치매릭스(CMRX, CHIMERIX INC )는 Phase 3 ACTION 연구의 미국 부분 등록이 일시 중단됐다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 치매릭스가 발표한 바에 따르면, 미국 식품의약국(FDA)은 치매릭스의 신약 신청(NDA)을 수용하여 재발성 H3 K27M 변이 확산성 교모세포종 환자 치료를 위한 도르다비프론의 가속 승인 요청을 승인했다.FDA는 2025년 8월 18일을 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표 행동 날짜로 설정했다.치매릭스는 진행 중인 Phase 3 ACTION 연구에서 혼란을 줄이기 위해 NDA 검토 기간 동안 ACTION 연구의 미국 부분 등록을 일시 중단할 예정이다.현재 ACTION 시험에 등록을 진행 중인 미국 환자들은 즉시 전선 방사선 치료 후 ACTION 시험 등록 또는 NDA 검토 기간 동안 질병 진행 시 미국 확대 접근 프로그램을 통해 도르다비프론에 접근할 수 있는 옵션을 선택할 수 있다.치매릭스는 이 보고서에 포함된 진술이 역사적 사실의 설명이 아닌 경우 미래 예측 진술임을 경고한다.'예상하다', '기대하다', '의도하다', '계획하다', '믿다', '추구하다', '추정하다', '할 것이다', '해야 한다', '할 수 있다'와 같은 단어는 미래 예측 진술을 식별한다.이러한 미래 예측 진술에는 도르다비프론의 규제 경로와 2025년 8월 18일의 PDUFA 목표 행동 날짜, 미국 등록 일시 중단이 진행 중인 Phase 3 ACTION 연구에 미치는 영향 등이 포함된다.미래 예측 진술의 포함은 치매릭스가 이러한 결과가 달성될 것이라는 것을 나타내는 것으로 간주되어서는 안 된다.실제 결과는 시장 조건 및 자금 조달과 관련된 위험 및 불확실성, 가속 승인 및 우선 검토, 희귀 소아 질환 우선 검토 바우처 및 마케팅 승인 획득 및 유지와 관련된 위험, 도르다비프론의 Phase 3 ACTION 연구의 타이밍, 완료 및 결과와 관련된 위험, NDA 검토 기간 동안 ACTION 연구 등록의 계획된 일시 중단과 Phase 3 ACT
이뮤니티바이오(IBRX, ImmunityBio, Inc. )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 이뮤니티바이오가 2025년 1월에 영구 J코드(J9028)를 발급받은 이후 판매 모멘텀과 단위 성장에 대한 비즈니스 업데이트 및 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.2025년 2월 ANKTIVA®의 단위 판매량은 2024년 12월 대비 97% 증가했다.2025년 2월의 판매량은 2025년 1월 대비 67% 증가했으며, 2025년 2개월 동안의 판매량은 2024년 11월과 12월의 판매량보다 69% 증가하여 2024년 4분기 전체 단위 판매량을 초과했다.2024년 12월 31일로 종료된 3개월 동안 이뮤니티바이오는 약 720만 달러의 순 제품 수익을 달성했으며, 이는 2024년 3분기의 600만 달러를 초과한 수치로, 분기 대비 21% 증가한 것이다.2025년 2월 FDA는 대체 BCG 공급원의 확대 접근을 승인하여 45,000회 이상의 용량이 제공될 예정이다.현재 60개 이상의 사이트가 확대 접근 프로그램에 따라 재조합 BCG(rBCG)를 받을 수 있도록 활성화되고 있다.2025년 2월에는 BCG 비반응성 NMIBC 환자 치료를 위한 ANKTIVA와 BCG의 조합에 대한 마케팅 승인 신청서(MAA)가 영국의 MHRA와 유럽의 EMA에 제출되어 검토를 받고 있다.2025년 2월 FDA는 ANKTIVA와 CAR-NK(PD-L1 t-haNK)의 재생의학 첨단 치료(RMAT) 지정을 승인했다.이 지명은 림프구 감소증의 회복과 다발성 재발 국소 진행성 또는 전이성 췌장암 치료를 위한 것이다.현재 100명 이상의 참가자가 린치 증후군 예방 시험에서 ANKTIVA를 받고 있으며, 이 시험의 목표는 고위험군에서 대장암을 예방하는 것이다.2025년 4월에는 애널리스트 투자자 데이 컨퍼런스가 계획되어 있다.이뮤니티바이오는 2024년 12월 31일 기준으로 1억 4,980만 달러의 현금 및 현금성 자산과 시장성 증권을 보유하
이튼파마슈티컬스(ETON, Eton Pharmaceuticals, Inc. )는 Galzin® (아세트산 아연) 캡슐이 상업 출시됐다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 3일, 이튼파마슈티컬스는 Galzin® (아세트산 아연) 캡슐의 상업 출시를 발표했다.Galzin은 윌슨병 환자에게 처음에 킬레이트제를 사용하여 치료한 후 유지 치료를 위해 FDA 승인을 받은 유일한 아연 치료제다.이튼파마슈티컬스는 이 치료제를 통해 윌슨병 환자들에게 중요한 치료 접근성을 크게 확대할 것으로 기대하고 있다.모든 적격 환자에게는 $0의 공동 부담금과 최고의 환자 지원 서비스가 제공된다.Galzin은 현재 Optime Care를 통해 독점적으로 제공된다.Optime Care는 희귀 질환 환자들이 자신의 상태를 관리할 수 있도록 돕는 전문 약국이다.이튼파마슈티컬스의 CEO인 Sean Brynjelsen은 "Galzin을 출시하게 되어 매우 기쁘다. 역사적으로 접근성과 가격 문제로 인해 많은 환자들이 승인되지 않은 복합 제품이나 일반 의약품을 사용해 왔다. 우리는 이 중요한 약물에 대한 접근성과 인식을 높이기 위해 헌신하고 있다"고 말했다.Galzin은 Optime Care를 통해 처방할 수 있으며, 환자들은 866-318-2990으로 환자 추천서를 팩스로 보낼 수 있다.Galzin의 사용과 관련된 부작용으로는 위장 장애와 같은 여러 가지가 있으며, 아연 치료를 받는 환자들은 치료의 적절성을 확인하기 위해 임상적으로 모니터링되어야 한다.이튼파마슈티컬스는 현재 7개의 상업적 희귀 질환 제품을 보유하고 있으며, 추가로 4개의 제품 후보가 개발 중이다.이튼파마슈티컬스의 재무 상태는 안정적이며, 앞으로의 연구 개발에 대한 투자를 통해 치료의 의미 있는 발전을 이끌어낼 계획이다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
트로스파르마(TRAW, Traws Pharma, Inc. )는 조류 인플루엔자 모델에서 항바이러스 후보물질 티복사비르 마르복실의 긍정적인 결과를 발표했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 3일, 트로스파르마는 H5N1 조류 인플루엔자에 대한 단일 용량 치료제인 티복사비르 마르복실의 전임상 동물 모델 연구에서 긍정적인 최종 데이터를 발표했다.보도자료를 통해 밝혔다.이 연구는 텍사스의 유제품 노동자로부터 분리된 조류 인플루엔자에 대한 단일 용량의 티복사비르 마르복실의 효능을 평가하였으며, 질병 억제와 폐에서의 바이러스 부담 감소를 보여주었다.C. David Pauza 박사는 "티복사비르 마르복실이 조류 인플루엔자 감염 후 질병을 억제할 가능성이 있음을 보여준다"고 말했다.또한, 로버트 R. 레드필드 박사는 조류 인플루엔자의 확산이 증가하고 있으며, 이는 인체에 대한 위협이 커지고 있음을 강조했다.트로스파르마는 비인간 영장류를 대상으로 한 유사한 도전 연구를 진행 중이며, 2025년 1분기에 데이터를 발표할 예정이다.트로스파르마는 FDA에 "동물 규칙"에 따른 가속 승인을 논의할 계획이며, 2025년 3월 31일에 조류 인플루엔자 프로그램에 대한 가상 투자자 업데이트를 개최할 예정이다.티복사비르 마르복실은 조류 인플루엔자 및 계절성 인플루엔자 치료를 위한 잠재적인 경구용 소분자 치료제로 개발되고 있으며, 이 데이터는 티복사비르 마르복실의 추가 개발을 지지한다.조류 인플루엔자와 계절성 인플루엔자는 다수의 글로벌 건강 기관, 실무 지침 및 정부 입찰에 의해 주도되는 수십억 달러 규모의 항바이러스 시장 기회를 나타낸다.현재 트로스파르마의 재무 상태는 긍정적인 연구 결과와 함께 향후 FDA 승인 가능성에 대한 기대감으로 인해 안정적인 성장세를 보이고 있다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
액섬쎄라퓨틱스(AXSM, Axsome Therapeutics, Inc. )는 알츠하이머병 동요 치료를 위한 AXS-05의 NDA 제출 지원을 위한 FDA 사전 회의 결과를 발표했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 3일, 액섬쎄라퓨틱스(나스닥: AXSM)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 알츠하이머병 동요 치료를 위한 AXS-05의 보충 신약 신청(sNDA) 제출을 지원하는 공식 사전 신약 신청(NDA) 회의 결과를 받았다.AXS-05(덱스트로메토르판-부프로피온)는 새로운 경구용 조사 연구 중인 NMDA 수용체 길항제, 시그마-1 작용제 및 아미노케톤 CYP2D6 억제제이다.이번 회의의 목적은 FDA와 회사의 계획된 sNDA 제출에 대한 제안된 내용 및 형식에 대한 합의를 도출하는 것이었다.FDA의 피드백에 따르면, 회사의 규제 데이터 패키지는 알츠하이머병 동요 치료를 위한 AXS-05의 sNDA 제출에 충분할 것으로 보인다.액섬쎄라퓨틱스는 2025년 3분기에 계획된 sNDA를 제출할 것으로 예상하고 있으며, 최종 sNDA의 수용 여부는 FDA의 전체 제출서류 검토에 따라 달라질 것이다.AXS-05는 2020년 6월 알츠하이머병 동요 치료를 위한 혁신 치료제로 지정되었다.액섬쎄라퓨틱스의 CEO인 헤리엇 타부토 박사는 "우리는 FDA로부터 받은 사전 NDA 회의 피드백에 만족하며, 이는 알츠하이머병 동요 치료를 위한 AXS-05의 계획된 sNDA 제출에 포함될 연구 및 데이터를 확인해 주었다"고 말했다.알츠하이머병 동요는 심각하고 고통스러운 상태로, 치료 옵션이 제한적이다.승인될 경우 AXS-05는 알츠하이머병 동요 치료를 위한 새로운 작용 기전을 제공할 것이며, 이 높은 미충족 의료 수요를 해결할 수 있는 잠재력을 가지고 있다.FDA의 혁신 치료제 지정 프로그램으로서 AXS-05의 신청은 우선 심사 대상이 될 것이다.우리는 2025년 3분기에 sNDA 제출을 완료하여 알츠하이머병 환자들에게 이 중요한 새로운 잠재적 치료제를 가능한 한 빨리 제공
오큘러쎄라퓨틱스(OCUL, OCULAR THERAPEUTIX, INC )는 2024년 4분기 및 연간 실적을 발표했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 오큘러쎄라퓨틱스가 2025년 3월 3일에 2024년 12월 31일로 종료된 분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.2024년 4분기 총 순수익은 1710만 달러로, 2023년 동기 대비 15.4% 증가했다.2024년 전체 순수익은 6370만 달러로, 2023년의 5840만 달러에 비해 9.0% 증가했다.이러한 증가세는 DEXTENZA 판매에서 발생한 총 매출 증가에 기인하며, 2024년에는 더 높은 총 매출에서 발생한 순수익이 포함됐다.연구개발 비용은 2024년 4분기에 4100만 달러로, 2023년 동기 대비 153.7% 증가했다.전체 연구개발 비용은 2024년 동안 1억 2760만 달러로, 2023년의 6110만 달러에서 증가했다.판매 및 마케팅 비용은 2024년 4분기에 1080만 달러로, 2023년 동기 대비 17.8% 증가했다.일반 관리 비용은 2024년 4분기에 1460만 달러로, 2023년 동기 대비 82.5% 증가했다.2024년 4분기 순손실은 4840만 달러로, 주당 손실은 0.29 달러였다.2024년 전체 순손실은 1억 9350만 달러로, 주당 손실은 1.22 달러였다.2024년 12월 31일 기준으로 현금 및 현금성 자산은 3억 9210만 달러로, 2028년까지 운영 자금을 지원할 것으로 예상된다.오큘러쎄라퓨틱스는 2025년 1분기 중 AXPAXLI의 임상 시험 설계에 대한 FDA의 피드백을 받을 것으로 예상하고 있으며, 2025년 3월 3일에 4분기 실적에 대한 컨퍼런스 콜을 개최할 예정이다.현재 회사의 자본 상태는 양호하며, 추가 자본 조달 계획은 없다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
아웃셋메디컬(OM, Outset Medical, Inc. )은 2024년 연례 보고서를 발표했다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 아웃셋메디컬이 2024년 연례 보고서(Form 10-K)를 발표했다. 이 보고서는 회사의 재무 상태와 운영 결과에 대한 중요한 정보를 포함하고 있다.아웃셋메디컬은 혁신적인 혈액투석 시스템인 Tablo®를 통해 환자와 의료 제공자에게 더 나은 경험을 제공하고자 한다. Tablo는 단일 솔루션으로, 병원, 클리닉 및 가정에서 사용될 수 있도록 FDA의 승인을 받았다. 이 시스템은 물 정화 및 즉시 투석액 생산 기능을 통합하여, 전통적인 투석 기계의 복잡성을 줄이고 운영 효율성을 높인다.2024년 아웃셋메디컬의 총 수익은 113,689천 달러로, 2023년의 130,376천 달러에 비해 13% 감소했다. 제품 수익은 80,977천 달러로, 전년 대비 22% 감소했으며, 이는 판매된 콘솔 수의 감소에 기인한다. 반면, 서비스 및 기타 수익은 32,712천 달러로, 22% 증가했다. 이는 콘솔 설치 기반의 성장에 따른 결과이다.아웃셋메디컬은 2024년 동안 127,976천 달러의 순손실을 기록했으며, 이는 2023년의 172,797천 달러에 비해 감소한 수치이다. 회사는 2024년 12월 31일 기준으로 162,000천 달러의 현금 및 단기 투자 잔액을 보유하고 있다.회사는 최근 2025년 1월 3일에 1억 2500만 달러의 신용 시설을 체결했으며, 이를 통해 운영 자금을 확보하고 있다. 또한, 2025년 1월 3일에는 843,908주를 200달러에 발행한 시리즈 A 비상환 전환 우선주를 판매하여 168,800천 달러의 순수익을 올렸다.아웃셋메디컬은 앞으로도 Tablo의 시장 점유율을 확대하고, 가정 투석 시장에서의 성장을 도모할 계획이다. 그러나 고객의 자본 예산 제약, 인력 부족 및 비용 증가와 같은 재정적 압박이 지속될 경우, 회사의 성장에 부정적인 영향을 미칠 수 있다.회사는 또한 FDA의 경고 편지와 TabloCart의 배급 중단
4D몰레큘러쎄라퓨틱스(FDMT, 4D Molecular Therapeutics, Inc. )는 2024년 재무 결과를 발표했고 향후 계획을 세웠다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 28일, 4D몰레큘러쎄라퓨틱스(이하 4DMT)는 2024년 12월 31일로 종료된 회계연도의 재무 결과를 발표했다.4DMT의 보도자료 제목은 "4DMT, 2024년 전체 재무 결과, 운영 하이라이트 및 예상되는 향후 이정표 보고"이다.2024년은 4DMT에게 중요한 해였으며, 임상 시험의 획기적인 발전이 이루어졌다.4D-150의 경우, PRISM 1/2 임상 시험을 통해 습성 노인성 황반변성(wet AMD) 환자에서 52주 이상 긍정적인 중간 데이터를 발표했다.이 데이터는 다양한 환자 집단에서 강력하고 지속적인 임상 활동을 강조하며, 지속적인 내약성을 보여주었다.또한, SPECTRA 임상 시험의 1부에서 4D-150의 32주 긍정적인 중간 데이터가 발표되었으며, FDA와의 협의를 통해 4D-150의 BLA 제출을 위한 단일 3상 시험이 수용 가능하다는 점이 확인되었다.4DMT는 2025년 3월에 4FRONT-1을 시작할 예정이며, 4FRONT-2는 2025년 3분기에 시작될 예정이다.두 연구의 주요 데이터는 2027년 하반기에 발표될 예정이다.2024년 12월 31일 기준으로 4DMT는 현금, 현금성 자산 및 유가증권으로 5억 460만 달러를 보유하고 있으며, 이는 2023년 12월 31일의 2억 9,918만 달러에 비해 증가한 수치이다.이 자금은 2028년까지의 운영을 지원할 것으로 예상된다.연구개발 비용은 2024년에 1억 4,130만 달러로, 2023년의 9,710만 달러에 비해 증가했다.이는 기존 임상 시험의 진행과 인건비 및 주식 기반 보상 비용의 증가에 기인한다.일반 관리 비용은 2024년에 4,660만 달러로, 2023년의 3,650만 달러에 비해 증가했다.2024년의 순손실은 1억 6,900만 달러로, 2023년의 순손실 1억 8만 달러에 비해 증가했
이스테블리시먼트랩스홀딩스(ESTA, ESTABLISHMENT LABS HOLDINGS INC. )는 2024년 연례 보고서를 발표했다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 이스테블리시먼트랩스홀딩스가 2024년 연례 보고서를 발표했다.이 보고서에 따르면, 회사는 2024년 12월 31일 기준으로 1억 6,602만 5천 달러의 매출을 기록했으며, 이는 2023년의 1억 6,515만 1천 달러에 비해 0.5% 증가한 수치다.그러나 순손실은 8,459만 6천 달러로, 2023년의 7,850만 2천 달러에 비해 증가했다.이 회사는 2024년 12월 31일 기준으로 4억 4,469만 2천 달러의 누적 적자를 기록하고 있다.이스테블리시먼트랩스홀딩스는 2024년 9월 FDA로부터 Motiva Implants의 판매 승인을 받았으며, 이는 미국 시장에서의 판매를 가능하게 했다.이로 인해 미국 내에서의 판매가 증가하고 있으며, 이는 매출 증가에 기여하고 있다.회사는 또한 2025년 2월에 Preservé라는 새로운 최소 침습 유방 조직 보존 기술을 출시할 예정이다.이 기술은 유방 확대, 수정 확대 및 유방 거상 수술에 사용될 예정이다.회사는 2024년 11월에 765,696주와 328,154주의 프리펀드 워런트를 포함한 주식 직접 공모를 통해 약 4,970만 달러의 순수익을 올렸다.이스테블리시먼트랩스홀딩스는 현재 1,018명의 직원을 보유하고 있으며, 이 중 일부는 브라질과 아르헨티나에서 노동조합에 의해 대표되고 있다.회사의 재무 상태는 2024년 12월 31일 기준으로 현금 및 현금 등가물이 9,034만 7천 달러에 달하며, 이는 2023년의 4,003만 5천 달러에 비해 증가한 수치다.이스테블리시먼트랩스홀딩스는 앞으로도 지속적인 연구 개발과 마케팅 활동을 통해 시장 점유율을 확대할 계획이다.그러나 회사는 여전히 손실을 기록하고 있으며, 향후 수익성을 달성하기 위해서는 Motiva Implants의 상업적 성공이 필수적이다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로
리퀴디아테크놀러지스(LQDA, Liquidia Corp )는 FDA의 결정에 대한 소송 결과가 발표됐다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 8월 21일, 리퀴디아테크놀러지스는 미국 컬럼비아 특별구 지방법원에 소송을 제기하여 미국 식품의약국(FDA)이 Tyvaso DPI에 대해 3년간의 새로운 임상 조사 독점권(규제 독점권)을 부여한 결정을 도전했다.이 사건은 'FDA 소송'으로 알려져 있다.지방법원은 양 당사자의 신속한 요약 판결 일정 요청을 승인하였고, 2024년 12월 5일에 요약 판결 심리가 진행됐다.2025년 2월 27일, 지방법원은 리퀴디아테크놀러지스의 요약 판결 요청을 기각하고, 동시에 FDA와 유나이티드 테라퓨틱스의 요약 판결 요청을 승인했다.이로 인해 지방법원은 FDA의 Tyvaso DPI에 대한 규제 독점권 부여를 확인했다.이 결정은 규제 독점권의 만료에 영향을 미치지 않으며, 규제 독점권은 여전히 2025년 5월 23일에 만료될 예정이다.유나이티드 테라퓨틱스는 FDA 소송에서 교차 청구를 제기하여 리퀴디아테크놀러지스의 수정된 신약 신청(NDA)에 대한 FDA의 수용에 대한 도전을 재확인했다.리퀴디아테크놀러지스는 2024년 11월 5일 교차 청구에 개입하여 당사자가 됐다.리퀴디아테크놀러지스와 FDA는 유나이티드 테라퓨틱스의 교차 청구를 기각하기 위한 요청을 제출했다.이 요청은 지방법원에 남아 있으며, 2025년 2월 27일에 지방법원이 발표한 결정의 영향을 받지 않는다.2025년 2월 28일, 리퀴디아테크놀러지스는 이 보고서에 서명했다.서명자는 마이클 카세타로, 그는 최고 재무 책임자이자 최고 운영 책임자이다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
크리네틱스파마슈티컬스(CRNX, Crinetics Pharmaceuticals, Inc. )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 27일, 크리네틱스파마슈티컬스(증권코드: CRNX)는 2024년 12월 31일로 종료된 기간에 대한 재무 결과를 발표했다.스콧 스트러더스 박사는 "2024년은 모든 분야에서 중요한 진전과 실행의 해였다"고 말했다.NDA(신약허가신청서)의 수용은 주요 성과였으며, 새로운 상업 책임자인 이사벨 칼로포노스의 지도 아래 상업 팀은 예상되는 출시를 준비하고 있다.현재 진행 중인 임상 프로그램은 유망한 결과를 지속적으로 내고 있으며, 올해 4개의 후기 단계 시험을 시작할 예정이다.또한, 2025년에는 4개의 새로운 후보 물질을 IND(임상시험계획) 제출을 위해 진전시키고 있다.2024년 전체 및 최근 주요 사항으로는 다음과 같다.리더십 팀이 강화되었으며, 2025년 2월에는 토빈 '토비' 실키가 CFO로 임명되었고, 2024년 12월에는 이사벨 칼로포노스가 CCO로 임명되었다.2024년 4월에는 리세 케임스 박사가 내분비학 임상 연구의 수석 부사장으로 임명되었고, 2024년 10월에는 빈 장 박사가 종양학 임상 개발의 수석 부사장으로 임명되었다.2024년 5월에는 로버트 M. 커디히 박사가 의료 업무의 수석 부사장으로 임명되었다.아크로메갈리 치료를 위한 paltusotine의 NDA가 미국 식품의약국(FDA)에 제출되어 검토를 위해 수용되었다.이 제출은 2023년 9월에 보고된 PATHFNDR-1 시험의 긍정적인 결과를 기반으로 하며, 2024년 3월에 보고된 PATHFNDR-2 시험의 결과도 포함된다.유럽의약청(EMA)은 아크로메갈리 치료를 위한 paltusotine에 대해 희귀의약품 지정(ODD)을 부여하였다.2024년 3월, paltusotine의 카르시노이드 증후군에 대한 2상 공개 연구에서 긍정적인 결과가 보고되었다.2025년 2월, 아투멜난트의 CAH(선천성 부신 과형
재규어헬스(JAGX, Jaguar Health, Inc. )는 주주가 장기 가치를 실현할 수 있도록 제한된 기간의 주주 권리 계획을 채택했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 재규어헬스는 2025년 2월 27일, 이사회가 제한된 기간의 주주 권리 계획(이하 '권리 계획')을 채택했다고 발표했다.재규어헬스는 "재규어는 많은 생명공학 회사들과 마찬가지로, 자사의 보통주 거래 가격에서 상당한 불안정을 경험하고 있으며, 회사 인수에 대한 관심을 받고 있다"고 밝혔다.이사회는 권리 계획이 주주들이 투자 가치를 장기적으로 실현할 수 있도록 하기 위해, 모든 주주가 통제에 대해 적절히 보상받지 않고 회사의 주식을 대량으로 매입하는 것을 방지하기 위한 것이라고 설명했다.권리 계획은 회사의 이사회가 회사와 주주들에게 최선의 이익이 되는 조치를 취할 수 있도록 충분한 시간을 보장하는 것을 목표로 한다. 이 계획은 인수 시도에 대해 이사회와 직접 협상하도록 유도할 것이다.재규어헬스는 여러 가지 단기 촉매가 예상된다. 회사는 크로펠레머를 사용하여 드문 질병인 장 실패를 동반한 단장 증후군(SBS-IF) 및 미세융모 포함 질환(MVID)에 대한 세 가지 개념 증명 임상 시험(POC IIT)을 지원하고 있으며, 두 개의 2상 연구를 진행 중이다. 첫 번째 POC IIT 결과는 2025년 2분기에 발표될 예정이다.또한, 회사는 FDA와의 회의를 요청할 예정이며, 이 회의는 2025년 2분기에 진행될 것으로 예상된다.권리 계획의 조건은 다음과 같은 주주 보호 조치를 포함한다. 첫째, 권리는 이사회가 승인하지 않은 거래에서 회사의 투표 주식의 총 투표 권력의 20% 이상을 취득한 경우에만 행사 가능하다. 둘째, 권리 계획은 향후 이사회가 권리를 상환할 수 있는 능력을 제한하는 어떠한 기능도 포함하지 않는다. 셋째, 권리 계획은 이사회가 회사의 가치를 인정하는 제안을 고려하는 것을 방해하지 않는다.권리 계획에 따라, 회사는 2025년 3월 10일 기준으로 보통주 1주당 하나의 우선주 매입
유니큐어(QURE, uniQure N.V. )는 2024년 재무 결과를 발표했고, 최근 진행 상황을 강조했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 27일, 유니큐어는 2024년 12월 31일로 종료된 분기 및 연도의 재무 결과를 발표하고 회사의 진행 상황을 강조했다.유니큐어는 헌팅턴병 치료를 위한 AMT-130의 가속 승인 경로에 대한 미국 식품의약국(FDA)과의 주요 요소에 대한 합의를 발표했으며, 잠재적인 생물학적 라이센스 신청(BLA) 제출을 위한 준비를 시작했다.AMT-130의 3차 코호트에 대한 환자 등록을 완료했으며, 측두엽 간질(mTLE) 치료를 위한 AMT-260의 1상/2상 연구에서 투약을 시작했다.또한, 파브리병 치료를 위한 AMT-191과 SOD1-ALS 치료를 위한 AMT-162의 1상/2상 연구에서 첫 번째 코호트의 등록을 완료하고, 각각의 독립 데이터 모니터링 위원회(IDMC)로부터 두 번째 코호트의 투약을 진행하라는 긍정적인 권고를 받았다.2024년 12월 31일 기준으로 유니큐어의 현금 및 현금성 자산은 약 3억 6,750만 달러이며, 최근 완료된 자금 조달로부터의 순수익 8,070만 달러와 결합하여 2027년 하반기까지 운영 자금을 지원할 것으로 예상된다.유니큐어의 CEO인 맷 카푸스타는 "지난 해는 유니큐어에게 변혁적인 해였으며, 임상 및 운영에서 중요한 진전을 이루었다"고 말했다.그는 AMT-130의 FDA와의 합의가 이 질병을 치료하기 위한 첫 번째 잠재적인 질병 수정 치료제를 제공하는 데 가까워졌음을 강조했다.유니큐어는 AMT-130의 BLA 준비 활동을 시작했으며, 2025년 상반기 동안 FDA와의 추가적인 협력을 기대하고 있다.유니큐어는 2024년 동안 조직을 간소화하기 위한 결정적인 조치를 취했으며, 렉싱턴 제조 시설의 매각과 회사 전반의 구조 조정을 통해 현금 소모를 크게 줄이고 재무 상태를 강화했다.2024년의 총 수익은 2,711만 달러로, 2023년의 1,584만 달러에 비해 증가했다.이는 라이센
