다.현재 진행 중인 vopimetostat와 RAS(ON) 억제제의 병용 연구는 췌장암 및 폐암 환자에서 진행되고 있으며, 1차 치료에 대한 연구도 계획되고 있다.vopimetostat의 2L 췌장암에서의 중간 무진행 생존 기간(mPFS)은 7.2개월로, 2L 췌장암 환자에서의 객관적 반응률(ORR)은 25%에 달한다.vopimetostat의 안전성 프로파일은 우수하며, 관련된 부작용으로 인한 치료 중
뉴릭스테라퓨틱스(NRIX, Nurix Therapeutics, Inc. )는 재발 또는 불응성 만성 림프구 백혈병 환자를 위한 Bexobrutideg의 DAYBreak™ 임상 시험이 개시됐다.22일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 22일, 뉴릭스테라퓨틱스가 재발 또는 불응성 만성 림프구 백혈병 환자를 대상으로 한 Bexobrutideg(NX-5948)의 DAYBreak™ 임상 시험 개시를 발표했다.이 임상 시험은 단일 팔 Phase 2 연구로, 환자들에게 Bexobrutideg의 효과를 평가하기 위해 설계되었다.뉴릭스테라퓨틱스는 또한 이날 투자자 프레젠테이션을 업데이트했다.보도자료와 투자자 프레젠테이션은 각각 현재 보고서의 부록 99.1 및 99.2로 첨부되어 있다.DAYBreak 연구는 약 100명의 재발 또는 불응성 만성 림프구 백혈병 환자를 등록할 예정이다.이 연구는 환자들이 covalent BTK 억제제(cBTKi), BCL-2 억제제(BCL-2i), 비공식 BTK 억제제(ncBTKi) 치료 후 질병 진행을 경험한 경우를 대상으로 한다.연구의 주요 효능 지표는 국제 만성 림프구 백혈병 워크숍(iwCLL) 기준에 따른 객관적 반응률(ORR)이다.첫 번째 DAYBreak 연구 사이트는 2025년 10월에 활성화되었다.뉴릭스테라퓨틱스는 2026년 상반기에 cBTKi 치료 중 질병이 진행된 환자를 대상으로 한 무작위 확인 Phase 3 시험을 시작할 계획이다.이 글로벌 Phase 3 시험은 약 400명의 환자를 등록할 예정이며, Bexobrutideg 단독 요법과 연구자의 선택에 따른 pirtobrutinib 단독 요법, bendamustine + rituximab, 또는 idelalisib + rituximab을 비교할 예정이다.Bexobrutideg의 600mg 용량은 FDA, MHRA, EMA와 같은 글로벌 규제 기관의 승인을 받았다.뉴릭스테라퓨틱스는 Bexobrutideg의 임상 개발을 통해 환자들에게 필요한 치료 대안을 제공하기 위해 노
아크투루스테라퓨틱스(ARCT, Arcturus Therapeutics Holdings Inc. )는 낭포성 섬유증(CF) 프로그램을 위한 중간 2상 데이터를 발표했다.22일 미국 증권거래위원회에 따르면 아크투루스테라퓨틱스가 2025년 10월 21일, 낭포성 섬유증(CF) 환자를 위한 연구에서 ARCT-032의 중간 2상 임상 시험 결과를 발표했다.ARCT-032는 흡입형 mRNA 치료제로, 6명의 Class I CF 성인에게 28일 동안 매일 10mg의 용량으로 투여됐다.치료는 일반적으로 안전하고 잘 견뎌졌으며, 일부 참가자에게서 나타난 치료 관련 부작용은 초기 몇 번의 투여에서 관찰되었으나 지속적인 투여로 사라졌다.한 명의 중대한 이상반응(SAE)이 투여 기간 종료 후 발생했으나, 데이터 모니터링 위원회는 이 SAE가 ARCT-032와 관련이 없다고 판단하고 연구를 계속 진행하도록 승인했다.현재 세 번째 확장 코호트가 진행 중이며, 15mg의 용량에서 반응을 확인하기 위해 최대 6명의 피험자를 모집할 예정이다.아크투루스테라퓨틱스는 2026년 상반기에 최대 20명의 CF 참가자를 대상으로 12주 안전성 및 초기 효능 연구를 시작할 계획이다.아크투루스테라퓨틱스의 최고 의학 책임자인 유르겐 프로엘리히 박사는 ARCT-032로 치료받은 Class I CF 참가자에서 점액 플러그 감소의 초기 신호에 대해 특히 고무적이라고 언급했다.그는 ARCT-032의 치료가 CFTR 단백질을 생성하지 않는 Class I CF 환자에게도 효과적일 수 있음을 시사했다.초기 FEV₁ 값 분석에서는 의미 있는 개선이 나타나지 않았으나, 사후 탐색 분석에서는 6명의 Class I CF 참가자 중 4명에서 평균 3.8%의 절대 증가와 5.1%의 상대 증가가 관찰됐다.고해상도 컴퓨터 단층촬영(HRCT) 스캔 결과, 6명의 Class I CF 참가자 중 4명에서 점액 부담이 감소한 것으로 나타났다.이 연구의 결과는 향후 연구에서 임상적 관련성을 입증하기 위한 더 큰 규모의 장기 연구로 이어질 예
턴스파마슈티컬스(TERN, Terns Pharmaceuticals, Inc. )는 TERN-601의 12주 임상 결과를 발표했다.22일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 21일, 턴스파마슈티컬스가 비만 치료를 위한 새로운 경구 GLP-1 수용체 작용제 TERN-601의 12주 임상 2상 시험 결과를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제출되었으며, 여기서 참조된다.임상 결과에 따르면, 최대 위약 조정 체중 감소는 4.6%였으며, 12%의 치료 중단율이 부작용으로 인해 발생했다.치료 후 추적 관찰 기간 동안 3명의 참가자에서 무증상, 가역적인 3등급 간 효소 상승이 발생했으며, 이 중 2명은 약물과 관련이 있다.회사는 TERN-601을 더 이상 개발하지 않기로 결정했으며, 대사 자산에 대한 투자를 하지 않을 것이라고 밝혔다.턴스파마슈티컬스는 만성 골수성 백혈병 치료를 위한 잠재적인 최상의 알로스테릭 BCR-ABL 억제제인 TERN-701에 집중할 것이라고 재확인했다.이번 분기 내에 TERN-701의 임상 데이터 발표를 기대하고 있다.턴스파마슈티컬스의 CEO인 에이미 버로우스는 "진정으로 차별화된 경구 GLP-1RA 치료의 기준은 높다. TERN-601의 12주 임상 결과는 이 기준을 충족하지 못했으며, 추가 개발을 배제할 가능성이 높다"고 말했다.턴스파마슈티컬스의 CMO인 에밀 쿠리아코스 박사는 "우리는 모든 시험 참가자, 연구자, 간병인, 임상 사이트 및 턴스파마슈티컬스 팀원들에게 감사의 뜻을 전한다. 이전의 1상 입원 28일 시험 결과는 이번 12주 시험에서 관찰된 결과로 이어지지 않았다"고 언급했다.또한, "우리는 향후 2상 시험의 상세 결과를 발표할 계획이다"라고 덧붙였다.12주 임상 결과 요약에 따르면, 치료군 간의 기초 특성은 전반적으로 잘 균형을 이루었으며, 참가자의 78-79%가 여성으로, 평균 연령은 47-53세, 평균 체중은 99-102kg, 평균 체질량지수(BMI)는 36-37kg/m²였다.500mg 이상의 용량
프락시스프레시전메디신스(PRAX, Praxis Precision Medicines, Inc. )는 2025년 10월에 투자자 발표를 업데이트했다.21일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 21일, 프락시스프레시전메디신스가 투자자, 분석가 및 기타 관계자들과의 회의에서 사용할 기업 발표 자료를 업데이트했다.이 발표 자료는 회사 웹사이트의 '투자자 + 미디어' 섹션에서 확인할 수 있으며, 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.이 현재 보고서의 정보는 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 '제출된' 것으로 간주되지 않으며, 해당 조항의 책임에 따라 적용되지 않는다.또한, 1933년 증권법 또는 증권거래법에 따라 제출된 어떤 서류에도 참조로 포함되지 않는다. 회사는 미국 식품의약국(FDA)에 ulixacaltamide에 대한 NDA 사전 회의 요청을 제출한 바 있다.2025년 10월 20일, FDA는 Essential3의 주요 결과를 검토한 후, 2025년 4분기에 Type B 회의를 개최하기로 승인했다. 이 현재 보고서에는 1995년 사적 증권 소송 개혁법 및 기타 연방 증권법의 의미 내에서의 미래 예측 진술이 포함되어 있다.이 미래 예측 진술은 ulixacaltamide에 대한 규제 상호작용의 예상 일정과 관련된 내용을 포함하고 있으며, 임상 시험의 불확실성, 규제 승인 또는 검토를 위한 제출 일정 등 여러 위험과 불확실성에 영향을 받을 수 있다.이 보고서에 포함된 진술은 회사가 현재 알고 있는 사실에 기반하고 있으며, 이 현재 보고서의 날짜에만 해당된다.따라서 독자는 이러한 미래 예측 진술에 과도하게 의존하지 않도록 주의해야 하며, 회사는 새로운 정보, 미래의 발전 또는 기타 이유로 인해 공개적으로 미래 예측 진술을 업데이트하거나 수정할 의무가 없다. 발표 자료에는 '전망 진술'이 포함되어 있으며, 이는 회사의 비즈니스, 운영 및 재무 상태와 관련된 내용을 포함한다.이 발표 자료는 회사의 제품 후보에 대한 시장 추정, 개발 계획, 전임상 및
오라제닉스(OGEN, ORAGENICS INC )는 NYSE 아메리칸은 완전한 준수 회복을 위해 노력했고, 주주 자본 부족을 해결했다.21일 미국 증권거래위원회에 따르면 오라제닉스가 2025년 10월 21일 발표한 보도자료에 따르면, 회사는 NYSE 아메리칸의 지속적인 상장 기준을 완전히 회복했고, 이를 통해 회사는 주요 임상 프로그램을 추진하는 데 집중할 수 있는 위치에 놓이게 됐다.2025년 10월 20일, NYSE 아메리칸은 오라제닉스에게 회사가 NYSE 아메리칸 회사 가이드의 1003(a)(iii) 조항을 준수하게 되었음을 통보했다. 이 조항은 상장된 회사가 최소 6백만 달러의 주주 자본을 유지해야 한다고 요구한다.이에 따라 준수 미달 지표는 제거되며, 오라제닉스는 NYSE 아메리칸 비준수 발행자 목록에서 제외될 예정이다.CEO인 자넷 허프먼은 "준수 회복은 단순한 규제 이정표를 넘어, 투명성, 재정적 규율, 투자자 신뢰 회복에 대한 우리의 의지를 반영한다"고 말했다.오라제닉스는 2025년 7월 2일에 1,650만 달러 규모의 시리즈 H 전환 우선주 공모를 성공적으로 마감했으며, 이 자본 유입은 주주 자본을 준수 수준으로 회복시켰을 뿐만 아니라 ONP-002를 호주에서의 중요한 2상 임상 이정표로 발전시키고 미국 2b상 시험을 준비하는 데 필요한 자금을 제공했다.준수가 회복된 이후, 오라제닉스는 이제 ONP-002, 즉 뇌진탕 및 경미한 외상성 뇌손상에 대한 주요 후보 물질을 발전시키는 데 전념하고 있다. 회사는 호주에서 2a상 임상 시험을 진행 중이며, 이후 미국에서 2b상 시험을 계획하고 있다.ONP-002는 오라제닉스의 독점적인 비강 전달 플랫폼을 활용한 잠재적인 최초의 치료제로, 급성 및 만성 신경학적 질환에 걸쳐 광범위한 응용 가능성을 지닌다. 오라제닉스는 임상 데이터 제공에 집중하고 있으며, 이는 ONP-002가 외상성 뇌손상 환자 치료를 혁신할 수 있는 잠재력을 검증하는 데 기여할 것이다.오라제닉스는 임상 단계의 생명공학 회사로, 독점적인
Q32바이오(QTTB, Q32 Bio Inc. )는 SIGNAL-AA Phase 2a 임상시험 Part B가 등록 완료됐다고 발표했다.21일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 21일, Q32바이오가 "Q32바이오, Bempikibart의 탈모증 치료를 위한 SIGNAL-AA Phase 2a 임상시험 Part B 등록 완료 발표"라는 제목의 보도자료를 발표했다.보도자료의 사본은 현재 보고서의 부록 99.1에 첨부되어 있으며, 여기서 참조된다.Q32바이오는 임상 단계의 생명공학 회사로, 탈모증 및 기타 자가면역 및 염증 질환을 위한 혁신적인 치료법 개발에 집중하고 있다.이번 발표에 따르면, Q32바이오는 심각한 탈모증 환자를 대상으로 한 Bempikibart의 SIGNAL-AA Phase 2a 임상시험 Part B의 등록을 완료했다.Bempikibart는 IL-7 및 TSLP 신호를 차단하여 적응 면역 기능을 재조정하도록 설계된 완전 인간 항-IL-7Rα 항체이다.Q32바이오의 CEO인 조디 모리슨은 "Part B의 등록을 완료하고 초기 등록 목표를 초과 달성하게 되어 기쁘다. 이는 우리 팀의 임상 개발 계획 실행 능력과 Bempikibart의 IL-7Rα 길항제 접근 방식에 대한 환자 및 의료 제공자의 강한 관심을 반영한다"고 말했다.Part A에서 Bempikibart는 고무적인 임상 활동과 잘 견디는 안전성 프로필을 보여주었으며, T세포에서의 예상되는 기전 변화가 나타났다.Part B는 36주 동안의 로딩 요법과 투여를 포함하며, 이러한 발견을 바탕으로 Bempikibart를 탈모증 치료에 진전시키기 위한 것이다.모리슨은 "탈모증 환자들은 현재 승인된 약물에 대한 새로운, 더 안전하고 지속적인 치료 대안이 필요하다. 이번 이정표는 Bempikibart를 잠재적으로 차별화된 치료 옵션으로 발전시키려는 우리의 의지를 강조한다"고 덧붙였다.SIGNAL-AA의 Part B는 심각한 탈모증 환자를 대상으로 하는 오픈 라벨 임상시험으로, 최대 4년의 현재
IDEAYA바이오사이언스(IDYA, IDEAYA Biosciences, Inc. )는 1차 전이성 유리멜라노마에서 다로바세르티브와 크리조티닙 조합의 긍정적인 중앙 전체 생존 데이터를 발표했다.20일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 17일, IDEAYA바이오사이언스가 자사의 임상 1/2상 시험(OptimUM-01)에서 다로바세르티브와 화이자의 크리조티닙 조합의 중앙 전체 생존(OS) 결과를 발표했다.이 연구는 전이성 유리멜라노마(mUM) 환자에 대한 1차 치료로 진행되었으며, 2025년 10월 26일 암스테르담에서 열리는 2025년 흑색종 연구 학회(SMR)에서 발표될 예정이다.SMR에서 보고된 데이터는 2025년 5월 28일 기준으로 중앙 추적 관찰 기간이 25개월인 44명의 1차 mUM 환자에서 수집되었다.다로바세르티브와 크리조티닙 조합으로 치료받은 44명의 환자에서 중앙 OS는 21.1개월, 중앙 무진행 생존(PFS)은 7.0개월로 나타났다.41명의 효능 평가 가능한 환자 중 RECIST 1.1에 따른 확인된 전체 반응률은 34%(14/41)였으며, 반응 지속 기간의 중앙값은 9.0개월이었다.질병 조절률은 90%(37/41)로 나타났고, 85%(35/41)의 환자가 목표 병변에서 '어떤 감소'를 경험했다.이 조합은 관리 가능한 내약성을 유지했으며, 가장 흔한 치료 관련 부작용(TRAEs)은 설사, 메스꺼움, 부종, 구토, 피부염, 저알부민혈증, 피로 등이었다.3등급 이상의 TRAEs는 철 결핍성 빈혈과 폐색전증이 각각 5% 발생했다.OptimUM-01 연구에 등록된 환자 중 ECOG 성능 상태 점수가 0인 환자는 61%(27/44), 1인 환자는 39%(17/44)였다.OptimUM-01 연구에서 ECOG PS 1을 가진 환자의 비율은 이전에 발표된 mUM 등록 연구보다 약 두 배 높았다.전이성 유리멜라노마는 예후가 좋지 않은 드문 형태의 안구암으로, 치료를 받지 않은 환자에서 보고된 중앙 OS는 약 12개월이다.회사는 다로바세르티브와 크리조
퍼스펙티브테라퓨틱스(CATX, Perspective Therapeutics, Inc. )는 ESMO 2025에서 [212Pb]VMT-α-NET의 업데이트된 중간 데이터를 발표했다.20일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 20일, 퍼스펙티브테라퓨틱스가 독일 베를린에서 열린 유럽종양학회(ESMO) 2025에서 [212Pb]VMT-α-NET의 진행 중인 1/2a 임상 시험의 업데이트된 중간 결과를 발표했다.이번 발표는 2025년 9월 12일 기준으로 수집된 데이터를 바탕으로 하며, 55명의 환자가 최소 한 번의 VMT-α-NET 치료를 받았다.이 중 2명은 1군에 속하고 23명은 2군에 속하며, 이들은 초기 치료 이후 최소 9개월의 추적 관찰을 받았다.2025년 5월에 열린 미국임상종양학회(ASCO) 연례 회의에서는 42명의 환자에 대한 데이터가 발표되었으며, 이들은 최소 한 번의 VMT-α-NET 치료를 받았다.안전성 결과에 따르면, 2025년 9월 12일 기준으로 [212Pb]VMT-α-NET은 잘 견뎌졌으며, 용량 제한 독성(DLTs)이나 치료 관련 중단, 4등급 또는 5등급의 치료 유발 부작용(TEAEs), 심각한 신장 합병증, 임상적으로 중요한 치료 관련 골수억제는 없었다.16명의 환자에서 3등급 TEAEs가 발생했으며, 4명의 환자에서 심각한 부작용이 보고되었으나, 이들은 연구 약물과 관련이 없었다.9개월 이상의 추적 관찰을 받은 25명의 환자 중 20명(80%)이 질병 진행 없이 지냈으며, 8명의 환자가 RECIST v1.1에 따라 반응을 보였고, 이들은 모두 2군에서 확인되었다.2군의 16명 환자 중 7명이 확인된 반응을 경험했으며, 이들은 모두 SSTR2가 모든 종양에서 발현되었다.16명 중 14명은 질병 진행 없이 연구에 남아 있었으며, 이들은 41주간의 중간 추적 관찰을 받았다.퍼스펙티브테라퓨틱스의 최고 의료 책임자인 마르쿠스 풀만은 ESMO 2025에서 발표된 중간 결과가 5 mCi 용량에서 VMT-α-NET의 전반적인 임상 프로필
셀큐이티(CELC, Celcuity Inc. )는 VIKTORIA-1 임상시험에서 PIK3CA 변이 집단 현황을 업데이트하고 Phase 1b 임상시험 추가 데이터를 발표했다.20일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 18일, 셀큐이티(나스닥: CELC)는 PIK3CA 변이 집단의 Phase 3 VIKTORIA-1 임상시험 현황에 대한 업데이트를 발표하고, 같은 집단에서 gedatolisib과 fulvestrant, palbociclib의 조합을 평가한 Phase 1b 임상시험의 추가 데이터 분석 결과를 공개했다.PIK3CA 변이 집단은 CDK4/6 억제제와 아로마타제 억제제로 치료 후 진행된 호르몬 수용체 양성(HR+), HER2 음성, PIK3CA 변이 종양을 가진 성인 환자들을 대상으로 한다.셀큐이티의 CEO이자 공동 창립자인 브라이언 설리반은 "PIK3CA 변이 집단의 VIKTORIA-1 연구가 100% 등록 완료되었음을 발표하게 되어 기쁘다. 현재 이벤트 기준에 도달할 것으로 예상되며, PIK3CA 변이 집단의 topline 데이터는 2026년 1분기 말 또는 2분기 중에 보고할 예정이다"라고 말했다.Phase 1b 임상시험에서의 데이터 분석 결과에 따르면, PIK3CA 변이 환자 집단의 중간 무진행 생존 기간(median PFS)은 14.6개월로 나타났다. 이 데이터는 VIKTORIA-1 연구에서 평가된 동일한 약물 요법을 받은 환자들로부터 수집된 것이다.PIK3CA 변이 환자 30명에 대한 분석 결과, 중간 PFS는 14.6개월, 객관적 반응률(ORR)은 48%로 나타났다. PIK3CA 변이 환자 중 간헐적 용량을 받은 환자들의 중간 PFS는 19.7개월, ORR은 64%였다. PIK3CA 야생형(WT) 환자 60명에 대한 분석 결과, 중간 PFS는 9.0개월, ORR은 41%였으며, 간헐적 용량을 받은 환자들의 중간 PFS는 9.1개월, ORR은 53%였다.셀큐이티의 최고 의학 책임자인 이고르 고르바체프스키는 "PIK3CA 변이 환자 집
