펄크럼쎄라퓨틱스(FULC, Fulcrum Therapeutics, Inc. )는 2025년 1분기 재무 결과를 발표했다.1일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 1일, 펄크럼쎄라퓨틱스가 2025년 3월 31일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.이번 발표와 관련된 보도자료의 전체 내용은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 본 문서에 참조로 포함된다.이 항목 2.02의 정보는 1934년 증권거래법 제18조의 목적상 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 해당 조항의 책임에 따라 적용되지 않으며, 1933년 증권법 또는 증권거래법에 따라 참조로 포함되지 않는다.2025년 1분기 재무 결과와 최근 비즈니스 업데이트를 제공한 펄크럼쎄라퓨틱스의 알렉스 C. 사피르 CEO는 "우리의 주요 임상 프로그램인 포시레디르의 지속적인 모멘텀에 대해 기쁘게 생각한다. 20mg 용량 코호트의 최근 시작을 포함하여, PIONEER 시험에서 관찰된 참여 수준은 매우 고무적이다. 12mg 용량 코호트에 16명의 환자가 등록되었으며, 20mg 용량 코호트에 대한 등록이 진행 중이다.최근 비즈니스 하이라이트로는 SCD 환자를 대상으로 한 Phase 1b PIONEER 시험에서 환자 등록이 계속 진행되고 있으며, 12mg 용량 코호트(n=16)의 등록이 완료되었고, 연구 약물에 대한 90% 이상의 준수율을 보였으며, 현재까지 환자 중단은 없었다. 데이터 모니터링 위원회의 권고에 따라 20mg 용량 코호트를 시작했으며, 2025년 3분기 초에 12mg 용량 코호트의 데이터를 공유할 계획이다.2025년 6월 12일부터 15일까지 이탈리아 밀라노에서 열리는 2025 유럽 혈액학회(EHA)에서 발표될 두 개의 초록이 수락되었으며, 이 초록은 2025년 5월 15일 온라인에 게시될 예정이다.펄크럼은 다이아몬드-블랙판 빈혈(DBA), 슈바흐만-다이아몬드 증후군, 판코니 빈혈과 같은 유전성 무형성 빈혈 치료를 위한 프로그램을 계속 진행하고 있으며, 2025년 4분기 중 DBA에 대한 임상시험
펄크럼쎄라퓨틱스(FULC, Fulcrum Therapeutics, Inc. )는 2024년 연례 보고서를 제출했다.25일 미국 증권거래위원회에 따르면 펄크럼쎄라퓨틱스가 2024년 12월 31일로 종료된 회계연도에 대한 연례 보고서(Form 10-K)를 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출했다.이 보고서는 회사의 재무 상태와 운영 결과를 포함하고 있으며, 2024년 12월 31일 기준으로 회사의 현금 및 현금성 자산은 약 2억 4,100만 달러에 달한다.2024년 동안 회사는 9,725만 달러의 순손실을 기록했으며, 이는 2023년의 9,733만 달러에 비해 개선된 수치이다.회사는 현재 sickle cell disease(SCD) 치료를 위한 임상 후보물질인 pociredir의 개발에 집중하고 있으며, 2023년 1월에는 pociredir의 1상 임상시험에서 6mg 및 2mg 용량군의 환자 등록을 완료했다.그러나 2023년 2월, FDA는 pociredir의 임상시험에 대해 전면적인 임상 보류를 통지했으며, 이는 2023년 8월에 해제됐다.이후, 회사는 임상시험 프로토콜을 수정하여 더 높은 질병 중증도를 가진 환자들을 대상으로 재개했다.2024년 9월에는 losmapimod의 3상 REACH 임상시험 결과가 발표되었으나, 주요 목표인 상대 표면적 변화에서 위약 대비 통계적 유의성을 달성하지 못했다.이로 인해 회사는 losmapimod의 추가 개발을 중단하기로 결정했다. 회사는 2024년 9월에 연구 및 개발 활동을 재조정하는 전략 계획을 발표했으며, 이를 통해 인력을 80명에서 51명으로 줄였다.이 구조조정으로 연간 운영 비용이 약 1천만 달러 절감될 것으로 예상된다.회사는 앞으로도 pociredir 및 유전적 희귀 질환 치료를 위한 새로운 치료제 개발에 집중할 계획이다.또한, 2025년 4분기에는 DBA 치료를 위한 IND를 제출할 예정이다.회사의 재무 상태는 여전히 불확실하며, 향후 추가 자금 조달이 필요할 것으로 보인다.현재까지 회사는 7,925만 달러의 자
펄크럼쎄라퓨틱스(FULC, Fulcrum Therapeutics, Inc. )는 2024년 3분기 재무 결과를 발표했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 13일, 펄크럼쎄라퓨틱스가 2024년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.이번 발표와 관련된 보도자료의 전체 내용은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 본 문서에 참조로 포함된다.이 항목 2.02의 정보는 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 증권법 제1933년 및 증권거래법에 따라 다.제출물에 참조로 포함되지 않는다.2024년 3분기 동안 펄크럼쎄라퓨틱스는 환자 등록 및 새로운 사이트 활성화가 진행 중인 1b 단계 PIONEER 시험에서 pociredir의
CRISPR쎄라퓨틱스(CRSP, CRISPR Therapeutics AG )는 2024년 3분기 재무 결과를 발표했고 사업 업데이트를 했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 5일, CRISPR쎄라퓨틱스가 2024년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과와 기타 사업 하이라이트를 발표했다.보도자료의 전체 내용은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.CRISPR쎄라퓨틱스는 스위스와 캐나다에서 12세 이상의 겸상적혈구병(SCD) 및 수혈 의존성 베타 지중해빈혈(TDT) 환자 치료를 위한 CASGEVY™의 승인을 받았다.현재 전 세계적으로 45개의 승인된 치료 센터가 활성화되었으며, 10월 중순 기준으로 약 40명의 환자가 세포 수집을 완료했다.또한, CD19를 표적으로 하는
