롱에버론(LGVN, Longeveron Inc. )은 소아 확장형 심근병증 치료를 위한 IND 승인을 발표했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 8일, 롱에버론은 미국 식품의약국(FDA)이 자사의 주요 연구 제품인 라로메스트로셀에 대한 임상 시험 IND(Investigational New Drug) 신청을 승인했다고 발표했다.라로메스트로셀은 젊고 건강한 성인 기증자의 골수에서 유래한 동종 중간엽 줄기세포 제형으로, 소아 확장형 심근병증(DCM)의 잠재적 치료제로 개발되고 있다.승인된 IND 신청은 롱에버론이 단일 Phase 2 주요 등록 임상 시험으로 직접 진행할 수 있도록 허용한다.롱에버론의 최고 의학 책임자인 나탈리야 아가포노바 박사는 "소아 확장형 심근병증은 현재 효과적인 치료법이 없는 희귀하고 진행성의 생명을 위협하는 질병으로, 라로메스트로셀을 임상 개발로 진전시킬 수 있게 되어 기쁘다"고 말했다.DCM 환자의 약 40%가 심장 이식이 필요하거나 진단 후 2년 이내에 사망하는 상황에서, 이 질병을 치료하기 위한 새로운 접근법의 필요성이 크다고 강조했다.라로메스트로셀은 여러 잠재적 작용 메커니즘을 가진 동종 연구 세포 치료제로, 항염증 및 혈관 재생 반응을 유도할 수 있는 가능성이 있다.DCM은 심장 방실의 근육이 비대해지거나 늘어나는 질환으로, 이로 인해 심장이 약해지고 혈액을 펌프하는 것이 어려워진다.DCM은 소아 심근병증의 가장 일반적인 형태로, 전체 소아 심근병증 사례의 50~60%가 확장형으로 진단된다.롱에버론은 현재 HLHS(저형성 좌심증후군), 알츠하이머병, 노화 관련 허약증 등 세 가지 파이프라인 적응증을 추구하고 있으며, 라로메스트로셀 개발 프로그램은 FDA로부터 여러 중요한 지정을 받았다.롱에버론은 unmet medical needs를 해결하기 위해 재생 의약을 개발하는 임상 단계 생명공학 회사이다.또한, 이 보도자료에 포함된 미래 예측 진술은 1995년 사모 증권 소송 개혁법의 안전한 항구 조항에 따라 작성된 것으로,
뉴릭스쎄라퓨틱스(NRIX, Nurix Therapeutics, Inc. )는 2025년 5월 31일에 분기 보고서를 작성했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 뉴릭스쎄라퓨틱스가 2025년 5월 31일자로 제출한 분기 보고서에 따르면, 회사는 2025년 5월 31일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권이 485.8백만 달러에 달한다. 이는 회사의 운영을 최소 12개월 동안 지원할 수 있는 충분한 자금으로 평가된다.그러나 회사는 향후 추가 자금 조달이 필요할 것으로 예상하고 있으며, 이는 공모 또는 사모 주식 발행, 부채 금융, 협력 및 전략적 제휴, 라이센스 계약 등을 통해 이루어질 수 있다.2025년 5월 31일 기준으로 회사는 99.8백만 달러의 순손실을 기록했으며, 이는 2024년 같은 기간의 86.1백만 달러에 비해 증가한 수치이다. 누적 적자는 838.6백만 달러에 달한다. 이러한 손실은 주로 연구 및 개발 활동과 관련된 비용에서 발생했다.회사는 현재 임상 개발 중인 주요 약물 후보인 벡소브루타이드(NX-5948), 제레브루도미드(NX-2127) 및 NX-1607에 대한 임상 시험을 진행하고 있으며, 이들 약물 후보는 각각 B세포 악성종양 및 자가면역 질환 치료를 목표로 하고 있다. 회사는 2025년 1월 FDA로부터 벡소브루타이드에 대한 패스트 트랙 지정을 받았으며, 이는 임상 개발을 가속화할 수 있는 기회를 제공한다.회사는 2025년 5월 31일 기준으로 1억 8천만 달러의 추가 지급 가능성을 포함하여 총 6억 1천만 달러의 잠재적 미래 수익을 기대하고 있다. 이러한 수익은 Gilead, Sanofi 및 Pfizer와의 협력 계약을 통해 발생할 수 있다. 회사는 또한 2025년 5월 31일 기준으로 1,200만 달러의 추가 임대료를 포함하여 총 7.6백만 달러의 이연 수익을 기록하고 있다.회사는 향후 12개월 동안의 운영을 지원하기 위해 충분한 자금을 보유하고 있지만, 추가 자금 조달이 필요할 것으로 예상하고 있으며, 이는 향후 임상 개발 및
인스파이어MD(NSPR, InspireMD, Inc. )은 CGuard® Prime 경동맥 스텐트 시스템이 상용 출시됐다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 9일, 인스파이어MD는 "인스파이어MD, CGuard® Prime 경동맥 스텐트 시스템의 미국 상용 출시 발표"라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 이 항목 7.01에 참조로 포함된다.인스파이어MD는 뇌졸중 예방을 위한 CGuard Prime 경동맥 스텐트 시스템의 개발업체로, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 사전 시장 승인(PMA)을 받은 후 미국에서의 공식 상용 출시를 발표했다.CGuard Prime은 조기 및 후기 색전증 위험을 최소화하도록 설계되었으며, 동맥벽에 잠재적인 색전물을 효과적으로 가두면서 외부 경동맥의 혈류를 보존한다.이 혁신적인 장치는 세 가지 주요 장점을 특징으로 한다.첫째, 가장 큰 오픈 셀 프레임과 가장 작은 메쉬 기공 크기를 결합한 이중층 디자인이다.둘째, 단일 20μm 폴리에틸렌 테레프탈레이트(PET) 섬유로 제작된 MicroNet™은 혈관벽에 혈전과 플라크를 가두고 밀봉하여 색전증을 방지한다.셋째, SmartFit™ 기술은 테이퍼형 버전의 필요성을 없애면서도 혈관벽에 정확하게 부착되도록 보장한다.인스파이어MD의 CEO인 마빈 슬로스만은 "우리의 미국 상용 출시는 인스파이어MD의 확장 역사에서 중요한 이정표로, 이미 30개국 이상에서 두 자릿수의 시장 점유율을 확보했다"고 말했다.그는 "지난 1년 동안 이 순간을 준비하며, 깊은 전문성과 오랜 관계를 가진 업계 베테랑들로 구성된 세계적 수준의 상업 팀을 구성했다. 이 스타 팀과 강력한 운영 인프라에 힘입어 우리는 미국에서의 영향력 있는 출시를 실행할 준비가 되어 있다. 이 모든 것을 가능하게 해준 모든 분들께 깊이 감사드리며, 앞으로의 여정이 기대된다"고 덧붙였다.오하이오헬스의 시스템 혈관 책임자인 D. 크리스 메츠거 박사는 "CGuard Prime 시스템으로 환자
머스탱바이오(MBIO, MUSTANG BIO, INC. )는 미국 FDA가 MB-101에 대한 고아약 지정을 승인했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 7일, 머스탱바이오(이하 '회사' 또는 '머스탱')는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 MB-101(IL13Ra2 표적 CAR T세포)에 대한 고아약 지정을 승인받았다.이 치료제는 재발성 미만형 및 비형성 아교세포종(아교세포종)과 교모세포종(GBM) 치료에 사용된다. FDA는 드문 질병이나 장애의 안전하고 효과적인 치료, 진단 또는 예방을 목적으로 하는 약물 및 생물학적 제제에 대해 고아약 지정을 부여한다.고아약 지정은 임상 시험 비용에 대한 세금 공제와 처방약 사용자 수수료 면제와 같은 특정 인센티브를 제공한다. 고아약 지정을 받은 제품은 해당 질병에 대해 7년간 시장 독점권을 부여받는다.머스탱의 사장 겸 CEO인 마누엘 리치먼(M.D.)은 “MB-101이 제때에 고아약 지정을 받게 되어 기쁘다. MB-101에 대한 고아약 지정은 이전에 MB-108에 대해 부여된 고아약 지정과 함께 우리의 과학에 대한 강력한 검증이 된다. 우리는 MB-101과 MB-108의 조합을 통해 악성 교모세포종 및 고등급 아교세포종 환자들에게 잠재적인 치료 옵션으로 발전시키기를 희망한다”고 말했다.또한, 2022년 미국암연구협회(AACR) 연례 회의에서 발표된 전임상 데이터는 재발성 GBM 치료를 최적화하기 위한 조합 요법을 지지한다. MB-108은 종양 미세환경(TME)을 재형성하여 차가운 종양을 뜨거운 종양으로 만들고, MB-101 CAR-T 세포 치료의 효능을 개선할 수 있다.시티 오브 호프의 2024년 Nature Medicine 논문에 따르면, MB-101로만 치료받은 2명의 환자가 각각 7.5개월과 66개월 동안 지속된 완전 반응을 보였다. 현재 MB-101과 MB-108의 임상 시험은 계속 진행 중이다. 회사는 재발성 GBM 및 고등급 아교세포종에 대한 MB-109 프로그램을 추가로 개발하기 위해 추가 자금
시티우스파마슈티컬스(CTXR, Citius Pharmaceuticals, Inc. )는 나스닥 최소 입찰가 요건을 준수하고 회복했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 8일, 시티우스파마슈티컬스(이하 '회사')가 나스닥 주식시장으로부터 최소 입찰가 요건 준수에 대한 공식 통지를 받았다.이 통지에 따르면, 2025년 6월 20일부터 7월 3일까지 10거래일 연속으로 회사의 보통주 종가가 주당 1.00달러 이상이었으며, 이에 따라 회사는 나스닥 상장 규칙 5550(a)(2)를 준수하게 됐다.나스닥은 회사에 이 문제를 종료로 간주한다고 통보했다.회사는 나스닥에서 계속 상장 및 거래될 것이라고 밝혔다.시티우스파마슈티컬스의 회장 겸 CEO인 레너드 마저는 "우리는 나스닥의 최소 입찰가 요건을 준수하게 되어 기쁘다"고 말했다. 그는 "이는 환자에게 중요한 치료 제품을 제공하고 주주에게 장기 가치를 창출하는 데 지속적으로 집중하고 있음을 반영한다"고 덧붙였다.시티우스파마슈티컬스는 최초의 비상업적 치료 제품 개발 및 상용화에 전념하는 생명공학 회사이다.2024년 8월, FDA는 피부 T세포 림프종 치료를 위한 표적 면역요법인 LYMPHIR을 승인했다.회사의 후기 단계 파이프라인에는 카테터 관련 혈류 감염 환자를 위한 항생제 잠금 솔루션인 Mino-Lok®과 치질 완화를 위한 국소 제형인 CITI-002(Halo-Lido)가 포함되어 있다.Mino-Lok의 3상 주요 시험과 Halo-Lido의 2b상 시험은 2023년에 완료되었으며, Mino-Lok은 3상 시험의 주요 및 부차적 목표를 달성했다.회사는 두 프로그램의 다음 단계를 위해 FDA와 적극적으로 협의하고 있다.시티우스파마슈티컬스는 시티우스온콜로지의 92%를 소유하고 있다.이 보도자료는 1933년 증권법 제27A조 및 1934년 증권거래법 제21E조의 의미 내에서 "미래 예측 진술"을 포함할 수 있다.이러한 진술은 회사 또는 시티우스온콜로지에 영향을 미치는 미래 사건에 대한 기대와 신념을 바탕으로 한다.이
이튼파마슈티컬스(ETON, Eton Pharmaceuticals, Inc. )는 FDA가 ET-600에 대한 신약 신청을 수락했다고 발표했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 8일, 이튼파마슈티컬스(이하 회사)는 자사의 ET-600에 대한 신약 신청(NDA)이 미국 식품의약국(FDA)에 의해 검토를 위해 수락되었으며, 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표 조치 날짜가 2026년 2월 25일로 지정되었다.ET-600은 데스모프레신 경구 용액의 독점 특허 제형으로, 회사는 이 제품이 시장에서 유일한 경구 액체 옵션이 될 것으로 기대하고 있다.이튼파마슈티컬스의 CEO인 션 브린젤센은 "우리는 ET-600을 환자에게 제공하고 소아 내분비학 커뮤니티 내에서 중요한 미충족 수요를 해결하기 위해 한 걸음 더 나아가게 되어 매우 기쁘다. 현재 보호자는 종종 소아 환자를 치료하기 위해 필요한 정확하고 조정 가능한 용량을 맞추기 위해 분할된 정제를 사용하거나 조제 약국에서 승인되지 않은 액체 현탁제를 사용해야 한다.ET-600은 중앙성 요붕증, 즉 아르기닌 바소프레신 결핍(AVP-D) 치료를 위해 개발된 독점 제형이다. 이 제품의 제형에 대한 특허는 2044년까지 유효하며, 미국 특허청에 추가 특허 신청이 진행 중이다. AVP-D는 미국에서 약 3,000명의 소아 환자에게 영향을 미치는 것으로 추정된다.이튼파마슈티컬스는 현재 희귀 질환 치료제를 개발하고 상용화하는 혁신적인 제약 회사로, 현재 KHINDIVI™, INCRELEX®, ALKINDI SPRINKLE®, GALZIN®, PKU GOLIKE®, Carglumic Acid, Betaine Anhydrous, Nitisinone 등 8개의 상용화된 희귀 질환 제품을 보유하고 있다. 또한 ET-600, Amglidia®, ET-700, ET-800 및 ZENEO® 하이드로코르티손 자가 주사기 등 5개의 추가 제품 후보가 후기 단계 개발 중이다.이튼파마슈티컬스의 재무 상태와 개발 프로그램에 대한 위험 요소는
드날리쎄라퓨틱스(DNLI, Denali Therapeutics Inc. )는 FDA가 생물학적 제제 허가 신청을 수용하고 우선 심사를 발표했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 7일, 드날리쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)이 헌터 증후군(MPS II) 치료를 위한 티비데노푸스 알파(tividenofusp alfa)의 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 수용하고 우선 심사를 부여했다고 발표했다.FDA는 이 BLA에 대해 2026년 1월 5일로 설정된 PDUFA(target action date) 기한을 부여했다.헌터 증후군은 아이두로네이트 2-설파타제(IDS) 효소의 결핍으로 인해 발생하며, 이 효소는 복합 당인 글리코사미노글리칸을 분해하는 데 필요하다.현재의 치료법은 혈액-뇌 장벽을 통과하지 못하고 질병이 인지 능력과 행동에 미치는 영향을 해결할 수 있는 가능성이 부족하다.티비데노푸스 알파는 IDS가 드날리의 운반 차량(TransportVehicle™) 플랫폼에 융합된 차세대 효소 대체 요법으로, 뇌와 신체에 IDS를 전달하여 질병의 신경학적 증상과 신체적 증상을 치료하는 것을 목표로 한다.드날리쎄라퓨틱스의 최고 의학 책임자이자 개발 책임자인 카롤 호 박사는 "헌터 증후군 치료를 위한 새로운 치료법의 긴급한 필요성을 FDA가 인식해 주셔서 감사하다. 티비데노푸스 알파의 생물학적 제제 허가 신청에 대한 우선 심사 지정은 그 증거다"라고 말했다.BLA 제출은 헌터 증후군 환자 47명을 대상으로 한 개방형 단일군 1/2상 연구의 데이터를 기반으로 하고 있다.드날리쎄라퓨틱스는 미국에서의 상업적 출시를 준비하고 있으며, 글로벌 규제 승인을 지원하기 위해 진행 중인 2/3상 COMPASS 연구를 수행하고 있다.티비데노푸스 알파는 IDS 효소가 드날리의 독점 운반 차량 플랫폼에 융합된 형태로, 헌터 증후군의 행동적, 인지적, 신체적 증상을 해결하는 것을 목표로 한다.FDA는 MPS II 치료를 위한 티비데노푸스 알파에 대해 신속 심사 및 혁신 치료제 지
코젠트바이오사이언시즈(COGT, Cogent Biosciences, Inc. )는 비주클라스티닙의 임상시험에서 긍정적 결과를 발표했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 7일, 코젠트바이오사이언시즈(이하 회사)는 비주클라스티닙의 비고급 전신 비만세포증(non-advanced systemic mastocytosis, NonAdvSM) 환자에 대한 SUMMIT 임상시험 2부의 등록 지향적 결과를 발표했다.이 결과는 주요 및 모든 주요 2차 지표에서 임상적으로 의미 있는 개선을 보여주었으며, 통계적으로도 매우 유의미한 차이를 나타냈다.회사는 이러한 데이터를 바탕으로 2025년 말까지 비주클라스티닙에 대한 첫 번째 신약 신청서(NDA)를 미국 식품의약국(FDA)에 제출할 계획이다.또한, 회사는 올해 말 예정된 의료 회의에서 SUMMIT 시험의 상세 결과를 발표할 예정이다.SUMMIT 시험은 비주클라스티닙과 위약의 임상적 이점을 평가하기 위해 설계되었으며, 24주 시점에서 총 증상 점수(TSS)의 평균 변화에서 통계적으로 매우 유의미한 차이를 보였다(p=0.0002). TSS는 비만세포증 증상 심각도 일일 일지에 의해 평가되었다.비주클라스티닙 그룹은 24주 시점에서 TSS에서 평균 24.3점 감소를 보였고, 위약 그룹은 평균 15.4점 감소를 보였다.이로 인해 비주클라스티닙의 TSS 개선은 위약 대비 8.91점으로 나타났다.또한, SUMMIT 시험은 모든 주요 2차 지표에서 통계적으로 유의미한 이점을 보여주었으며, 비주클라스티닙 치료를 받은 환자의 87.4%가 혈청 트립타제에서 50% 이상의 감소를 보인 반면, 대조군에서는 아무도 해당되지 않았다(87.4% vs. 0%; pGr 3, 5.9% vs. 0%)이었다.심각한 부작용은 비주클라스티닙 치료를 받은 환자의 4.2%에서 발생했으며, 위약 치료를 받은 환자는 5.0%였다.치료 관련 부작용으로 인한 중단은 비주클라스티닙 치료를 받은 환자의 5.9%에서 발생했으며, 모두 ALT/AST 상승으로 인한 것이었고
유로젠파마(URGN, UroGen Pharma Ltd. )는 특별 보너스가 승인됐다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 30일, 유로젠파마의 이사회는 엘리자베스 바렛(회사의 사장 겸 CEO), 크리스 데그난(회사의 CFO), 제이슨 스미스(회사의 법률 고문 겸 준수 책임자)에게 각각 645,000달러, 100,000달러, 100,000달러의 일회성 특별 보너스를 승인했다.이 특별 보너스는 각 임원의 리더십과 기여를 인정하여 수여된 것으로, 특히 미국 식품의약국(FDA)의 재발성 저등급 중간 위험 비근육 침습성 방광암 치료를 위한 ZUSDURI 승인에 기여한 점이 강조됐다.이 보고서는 1934년 증권 거래법의 요구 사항에 따라 작성되었으며, 서명자는 크리스 데그난 CFO이다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
사이토소벤츠(CTSO, Cytosorbents Corp )는 DrugSorb-ATR에 대한 미국 FDA와 캐나다 보건부의 규제 업데이트를 발표했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 2일, 사이토소벤츠(나스닥: CTSO)는 생명 위협적인 상태에 대한 혈액 정화 치료의 선두주자로서 DrugSorb™-ATR의 마케팅 신청에 대한 규제 업데이트를 발표했다.DrugSorb-ATR은 FDA에서 지정한 혁신적인 장치로, 관상동맥 우회 수술(CABG)을 받는 환자에서 항혈소판 약물인 Brilinta®(티카그렐러, 아스트라제네카)를 중단한 후 2일 이내에 출혈의 심각성을 줄이기 위해 설계됐다.미국 FDA는 2025년 6월 27일, 사이토소벤츠가 요청한 감독 검토(행정 항소)에 대한 청문회 날짜를 확정했다.회사는 De Novo 요청의 남은 결함이 이 감독 검토 과정을 통해 효과적으로 해결될 수 있다고 밝혔다.믿고 있으며, 이 과정은 FDA 고위 리더십 및 외부 전문가와의 직접적인 상호작용을 가능하게 한다.이 과정은 2025년 8월 말까지 완료될 것으로 예상된다.캐나다 보건부는 2025년 6월 26일, 사이토소벤츠의 의료기기 라이센스 신청에 대한 거부 통지를 발행했으며, 특정 의료기기 규정의 비준수 이유를 밝혔다.캐나다 보건부의 재검토 절차에 따라, 회사는 2025년 7월 25일까지 의료기기 국장에게 Level 1 '재검토 요청'을 제출할 예정이다.이 재검토 절차는 감독 검토를 허용하며, 원래 검토에 관여하지 않은 직원과의 직접적인 문제 해결 기회를 제공한다.만약 재검토 과정에서 마케팅 승인이 이루어지지 않는다면, 회사는 의료기기 국장에게 공식 항소를 제기할 수 있다.사이토소벤츠의 CEO인 필립 찬 박사는 "DrugSorb-ATR은 CABG 수술을 받는 환자에서 수술 전후 출혈의 심각성을 줄이는 데 중요한 필요를 충족한다고 믿는다"고 말했다.그는 "현재 미국과 캐나다에서 승인된 치료법이 없기 때문에, DrugSorb-ATR은 이 크고 소외된 시장에 대해 매우 차별
아베오나쎄라퓨틱스(ABEO, ABEONA THERAPEUTICS INC. )는 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처를 1억 5,500만 달러에 매각했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 27일, 아베오나쎄라퓨틱스가 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처(PRV)의 매각을 완료했다. 이 매각은 총 1억 5,500만 달러의 수익을 올렸다.아베오나쎄라퓨틱스는 2025년 4월 28일, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 특정 희귀 소아 질환 제품 신청을 장려하기 위한 프로그램에 따라 PRV를 수여받았다. 이 바우처는 아베오나쎄라퓨틱스의 ZEVASKYN™(프라데마겐 제미카셀) 생물학적 제품 허가 신청이 승인되면서 수여되었다.PRV 매각은 2025년 5월 9일에 체결된 자산 매매 계약에 따라 이루어졌으며, 아베오나쎄라퓨틱스는 매각 완료 시점에 구매자로부터 총 1억 5,500만 달러의 수익을 받았다. 2025년 6월 30일 기준으로, PRV 매각으로 인한 순수익을 포함하여 아베오나쎄라퓨틱스의 감사되지 않은 현금, 현금성 자산, 제한된 현금 및 단기 투자 총액은 약 2억 2,500만 달러에 달했다.아베오나쎄라퓨틱스의 최고 재무 책임자 조 바자노는 "우리는 PRV의 성공적인 매각을 완료하며 중요한 이정표에 도달했다"고 말했다. 이어 "PRV 수익과 기존 현금이 결합되어 아베오나에게는 두 년 이상의 운영 자본을 보장하며, 추가 자본 유입 없이 지속 가능한 성장을 위한 재정적 유연성을 제공한다"고 덧붙였다.아베오나쎄라퓨틱스는 ZEVASKYN의 첫 환자 치료가 2025년 3분기에 이루어질 것으로 예상하며, 2026년 초에는 수익성이 예상된다. 아베오나쎄라퓨틱스는 2025년 4월 FDA로부터 PRV를 수여받았으며, 이는 성인 및 소아 환자의 열성 피부 박리증 치료를 위한 최초이자 유일한 자가 세포 기반 유전자 치료제인 ZEVASKYN™의 FDA 승인과 관련이 있다.아베오나쎄라퓨틱스는 심각한 질병을 위한 세포 및 유전자 치료제를 개발하는 상업 단계의 생명공학 회사이다. ZEVASK
코야쎄라퓨틱스(COYA, Coya Therapeutics, Inc. )는 FDA에 추가 비임상 데이터를 제출했다.1일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 7월 14일에 이전에 공시된 바와 같이, 미국 식품의약국(FDA)은 코야쎄라퓨틱스(이하 회사)가 "근위축성 측삭 경화증(ALS) 치료를 위한 COYA 302의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 24주 연구와 추가 24주 개방 라벨 연장(OLE)을 포함한 2상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 연구"(이하 2상 연구)의 시작을 지원하기 위해 추가 비임상 데이터를 제공할 것을 요청했다.2025년 6월 30일, 회사는 요청된 데이터를 포함한 임상시험신청서(IND)를 FDA에 재제출했다.IND가 수락되면, 회사는 2상 연구를 시작할 계획이다.1934년 증권거래법의 요구에 따라, 등록자는 아래 서명된 자가 적절히 권한을 부여받아 이 보고서에 서명하도록 했다.코야쎄라퓨틱스날짜: 2025년 7월 1일작성자: /s/ 아룬 스와미나탄 박사아룬 스와미나탄 박사최고경영자※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
뉴로진(NGNE, Neurogene Inc. )은 NGN-401 유전자 치료제의 Embolden™ 연구 등록 시험 설계가 발표됐다.30일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 30일, 뉴로진(Nasdaq: NGNE)은 레트 증후군 치료를 위한 NGN-401 유전자 치료제의 Embolden™ 연구 등록 시험 설계를 발표하는 보도자료를 발행했다. 이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 첨부되어 있다.뉴로진은 미국 식품의약국(FDA)과의 서면 합의를 통해 NGN-401의 등록 시험 설계의 주요 요소에 대해 합의에 도달했다. 이 등록 시험은 3세 이상의 레트 증후군 여성 환자를 대상으로 하며, 단일군, 개방형, 기준선 대조 시험으로 설계되었다.뉴로진의 CEO인 레이첼 맥민(Rachel McMinn) 박사는 "우리는 FDA와의 협력에 감사하며, NGN-401 등록 시험 설계의 주요 요소에 대해 합의에 도달했다"고 말했다. 이 시험은 현재 진행 중인 1상/2상 연구를 결정적인 시험으로 전환할 수 있는 기회를 제공할 것이다.뉴로진은 2025년 상반기 동안 5명의 참가자를 대상으로 1E15 vg 용량으로 투여한 1상/2상 시험이 완료되었으며, 이들 중 어떤 참가자에서도 HLH/과다 염증 증후군의 증거가 발견되지 않았다. 또한, 뉴로진은 2028년 초까지 운영 자금을 지원할 수 있는 현금 유동성을 확보했다.뉴로진은 NGN-401의 등록 시험 설계에 대해 FDA와 서면 합의를 얻었으며, 이 시험은 3세 이상의 레트 증후군 여성 환자를 대상으로 하여, 환자들이 자신의 기준선과 비교하여 임상 전반에 걸쳐 개선을 평가하는 복합적인 주요 지표를 포함한다. 이 시험의 주요 목표는 임상 글로벌 인상 개선(CGI-I) 척도에서의 개선과 28개의 개발 이정표 중 하나의 획득을 포함한다.뉴로진은 2025년 하반기에 추가적인 임상 효능 및 안전성 데이터를 공유할 예정이다. 뉴로진의 1상/2상 시험에서의 데이터는 등록 시험 설계를 뒷받침하며, 첫 4명의 참가자에서 23개의 개발 이정표
