프로탈릭스바이오테라퓨틱스(PLX, Protalix BioTherapeutics, Inc. )는 엘파브리오의 새로운 투여 요법에 대해 재검토를 요청했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 3일, 델라웨어 주에 본사를 둔 프로탈릭스바이오테라퓨틱스와 그 개발 및 상업화 파트너인 키에시 글로벌 레어 디지즈가 유럽 의약품청(EMA)의 의약품 사용을 위한 위원회(CHMP)에서 발표한 최근의 부정적인 의견에 대한 재검토를 요청했다.이 요청은 엘파브리오(페구니갈사이드 알파)의 제안된 투여 요법인 체중 1kg당 2mg을 4주마다 투여하는 방안에 대한 것이다.현재 승인된 투여 요법은 체중 1kg당 1mg을 2주마다 투여하는 방식이다.엘파브리오에 대한 기존의 마케팅 허가는 재검토 절차의 결과와 유럽연합 집행위원회의 결정이 나올 때까지 유효하다.키에시와 프로탈릭스는 재검토 과정에서 EMA와 긴밀히 협력하고 파브리 커뮤니티의 높은 의료적 요구를 충족하기 위해 최선을 다하고 있다.엘파브리오(페구니갈사이드 알파-iwxj)는 성인 파브리병 환자의 치료에 적응증이 있다.엘파브리오 치료를 받은 환자 중 20명(14%)이 과민반응을 경험했으며, 4명(3%)은 초기 주입 시작 후 5분에서 40분 사이에 아나필락시스 반응을 보였다.과민반응 및 아나필락시스의 징후와 증상으로는 두통, 메스꺼움, 구토, 목의 조임, 얼굴 및 구강 부종, 몸통 발진, 빈맥, 저혈압, 오한, 두드러기, 심한 가려움증, 중등도의 상기도 폐쇄, 혀 부종, 경미한 입술 부종 등이 있다.임상 시험에서 41명(29%)의 엘파브리오 치료 환자가 과민반응, 메스꺼움, 오한, 가려움증, 발진, 흉통, 어지러움, 구토, 무기력, 통증, 재채기, 호흡곤란, 비강 혼잡, 목 자극, 복통, 발적, 설사, 화끈거림, 신경통, 두통, 감각이상, 떨림, 불안, 체온 상승, 안면 홍조, 서맥, 근육통, 고혈압 및 저혈압을 포함한 주입 관련 반응을 경험했다.임상 시험 중 면역 침착이 있는 막증식성 사구체신염 사례가 보고되었으며, 혈청
프로탈릭스바이오테라퓨틱스(PLX, Protalix BioTherapeutics, Inc. )는 엘파브리오®의 4주 투여 요법에 대한 CHMP 부정적 의견을 수용했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 17일, 이탈리아 파르마와 이스라엘 카르미엘에서 발표된 보도자료에 따르면, 희귀질환 치료를 위한 혁신적인 치료법을 제공하기 위해 설립된 Chiesi Global Rare Diseases와 프로탈릭스바이오테라퓨틱스가 유럽의약청(EMA) 의약품위원회(CHMP)가 엘파브리오(페구니갈사이드 알파)의 4주마다 2mg/kg 체중을 주입하는 투여 요법에 대한 승인 요청에 대해 부정적인 의견을 발표한 것을 인정했다.현재 승인된 투여 요법인 2주마다 1mg/kg 체중을 주입하는 요법은 여전히 유효하다.Chiesi Global Rare Diseases의 Giacomo Chiesi 부사장은 "이번 검토 결과에 실망했지만, 환자 커뮤니티, 연구자 및 유럽연합 집행위원회의 협력에 대해 깊은 감사를 표하고 싶다"고 말했다.그는 또한 "우리는 이 커뮤니티의 일원으로서, 치료 부담을 줄이기 위한 안전하고 효과적인 솔루션을 발전시키는 데 계속 우선순위를 두겠다"고 덧붙였다.프로탈릭스의 드로르 바샨 CEO는 "Chiesi와 함께 우리는 파브리병 환자들의 치료 부담을 줄이기 위해 헌신하고 있다"고 말했다.그는 "이번 검토 결과는 우리의 우선순위를 바꾸지 않는다"고 강조했다.이 제출은 엘파브리오의 2mg/kg을 4주마다 투여하는 안전성, 효능 및 약리학적 특성을 평가하기 위해 설계된 공개 라벨 전환 시험인 BRIGHT(정식 명칭 PB-102-F50)와 그에 대한 공개 라벨 연장 연구인 CLI-06657AA1-03(구 PB-102-F51)의 데이터를 기반으로 했다.두 연구는 거의 6년의 중간 노출 기간을 가지고 있으며, 이전 시험(PB-102-F01/-F02, PB-102-F20, PB-102-F50)에서의 모델링 및 노출-반응 분석을 통해 추가 지원이 제공되었다.그러나 이러한 데이
프로탈릭스바이오쎄라퓨틱스(PLX, Protalix BioTherapeutics, Inc. )는 2025년 2분기 재무 및 사업 결과를 발표했다.14일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 14일, 프로탈릭스바이오쎄라퓨틱스가 2025년 6월 30일로 종료된 회계 분기의 재무 결과를 발표하고 사업 및 임상 업데이트를 제공했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록으로 제공된다.회사의 사장 겸 CEO인 드로르 바샨은 "2025년 상반기 동안 상품 판매로 인한 수익이 2024년 같은 기간에 비해 50% 증가했다"고 밝혔다.수익 증가는 주로 엘파브리오(Elfabrio®)의 판매 증가에 의해 주도되었으며, 이 제품은 파브리병 치료를 위한 상업화에 적합한 파트너인 키에시(Chiesi)와의 협력으로 이루어졌다.현재 파브리병의 글로벌 시장 규모는 약 23억 달러이며, 2030년까지 32억 달러로 성장할 것으로 예상된다.엘파브리오의 초기 출시 단계에 있는 만큼, 글로벌 주문 패턴은 분기마다 변동할 것으로 예상되며, 기본 수요 특성이 안정화되고 출시가 성숙해지며 시장 점유율이 확대될 것으로 보인다.바샨은 "엘파브리오 프랜차이즈의 장기적인 성장에 자신이 있다"고 덧붙였다.또한, PRX-115라는 재조합 PEGylated 요산 분해 효소 제품 후보의 개발을 지속하고 있으며, 2025년 하반기에 무작위 배정 2상 시험을 시작할 예정이다.바샨은 "최근 발표한 바와 같이, 에얄 루빈이 프로탈릭스의 CFO로서 6년간의 헌신적인 서비스를 마치고 물러난다"고 전했다.루빈은 프로탈릭스의 변혁에 크게 기여했으며, 회사의 자본을 강화하고 성장 준비를 도왔다.바샨은 루빈의 후임으로 길라드 맘록을 임명했으며, 그는 헬스케어 및 기술 기업에서의 깊은 경험을 가진 재무 임원이다.2025년 6월 30일 기준으로 회사는 3,340만 달러의 현금 및 현금성 자산과 단기 은행 예금을 보유하고 있다.2025년 6월 30일로 종료된 3개월 동안 순이익은 약 16만 4천 달러로, 주당 0.00 달러를 기록했다.이는
프로탈릭스바이오쎄라퓨틱스(PLX, Protalix BioTherapeutics, Inc. )는 2024년 연례 보고서를 제출했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 프로탈릭스바이오쎄라퓨틱스가 2024년 12월 31일로 종료된 회계연도에 대한 연례 보고서(Form 10-K)를 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출했다.이 보고서는 회사의 재무 상태와 운영 결과를 포함하여, 2024년 동안의 재무 성과를 상세히 설명하고 있다.2024년 동안 회사는 총 5,398만 달러의 매출을 기록했으며, 이는 2023년의 6,549만 달러에 비해 감소한 수치이다.매출 감소는 주로 라이센스 및 연구개발 서비스에서의 수익 감소에 기인한다.2024년에는 라이센스 및 연구개발 서비스에서 418만 달러의 수익을 기록했으며, 이는 2023년의 2,507만 달러에서 크게 감소한 수치이다.한편, 제품 판매에서의 수익은 5,298만 달러로, 2023년의 4,041만 달러에 비해 증가했다.이는 주로 엘파브리오(Elfabrio)와 엘레리소(Elelyso)의 판매 증가에 따른 것이다.엘파브리오는 2023년 5월 FDA와 유럽연합에서 승인을 받았으며, 현재 여러 국가에서 판매되고 있다.2024년 연구개발 비용은 약 1,297만 달러로, 2023년의 1,709만 달러에 비해 감소했다.이는 주로 엘파브리오의 임상 프로그램 완료와 관련된 비용 감소에 기인한다.판매, 일반 및 관리 비용은 1,219만 달러로, 2023년의 1,495만 달러에 비해 감소했다.이는 전문 서비스 비용과 급여 관련 비용의 감소에 따른 것이다.2024년 12월 31일 기준으로 회사의 현금 및 현금성 자산은 1,976만 달러이며, 단기 은행 예금은 1,507만 달러이다.회사는 2024년 9월 2024년 노트의 모든 미지급 원금과 이자를 상환했으며, 이는 주로 단기 예금의 인출로 충당되었다.회사는 앞으로도 연구개발 활동을 지속할 계획이며, 현재 PRX-115와 PRX-119의 임상 개발을 진행 중이다.PRX-115는 통제되지 않는 통풍 치료
