메이라GT엑스홀딩스(MGTX, MeiraGTx Holdings plc )는 2025년 3분기 재무 및 운영 결과를 발표했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 13일, 메이라GT엑스홀딩스(이하 회사)는 2025년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표하는 보도자료를 발표했다.보도자료의 전체 내용은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 본 보고서에 참조로 포함된다.회사는 엘리 릴리와의 전략적 협력을 통해 안과 분야에서 AAV-AIPL1 프로그램에 대한 전 세계 독점 권리를 부여했다. 이 프로그램은 레버 선천성 망막증 4(LCA4) 치료를 위한 것이다.또한, 회사는 BBS10 유전자 변이에 의해 발생하는 두 번째 희귀 소아 안과 질환에 대한 특별 라이센스 하에 물질을 출시했으며, 처방 의사가 분기 중 첫 환자를 치료했다. BBS10 프로그램은 희귀 소아 질환 지정(RPDD)을 수여받았다.회사의 사장 겸 CEO인 알렉산드리아 포브스 박사는 "3분기 종료 후, 우리는 LCA4 치료를 위한 AAV-AIPL1 프로그램을 주도하는 엘리 릴리와의 전략적 협력을 체결하게 되어 매우 기쁘다"고 말했다. "AAV-AIPL1로 치료받은 11명의 LCA4 아동이 모두 시력을 회복한 전례 없는 데이터는 유전자 치료가 가장 심각한 유전적 결함을 치료할 수 있는 힘을 보여준다.AAV-AIPL1 외에도 릴리는 두 개의 전임상 안과 프로그램과 AI 기반 프로모터 플랫폼에서 생성된 맞춤형 프로모터, 그리고 안과에서의 리보스위치 플랫폼에 대한 특정 권리를 확보했다. 우리는 릴리와의 협력에 매우 기대하고 있으며, 이는 희귀 및 일반 안과 질환에 대한 우리의 독점 유전자 치료 기술의 힘을 입증하는 것이다. " 포브스 박사는 "이번 분기 동안 우리는 후기 단계 임상 프로그램에서 계속해서 진전을 이루었다.회사는 2025년 9월 30일 기준으로 약 1480만 달러의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있으며, 존슨앤존슨으로부터 280만 달러의 미수금과 900만 달러의 세금 인센티
메이라GT엑스홀딩스(MGTX, MeiraGTx Holdings plc )는 엘리 릴리와 안과학 분야에서 유전자 의약품 개발 및 상용화를 위한 전략적 협력을 체결했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 10일, 메이라GT엑스홀딩스는 엘리 릴리와 안과학 분야에서의 광범위한 전략적 협력을 발표했다.메이라GT엑스는 릴리에게 AAV-AIPL1 프로그램에 대한 전 세계 독점 권리를 부여하며, 이는 Aryl-hydrocarbon-interacting protein-like 1 (AIPL1) 유전자의 결핍으로 인한 가장 심각한 유전성 망막병인 레버 선천성 흑암증 4(LCA4)의 치료에 사용된다.4세 이하의 11명의 아동이 AIPL1 유전자 변이로 인해 법적으로 실명 상태였으나, AAV-AIPL1 치료 후 모두 시력을 회복한 임상 데이터는 전례가 없었다.AAV-AIPL1 치료는 시력 회복 외에도 의사소통, 행동, 학습, 기분, 심리적 이점 및 사회적 통합 등 중요한 발달 영역에서 삶을 변화시키는 혜택을 가져왔다.릴리는 또한 메이라GT엑스의 혁신적인 유전자 치료 기술에 대한 전 세계 독점 접근 권리를 부여받으며, 여기에는 메이라GT엑스에서 개발한 새로운 유리체 내 캡시드와 특정 세포를 위한 AI 생성 프로모터가 포함된다.메이라GT엑스는 릴리에게 안과에서의 유전자 편집에 사용할 수 있는 독점적인 리보스위치 기술에 대한 권리도 부여한다.협정 조건에 따라 메이라GT엑스는 7,500만 달러의 선불금을 받고, 총 4억 달러 이상의 마일스톤 지급을 받을 수 있는 자격이 있다.메이라GT엑스는 또한 라이센스 제품에 대한 단계별 로열티를 받을 수 있다.메이라GT엑스의 알렉산드리아 포브스 CEO는 "우리는 릴리와의 안과학 분야 협력에 매우 기쁘다"고 말했다.메이라GT엑스는 회사 설립 이래로 심각한 안과 질환을 치료하는 데 전념해 왔으며, 이번 협력은 이 분야에서의 리더십과 희귀 및 일반 안과 질환을 위한 독점 유전자 치료 기술의 강력함을 입증하는 것이라고 강조했다.메이라GT엑스
메이라GT엑스홀딩스(MGTX, MeiraGTx Holdings plc )는 2024년 3분기 재무 및 운영 결과를 발표했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 13일, 메이라GT엑스홀딩스(이하 회사)는 2024년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.회사는 영국 의약품 및 건강 관리 제품 규제청(MHRA)과의 회의 후, AAV-AIPL1의 마케팅 승인 신청서를 추가 임상 연구 없이 제출할 계획이라고 밝혔다.또한, 미국 식품의약국(FDA)과 유사한 승인 경로에 대한 논의를 시작할 예정이다.메이라GT엑스는 FDA의 고아 의약품 개발 사무소와 소아 치료 사무소로부터 AAV8-RK-AIPL1, AAV8-RK-BBS10, AAV5-RDH12 프로그램에 대해 각각 희귀 소아 질환 지정을
