포트리스바이오테크(FBIOP, Fortress Biotech, Inc. )는 CUTX-101 NDA 업데이트를 발표했다.

1일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 1일, 포트리스바이오테크와 그 자회사인 사이프리움 테라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 CUTX-101(구리 히스티네이트)에 대한 완전 응답 서한(CRL)을 받았다.CUTX-101은 소아 환자의 멘케스병 치료를 위해 개발되고 있다.

2023년 12월, 미국의 생명공학 회사인 센틴엘 테라퓨틱스가 사이프리움으로부터 CUTX-101의 개발 및 상업화에 대한 전적인 책임을 인수했다.

사이프리움은 파트너인 센틴엘이 FDA의 우려 사항을 신속히 해결하고 재신청을 추진할 것으로 기대하고 있다.CRL에서는 CUTX-101이 제조되는 시설에서 cGMP 결함이 발견되었다.

해당 시설은 2025년 9월 FDA의 재검사에 대한 응답을 최근 제출했으며, 센틴엘은 CRL과 CUTX-101 NDA의 재신청에 대해 FDA와 회의를 요청할 예정이다.CRL에서는 CUTX-101의 효능 및 안전성 데이터에 대한 결함은 언급되지 않았다.

센틴엘과의 거래에 따라, 센틴엘은 승인 시 사이프리움에 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처(PRV)를 이전할 것이며, 사이프리움은 CUTX-101의 순매출에 대한 로열티와 최대 1억 2,900만 달러의 개발 및 판매 마일스톤을 받을 수 있다.

CUTX-101 NDA는 처음에 FDA로부터 우선 심사를 받았으며, CUTX-101의 긍정적인 임상 효능 결과에 의해 지원되고 있다.

멘케스병은 구리 수송체 ATP7A의 유전자 변이에 의해 발생하는 드문 X-연관 열성 소아 질환이다.

멘케스병의 최소 출생 유병률은 남자 신생아 34,810명 중 1명으로 추정되며, 최근 유전체 기반 확인에 따르면 최대 8,664명 중 1명으로 추정된다.이 질환은 희귀한 임상적 특징을 가지며, 치료받지 않은 멘케스병 환자의 사망률은 높다.현재 멘케스병 및 그 변종에 대한 FDA 승인 치료법은 없다.

사이프리움 테라퓨틱스는 멘케스병 및 관련 구리 대사 장애 치료를 위한 새로운 치료법 개발에 집중하고 있다.

2017년 3월, 사이프리움은 NIH의 유니스 케네디 슈라이버 아동 건강 및 인간 개발 연구소와 CUTX-101의 임상 개발을 진전시키기 위한 협력 연구 및 개발 계약을 체결했다.

CUTX-101은 현재 FDA의 검토를 받고 있으며, 사이프리움은 2023년에 CUTX-101에 대한 독점 권리를 센틴엘 테라퓨틱스에 이전했다.

사이프리움은 또한 CUTX-101과 병용하여 사용할 AAV-ATP7A 유전자 치료법을 개발하기 위한 전 세계 독점 라이센스 계약을 체결하고 있으며, 현재 AAV-ATP7A 유전자 치료법은 전임상 개발 중이다.

포트리스바이오테크는 혁신적인 생명공학 회사로, 주주 가치를 높이기 위해 자산을 인수하고 발전시키는 데 집중하고 있다.

포트리스바이오테크는 현재 8개의 처방 의약품을 시장에 출시하고 있으며, 다양한 치료 분야에서 여러 프로그램을 개발하고 있다.

포트리스바이오테크의 포트폴리오는 종양학, 피부과 및 희귀 질환을 포함한 다양한 치료 분야를 위해 상업화되고 개발되고 있다.

포트리스바이오테크는 세계 유수의 학술 연구 기관 및 생명공학 회사와 파트너십을 맺고 있다.



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미국증권거래소 공시팀