신닥스파마슈티컬스(SNDX, Syndax Pharmaceuticals Inc )는 2025년 3분기 실적을 발표했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 신닥스파마슈티컬스가 2025년 3분기 실적을 발표했다.이 회사는 2025년 9월 30일 기준으로 총 수익 45,871천 달러를 기록했으며, 이는 2024년 3분기 12,500천 달러에 비해 크게 증가한 수치다.제품 매출은 32,007천 달러로, 이전 분기 대비 12% 증가했으며, Niktimvo의 협업 매출은 13,864천 달러에 달했다.연구개발 비용은 56,280천 달러로, 2024년 3분기 70,971천 달러에 비해 감소했다.이 회사는 2025년 9월 30일 기준으로 1억 4,030만 달러의 누적 적자를 기록하고 있으며, 현금 및 현금성 자산은 4억 5,610만 달러에 달한다.신닥스파마슈티컬스는 Revuforj와 Niktimvo의 상업화에 대한 기대감을 높이고 있으며, 향후 추가적인 임상 개발을 통해 제품 포트폴리오를 확장할 계획이다.또한, 2025년 10월 24일에는 Revuforj가 FDA의 승인을 받아 R/R 급성 골수성 백혈병 치료에 사용될 예정이다.이로 인해 700만 달러의 개발 및 규제 마일스톤이 발생했다.신닥스파마슈티컬스는 앞으로도 연구개발에 대한 투자를 지속할 계획이다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
레인테라퓨틱스(RNTX, Rein Therapeutics, Inc. )는 FDA로부터 LTI-03의 미국 2상 임상시험 재개 승인을 받았다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 3일, 레인테라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 특발성 폐섬유증 환자를 대상으로 한 LTI-03의 미국 2상 임상시험 재개 승인을 받았다.FDA는 회사의 완전한 응답 제출을 검토한 후 임상 보류를 해제했다.회사는 2025년 말 또는 2026년 초에 20개의 임상 사이트에서 미국 환자 모집을 재개할 것으로 예상하고 있다.초기 데이터에 따르면 LTI-03는 섬유증을 늦추는 것뿐만 아니라 폐 치유를 촉진할 수 있는 가능성이 있다.레인테라퓨틱스의 CEO인 브라이언 윈저 박사는 "이는 우리에게 중요한 이정표이다. FDA의 결정은 우리가 모집을 재개하고 LTI-03를 글로벌 2상 프로그램으로 계속 발전시킬 수 있는 길을 열어준다. 우리는 FDA의 협력에 감사하며, 이 지점에 도달하기 위해 노력한 팀에 자부심을 느낀다. LTI-03는 IPF 치료 방식을 의미 있게 변화시킬 잠재력이 있다."라고 말했다.미국 모집은 레인테라퓨틱스의 더 넓은 글로벌 RENEW 연구를 보완하며, 영국, 독일, 폴란드, 호주에 약 30개의 추가 사이트가 포함된다.이 시험은 최대 120명의 IPF 환자를 대상으로 LTI-03의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위해 설계되었다. 주요 2차 목표는 폐 기능(FVC) 변화와 섬유증 진행의 이미징 기반 측정이다. 초기 topline 데이터는 2026년 3분기에 예상된다.LTI-03는 Caveolin-1 생물학에서 유래한 최초의 흡입 펩타이드 치료제로, 섬유증 신호를 조절하는 주요 조절자이다. 이 약물은 폐 흉터를 억제하면서 조직 복구와 재생에 중요한 폐포 전구 세포를 보존하도록 설계되었다.IPF는 호흡 능력을 저해하는 비가역적인 흉터가 특징인 만성 진행성 폐 질환이다. 현재 FDA 승인 치료법이 진행 속도를 늦추는 것을 목표로 하고 있지만, 진단 후 중위 생
안테리스테크놀로지스글로벌(AVR, Anteris Technologies Global Corp. )은 DurAVR® THV 글로벌 주요 시험이 승인됐다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 3일, 안테리스테크놀로지스글로벌이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 DurAVR® 경피적 심장 판막(THV)의 글로벌 주요 시험인 PARADIGM 시험을 시작할 수 있는 승인을 받았다.이 임상 시험은 중증 석회화 대동맥 협착증 환자에서 DurAVR® THV의 안전성과 효과를 평가하고 향후 PMA 제출을 지원하기 위해 설계되었다.Wayne Paterson 부회장 겸 CEO는 "PARADIGM 시험에 대한 FDA 승인을 받게 되어 매우 기쁘다. 이는 미국에서 환자 모집을 시작할 수 있게 해주는 이정표이며, 최근 덴마크에서 시험을 시작하고 첫 환자가 치료를 받은 것과 함께, 대동맥 협착증 환자들을 위한 생명을 구하는 기술을 전 세계적으로 발전시키는 중요한 진전을 나타낸다"고 말했다.PARADIGM 시험은 텍사스 휴스턴 메소디스트 병원의 심장외과 교수인 Michael J. Reardon 박사와 스위스 베른 대학 병원의 심장학과 의장인 Stephan Windecker 교수가 공동 주관한다.PARADIGM 시험은 DurAVR® THV와 상업적으로 이용 가능한 경피적 대동맥 판막(TAVR)의 안전성과 효과를 평가하는 무작위 대조 시험(RCT)으로, 미국, 유럽, 캐나다에서 약 1,000명의 환자를 모집할 예정이다.이 시험은 1:1 비율로 DurAVR® THV 또는 상업적으로 승인된 THV를 사용하는 TAVR을 받을 환자를 무작위로 배정한다.PARADIGM 시험은 시술 후 1년 동안 모든 원인에 의한 사망, 모든 뇌졸중 및 심혈관 입원을 포함한 주요 복합 지표에 대한 비열등성을 평가할 예정이다.이 시험은 미국에서의 사전 시장 승인(PMA) 신청을 지원하기 위해 필요한 강력한 임상 증거를 제공하도록 설계되었으며, CE 마크 승인은 PMA와 병행하여 진행될 예정이다.추가 정보는 C
베니테크바이오파마(BNTC, Benitec Biopharma Inc. )는 임상 연구의 긍정적 중간 결과를 발표했고 FDA의 패스트트랙 지정을 획득했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 3일, 캘리포니아주 헤이워드에서 베니테크바이오파마(증권코드: BNTC)는 BB-301의 1b/2a 임상 시험에 대한 긍정적인 중간 결과를 발표하고, FDA로부터 BB-301에 대한 패스트트랙 지정을 받았다.BB-301은 독점적인 '침묵 및 대체' DNA 유도 RNA 간섭(ddRNAi) 플랫폼을 기반으로 한 유전자 치료제이다.BB-301의 패스트트랙 지정은 긍정적인 중간 임상 연구 결과와 주요 연구에서 사용할 예정인 독점적인 반응자 분석을 검토한 후에 부여되었다.BB-301은 또한 FDA와 유럽의약청(EMA)으로부터 고아약 지정도 받았다.Cohort 1에 등록된 6명의 환자는 BB-301에 대한 공식 통계 기준을 충족하여 100%의 반응률을 기록했다.BB-301 투여 후, Cohort 1 환자들은 삼킴 증상 부담, 삼킴 후 잔여물 축적, 고정된 액체량 소비에 필요한 시간, 삼킴 시 인두 폐쇄 개선 등에서 유의미한 지속적인 개선을 경험했다.2025년 4분기에는 Cohort 2의 첫 환자가 BB-301로 성공적으로 치료됐다.베니테크바이오파마는 2026년에 FDA와 만나 BB-301의 주요 연구 설계를 확인할 계획이다.베니테크바이오파마의 제럴 뱅크스 CEO는 "BB-301이 OPMD 환자들에게 미칠 수 있는 심오한 효과에 대해 기대하고 있으며, 패스트트랙 지정을 확보한 것은 우리의 임상 데이터의 강점과 OPMD에서의 긴급한 미충족 수요를 반영한다"고 말했다.Cohort 1 환자들은 BB-301 투여 후 12개월, 9개월, 6개월, 3개월의 후속 관찰을 통해 임상적으로 유의미한 개선을 보였다.BB-301의 반응자 분석은 환자 보고 결과, 객관적 평가 결과, 삼킴 능력 평가 결과를 포함하여 다수의 개별 평가를 통합하여 BB-301의 치료 효과를 종합적으로 평가하는 프레임
크리스탈바이오테크(KRYS, Krystal Biotech, Inc. )는 2025년 3분기 재무 및 운영 결과를 발표했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 3일, 크리스탈바이오테크(이하 회사)는 2025년 9월 30일로 종료된 3분기 재무 결과를 발표하고 사업 업데이트를 제공했다.회사는 3분기 동안 VYJUVEK에서 9,780만 달러의 순수익을 기록했으며, 미국 출시 이후 총 6억 2,320만 달러의 수익을 올렸다.VYJUVEK은 3분기 동안 독일에서 출시되었고, 4분기에는 프랑스와 일본에서도 출시될 예정이다.미국 내 VYJUVEK 라벨이 업데이트되어 적격 환자군이 확대되고 환자에게 더 큰 유연성을 제공하게 됐다.FDA는 플랫폼 기술 지정을 부여했다.낭포성 섬유증(CF) 중간 결과는 4분기에 발표될 예정이다.회사는 3분기 말 기준으로 8억 6,420만 달러의 현금 및 투자 자산을 보유하고 있다.크리스탈바이오테크의 회장 겸 CEO인 크리시 S. 크리시난은 "전 세계적으로 VYJUVEK에 접근할 수 있는 DEB 환자 수가 증가하는 것을 보게 되어 매우 기쁘다. 앞으로 몇 달 안에 이 숫자를 빠르고 지속 가능하게 확장할 수 있기를 기대한다"고 말했다.VYJUVEK은 피부의 DEB 환자를 위한 치료제로, 2025년 3분기 동안 9,780만 달러의 순수익을 기록했으며, 총 매출 총 이익률은 96%에 달했다.회사는 미국 내 VYJUVEK에 대해 615건 이상의 보험 청구 승인을 확보했으며, 전국적으로 강력한 접근성을 유지하고 있다.9월에는 FDA가 VYJUVEK의 적격 환자군을 출생부터 DEB 환자를 포함하도록 확대하는 라벨 업데이트를 승인했다.8월 말에는 독일에서 VYJUVEK을 상용 출시하였으며, 현재 약 20명의 환자가 독일에서 VYJUVEK 치료를 받고 있다.프랑스의 Haute Autorité de Santé(HAS)는 VYJUVEK에 대한 조기 보험 접근을 승인하였고, 10월에는 일본에서도 출시되었다.2025년 9월 30일 기준으로 회사의 현금
유니큐어(QURE, uniQure N.V. )는 헌팅턴병 치료제 AMT-130에 대한 규제 업데이트를 발표했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 3일, 유니큐어(NASDAQ: QURE)는 헌팅턴병 치료를 위한 임상 유전자 치료제 AMT-130에 대한 규제 업데이트를 발표했다.이는 미국 식품의약국(FDA)과의 생물학적 라이센스 신청(BLA) 사전 회의에서 받은 피드백에 따른 것이다.최종 회의록은 아직 수령하지 못했지만, 회의에서의 논의에 기반하여 유니큐어는 FDA가 현재 AMT-130의 1상/2상 연구 데이터가 외부 대조군과 비교했을 때 BLA 제출을 위한 주요 증거로 충분하다고 믿고 있다.이는 지난 1년간 여러 차례의 Type B 회의에서 FDA와의 이전 소통과는 큰 변화이다.따라서 AMT-130의 BLA 제출 시점은 현재 불확실하다.유니큐어는 회의 후 30일 이내에 최종 회의록을 받을 것으로 예상하며, AMT-130의 신속한 승인을 위한 경로를 찾기 위해 FDA와 긴급히 상호작용할 계획이다.FDA는 2025년 4월 AMT-130에 대해 1상/2상 연구 데이터에 기반하여 혁신 치료제(Breakthrough Therapy) 지정을 부여했으며, 2024년 5월에는 재생의학 고급 치료(RMAT) 지정을 받았다.유니큐어의 CEO인 맷 카푸스타는 "최근 BLA 사전 회의에서 FDA의 피드백에 놀랐다. 이는 2024년 11월 FDA가 제공한 지침과는 극적인 변화로, 현재 진행 중인 1상/2상 연구 데이터가 자연사 외부 대조군과 비교했을 때 BLA 제출의 주요 근거가 될 수 있다. 했던 것과는 다르다"고 말했다.그는 "이 소식은 예상치 못한 것이며, 헌팅턴병으로 고통받는 환자들에게 실망스럽다. 우리는 AMT-130이 환자들에게 상당한 혜택을 줄 수 있다고 강하게 믿으며, FDA와 협력하여 AMT-130을 신속하게 환자와 그 가족에게 제공할 수 있는 최선의 경로를 찾기 위해 전념하고 있다"고 덧붙였다.유니큐어는 헌팅턴병 치료를 위한 AMT-130의 진행을
T스캔테라퓨틱스(TCRX, TScan Therapeutics, Inc. )는 TSC-101의 주요 연구 설계에 대해 FDA와 합의하고 전략적 우선순위를 발표했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 3일, T스캔테라퓨틱스는 FDA와의 생산적인 회의 후 TSC-101 프로그램의 등록 경로에 대한 합의에 도달했다.TSC-101은 급성 골수성 백혈병(AML) 및 골수형성이상증후군(MDS) 치료를 위한 프로그램이다.주요 연구 설계는 T스캔의 현재 진행 중인 Phase 1 연구를 반영하며, 재발 없는 생존율(RFS)을 주요 목표로 하는 생물학적으로 할당된 내부 대조군을 사용할 예정이다.이 전략적 우선순위에 따라 회사는 혈액 질환 프로그램의 임상 개발을 진행하고, 고형 종양 Phase 1 시험의 추가 등록을 중단하며, 고형 종양을 위한 in vivo 엔지니어링 TCR-T 개발 및 자가면역 질환의 표적 발견에 집중할 예정이다.이와 관련하여 회사의 인력은 약 30%, 즉 66명이 감축된다.Gavin MacBeath CEO는 "FDA의 긍정적인 피드백에 힘입어 TSC-101의 주요 시험 설계에 대한 합의에 도달했다"고 말했다.그는 또한 "상업적으로 준비된 제조 공정을 개발하여 제조 시간을 5일 단축시켰으며, 이는 제품 비용을 크게 낮추고 T세포의 활성을 감소시킬 수 있는 높은 수준의 T세포 확장을 줄이는 데 기여할 것"이라고 덧붙였다.회사는 2026년 2분기에 TSC-101의 주요 시험을 시작할 것으로 예상하고 있으며, 2025년 10월에 FDA와의 회의에서 TSC-101의 주요 시험 설계에 대한 합의가 이루어졌다.이 시험은 AML 또는 MDS 환자에게 알로겐 이식(HCT)을 통해 치료를 제공하는 것을 목표로 한다.회사는 또한 2026년과 2027년에 연간 약 450억 원의 비용 절감 효과를 기대하고 있으며, 이러한 전략적 조치로 인해 회사의 현금 유동성이 2027년 하반기까지 연장될 것이라고 밝혔다.T스캔테라퓨틱스는 고형 종양 프로그램에서도 첫 두 환자에게 T
세리나테라퓨틱스(SER, Serina Therapeutics, Inc. )는 SER-252 프로그램에 대한 규제 업데이트를 제공했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 3일, 세리나테라퓨틱스(이하 '세리나')는 미국 식품의약국(FDA)이 SER-252에 대한 임상시험 보류를 결정했다고 발표했다.SER-252는 세리나의 주요 개발 프로그램으로, 진행성 파킨슨병 치료를 위한 Investigational New Drug (IND) 신청서에 대한 FDA의 요청이 있었다. FDA는 제형에 사용되는 일반적인 부형제에 대한 추가 정보를 요청했으며, 이는 활성 약물 물질이나 제안된 작용 메커니즘과는 관련이 없다.세리나는 FDA의 요청에 신속하게 대응할 계획이다. 세리나는 FDA의 공식 임상 보류 통지를 30일 이내에 받을 것으로 예상하며, FDA와 단계 및 일정에 대해 조율이 완료되면 업데이트를 제공할 예정이다.이전 상호작용에서 FDA는 SER-252의 개발 접근 방식에 대한 지지를 나타냈다.세리나의 최고경영자(CEO)인 스티브 레저는 "FDA의 참여와 건설적인 피드백에 감사드린다.세리나는 SER-252 임상 프로그램을 시작하기 위해 재정적 및 전략적으로 지원할 것이라고 강조한 그렉 베일리 박사는 "이러한 규제 피드백은 책임 있는 약물 개발의 정상적이고 건설적인 부분이다. 팀은 FDA의 의견을 해결하기 위해 긴밀히 협력하고 있으며, 이 업데이트는 세리나의 장기적인 잠재력에 대한 우리의 확신이나 SER-252가 진행성 파킨슨병 환자들의 삶을 의미 있게 개선할 수 있는 능력에 대한 믿음을 변화시키지 않는다"고 말했다.세리나는 SER-270(POZ-VMAT2i)와 같은 POZ 플랫폼 기반의 소분자 파이프라인을 계속 발전시키고 있으며, 이는 지연성 운동 이상증(TD)을 위한 주 1회 주사 요법이다. SER-252-1b 연구는 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조의 1상 시험으로, 파킨슨병 및 운동 변동이 있는 성인을 대상으로 하며, 안전성, 내약성 및 약리학적 특성
트라베레테라퓨틱스(TVTX, Travere Therapeutics, Inc. )는 2025년 9월 30일에 분기 보고서를 작성했다.30일 미국 증권거래위원회에 따르면 트라베레테라퓨틱스가 2025년 9월 30일 기준으로 발표한 분기 보고서에 따르면, 회사는 2025년 9월 30일 기준으로 1억 1,093만 달러의 현금 및 현금성 자산과 1억 4,360만 달러의 시장성 채무 증권을 보유하고 있다.2024년 12월 31일 기준으로는 각각 5,853만 달러와 3억 1,216만 달러였다.회사의 부채는 3억 1,137만 달러로, 2024년 12월 31일 기준 3억 7,899만 달러에서 감소했다.누적 적자는 14억 7,544만 달러로, 2024년 12월 31일 기준 14억 4,716만 달러에서 증가했다.주주 지분은 7356만 달러로, 2024년 12월 31일 기준 5,907만 달러에서 증가했다.현재 유동 자산에서 유동 부채를 차감한 순운전 자본은 2억 3,603만 달러로, 2024년 12월 31일 기준 2억 1,595만 달러에서 증가했다.유동 자산을 유동 부채로 나눈 비율은 2.75로, 2024년 12월 31일 기준 2.08이었다.2025년 9월 30일 종료된 분기 동안, 트라베레테라퓨틱스는 총 1억 6,485만 9천 달러의 수익을 기록했으며, 이는 2024년 같은 기간의 6,289만 8천 달러에 비해 1억 1,196만 1천 달러 증가한 수치이다.이 중 제품 판매는 1억 1,315만 달러로, 2024년 같은 기간의 6,100만 달러에 비해 5,281만 달러 증가했다.라이센스 및 협력 수익은 5,170만 달러로, 2024년 같은 기간의 189만 7천 달러에 비해 4,981만 달러 증가했다.운영 비용은 1억 3,992만 8천 달러로, 2024년 같은 기간의 1억 1,904만 7천 달러에 비해 2,088만 1천 달러 증가했다.이 중 연구 및 개발 비용은 5,189만 달러로, 2024년 같은 기간의 5,168만 달러에 비해 211만 달러 증가했다.판매, 일반 및 관리 비용은 8,
아기오스파마슈티컬스(AGIO, AGIOS PHARMACEUTICALS, INC. )는 2025년 3분기 실적을 발표했다.30일 미국 증권거래위원회에 따르면 아기오스파마슈티컬스가 2025년 9월 30일 종료된 분기에 대한 실적을 발표했다.이 회사는 2025년 3분기 동안 총 수익 1,288만 달러를 기록했으며, 이는 2024년 같은 기간의 896만 달러에 비해 증가한 수치다.제품 매출은 3분기 동안 1,288만 달러로, 2024년 3분기의 896만 달러에서 증가했다.2025년 9개월 동안의 총 수익은 3,406만 달러로, 2024년 9개월 동안의 2,576만 달러에 비해 증가했다.운영 비용은 2025년 3분기 동안 1억 297만 달러로, 2024년 3분기의 1억 1177만 달러에 비해 증가했다.이 중 연구 및 개발 비용은 8만 6796달러로, 2024년 3분기의 7만 2455달러에 비해 증가했다.아기오스파마슈티컬스는 2025년 9월 30일 기준으로 13억 8,570만 달러의 자산을 보유하고 있으며, 부채는 1억 375만 달러로 보고됐다.이 회사는 현재 PYRUKYND®의 상업화를 위해 노력하고 있으며, 이 제품은 미국에서 PK 결핍증 치료를 위해 FDA의 승인을 받았다.또한, 아기오스파마슈티컬스는 2024년 12월에 제출한 보충 신약 신청서가 FDA에 의해 수락되었으며, 2025년 9월 7일로 예정된 PDUFA 목표일이 2025년 12월 7일로 연장됐다.이 회사는 현재 SCD 및 소아 PK 결핍증 치료를 위한 PYRUKYND®의 임상 시험을 진행 중이다.아기오스파마슈티컬스는 2025년 9월 30일 기준으로 13억 달러의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있으며, 향후 12개월간 운영 자금을 지원할 수 있을 것으로 예상하고 있다.그러나 이 회사는 추가 자금을 조달하지 못할 경우 제품 개발을 지연하거나 중단해야 할 수도 있다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투
브릿지바이오파마(BBIO, BridgeBio Pharma, Inc. )는 2025년 3분기 실적을 발표했다.29일 미국 증권거래위원회에 따르면 브릿지바이오파마가 2025년 3분기 실적을 발표했다.2025년 9월 30일 기준으로, 회사는 총 수익 120,700천 달러를 기록했으며, 이는 전년 동기 대비 117,968천 달러 증가한 수치다.이 중 순제품 수익은 108,111천 달러로, 2024년에는 0달러였던 것에 비해 큰 폭으로 증가했다.라이선스 및 서비스 수익은 8,311천 달러로, 전년 동기 대비 5,579천 달러 증가했으며, 로열티 수익은 4,278천 달러로, 2024년에는 0달러였다.회사의 운영 비용은 총 265,899천 달러로, 연구 및 개발 비용이 112,874천 달러, 판매 및 관리 비용이 137,621천 달러를 차지했다.이로 인해 운영 손실은 145,199천 달러에 달했다.회사는 2025년 9월 30일 기준으로 현금 및 현금성 자산이 642,951천 달러, 시장성 증권이 2,991천 달러로 총 645,942천 달러를 보유하고 있다.브릿지바이오파마는 2024년 11월 22일 FDA의 승인을 받은 AttrubyTM의 상업화를 통해 수익을 창출하고 있으며, 2025년 2월 10일에는 유럽연합에서 BeyonttraTM의 승인을 받았다.회사는 2025년 3분기 동안 538,303천 달러의 순손실을 기록했으며, 이는 전년 동기 대비 262,345천 달러 증가한 수치다.브릿지바이오파마는 앞으로도 연구개발 및 상업화에 집중할 계획이며, 지속적인 손실이 예상된다.현재 회사는 1,900,000천 달러의 부채를 보유하고 있으며, 이는 향후 재무 상태에 영향을 미칠 수 있다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
인텔리아테라퓨틱스(NTLA, Intellia Therapeutics, Inc. )는 FDA가 임상 시험에 대한 임상 보류 통보를 했다.29일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 29일, 미국 식품의약국(FDA)이 인텔리아테라퓨틱스에 대해 MAGNITUDE 및 MAGNITUDE-2 3상 임상 시험에 대한 신약 임상 신청서에 임상 보류를 통보했다.FDA는 30일 이내에 공식 임상 보류 통지서를 제공할 것이라고 밝혔다.임상 보류는 MAGNITUDE 시험에서 nexiguran ziclumeran(nex-z) 투여를 받은 환자에서 Grade 4 간 효소 수치 상승 및 총 빌리루빈 증가에 대한 이전에 공개된 보고서를 따른 것이다.인텔리아는 2025년 10월 27일에 MAGNITUDE 시험의 프로토콜에 정의된 보류 기준에 따라 nex-z에 대한 투여 및 선별을 일시 중단했다.인텔리아는 FDA와 협력하여 임상 보류 문제를 가능한 한 신속하게 해결할 계획이다.이 보고서는 인텔리아의 임상 프로그램의 안전성, 내약성, 효능, 성공 및 발전에 대한 믿음과 기대를 포함하며, nex-z에 대한 임상 보류를 해결하고 MAGNITUDE 및 MAGNITUDE-2 시험을 재개하고 성공적으로 완료할 수 있는 능력에 대한 것이다.이 보고서의 모든 미래 예측 진술은 경영진의 현재 기대와 미래 사건에 대한 믿음에 기반하고 있으며, 실제 결과가 이러한 미래 예측 진술에 명시된 것과 실질적으로 다를 수 있는 여러 위험과 불확실성에 노출되어 있다.이러한 위험과 불확실성에는 임상 보류가 언제 해결될지에 대한 불확실성, 인텔리아가 임상 보류를 해결하기 위해 수행해야 할 수 있는 조치나 연구, MAGNITUDE 및 MAGNITUDE-2 시험을 재개할 수 있는 인텔리아의 능력, nex-z의 안전성과 효능에 대한 임상 보류의 영향, 규제 기관의 제품 후보에 대한 평가 등이 포함된다.인텔리아의 제품 후보가 성공적으로 개발되고 상용화되지 않을 위험, 지적 재산권 보호 및 유지와 관련된 위험, 제3자 지적
사바라(SVRA, Savara Inc )는 RTW가 7500만 달러 로열티 자금 조달 계약을 체결했다.29일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 29일, 사바라(나스닥: SVRA)는 RTW Investments, LP가 관리하는 자금과 7500만 달러 규모의 로열티 자금 조달 계약을 체결했다.이 계약은 사바라의 조사 중인 흡입 생물학적 제제인 몰그램로스팀 흡입 용액(MOLBREEVI)이 자가면역 폐포 단백증(autoimmune PAP) 치료를 위해 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받을 경우에 적용된다.계약에 따르면, RTW는 MOLBREEVI의 미국 내 순매출의 일정 비율에 해당하는 로열티를 받을 예정이다.로열티 비율은 연간 순매출에 따라 7%에서 1%로 단계적으로 조정되며, 이전 연도의 순매출이 특정 수준에 도달하지 못할 경우 첫 번째 로열티 비율이 9.5%로 증가할 수 있다.로열티 지급은 MOLBREEVI의 상업적 판매가 이루어지는 첫 분기부터 시작되며, RTW가 1억 8750만 달러를 수령할 때까지 계속된다.사바라는 현재 계약 기간 동안의 유효 로열티 비율이 저단위 수치에 이를 것으로 예상하고 있다.계약에는 특정 통제 변화가 발생할 경우 계약을 종료할 수 있는 매입 옵션이 포함되어 있으며, 사바라는 구매 가격의 일부를 사용하여 모든 미지급 부채를 상환해야 한다.계약은 일반적인 긍정적 및 부정적 약속을 포함하고 있으며, 사바라의 부채 발생 능력을 제한하는 조항이 포함되어 있다.이 계약의 전체 내용은 사바라의 2025년 12월 31일 종료 연도에 대한 연례 보고서의 부록으로 포함될 예정이다.또한, 사바라는 2025년 9월 8일, 주주가 사바라와 일부 임원들을 상대로 미국 펜실베이니아 동부 지방법원에 집단 소송을 제기했다.이 소송은 2024년 3월 7일부터 2025년 5월 23일 사이에 사바라의 일반 주식 및 증권을 구매한 투자자들을 대신하여 제기되었으며, MOLBREEVI의 규제 제출과 관련된 여러 공개 성명에서의 법률 위반을 주장하고 있다.사바라
