포트리스바이오테크(FBIOP, Fortress Biotech, Inc. )는 FDA에 CUTX-101 관련 NDA를 재제출했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 1일, 포트리스바이오테크와 그 자회사인 사이프리움 테라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)이 소아 환자의 멘케스병 치료를 위한 CUTX-101(구리 히스티나트)의 신약 신청(NDA)에 대해 완전 응답 서한을 발송했다고 발표했다.2023년 12월, 미국의 생명공학 회사인 센틴엘 테라퓨틱스가 사이프리움으로부터 CUTX-101의 개발 및 상용화에 대한 전적인 책임을 인수했다.2025년 11월 14일, 센틴엘은 사이프리움에 CUTX-101에 대한 NDA를 FDA에 재제출했다고 통보했다.사이프리움은 NDA 승인 시 발급될 수 있는 우선 심사 바우처에 대한 소유권을 유지하며, 최대 1억 2,900만 달러의 개발 및 판매 마일스톤에 대한 로열티를 받을 수 있다.이 보고서는 1934년 증권거래법의 요구 사항에 따라 작성되었으며, 아래 서명된 자가 이를 대신하여 서명하였다.날짜: 2025년 11월 17일, 서명자: David Jin, 최고 재무 책임자.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
포트리스바이오테크(FBIOP, Fortress Biotech, Inc. )는 CUTX-101 NDA 업데이트를 발표했다.1일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 1일, 포트리스바이오테크와 그 자회사인 사이프리움 테라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 CUTX-101(구리 히스티네이트)에 대한 완전 응답 서한(CRL)을 받았다.CUTX-101은 소아 환자의 멘케스병 치료를 위해 개발되고 있다.2023년 12월, 미국의 생명공학 회사인 센틴엘 테라퓨틱스가 사이프리움으로부터 CUTX-101의 개발 및 상업화에 대한 전적인 책임을 인수했다.사이프리움은 파트너인 센틴엘이 FDA의 우려 사항을 신속히 해결하고 재신청을 추진할 것으로 기대하고 있다.CRL에서는 CUTX-101이 제조되는 시설에서 cGMP 결함이 발견되었다.해당 시설은 2025년 9월 FDA의 재검사에 대한 응답을 최근 제출했으며, 센틴엘은 CRL과 CUTX-101 NDA의 재신청에 대해 FDA와 회의를 요청할 예정이다.CRL에서는 CUTX-101의 효능 및 안전성 데이터에 대한 결함은 언급되지 않았다.센틴엘과의 거래에 따라, 센틴엘은 승인 시 사이프리움에 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처(PRV)를 이전할 것이며, 사이프리움은 CUTX-101의 순매출에 대한 로열티와 최대 1억 2,900만 달러의 개발 및 판매 마일스톤을 받을 수 있다.CUTX-101 NDA는 처음에 FDA로부터 우선 심사를 받았으며, CUTX-101의 긍정적인 임상 효능 결과에 의해 지원되고 있다.멘케스병은 구리 수송체 ATP7A의 유전자 변이에 의해 발생하는 드문 X-연관 열성 소아 질환이다.멘케스병의 최소 출생 유병률은 남자 신생아 34,810명 중 1명으로 추정되며, 최근 유전체 기반 확인에 따르면 최대 8,664명 중 1명으로 추정된다.이 질환은 희귀한 임상적 특징을 가지며, 치료받지 않은 멘케스병 환자의 사망률은 높다.현재 멘케스병 및 그 변종에 대한 FDA 승인 치료법은 없다.사이프리움 테라퓨틱스는 멘케스병 및
