리젠엑스바이오(RGNX, REGENXBIO Inc. )는 MPS II 치료를 위한 RGX-121의 FDA 검토 연장을 발표했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 리젠엑스바이오가 2025년 8월 18일 미국 식품의약국(FDA)이 Mucopolysaccharidosis II(MPS II), 즉 헌터 증후군 치료를 위한 clemidsogene lanparvovec(RGX-121)의 생물학적 제품 허가 신청(BLA) 검토 일정을 연장했다고 발표했다.FDA는 PDUFA 목표 날짜를 2025년 11월 9일에서 2026년 2월 8일로 연장했다. 이 연장은 회사가 RGX-121의 주요 연구에 참여한 모든 환자에 대한 장기 임상 데이터를 제출한 데 따른 것이다. 이 긍정적인 12개월 임상 데이터는 BLA에 이전에 제출된 동일한 환자에 대한 바이오마커 및 신경발달 데이터와 일치하며, 2025년 9월 국제 선천 대사 오류 회의(ICIEM)에서 발표될 예정이다.2025년 8월, FDA는 RGX-121 BLA에 대한 사전 라이센스 검사 및 생물 연구 모니터링 정보를 검사했으며, 어떠한 관찰 사항도 없었다. BLA 검토 과정에서 FDA는 안전성 관련 우려를 제기하지 않았다.리젠엑스바이오의 커런 M. 심슨 CEO는 "이 희귀하고 파괴적인 질병을 앓고 있는 소년들은 신경발달 저하를 해결할 치료 옵션이 없으며, 헌터 증후군 커뮤니티는 이러한 환자들의 삶을 개선할 수 있는 치료 옵션이 절실히 필요하다"고 말했다.RGX-121은 FDA로부터 고아 의약품, 희귀 소아 질환, 신속 심사 및 재생 의학 고급 치료(RMAT) 지정을 받았으며, 유럽 의약품청(EMA)으로부터는 고급 치료 의약품(ATMP) 분류를 받았다. RGX-121은 MPS II 치료를 위한 잠재적인 일회성 AAV 치료제로, iduronate-2-sulfatase(IDS) 유전자를 중추신경계(CNS)에 전달하도록 설계되었다.IDS 유전자의 전달은 혈액-뇌 장벽을 넘어 세포 내에서 영구적인 iduronate-2-sulfatase(I2
울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 DTX401의 BLA 제출을 시작했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 18일, 울트라제닉스파마슈티컬이 미국 식품의약국(FDA)에 글리코겐 저장병 제1형(GSDIa) 치료를 위한 DTX401 AAV 유전자 치료제의 생물학적 라이센스 신청서(BLA) 제출을 시작했다.회사는 비임상 및 임상 모듈을 FDA에 제출했으며, 2025년 4분기까지 화학, 제조 및 품질 관리(CMC) 모듈을 포함한 전체 BLA를 완료할 계획이다.DTX401의 BLA에는 무작위, 위약 대조 제3상 연구에서 발표된 96주 데이터가 포함되어 있으며, 이 연구에서는 환자들이 마지막 방문 시 기준선에 비해 DTX401 그룹에서 -60%, DTX401으로 전환한 위약 그룹에서 -64%의 총 일일 옥수수 전분 감소를 보였음을 입증했다.또한, CMC 섹션에서 UX111 완전 응답 서한에서 확인된 FDA의 관찰 사항에 대한 업데이트가 포함될 예정이다.이 보고서는 1995년 사모 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있다.이러한 진술은 회사의 기대, 계획 및 의도와 관련된 단어를 사용하여 식별될 수 있다.미래 예측 진술에는 DTX401의 미래 운영 결과 및 재무 성과, 사업 계획 및 목표, DTX401의 내약성 및 안전성에 대한 기대, 마케팅 신청 및 승인 지원을 위한 임상 데이터의 적절성에 대한 기대, 마케팅 신청 및 기타 규제 승인에 대한 회사의 의도, BLA 제출 및 DTX401의 잠재적 승인 시기와 성공에 대한 기대, DTX401 환자의 유병률에 대한 기대, 향후 규제 상호작용, FDA와의 관찰 사항 해결 능력에 대한 기대, DTX401로 생성될 가치, DTX401의 향후 임상 및 규제 개발 등이 포함된다.이러한 위험과 불확실성에는 임상 약물 개발의 불확실성, 규제 승인 획득을 위한 예측 불가능하고 긴 과정, DTX401의 성공적인 개발 능력, 회사가 예상한 시간 내에
아타라바이오쎄라퓨틱스(ATRA, Atara Biotherapeutics, Inc. )는 2025년 2분기 재무 결과와 운영 진행 상황을 발표했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 아타라바이오쎄라퓨틱스가 2025년 6월 30일로 종료된 2분기 재무 결과를 발표했다.회사는 "아타라바이오쎄라퓨틱스, 2025년 2분기 재무 결과 및 운영 진행 상황 발표"라는 제목의 보도자료를 통해 이 같은 내용을 전했다.보도자료에 따르면, 아타라는 탭셀(tab-cel)과 관련된 모든 운영 활동 및 관련 비용을 피에르 파브르 연구소(Pierre Fabre Laboratories)로 이전했으며, 전략적 옵션에 대한 평가를 재개했다.BLA(생물학적 제제 허가 신청서)가 승인될 경우, 피에르 파브르 연구소로부터 4천만 달러의 이정표 지급이 이루어질 예정이다. 이는 회사의 현금 유동성을 크게 연장할 수 있는 기회가 된다.2025년 6월 30일 기준으로 아타라의 현금, 현금성 자산 및 단기 투자 총액은 2천 230만 달러로, 2025년 3월 31일의 1천 380만 달러와 비교해 증가했다.운영 활동에서 사용된 순현금은 2분기 동안 740만 달러로, 2024년 같은 기간의 1천 060만 달러에 비해 감소했다.총 수익은 2분기 동안 1천 760만 달러로, 2024년 같은 기간의 2천 860만 달러에 비해 감소했다. 이는 주로 2025년 1분기에 피에르 파브르 연구소로의 제조 책임 이전에 따른 이연 수익의 가속화된 인식으로 인해 발생한 것이다.총 비용 및 운영 비용은 비현금 주식 보상, 감가상각 및 상각 비용을 포함하여 2분기 동안 3백만 달러로, 2024년 같은 기간의 7백만 달러에 비해 감소했다.연구 및 개발 비용은 2분기 동안 730만 달러로, 2024년 같은 기간의 3천 330만 달러에 비해 감소했다.아타라는 2025년 2분기 동안 240만 달러의 순이익을 기록했으며, 기본 주당 순이익은 0.20 달러, 희석 주당 순이익은 0.19 달러로 나타났다. 이는 탭셀 개발 및 안전 책임이 피에르 파
카프리코쎄라퓨틱스(CAPR, CAPRICOR THERAPEUTICS, INC. )는 2025년 2분기 재무 결과를 발표했고, 기업 업데이트를 했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 11일, 델라웨어 주에 본사를 둔 카프리코쎄라퓨틱스가 2025년 6월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록으로 제공된다.카프리코쎄라퓨틱스의 CEO인 린다 마르반 박사는 "우리는 듀셴 심근병증에 대한 첫 번째 승인 치료제를 제공하기 위한 사명을 확고히 하고 있다"고 밝혔다.CRL(완전한 응답 서한)의 수령은 일종의 좌절이었지만, 우리는 명확한 규제 경로를 정의하기 위해 열심히 노력하고 있으며, 이는 우리의 Type A 브리핑 문서에 명시되어 있다.우리의 목표는 현재의 생물학적 라이센스 신청(BLA) 제출을 기반으로 가능한 한 신속하게 승인을 받는 것이다.주요 증거는 HOPE-2 시험과 그 개방형 연장 연구의 데이터 총체가 될 것이다.이러한 결과는 우리의 제출을 위한 설득력 있는 기초를 제공하며, 필요시 HOPE-3 데이터로 BLA를 보완할 준비가 되어 있다.HOPE-3의 주요 결과는 2025년 4분기에 예상된다.FDA와의 Type A 회의는 승인 경로를 개략적으로 설명하는 중요한 단계가 될 것이다.또한, FDA는 현재 모든 483 관찰 사항을 수용했으며, 이는 우리의 규제 진행 및 상업적 제조 준비에 있어 중요한 이정표가 된다.우리는 승인 가능성 및 전반적인 상업적 준비에 대한 추가 업데이트를 공유할 예정이다.카프리코쎄라퓨틱스는 2025년 2분기 동안 약 1억 2,280만 달러의 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권을 보유하고 있으며, 이는 2024년 12월 31일 기준 약 1억 5,150만 달러에서 감소한 수치이다.2025년 2분기 수익은 0달러로, 2024년 2분기 수익 약 400만 달러와 비교된다.2025년 상반기 수익도 0달러로, 2024년 상반기 수익 약 890만 달러와 비교된다.카프리코쎄라퓨틱스의 주요 수익원은 일본
레플리뮨그룹(REPL, Replimune Group, Inc. )은 2025년 6월 30일에 분기 보고서를 발표했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 레플리뮨그룹이 2025년 6월 30일로 종료된 분기에 대한 10-Q 양식을 제출했다.이 보고서에 따르면, 회사는 2025년 6월 30일 기준으로 86.7백만 달러의 순손실을 기록했으며, 이는 2024년 같은 기간의 53.8백만 달러의 순손실에 비해 증가한 수치다.회사의 누적 적자는 1,035.3백만 달러에 달한다.회사는 현재 RP1, RP2 및 RP3와 같은 여러 제품 후보를 개발 중이며, RP1은 현재 임상 시험 중이다.RP1은 BLA(생물학적 제품 허가 신청)를 제출했으나, FDA는 2025년 7월 21일 CRL(완전 응답 서한)을 발행하여 현재 형태로는 승인을 내릴 수 없다고 밝혔다.FDA는 IGNYTE 시험이 효과에 대한 충분한 증거를 제공하지 못한다고 판단했다.회사는 FDA와의 상호작용을 통해 RP1의 승인 경로를 모색할 계획이며, 이 과정에서 추가적인 임상 시험이 필요할 수 있다.RP1의 개발이 불가능하다고 판단될 경우, 회사는 구조조정 계획을 시행해야 할 수도 있다.회사는 2025년 6월 30일 기준으로 403.3백만 달러의 현금 및 현금성 자산과 단기 투자를 보유하고 있으며, 이는 최소 2026년 4분기까지 운영 자금을 지원할 수 있을 것으로 예상된다.회사는 또한 2025년 5월 30일자로 로버트 코핀과의 컨설팅 계약을 수정하여, 계약의 최종 기간을 BLA 승인일로부터 1년 또는 2027년 3월 31일 중 먼저 도래하는 날짜로 연장하고, 컨설팅 수수료를 월 28,000달러로 인상했다.이 외에도, Sushil Patel CEO와 Emily Hill CFO는 각각 10-Q 양식에 대한 인증서를 제출하며, 보고서가 1934년 증권 거래법의 요구 사항을 완전히 준수하고 있으며, 재무 상태와 운영 결과를 공정하게 제시하고 있음을 확인했다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상
유니큐어(QURE, uniQure N.V. )는 2025년 2분기 재무 결과를 발표했고, 최근 진행 상황을 강조했다.29일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 29일, 유니큐어는 2025년 6월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표하고 회사의 최근 진행 상황을 강조했다.유니큐어는 FDA와의 AMT-130 통계 분석 계획 및 CMC 요구 사항에 대한 합의를 달성했으며, 이는 2026년 1분기에 예정된 BLA 제출을 지원하기 위한 것이다.회사는 2025년 9월에 AMT-130의 3년 데이터의 주요 결과를 발표할 예정이다.또한, AMT-260으로 치료받은 첫 번째 환자의 사례 연구를 발표했으며, 이 환자는 5개월 동안 심각한 부작용 없이 92%의 발작 감소를 보였다.유니큐어는 2025년 6월 30일 기준으로 약 3억 7,700만 달러의 현금, 현금성 자산 및 현재 투자 증권을 보유하고 있으며, 이는 2027년 하반기까지 운영 자금을 지원할 것으로 예상된다.유니큐어는 8월 29일 오전 8시 30분(동부 표준시)에 실적 발표 전화를 개최할 예정이다.유니큐어의 CEO인 맷 카푸스타는 "2025년 상반기 동안 비즈니스 전반에 걸쳐 엄청난 진전을 이루었으며, 유니큐어의 변혁적인 시기를 위한 기반을 마련했다"고 말했다.그는 AMT-130이 헌팅턴병 환자에게 최초의 질병 수정 치료제가 될 가능성이 높다고 강조했다.유니큐어는 AMT-130의 BLA 제출을 준비하고 있으며, 2025년 9월에는 3년 데이터 발표, 2025년 3분기에는 고용량 AMT-130을 평가하는 4번째 코호트를 시작할 예정이다.2025년 6월 30일 기준으로 유니큐어의 현금 및 현금성 자산은 3억 7,700만 달러로, 2024년 12월 31일의 3억 6,750만 달러에서 증가했다.2025년 6월 30일로 종료된 3개월 동안의 수익은 526만 달러로, 2024년 같은 기간의 1,112만 달러에서 감소했다.연구 및 개발 비용은 3,540만 달러로, 2024년 같은 기간의 3,370만 달러에서 증가했다.
아타라바이오쎄라퓨틱스(ATRA, Atara Biotherapeutics, Inc. )는 Tabelecleucel에 대한 규제 및 사업 업데이트를 발표했다.14일 미국 증권거래위원회에 따르면 아타라바이오쎄라퓨틱스가 2025년 6월 30일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 단기 투자액을 발표했다.이 예비 추정치는 현재 이용 가능한 정보를 기반으로 하며, 2025년 6월 30일 기준으로 회사의 재무 상태나 2025년 2분기 실적을 완전히 이해하는 데 필요한 모든 정보를 제공하지 않는다.2025년 7월 14일, 아타라바이오쎄라퓨틱스는 'Tabelecleucel (Tab-cel®)에 대한 규제 및 사업 업데이트'라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 99.1항으로 첨부되어 있으며, 8.01항에 참조되어 있다.아타라바이오쎄라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)에 Tabelecleucel (EBVALLO™ 또는 tab-cel®)의 생물학적 제품 허가 신청(BLA)을 재제출했다.이 치료는 2세 이상의 Epstein-Barr 바이러스 양성 이식 후 림프증식 질환(EBV+ PTLD) 환자에게 단독 요법으로 사용된다.현재 이 치료 설정에서 FDA 승인된 치료법은 없다.Cokey Nguyen 아타라바이오쎄라퓨틱스의 CEO는 "tab-cel에 대한 BLA 재제출은 Pierre Fabre Laboratories와의 협력의 결과로, 2025년 1월에 발송된 완전 응답 서한에서 언급된 제3자 제조 시설의 관찰 사항을 해결하기 위한 노력"이라고 말했다.tab-cel은 EBV 감염 세포를 표적하고 제거하도록 설계된 동종 이식 EBV 특이적 T세포 면역요법이다.BLA는 tab-cel로 치료받은 430명 이상의 환자에 대한 주요 및 보조 데이터를 기반으로 하며, 최근의 ALLELE 연구 데이터는 통계적으로 유의미한 48.8%의 객관적 반응률(ORR)과 이전 분석과 일치하는 안전성 프로필을 보여준다.tab-cel은 미국 FDA로부터 rituximab 내성 EBV 관련 림프증식 질환 치료를 위한
울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 FDA의 완전 응답 서한을 수령했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 11일, 울트라제닉스파마슈티컬이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 UX111(ABO-102) AAV 유전자 치료제에 대한 생물학적 라이센스 신청(BLA)에 대한 완전 응답 서한(CRL)을 수령했다.이 치료제는 샌필리포 증후군 A형(MPS IIIA) 환자들을 위한 것이다.CRL에서 FDA는 회사에 화학, 제조 및 품질 관리(CMC)와 최근 완료된 제조 시설 검사와 관련된 특정 측면에 대한 추가 정보와 개선 사항을 제공할 것을 요청했다.회사는 이러한 관찰 사항이 시설 및 프로세스와 관련이 있으며 제품의 품질과는 직접적인 관련이 없다고 믿고 있다.회사는 향후 몇 달 동안 FDA와 협력하여 이러한 관찰 사항을 해결할 예정이다.해결이 이루어지면 회사는 BLA를 재제출할 계획이며, 재제출 후 최대 6개월의 검토 기간이 예상된다.임상 검토는 진행 중이며, FDA는 현재까지 제공된 신경 발달 결과 데이터가 강력하다고 인정하고 바이오마커 데이터가 추가적인 지지 증거를 제공한다고 밝혔다.CRL은 임상 데이터 패키지나 임상 검사와 관련된 검토 문제를 언급하지 않았으며, 현재 환자들로부터의 업데이트된 임상 데이터를 재제출에 포함할 것을 요청했다.이 현재 보고서는 1995년 사모 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있다.이러한 진술은 '예상', '계속', '할 것'과 같은 단어를 사용하여 회사의 기대, 계획 및 의도와 관련된 내용을 포함한다.미래 예측 진술에는 요청된 문서를 제공하고 CRL의 의견을 FDA의 만족스럽게 해결할 수 있는 회사의 능력, UX111의 개발, 타이밍 및 진행 상황, BLA 재제출의 타이밍 및 FDA의 검토 타이밍, UX111과 관련된 FDA 검사 타이밍 및 결과, UX111과 관련된 향후 규제 상호작용의 타이밍, BLA 재제출의 결과, UX111에 대한 사업
카프리코쎄라퓨틱스(CAPR, CAPRICOR THERAPEUTICS, INC. )는 데라미오셀 BLA에 대한 규제 업데이트를 발표했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 11일, 카프리코쎄라퓨틱스(증권코드: CAPR)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 데라미오셀에 대한 생물학적 제품 허가 신청(BLA)에 대한 완전 응답 서한(CRL)을 받았다.데라미오셀은 듀셴 근육형성증(DMD)과 관련된 심근병 치료를 위한 회사의 주요 세포 치료 후보물질이다.CRL에서 FDA는 신청서에 대한 검토를 완료했지만 현재 형태로는 BLA를 승인할 수 없다. 이는 BLA가 효과에 대한 실질적인 증거를 충족하지 못하고 추가 임상 데이터가 필요하기 때문이다.CRL은 또한 신청서의 화학, 제조 및 품질 관리(CMC) 섹션에서 몇 가지 미해결 항목을 언급했으며, 대부분은 카프리코가 이전에 FDA에 대한 커뮤니케이션을 통해 해결했다. 그러나 CRL 발행 시점 때문에 FDA에 의해 검토되지 않았다.FDA는 재제출 시 검토 시계를 시작할 것이라고 확인했다. 또한, FDA는 회사에 단계를 논의하기 위한 A형 회의 요청 기회를 제공했다. 카프리코는 FDA와 추가적으로 협력하여 적절한 단계를 결정할 계획이다.카프리코의 데라미오셀 BLA는 2025년 3월에 우선 심사(Priority Review)를 받았으며, HOPE-2 시험의 데이터와 FDA가 지원하는 데이터셋의 자연사 비교를 통해 뒷받침되었다.카프리코의 CEO인 린다 마르반 박사는 "우리는 FDA의 이 결정에 놀랐다. 우리는 과정 전반에 걸쳐 그들의 지침을 따랐다. CRL 이전에 검토는 주요 문제 없이 진행되었으며, 성공적인 사전 허가 검사와 중간 검토가 완료되었다"고 말했다.이어 "카프리코는 2025년 3분기에 진행 중인 3상 HOPE-3 임상 시험의 데이터를 제출하여 적절하고 잘 통제된 연구에서 효과에 대한 추가 증거를 제공할 계획이다. HOPE-3 시험은 104명의 환자를 대상으로 한 무작위 이중 맹검 위약 대조 임상 시험으로,
브레인스톰셀쎄라퓨틱스(BCLI, BRAINSTORM CELL THERAPEUTICS INC. )는 2025년 1분기 실적을 발표했다.15일 미국 증권거래위원회에 따르면 브레인스톰셀쎄라퓨틱스가 2025년 3월 31일 기준으로 1분기 실적을 발표했다.이 회사는 2025년 1분기 동안 약 3,089,000달러의 운영 비용을 기록했으며, 이는 전년 동기 대비 증가한 수치다.연구 및 개발 비용은 1,304,000달러로, 2024년 1분기 961,000달러에서 증가했다.일반 관리 비용은 1,785,000달러로, 2024년 1분기 1,513,000달러에서 증가했다.이로 인해 2025년 1분기 순손실은 2,864,000달러로, 2024년 1분기 3,401,000달러에 비해 감소했다.주당 순손실은 0.45달러로, 2024년 1분기 0.75달러에서 개선됐다.브레인스톰셀쎄라퓨틱스는 현재 자사의 자가 세포 치료제인 NurOwn®의 상용화를 위해 FDA와의 협의를 진행 중이다.2023년 11월 3일, 회사는 NurOwn®의 생물학적 라이센스 신청(BLA)을 철회했으며, 이는 FDA와의 협의에 따라 이루어진 결정이다.2023년 12월 6일, 회사는 FDA와의 생산 계획에 대한 생산적인 회의를 마쳤으며, 향후 3상 임상 시험을 위한 특별 프로토콜 평가(SPA) 요청을 제출했다.2025년 3월 31일 기준으로 회사의 현금 및 현금성 자산은 1,826,000달러로, 운영 활동에서 사용된 순현금은 1,631,000달러였다.자금 조달 활동에서 발생한 순현금은 3,086,000달러로, 이는 주식 판매 및 단기 대출에서 발생한 수익을 포함한다.회사는 현재 1,381,383주에 대한 기존 워런트를 행사하기 위한 유도 제안을 진행 중이며, 이는 2025년 4월 1일 완료됐다.또한, 회사는 2025년 6월 30일까지 나스닥 상장 요건을 충족하기 위한 계획을 수립하고 있으며, 이를 위해 250만 달러의 최소 주주 자본 요건을 충족할 예정이다.브레인스톰셀쎄라퓨틱스는 현재 29명의 직원을 고용하고 있으며,
아타라바이오쎄라퓨틱스(ATRA, Atara Biotherapeutics, Inc. )는 2025년 1분기 재무 결과와 운영 진행 상황을 발표했다.15일 미국 증권거래위원회에 따르면 아타라바이오쎄라퓨틱스가 2025년 3월 31일로 종료된 첫 분기의 재무 결과를 발표했다.아타라는 모든 제조 책임을 피에르 파브르 연구소에 이전했으며, 이와 관련된 모든 비용도 포함된다.아타라는 비용 절감 조치의 결과로 2025년 운영 비용을 전년 대비 약 65% 줄일 것으로 예상한다.아타라는 1,587,108주를 구매할 수 있는 사전 자금 조달 워런트를 포함하여 834,237주의 보통주를 주당 6.61달러에 판매하는 공모를 위한 인수 계약을 체결했으며, 이로 인해 예상 총 수익은 1,600만 달러에 이를 것으로 보인다.이는 아타라가 생물학적 라이센스 신청(BLA) 승인을 달성하기 위해 필요한 지속적인 활동을 지원하는 데 충분하다.아타라바이오쎄라퓨틱스의 CEO인 코키 응우옌 박사는 "우리는 2026년 1분기까지 자금 조달을 연장할 수 있는 추가 자금을 확보하게 되어 기쁘다"고 말했다.이는 아타라가 비용과 부채를 줄이는 동시에 BLA 승인을 달성하기 위한 지원을 유지할 수 있게 해준다.아타라는 탁월한 T세포 플랫폼을 활용하여 암 및 자가면역 질환 환자들을 위한 혁신적인 치료제를 개발하고 있으며, 2025년 1분기 동안 다음과 같은 주요 진행 상황을 보고했다.FDA는 EBVALLOTM 연구에 대한 임상 보류를 해제했으며, 아타라는 EBV+ PTLD 환자를 위한 3상 ALLELE 임상 연구와 2상 라벨 확장 코호트 임상 연구에 대한 등록을 재개할 계획이다.또한, FDA는 2025년 2분기에 CRL에서 제기된 문제를 해결하기 위한 계획을 논의하기 위한 Type A 회의 날짜를 부여했다.2025년 3월, 아타라는 모든 전 세계 제조 및 공급 책임을 피에르 파브르 연구소에 이전했으며, BLA 후원 제외한 모든 운영 활동의 이전을 가속화하기 위한 논의가 진행 중이다.아타라는 FDA의 EBVALLO
카발레타바이오(CABA, Cabaletta Bio, Inc. )는 2027년 Rese-cel BLA 제출 계획을 발표했다.15일 미국 증권거래위원회에 따르면 카발레타바이오가 2025년 5월 15일, 2025년 3월 31일 기준으로 현금 및 현금성 자산이 1억 3,180만 달러에 달하며, 이는 2024년 12월 31일 기준 1억 6,400만 달러에 비해 감소한 수치라고 발표했다.회사는 2025년 3월 31일 기준의 현금 보유량이 2026년 상반기까지 운영 계획을 지원할 수 있을 것으로 예상한다.카발레타바이오는 최근 FDA와의 회의에서 제안된 등록 코호트 설계에 대한 논의 이후, 2027년 Rese-cel BLA 제출 계획을 발표했다.Rese-cel은 다발성 근염 환자를 위한 치료제로, 미국에서 약 8만 명의 환자가 이 질환으로 고통받고 있으며, 현재 승인된 치료법은 월 1회 IVIg 주사뿐이다.카발레타바이오의 최고 의학 책임자인 데이비드 J. 창 박사는 "다발성 근염은 심각하고 장애를 초래하며 생명을 위협할 수 있는 다기관 질환으로, 미국에서 약 8만 명의 환자가 있으며, 이들 중 상당수는 기존 치료에 반응하지 않는다"고 말했다.카발레타바이오는 RESET-Myositis 임상 개발 프로그램을 통해 다발성 근염 환자에 대한 Rese-cel의 안전성과 효능을 평가하고 있으며, 현재 44명의 환자가 등록되었고, 23명이 치료를 받았다.FDA는 Rese-cel에 대해 재생의학 첨단 치료(RMAT) 지정을 부여했으며, 이는 BLA 제출의 신속한 검토를 포함한 여러 혜택을 제공한다.카발레타바이오는 또한 제조 전략에 대한 투자를 지속하고 있으며, Oxford Biomedica와의 협력을 통해 상업적 공급 준비를 위한 활동을 진행하고 있다.2025년 3월 31일 기준으로 카발레타바이오는 1억 3,180만 달러의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있으며, 이는 2026년 상반기까지 운영 계획을 지원할 수 있을 것으로 예상된다.카발레타바이오는 다발성 근염, 전신성 홍반성 루푸스(S
카프리코쎄라퓨틱스(CAPR, CAPRICOR THERAPEUTICS, INC. )는 2025년 1분기 재무 결과를 발표했고, 기업 업데이트를 했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 13일, 델라웨어 주에 본사를 둔 카프리코쎄라퓨틱스가 2025년 3월 31일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록으로 제공된다.카프리코쎄라퓨틱스는 드라미오셀의 생물학적 라이센스 신청(BLA)이 미국 FDA의 우선 심사 중이며, 목표 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 날짜는 2025년 8월 31일로 예정되어 있다.최근 FDA와의 중간 검토 회의에서 중대한 결함이 발견되지 않았으며, 6월에 최종 회의가 예정되어 있다. FDA는 자문 위원회 회의를 소집할 의사를 나타냈다.또한, 카프리코쎄라퓨틱스는 신경근육 및 희귀 질환에 대한 깊은 경험을 가진 마이클 빈크스를 최고 의학 책임자로 임명했다.2025년 3분기에는 국립 알레르기 및 전염병 연구소(NIAID)가 카프리코의 StealthX™ 엑소좀 백신의 1상 임상 시험을 시작할 계획이다.현재 현금 잔고는 약 1억 4,500만 달러로, 2027년까지의 운영을 지원할 것으로 예상된다.카프리코쎄라퓨틱스는 오늘 오후 4시 30분(동부 표준시)에 컨퍼런스 콜 및 웹캐스트를 개최할 예정이다.2025년 1분기 동안 카프리코쎄라퓨틱스는 FDA에 드라미오셀의 DMD-심근병 치료를 위한 BLA를 제출했으며, 이 신청은 우선 심사를 받았다.2025년 1분기 재무 결과는 다음과 같다.현금 및 현금성 자산과 시장성 증권은 2025년 3월 31일 기준으로 약 1억 4,480만 달러로, 2024년 12월 31일의 약 1억 5,150만 달러에 비해 감소했다.2025년 1분기 수익은 0달러로, 2024년 1분기의 490만 달러와 비교된다.운영 비용은 약 2,500만 달러로, 2024년 1분기의 1,520만 달러에 비해 증가했다.순손실은 약 2,440만 달러, 주당 0.53달러로, 2024년 1분기의 980만 달러, 주당
