ARS파마슈티컬스(SPRY, ARS Pharmaceuticals, Inc. )는 neffy® 1mg의 FDA 승인이 발표됐다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 5일, ARS파마슈티컬스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 neffy 1mg(에피네프린 비강 스프레이)의 승인을 받았다.이 제품은 4세 이상, 체중이 15킬로그램 이상 30킬로그램 미만인 어린이의 알레르기 반응(1형) 및 아나필락시스의 응급 치료를 위해 사용된다.neffy 1mg의 승인은 여러 임상 시험의 데이터를 기반으로 하며, 이 데이터는 에피네프린 주사 제품과 일치하는 약리학적 및 약리역학적 반응을 포함한다.소아 임상 시험에서의 부작용은 일반적으로 경미하고 일시적이었다.또한, 인간 요인 연구에 따르면 10세 이상의 어린이와 보모, 교사와 같은 훈련받지 않은 개인도 지침을 따름으로써 neffy 1mg를 효과적으로 투여할 수 있다.neffy 1mg는 2025년 5월 말까지 미국에서 4세 이상, 체중이 15킬로그램 이상 30킬로그램 미만인 환자에게 제공될 예정이다.neffy 1mg의 승인은 2024년 8월 9일에 30킬로그램 이상(66파운드 이상)인 어린이와 성인을 위한 neffy 2mg의 FDA 승인에 이어 이루어졌으며, 2024년 8월 22일에는 유럽연합에서 neffy의 상표명인 EURneffy에 대한 승인이 있었다.이 보고서는 1995년 사모증권소송개혁법에서 정의한 '미래 예측 진술'을 포함하고 있다.이러한 진술은 neffy 1mg의 상업적 가용성 일정과 역사적 사실이 아닌 기타 진술을 포함한다.이러한 진술은 위험과 불확실성에 따라 실제 결과가 이러한 미래 예측 진술에서 표현되거나 암시된 것과 실질적으로 다를 수 있다.이러한 미래 예측 진술은 회사의 현재 기대를 기반으로 하며, 실현되지 않거나 잘못된 것으로 판명될 수 있는 가정을 포함한다.실제 결과와 사건의 시기는 다양한 위험과 불확실성으로 인해 이러한 미래 예측 진술에서 예상한 것과 실질적으로 다를 수 있다.이러한 위험과 불확실성
페이트쎄라퓨틱스(FATE, FATE THERAPEUTICS INC )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 5일, 페이트쎄라퓨틱스는 2024년 12월 31일로 종료된 분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.회사는 자사의 유도 다능성 줄기세포(iPSC) 기반의 오프 더 셀프 세포 면역 요법 파이프라인을 환자에게 제공하기 위해 헌신하는 임상 단계의 생명공학 회사이다.2024년 4분기 동안 회사는 1.9백만 달러의 수익을 기록했으며, 이는 온코로지 및 자가면역 질환에 대한 주요 임상 프로그램을 추진하기 위한 결단과 집중을 가지고 2025년을 시작한다.2024년 4분기 총 운영 비용은 6,360만 달러로, 연구 및 개발 비용이 3,360만 달러, 일반 및 관리 비용이 1,530만 달러를 차지했다. 이 금액에는 비현금 주식 기반 보상 비용 910만 달러와 장비 및 사용권 자산과 관련된 일회성 비현금 자산 손상 비용 1,470만 달러가 포함되어 있다.2024년 12월 31일 기준으로 회사의 현금, 현금성 자산 및 투자액은 3억 670만 달러에 달하며, 운영 자금은 2026년 말까지 지속될 것으로 예상된다.회사는 FT819 오프 더 셀프 CAR T세포 제품 후보에 대한 1상 용량 확장을 시작했으며, 이는 중등도에서 중증의 전신성 홍반성 루푸스(SLE) 환자에게 플루다라빈 없는 조건화 요법을 사용하여 진행된다. FT819은 CD19을 표적으로 하는 키메라 항원 수용체(CAR)를 포함한 CD8αβ+ T세포 제품 후보로, T세포 수용체 알파 상수(TRAC) 위치에 새로운 1XX 공동 자극 도메인을 통합하고 있다.2024년 12월, 회사는 미국 식품의약국(FDA)과의 회의를 통해 FT819의 추가 B세포 매개 자가면역 질환에 대한 임상 조사를 허용하는 데 합의했다. 이 회의의 후속 조치로, 회사는 SLE, 항호중구 세포질 항체 관련 혈관염(AAV), 특발성 염증성 근염(IIM), 전신 경화증(SSc)에 대한 독립적인 용량
오큐겐(OCGN, Ocugen, Inc. )은 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 5일, 오큐겐은 2024년 12월 31일로 종료된 회계연도 및 4분기 재무 결과를 발표하는 보도자료를 발행했다.회사는 이날 오전 8시 30분(동부 표준시)에 재무 결과 및 사업 업데이트에 대해 논의하기 위한 컨퍼런스 콜과 웹캐스트를 예정하고 있다.회사는 이와 관련된 발표 자료를 자사의 웹사이트에 게시할 예정이다.보도자료와 발표 자료는 현재 보고서의 부록으로 제공된다.이 보고서의 2.02 항목에 공개된 정보는 제출된 것으로 간주되지 않으며, 1934년 증권거래법 제18조의 책임에 해당하지 않는다.2025년 3월 5일, 오큐겐은 2024년 4분기 및 연간 재무 결과와 함께 일반 사업 업데이트를 보고했다."모든 임상 프로그램에서의 지속적인 데이터와 환자 증언은 우리의 혁신적인 변형 유전자 치료 플랫폼에서의 일회성 치료의 이점을 계속 지원하고 있다. 치료된 눈에서 일관된 안정화 또는 개선을 보이고 있으며, 안전성과 내약성 프로필이 우수하다"고 오큐겐의 회장 겸 CEO인 샨카르 무수누리 박사가 말했다.2024년 동안 회사는 등록 및 투여 일정에 따라 임상 프로그램을 지속적으로 발전시켰으며, 2025년에도 제품 파이프라인을 계속 추진할 예정이다.최근 회사는 FDA와의 협의를 통해 스타가르트병 치료를 위한 OCU410ST의 2/3상 임상 시험을 진행하기로 결정했다. 이는 미국과 유럽에서 10만 명의 스타가르트 환자에게 치료 옵션이 없다. 엄청난 의료적 필요에 의해 촉진된 것이다.OCU410ST의 임상 일정이 가속화되면 질병 부담을 더 빨리 해결하는 데 상당한 비용 절감이 예상된다. OCU410ST 2/3상 임상 시험은 51명의 피험자를 무작위로 배정하며, 이 중 34명은 시력이 더 나쁜 눈에 OCU410ST를 200μL 주사할 예정이다. 1년 데이터는 2027년 BLA 제출에 활용될 예정이다.OCU410ST GARDian 임상 시
쿰버랜드파마슈티컬스(CPIX, CUMBERLAND PHARMACEUTICALS INC )는 2024년 4분기 매출이 11.6% 증가했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 4일, 쿰버랜드파마슈티컬스는 2024년 12월 31일로 종료된 3개월 및 연간 재무 결과를 발표했다.2024년 4분기 동안 FDA 승인 브랜드의 제품 포트폴리오가 총 1,040만 달러의 순매출을 기록하며, 이는 전년 동기 대비 11.6% 증가한 수치다.2024년 전체 순매출은 3,800만 달러에 달했다.쿰버랜드는 2024년 총 자산이 7600만 달러로, 이 중 1800만 달러가 현금, 5300만 달러가 부채, 2300만 달러가 주주 자본으로 구성되어 있다고 밝혔다.쿰버랜드파마슈티컬스의 CEO A.J. Kazimi는 "2024년은 우리 회사에 있어 변혁의 해였으며, 제품 라벨링 확대, 주요 FDA 지정 및 환자 치료 개선을 위한 새로운 연구 발표가 있었다"고 말했다.그는 2025년에는 성장을 촉진하고 이해관계자에게 가치를 제공하며 사명을 발전시키는 데 집중할 것이라고 덧붙였다.2025년의 주요 개발 사항으로는, 쿰버랜드가 두셴 근육병과 관련된 심근병증 환자를 대상으로 한 ifetroban의 2상 연구에서 긍정적인 결과를 발표한 것이 있다. 이는 이 환자들에게 있어 심장 합병증을 목표로 한 첫 번째 성공적인 2상 연구로 기록된다.또한, 쿰버랜드의 강력한 항생제인 Vibativ이 중국의 규제 당국으로부터 승인을 받았으며, 이는 쿰버랜드의 국제 비즈니스 성장에 기여할 것으로 기대된다.2024년의 주요 하이라이트로는 ifetroban이 FDA의 고아약 및 희귀 소아 질환 지정을 받았고, Caldolor가 ketorolac과 비교하여 안전성과 의료 자원 측면에서 우수하다는 연구 결과가 발표되었다.2024년 동안 쿰버랜드는 390만 회의 FDA 승인 제품을 환자에게 제공하고, 손상되거나 만료된 제품 12,480파운드를 안전하게 폐기했다.2024년의 재무 결과로는 순매출이 3,800만 달러,
오퍼스제네틱스(IRD, Opus Genetics, Inc. )는 제네릭 의약품 승인 신청에 대한 통지서를 수령했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월, 오퍼스제네틱스가 Sandoz Incorporated의 법률 자문인 Winston & Strawn LLP로부터 Paragraph IV 인증 통지서(이하 '통지서')를 수령했다.이 통지서는 Sandoz가 미국 식품의약국(FDA)에 RYZUMVI™의 제네릭 버전을 제조, 사용 또는 판매하기 위한 약식 신약 신청(ANDA)을 제출했음을 알리는 내용이다.이 신청은 FDA의 승인된 의약품 목록인 오렌지 북에 등재된 여섯 개의 특허가 만료되기 전에 이루어졌다.해당 특허는 미국 특허 번호 9,795,560, 10,278,918, 10,772,829, 11,090,261, 11,844,858, 11,400,077(이하 '도전 특허')이다.통지서에서는 도전 특허가 무효이며, 집행 불가능하거나 Sandoz의 ANDA에 설명된 제네릭 제품의 상업적 제조, 사용 또는 판매에 의해 침해되지 않을 것이라고 주장하고 있다.통지서는 RYZUMVI™ 오렌지 북 특허인 미국 특허 번호 12,201,615 및 12,201,616에 대한 특허 인증을 도전하지 않는다.ANDA 제출에 대한 대응으로, 오퍼스제네틱스 또는 그 상업적 파트너는 RYZUMVI™와 관련된 지적 재산권을 보호하기 위해 특허 침해 소송을 제기할 수 있다.이 보고서는 연방 증권법의 안전한 항구 조항에 따라 작성된 미래 예측 진술을 포함하고 있다.이러한 진술은 회사 또는 상업적 파트너가 지적 재산권을 집행할 의도와 관련된 내용을 포함하고 있으며, 현재의 기대를 바탕으로 하며 미래 성과를 보장하지 않는다.이러한 미래 예측 진술은 회사, 사업 전망 및 운영 결과와 관련이 있으며, 실제 사업, 전망 및 운영 결과가 이러한 예측 진술과 실질적으로 다를 수 있는 여러 요인과 사건에 의해 영향을 받을 수 있다.이러한 차이를 초래할 수 있는 요인에는 2024년 9월 30일 종료된
아디알파마슈티컬스(ADIL, ADIAL PHARMACEUTICALS, INC. )는 2024 회계연도 재무 결과를 발표하고 사업 업데이트를 제공했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 4일, 아디알파마슈티컬스는 2024 회계연도 재무 정보를 포함한 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 첨부되어 있다.아디알파마슈티컬스는 중독 및 관련 장애 치료를 위한 치료제를 개발하는 임상 단계의 생명공학 회사로, 2024년 12월 31일로 종료된 회계연도의 재무 결과를 보고했다.주요 하이라이트로는 AD04-103 약리학적 연구의 성공적인 완료가 있으며, 이는 생체이용률, 용량 비례성, 음식 효과가 없음을 입증하고 온단세트론 사용과 일치하는 안전성 프로파일을 확인했다.또한, FDA는 AD04의 상업적 제형과 참조 제품 간의 동등성을 입증하는 vitro 용해 데이터와 함께 AD04-103의 결과를 활용한 505(b)(2) 브리징 전략을 확인했다.아디알은 2025년 3상 임상 프로그램을 위한 임상 공급 제조를 시작할 예정이다.2024 회계연도 재무 결과에 따르면, 현금 및 현금성 자산은 2024년 12월 31일 기준으로 380만 달러로, 2023년 12월 31일의 280만 달러와 비교된다.연구 및 개발 비용은 2024년 동안 약 190만 달러(155%) 증가했으며, 이는 2024년에 시작된 PK 연구와 관련된 임상 시험 비용 증가에 기인한다.일반 관리 비용은 2024년 동안 약 49만 1천 달러(9%) 감소했으며, 이는 법률 비용과 보상 감소에 따른 것이다.2024년 순손실은 1,320만 달러로, 2023년의 510만 달러와 비교된다.아디알은 2025년 3상 임상 시험을 시작할 준비가 되어 있으며, 중독으로 고통받는 개인들에게 필요한 치료 옵션을 제공하기 위해 AD04를 효율적으로 발전시키는 데 집중하고 있다.아디알은 또한 Boudicca Dx와 협력하여 AD04의 동반 진단 유전자 검사의 개발을 진행하고 있으며, 이는 FDA의 기술 및 임
카프리코쎄라퓨틱스(CAPR, CAPRICOR THERAPEUTICS, INC. )는 FDA가 생물학적 라이센스 신청을 수락하고 우선 심사를 발표했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 4일, 카프리코쎄라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)이 듀센느 근육병 심근병증 치료를 위한 조사적 세포 치료제인 데라미오셀의 생물학적 라이센스 신청(BLA)을 검토하기로 수락했다고 발표했다.또한, FDA는 BLA에 대해 우선 심사를 부여하고, 처방약 사용자 수수료법(PDUFA)의 목표 조치 날짜를 2025년 8월 31일로 설정했다.현재 FDA는 BLA와 관련하여 잠재적인 검토 문제를 식별하지 않았다.카프리코쎄라퓨틱스의 CEO인 린다 마르반 박사는 "우리는 BLA의 수락을 발표하게 되어 매우 기쁘다. 이는 듀센느 심근병증에 대한 최초의 치료제를 제공하는 데 한 걸음 더 나아가는 것이다"라고 말했다.BLA 제출은 카프리코쎄라퓨틱스의 기존 심장 데이터와 FDA가 자금을 지원한 자연사 데이터와 비교하여 지원된다.데라미오셀은 여러 임상 시험에서 듀센느 심근병증의 완화를 보여주었으며, 현재 이 질환은 듀센느 환자에서 사망의 주요 원인 중 하나이다.FDA는 심각한 질환의 치료에서 안전성 또는 효과성의 중요한 개선을 제공하는 의약품 신청에 대해 우선 심사를 부여한다.데라미오셀은 FDA와 유럽 의약품청(EMA)으로부터 고아약 지정도 받았다.카프리코쎄라퓨틱스는 데라미오셀의 상용화 및 유통을 위해 일본의 니폰 신야쿠와 독점 계약을 체결했다.데라미오셀은 조사 신약으로, 어떤 적응증에 대해서도 승인되지 않았다.카프리코쎄라퓨틱스는 희귀 질환 치료를 위한 혁신적인 세포 및 엑소좀 기반 치료제를 개발하는 생명공학 회사이다.현재 듀센느 근육병 치료를 위한 데라미오셀의 후기 개발이 진행 중이다.카프리코쎄라퓨틱스는 또한 엑소좀 기술을 활용하여 다양한 질병을 치료하고 예방하기 위한 연구를 진행하고 있다.카프리코쎄라퓨틱스의 재무 상태는 현재 임상 개발 중인 데라미오셀의 승인 여부에 따라 크게 달라질 수
토닉스파마슈티컬스홀딩(TNXP, Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. )은 섬유근육통 치료제 TNX-102 SL 데이터가 발표됐다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 3일, 토닉스파마슈티컬스홀딩(이하 회사)은 2025년 3월 3일부터 4일까지 오스트리아 비엔나에서 열린 제7회 섬유근육통 논란 국제 회의에서 TNX-102 SL의 섬유근육통 치료 효과에 대한 데이터를 발표했다.TNX-102 SL은 섬유근육통 치료를 위해 설계된 서브링구얼 제형의 사이클로벤자프린으로, 두 개의 이중 맹검 무작위 3상 연구에서 섬유근육통 통증 감소의 주요 목표에서 통계적으로 유의미한 개선을 보였다.미국 식품의약국(FDA)은 TNX-102 SL의 섬유근육통 관리에 대한 PDUFA 목표일을 2025년 8월 15일로 설정했다.FDA의 승인을 받을 경우, TNX-102 SL은 섬유근육통 치료를 위한 비오피오이드 진통제의 새로운 클래스의 첫 번째 약물이자 15년 이상 섬유근육통 치료를 위한 첫 번째 신약이 될 것이다.토닉스파마슈티컬스의 CEO인 세스 레더먼 박사는 "섬유근육통은 만성 통증 상태이기 때문에, 이를 치료하기 위한 약물은 지속적인 효과를 제공해야 한다"고 말했다.그는 TNX-102 SL이 두 개의 3상 연구에서 섬유근육통 통증을 3개월 동안 통계적으로 유의미하게 감소시키는 지속적인 효과를 보여주었다고 강조했다.TNX-102 SL은 비수면 회복을 목표로 하는 취침 시간 치료제로 설계되었으며, 이는 통증 감소로 이어지는 것으로 나타났다.TNX-102 SL은 서브링구얼 제형으로, 첫 번째 통과 대사 과정을 우회하여 사이클로벤자프린의 생체이용률을 높인다.두 개의 14주 이중 맹검 무작위 위약 대조 3상 임상 시험에서 TNX-102 SL 5.6mg은 14주 치료 후 위약에 비해 일일 통증을 유의미하게 감소시키는 주요 목표를 충족했다.두 시험 모두에서 TNX-102 SL은 일반적으로 잘 견디며, 부작용 프로필은 이전 연구와 유사하고 새로운 안전 신호는
바이오헤이븐파마슈티컬홀딩(BHVN, Biohaven Ltd. )은 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 3일, 바이오헤이븐파마슈티컬홀딩(이하 회사)은 2024년 12월 31일로 종료된 4분기 및 연간 재무 결과를 발표하는 보도자료를 발표했다.보도자료의 사본은 본 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 여기서 참조된다.회사는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 모든 유전자형의 척수소뇌성 운동실조증에 대한 트로릴루졸의 신약 신청(NDA)이 수용되고 우선 심사 대상으로 지정되었음을 발표했다.이 NDA의 PDUFA 날짜는 2025년 3분기로 예상된다.2024년 12월 31일 기준으로 현금, 현금성 자산, 시장성 증권 및 제한된 현금은 약 4억 8,900만 달러에 달했다.회사는 BHV-1300의 여러 용량에서 총 IgG를 최대 84%까지 감소시키는 긍정적인 분해 데이터가 보고되었으며, 지속적인 1상 연구에서 주 1,000mg의 피하 투여 후 중앙값 감소율은 80%에 달했다.BHV-1300의 최적화된 피하 투여는 총 IgG의 신속하고 깊이 있는 지속적인 감소를 달성하여 회사의 새로운 소분자 분해제 클래스가 단클론 항체 FcRn 표적 경쟁자와 차별화되었다.2,000mg까지의 용량은 안전하고 잘 견딜 수 있었다.BHV-1300의 최적화된 피하 제형으로 용량 증가는 진행 중이며, IgG 감소의 전체 범위를 탐색하기 위해 2025년 상반기 내에 1상 연구가 완료될 예정이다.회사는 2025년 중반에 그레이브스병에 대한 2상 연구를 시작할 것으로 예상하고 있다.회사는 면역학 및 염증, 신경과학, 종양학 등 6개 치료 분야에서 10개 이상의 자산을 포함한 5개의 혁신적인 플랫폼 전반에 걸쳐 임상 개발 및 운영 실행을 가속화하고 있다.이 포트폴리오는 비만, 간질, 우울증, 강박장애(OCD), 편두통, 통증, 알츠하이머병, 파킨슨병, 그레이브스병, 다발성 경화증(MS), 류마티스 관절염 및 암을 포함한 대규모 적응증을 목표로 하고 있
코셉트쎄라퓨틱스(CORT, CORCEPT THERAPEUTICS INC )는 FDA에 신규 약물 신청서를 제출했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 3일, 코셉트쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)에 자사의 선택적 코르티솔 조절제인 렐라코릴란(relacorilant)의 신규 약물 신청서(NDA)를 제출했다.이 약물은 내인성 고코르티솔증(쿠싱증후군) 환자를 치료하기 위해 개발됐다.FDA는 이 NDA의 목표 조치 날짜를 2025년 12월 30일로 설정했다.코셉트쎄라퓨틱스는 심각한 내분비, 종양학, 대사 및 신경학적 질환을 치료하기 위한 약물의 발견 및 개발에 종사하는 상업 단계의 회사다.코셉트의 NDA는 주요 GRACE 시험의 긍정적인 결과와 Phase 3 GRADIENT 시험, 장기 연장 시험 및 고코르티솔증에 대한 Phase 2 시험의 확인 증거를 기반으로 한다.이 시험에 참여한 환자들은 렐라코릴란을 투여받고 고코르티솔증의 다양한 징후와 증상에서 개선을 경험했다.렐라코릴란은 잘 견디는 것으로 나타났으며, 현재 승인된 약물을 복용하는 환자에게 발생할 수 있는 약물 유발 부신 기능 부전, 저칼륨혈증 또는 QT 연장과 같은 심각한 부작용 사례는 없었다.또한, 프로게스테론 수용체에서의 활동과 관련된 부작용인 자궁내막 비후나 질 출혈과 같은 부작용도 없었다.코셉트의 CEO인 조셉 벨라노프 박사는 "FDA의 신규 약물 신청서 수용은 렐라코릴란을 고코르티솔증 환자에게 제공하는 데 한 걸음 더 다가가는 것"이라고 말했다.렐라코릴란의 효능과 안전성의 조합은 이 질병의 파괴적인 영향을 겪고 있는 환자들에게 새로운 치료 기준이 될 잠재력을 가지고 있다.렐라코릴란은 글루코코르티코이드 수용체에 결합하지만 신체의 다른 호르몬 수용체에는 결합하지 않는 선택적 코르티솔 조절제다.코셉트는 렐라코릴란을 내인성 고코르티솔증 외에도 난소암 및 전립선암과 같은 다양한 심각한 질환에서 연구하고 있다.렐라코릴란은 코셉트의 독점 약물로, 물질의 조성, 사용 방법 및 기타 특허로 보호받고
센스오닉스홀딩스(SENS, Senseonics Holdings, Inc. )는 2024년 연례 보고서를 제출했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 센스오닉스홀딩스가 2024년 12월 31일 종료된 회계연도에 대한 연례 보고서(Form 10-K)를 제출했다.이 보고서는 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출되며, 회사의 재무 상태와 운영 결과를 포함한다.보고서에 따르면, 센스오닉스홀딩스는 2024년 동안 7,861만 6천 달러의 순손실을 기록했으며, 누적 적자는 9억 4천 7백 87만 4천 달러에 달한다.회사는 Eversense라는 장기 이식형 혈당 모니터링 시스템을 개발 및 상용화하는 데 집중하고 있으며, FDA의 승인을 통해 Eversense 365 제품을 2024년 9월에 출시했다.이 제품은 최대 1년 동안 사용 가능한 혈당 모니터링 기능을 제공한다.또한, 센스오닉스홀딩스는 Ascensia와의 상업화 계약을 통해 Eversense 제품의 글로벌 유통을 확대하고 있다.2024년 12월 31일 기준으로 회사는 7460만 달러의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있으며, 향후 운영 자금 확보를 위해 추가 자금 조달이 필요할 것으로 예상하고 있다.이 보고서는 또한 회사의 내부 통제 및 재무 보고의 효과성에 대한 평가를 포함하고 있으며, 경영진은 내부 통제가 효과적이라고 결론지었다.그러나 회사는 향후 12개월 동안 운영을 지속하기 위해 추가 자금이 필요하다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
바이오엑셀쎄라퓨틱스(BTAI, BioXcel Therapeutics, Inc. )는 TRANQUILITY II 3상 시험과 SERENITY 시험 업데이트를 발표했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 3일, 바이오엑셀쎄라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)이 TRANQUILITY II 3상 시험의 단일 사이트에 대한 검사가 종료되었음을 발표했고, 시설 검사 보고서를 공개하였다.FDA는 해당 사이트에 대해 '자발적 조치 필요'로 지정하였으며, 이는 문제가 있는 조건이나 관행이 발견되었지만, 기관이 행정적 또는 규제적 조치를 취할 준비가 되어 있지 않음을 의미한다.2024년 9월, 바이오엑셀쎄라퓨틱스는 SERENITY At-Home 주요 3상 시험에서 환자 등록을 시작하였으며, 이는 급성 조증 치료를 위한 BXCL501의 안전성을 평가하는 시험이다.BXCL501은 바이오엑셀쎄라퓨틱스의 연구개발 중인 독점적인 경구용 용해 필름 제형으로, 양극성 장애 또는 정신분열증과 관련된 조증의 치료를 위해 가정에서 사용된다.2025년 2월 28일 기준으로 23개의 임상 시험 사이트가 개설되어 환자를 모집하고 있다.2025년 하반기에 예상되는 주요 데이터 결과는 IGALMI®(덱스메데토미딘) 설하 필름의 라벨 확장을 위한 보충 신약 신청(sNDA) 제출을 지원할 예정이다.2025년 2월 28일, 바이오엑셀쎄라퓨틱스는 나스닥 상장 규정 5550(a)(2)에 따른 최소 종가 요건을 재충족하였다.나스닥 증권거래소의 서면 통지를 받았다.같은 날, 바이오엑셀쎄라퓨틱스의 제품 개발 책임자이자 의학 책임자인 빈센트 J. 오닐 박사가 사임하였다.이 보고서는 1934년 증권거래법의 요구에 따라 작성되었으며, 아래 서명된 자가 이를 대신하여 서명하였다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
피엠브이파마슈티컬스(PMVP, PMV Pharmaceuticals, Inc. )는 2024년 연례 보고서를 제출했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 피엠브이파마슈티컬스가 2024년 12월 31일 종료된 회계연도에 대한 연례 보고서(Form 10-K)를 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출했다.이 보고서는 회사의 재무 상태와 운영 결과를 포함하고 있으며, 2024년 동안의 주요 재무 성과를 요약하고 있다.2024년 동안 피엠브이파마슈티컬스는 5,844만 달러의 연구개발 비용을 포함하여 총 운영 비용이 8,544만 달러에 달했다. 이로 인해 5,844만 달러의 운영 손실을 기록했다.2024년의 순손실은 5,870만 달러로, 2023년의 6,896만 달러에 비해 감소했다.회사는 2024년 12월 31일 기준으로 3억 6,870만 달러의 누적 적자를 기록했으며, 현금 및 현금성 자산과 시장성 증권의 총액은 1억 8,330만 달러에 달한다.피엠브이파마슈티컬스의 주요 제품 후보인 레자타포프(rezatapopt)는 2020년 10월 FDA의 패스트 트랙 지정을 받았으며, 현재 진행 중인 PYNNACLE 임상 시험에서 2024년 1분기에 첫 환자를 투여했다. 이 임상 시험은 TP53 Y220C 변이를 가진 고형 종양 환자를 대상으로 하고 있으며, 2025년 중반에 중간 데이터를 제공할 예정이다.회사는 2024년 1월 18일에 인력의 약 30%를 감축하는 구조조정 계획을 발표했으며, 이로 인해 60만 달러의 비경상적 비용이 발생했다. 이러한 조치는 운영을 간소화하고 비용을 절감하며 자본을 보존하기 위한 것이다.회사는 향후 몇 년간 상당한 추가 손실이 발생할 것으로 예상하고 있으며, 제품 후보의 개발 및 상용화를 위해 추가 자본이 필요할 것으로 보인다. 피엠브이파마슈티컬스는 현재까지 제품 판매로부터 수익을 창출하지 못했으며, 향후 몇 년간 수익을 창출할 것으로 예상하지 않는다. 따라서 회사는 운영을 지속하기 위해 자본 조달을 통해 자금을 조달할 계획이다.회사의 재무 상태는 현재
