포트리스바이오테크(FBIOP, Fortress Biotech, Inc. )는 포트리스바이오테크와 사이프리움 테라퓨틱스가 NDA 재제출에 대한 FDA 수용을 발표했다.15일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 12월 15일, 포트리스바이오테크(나스닥: FBIO)와 그 자회사인 사이프리움 테라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)이 CUTX-101(구리 히스티나트)의 신약 신청(NDA) 재제출을 클래스 1 재제출로 수용했다고 발표했다.이에 따라 새로운 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표 조치 날짜는 2026년 1월 14일로 설정되었다.2023년 12월, 미국의 생명공학 회사인 센틴엘 테라퓨틱스가 사이프리움으로부터 CUTX-101의 개발 및 상용화에 대한 전적인 책임을 인수했다.2025년 11월 14일, 센틴엘은 2025년 9월 30일 FDA로부터 받은 완전 응답 서한(CRL) 이후 수정된 NDA를 재제출했다.이 CRL은 제조 시설의 cGMP 준수에 대한 관찰 사항을 언급했으나, CUTX-101의 효능 및 안전성 데이터에 대한 결함은 지적하지 않았다.CUTX-101은 조기 치료를 받은 멘케스 질환 환자들의 전체 생존율을 크게 개선하는 것으로 나타났다.센틴엘과의 거래에 따라, 센틴엘은 승인 시 사이프리움에 희귀 소아 질환 우선 검토 바우처(PRV)를 이전할 것이며, 사이프리움은 CUTX-101의 순매출에 대한 로열티와 최대 1억 2,900만 달러의 개발 및 판매 마일스톤을 받을 수 있다.CUTX-101 NDA는 처음에 FDA로부터 우선 검토를 받았으며, 조기 치료를 받은 멘케스 질환 환자들의 전체 생존율을 크게 개선하는 긍정적인 임상 효능 결과로 뒷받침된다.멘케스 질환은 구리 수송체 ATP7A의 유전자 변이에 의해 발생하는 드문 X-연관 열성 소아 질환이다.멘케스 질환의 최소 출생 유병률은 남자 신생아 34,810명 중 1명으로 추정되며, 최근 유전체 기반 확인에 따르면 최대 8,664명 중 1명으로 추정된다.이 질환은 희귀한 모발, 결합 조직 문제, 심각한 신경
포트리스바이오테크(FBIOP, Fortress Biotech, Inc. )는 FDA에 CUTX-101 관련 NDA를 재제출했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 1일, 포트리스바이오테크와 그 자회사인 사이프리움 테라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)이 소아 환자의 멘케스병 치료를 위한 CUTX-101(구리 히스티나트)의 신약 신청(NDA)에 대해 완전 응답 서한을 발송했다고 발표했다.2023년 12월, 미국의 생명공학 회사인 센틴엘 테라퓨틱스가 사이프리움으로부터 CUTX-101의 개발 및 상용화에 대한 전적인 책임을 인수했다.2025년 11월 14일, 센틴엘은 사이프리움에 CUTX-101에 대한 NDA를 FDA에 재제출했다고 통보했다.사이프리움은 NDA 승인 시 발급될 수 있는 우선 심사 바우처에 대한 소유권을 유지하며, 최대 1억 2,900만 달러의 개발 및 판매 마일스톤에 대한 로열티를 받을 수 있다.이 보고서는 1934년 증권거래법의 요구 사항에 따라 작성되었으며, 아래 서명된 자가 이를 대신하여 서명하였다.날짜: 2025년 11월 17일, 서명자: David Jin, 최고 재무 책임자.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
포트리스바이오테크(FBIOP, Fortress Biotech, Inc. )는 CUTX-101 NDA 업데이트를 발표했다.1일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 1일, 포트리스바이오테크와 그 자회사인 사이프리움 테라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 CUTX-101(구리 히스티네이트)에 대한 완전 응답 서한(CRL)을 받았다.CUTX-101은 소아 환자의 멘케스병 치료를 위해 개발되고 있다.2023년 12월, 미국의 생명공학 회사인 센틴엘 테라퓨틱스가 사이프리움으로부터 CUTX-101의 개발 및 상업화에 대한 전적인 책임을 인수했다.사이프리움은 파트너인 센틴엘이 FDA의 우려 사항을 신속히 해결하고 재신청을 추진할 것으로 기대하고 있다.CRL에서는 CUTX-101이 제조되는 시설에서 cGMP 결함이 발견되었다.해당 시설은 2025년 9월 FDA의 재검사에 대한 응답을 최근 제출했으며, 센틴엘은 CRL과 CUTX-101 NDA의 재신청에 대해 FDA와 회의를 요청할 예정이다.CRL에서는 CUTX-101의 효능 및 안전성 데이터에 대한 결함은 언급되지 않았다.센틴엘과의 거래에 따라, 센틴엘은 승인 시 사이프리움에 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처(PRV)를 이전할 것이며, 사이프리움은 CUTX-101의 순매출에 대한 로열티와 최대 1억 2,900만 달러의 개발 및 판매 마일스톤을 받을 수 있다.CUTX-101 NDA는 처음에 FDA로부터 우선 심사를 받았으며, CUTX-101의 긍정적인 임상 효능 결과에 의해 지원되고 있다.멘케스병은 구리 수송체 ATP7A의 유전자 변이에 의해 발생하는 드문 X-연관 열성 소아 질환이다.멘케스병의 최소 출생 유병률은 남자 신생아 34,810명 중 1명으로 추정되며, 최근 유전체 기반 확인에 따르면 최대 8,664명 중 1명으로 추정된다.이 질환은 희귀한 임상적 특징을 가지며, 치료받지 않은 멘케스병 환자의 사망률은 높다.현재 멘케스병 및 그 변종에 대한 FDA 승인 치료법은 없다.사이프리움 테라퓨틱스는 멘케스병 및
