쿠라온콜리지(KURA, Kura Oncology, Inc. )는 FDA가 지프토메닙 NDA를 수락했다고 발표했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 1일, 쿠라온콜리지와 교와키린은 미국 식품의약국(FDA)이 지프토메닙에 대한 신약 신청(NDA)을 수락했다고 발표했다.이 NDA는 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 위한 치료제로서의 지프토메닙의 전면 승인을 요청하는 내용이다.이 신청은 우선 심사(Priority Review)를 부여받았으며, 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표 조치 날짜는 2025년 11월 30일로 설정되었다.쿠라온콜리지와 교와키린은 FDA의 지프토메닙 NDA 검토를 지원할 것으로 기대하고 있다.이 NDA는 R/R NPM1 변이 AML에 대한 2상 KOMET-001 등록 시험의 결과를 기반으로 하고 있다.KOMET-001 등록 지향 시험은 지프토메닙의 임상적 활동, 안전성 및 내약성을 평가하기 위해 설계되었으며, 지프토메닙은 R/R NPM1 변이 AML 치료를 위해 FDA로부터 혁신 치료 지정(BTD)을 받은 유일한 연구 치료제이다.BTD 외에도 지프토메닙은 신속 심사(Fast Track) 및 고아약 지정(Orphan Drug Designation)을 받았다.2025년 6월 2일, 쿠라온콜리지와 교와키린은 지프토메닙의 2상 KOMET-001 등록 지향 시험에서 긍정적인 주요 결과를 발표했다.KOMET-001 2상 시험에는 R/R NPM1 변이 AML 환자 92명이 포함되었으며, 이들의 중간 연령은 69세(범위: 33세~84세)였다.환자들은 치료를 많이 받은 상태였으며, 33%는 3회 이상의 이전 치료를 받았고(중간 이전 치료 횟수: 2회), 59%는 이전에 베네토클락스를 치료받았다.KOMET-001 시험의 2상 부분에서 R/R NPM1 변이 AML 환자들 중 23%의 완전 관해(CR) 및 부분 혈액학적 회복(CRh) 비율이 관찰되었다.CR/CRh를 달성한 21명 중 13명은 CR을, 8명은 CRh를 기록했다.
어퀘스티브쎄라퓨틱스(AQST, Aquestive Therapeutics, Inc. )는 2025년 1분기 재무 결과를 발표했고 사업 업데이트를 했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 12일, 어퀘스티브쎄라퓨틱스(증권 코드: AQST)는 2025년 3월 31일로 종료된 첫 분기의 재무 결과를 발표하고 최근 사업 개발에 대한 업데이트를 제공했다.어퀘스티브는 심각한 알레르기 반응을 겪는 환자를 위한 최초의 경구용 설하 필름인 Anaphylm™(에피네프린)의 NDA(신약 신청서)를 제출했으며, FDA의 승인을 받을 경우 2026년 1분기에 출시할 계획이다.다니엘 바버 어퀘스티브 CEO는 "2025년 첫 분기 동안 Anaphylm의 NDA 제출이라는 중요한 이정표를 달성했다"고 밝혔다.이어 "FDA의 NDA 수락 결정 통지를 2025년 2분기에 받을 것으로 예상하며, FDA의 승인을 받을 경우 2026년 1분기에 미국에서 출시할 준비를 하고 있다"고 덧붙였다.Anaphylm의 임상 프로그램은 완료되었으며, 소아 임상 시험에서 긍정적인 결과를 얻었다.어퀘스티브는 Anaphylm의 인지도를 높이기 위해 의료 전문가와의 협력을 강화하고 있으며, 출시 준비를 위해 보험사와의 협력도 지속하고 있다.2025년 첫 분기 동안 어퀘스티브의 총 수익은 870만 달러로, 2024년 첫 분기의 1,205만 달러에서 28% 감소했다.제조 및 공급 수익은 720만 달러로, 2024년 첫 분기의 1,050만 달러에서 감소했다.연구 및 개발 비용은 540만 달러로, 2024년 첫 분기의 590만 달러에서 감소했다.판매, 일반 및 관리 비용은 1,910만 달러로, 2024년 첫 분기의 1,070만 달러에서 증가했다.어퀘스티브의 첫 분기 순손실은 2,290만 달러로, 주당 손실은 0.24 달러였다.이는 2024년 첫 분기의 순손실 1,280만 달러, 주당 손실 0.17 달러에 비해 증가한 수치다.어퀘스티브는 2025년 전체 수익 전망을 4400만 달러에서 5000만 달러로 수정했으
프로타고니스쎄라퓨틱스(PTGX, Protagonist Therapeutics, Inc )는 2025년 1분기 재무 결과를 발표했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 6일, 프로타고니스쎄라퓨틱스가 2025년 3월 31일로 종료된 1분기 재무 결과를 발표했다.'프로타고니스쎄라퓨틱스, 2025년 1분기 재무 결과 발표 및 기업 업데이트 제공'이라는 제목의 보도자료가 Item 2.02에 따라 제공되었으며, 이 자료는 본 보고서에 포함되어 있다.2025년 3월 31일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 유가증권은 6억 9,790만 달러로, 2024년 12월 31일의 5억 5,920만 달러와 비교하여 증가했다.이는 최소 2028년 말까지 자금 조달이 가능할 것으로 예상된다.Dinesh V. Patel 박사는 "프로타고니스쎄라퓨틱스는 2025년 첫 분기에 여러 가지 변혁적인 사건을 경험하며 매우 강력한 출발을 하고 있다"고 말했다.그는 rusfertide와 icotrokinra의 NDA 제출이 연말까지 진행될 것이라고 덧붙였다.2025년 1분기 동안 rusfertide의 Phase 3 VERIFY 연구에서 긍정적인 결과가 발표되었으며, 이 데이터는 6월 1일 ASCO에서 구두 발표될 예정이다.또한, icotrokinra의 Phase 2b ANTHEM 연구에서 긍정적인 결과가 발표되었으며, 이 데이터는 2025년 중반에 있을 의료 회의에서 발표될 예정이다.2025년 1분기 동안의 재무 결과는 다음과 같다.라이센스 및 협력 수익은 2,832만 달러로, 2024년 1분기의 2억 5,495만 달러와 비교하여 감소했다.연구 개발 비용은 3,589만 달러로, 2024년의 3,373만 달러와 비교하여 증가했다.일반 관리 비용은 1,174만 달러로, 2024년의 1,491만 달러와 비교하여 감소했다.2025년 1분기 동안의 순손실은 1,165만 달러로, 2024년 1분기의 순이익 2억 7,340만 달러와 비교하여 큰 차이를 보였다.기본 및 희석 주당 손실은 각각 0.19 달
알데이라쎄라퓨틱스(ALDX, Aldeyra Therapeutics, Inc. )는 3상 건성안 시험에서 주요 목표를 달성했고 NDA 재제출 계획을 발표했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 알데이라쎄라퓨틱스가 2025년 5월 5일 보도자료를 통해 0.25% 레프록살랩 안약의 3상 건성안 시험에서 주요 목표인 안구 불편감의 달성을 발표했다.이 시험에서 레프록살랩은 차량 대조군에 비해 통계적으로 유의미한 결과를 보였으며(P=0.002), 알데이라는 FDA의 피드백을 반영하여 새로운 의약품 신청(NDA)을 재제출할 계획이라고 밝혔다.알데이라는 2025년 5월 6일 이 발표에 대한 컨퍼런스 콜을 개최할 예정이다.보도자료에 따르면, 레프록살랩은 58명의 환자에서 안구 불편감 점수(0-100)에서 80분에서 100분 사이에 차량 대조군보다 통계적으로 유의미하게 우수한 성과를 보였다(LS 평균 차이 [95% 신뢰 구간] -6.5 [-10.5, -2.5], P=0.002). 알데이라는 이번 시험 결과가 이전 NDA 검토에서 받은 FDA의 피드백을 해결할 수 있을 것으로 기대하고 있으며, Type A 회의 후 2025년 중반에 NDA 재제출을 계획하고 있다.최근 완료된 건성안 질환 필드 시험은 레프록살랩에 대해 수치적으로 지지하는 결과를 보였으나 통계적 유의성을 달성하지 못했으며, 이는 NDA 재제출 시 지원 자료로 제출될 예정이다.알데이라의 CEO인 토드 C. 브래디 박사는 "이번 건성안 시험 결과는 레프록살랩이 안구 불편감을 줄이는 데 있어 잠재적인 빠른 임상 효과를 강조하는 여러 임상 시험을 대표한다"고 말했다.레프록살랩은 2,900명 이상의 환자에서 연구되었으며, 안전성 신호나 치료 관련 중단 사례는 관찰되지 않았다.알데이라는 2025년 5월 6일 오전 8시에 임상 시험 결과와 NDA 재제출 계획에 대해 논의하는 컨퍼런스 콜을 개최할 예정이다.레프록살랩은 건성안 질환 및 알레르기 결막염 치료를 위한 임상 시험 중인 신약 후보로, FDA의 승인을 받지 않은 상태이다.알데
쿠라온콜리지(KURA, Kura Oncology, Inc. )는 2025년 1분기 재무 결과를 발표했다.1일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 1일, 쿠라온콜리지(나스닥: KURA)는 2025년 3월 31일로 종료된 1분기 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 제공했다.쿠라온콜리지는 성인 재발 또는 불응성 NPM1 변이 급성 골수성 백혈병(AML) 치료를 위한 ziftomenib의 NDA를 2025년 1분기에 제출했다.또한, ziftomenib의 1b/2상 등록 지향 시험 데이터가 ASCO 연례 회의에서 구두 발표로 선정되었다.쿠라온콜리지는 Kyowa Kirin과의 협력 계약에 따라 NDA 제출로 인해 4,500만 달러의 이정표 지급을 받았으며, ziftomenib와 imatinib의 병용 요법에 대한 1상 시험에서 첫 환자에게 투여가 시작되었다.2025년 3월 31일 기준으로 쿠라온콜리지는 현금, 현금성 자산 및 단기 투자에서 6억 5,820만 달러를 보유하고 있으며, 예상되는 협력 계약 지급과 함께 ziftomenib 상용화를 지원할 것으로 기대하고 있다.쿠라온콜리지는 오늘 오후 4시 30분(동부 표준시)에 웹캐스트 및 컨퍼런스 콜을 개최할 예정이다.2025년 1분기 협력 수익은 1,410만 달러로, 2024년 1분기에는 수익이 없었다.연구 및 개발 비용은 5,600만 달러로, 2024년 1분기 3,630만 달러에 비해 증가했다.일반 관리 비용은 2,280만 달러로, 2024년 1분기 1,820만 달러에 비해 증가했다.2025년 1분기 순손실은 5,740만 달러로, 2024년 1분기 4,950만 달러의 순손실에 비해 증가했다.2025년 3월 31일 기준으로 쿠라온콜리지는 6억 5,820만 달러의 현금, 현금성 자산 및 단기 투자를 보유하고 있으며, 2024년 12월 31일 기준 7억 2,740만 달러에 비해 감소했다.쿠라온콜리지는 2025년 3월 31일 기준으로 4,500만 달러의 NDA 제출 이정표 지급을 조정한 후, 7억 3,200만 달러의
사이토키네틱스(CYTK, CYTOKINETICS INC )는 FDA가 aficamten NDA에 대한 PDUFA 날짜를 연장했다.1일 미국 증권거래위원회에 따르면 사이토키네틱스가 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 폐쇄성 비대 심근병(oHCM) 치료를 위한 aficamten의 신약 신청(NDA)에 대한 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 조치 날짜를 2025년 12월 26일로 연장했다고 발표했다.FDA는 사이토키네틱스에 회사의 제안된 위험 평가 및 완화 전략(REMS)을 전면 검토하기 위해 추가 시간이 필요하다고 통보했다.사이토키네틱스는 FDA와의 NDA 제출 전 논의에서 안전성과 위험 완화에 대해 논의한 후, REMS 없이 oHCM에 대한 aficamten의 NDA를 제출했으며, FDA는 NDA를 접수했다.최근 NDA 검토 과정에서 FDA는 사이토키네틱스에 aficamten의 고유한 특성에 기반하여 REMS를 제출할 것을 요청했으며, 회사는 이를 제공했다.REMS 제출은 이제 FDA에 의해 NDA의 주요 수정 사항으로 간주되어 원래 PDUFA 조치 날짜에 대해 표준 3개월 연장이 이루어졌다.FDA는 사이토키네틱스에 추가적인 임상 데이터나 연구를 요청하지 않았다.이 보도자료에는 1995년 사모 증권 소송 개혁법의 목적을 위한 미래 예측 진술이 포함되어 있다.사이토키네틱스는 미래 예측 진술에 대한 법의 안전한 항구의 보호를 주장한다.이러한 진술의 예로는 FDA 또는 기타 규제 당국으로부터 aficamten의 상용화를 위한 규제 승인을 받을 것이라는 기대와 관련된 진술이 포함된다.이러한 진술은 경영진의 현재 기대에 기반하지만, 실제 결과는 다양한 위험과 불확실성으로 인해 실질적으로 다를 수 있다.사이토키네틱스의 사업과 관련된 이러한 위험에 대한 추가 정보는 사이토키네틱스의 증권거래위원회 제출 문서, 특히 2024년 12월 31일 종료된 연도의 연례 보고서의 '위험 요소' 제목 아래에서 확인할 수 있다.사이토키네틱스가 이 보도자료에서 하는 모든 미래 예측 진술은 이 보
그레이스쎄라퓨틱스(GRCE, Grace Therapeutics, Inc. )는 2025년 3월에 기업 발표가 업데이트됐다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 3일, 그레이스쎄라퓨틱스가 현금 보유 및 자금 운용에 대한 가이던스를 포함한 기업 발표를 업데이트했다.업데이트된 기업 발표의 사본은 본 문서의 부록 99.1로 첨부되어 있으며, 본 항목 8.01에 참조로 포함된다.부록 99.1에서는 2025년 3월 3일자 기업 발표가 포함되어 있다.이 발표는 역사적 사실이 아닌 미래 예측 진술을 포함하고 있으며, 이는 미국의 사모 증권 소송 개혁법, 증권법 및 증권 거래법의 정의에 따라 '미래 예측 진술'로 간주된다.이러한 미래 예측 진술은 그레이스쎄라퓨틱스의 실제 결과가 역사적 결과나 미래 결과와 실질적으로 다를 수 있는 알려진 및 알려지지 않은 위험, 불확실성 및 기타 요인을 포함한다.독자는 '신뢰한다', '예상한다', '계획한다' 등의 표현이 포함된 진술을 불확실하고 미래 예측적인 것으로 간주해야 한다.그레이스쎄라퓨틱스의 GTx-104 약물 후보의 미래 전망, FDA에 대한 NDA 제출 시기, GTx-104가 뇌동맥류 지주막하 출혈 환자에게 향상된 치료 옵션을 제공할 가능성, GTx-104의 약리학적 및 안전성 프로필 등이 포함된다.이러한 진술은 그레이스쎄라퓨틱스의 현재 기대에 기반하고 있으며, 실제 결과와 사건의 시기는 다양한 위험과 불확실성으로 인해 실질적으로 다를 수 있다.GTx-104는 새로운 정맥 주사형 니모디핀으로, 경구 투여의 문제를 해결하고 잠재적으로 경구 투여를 대체할 수 있는 위치에 있다.GTx-104는 임상적으로 위험이 제거된 니모디핀의 표준 치료법으로, 주요 목표를 달성한 STRIVE-ON 3상 안전성 시험의 임상적 증거가 있다.GTx-104는 희귀 질환을 해결할 수 있는 잠재력을 가지고 있으며, 2025년 상반기 NDA 제출을 예상하고 있다.그레이스쎄라퓨틱스의 재무 상태는 2025년 2월 26일 기준으로 현금 및 현금성 자산이 2
프락시스프레시전메디신스(PRAX, Praxis Precision Medicines, Inc. )는 2025년 기업 전략과 비즈니스 우선사항을 발표했다.29일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 12일, 프락시스프레시전메디신스는 2024년 12월 31일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 유가증권 잔액에 대한 예비 감사되지 않은 정보를 발표하는 보도자료를 발행했다.이 보도자료의 전체 내용은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.2024년 12월 31일 기준으로 회사의 현금 및 투자 잔액은 약 4억 7천만 달러로, 2028년까지의 운영 자금을 지원한다.프락시스프레시전메디신스는 세 가지 블록버스터 잠재 자산을 보유하고 있으며, 2025년에는 네 가지 주요 결과 발표가 예상된다.2025년에는 ulixacaltamide에 대한 NDA 제출이 예상되며, EMBOLD 연구의 relutrigine 2군 등록도 순조롭게 진행되고 있다.또한, vormatrigine ENERGY 프로그램은 2025년 상반기 RADIANT 결과 발표와 2025년 연말 POWER1 결과 발표를 앞두고 있다.UCB는 KCNT1 소분자 후보 물질에 대한 라이센스 옵션을 행사하여 글로벌 개발 및 상용화 권리를 확보했다.2024년은 프락시스에게 중요한 해였으며, vormatrigine의 2상 시험에서 긍정적인 결과를 얻어 ENERGY 프로그램을 시작하게 됐다.EMBOLD 연구의 1군에서 relutrigine의 전례 없는 효능이 확인되었으며, 2군 등록이 시작되었다.2025년에는 ulixacaltamide의 중간 분석 결과가 예상되며, NDA 제출도 계획되어 있다.또한, EMBOLD 연구의 2군 등록이 진행 중이며, 2026년에는 NDA 제출이 예상된다.2024년 12월, 프락시스는 Dravet 증후군에 대한 relutrigine의 세 번째 희귀 소아 약물 지정(RPDD)을 받았다.프락시스는 2025년 상반기에 EMERALD 등록 연구를 시작할 예정이다.2024년 AES 연례 회의에서 relutrig
