드날리테라퓨틱스(DNLI, Denali Therapeutics Inc. )는 2억 7천 5백만 달러 규모의 로열티 자금 조달 계약을 발표했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 12월 4일, 드날리테라퓨틱스(이하 회사)는 로열티파마와 2억 7천 5백만 달러 규모의 합성 로열티 자금 조달 계약을 체결했다.이 계약에 따라 로열티파마는 회사에 대해 티비데노푸스 알파의 향후 순매출에 대해 9.25%의 로열티를 대가로 최대 2억 7천 5백만 달러를 제공하기로 했다.티비데노푸스 알파는 드날리의 연구 중인 운반체 플랫폼을 활용한 효소 대체 요법으로, 뮤코다당증 II형(헌터 증후군) 치료를 위한 것이다.이 거래는 드날리가 2026년 6월 30일 이전에 미국 식품의약국(FDA)으로부터 티비데노푸스 알파의 가속 승인(Accelerated Approval)을 받는 것을 포함한 여러 마감 조건에 따라 진행된다.거래가 성사되면 로열티파마는 2억 달러의 초기 지급을 하게 되며, 드날리는 2029년 12월 31일 이전에 유럽 의약품청(EMA)으로부터 티비데노푸스 알파의 승인을 받을 경우 추가로 7천 5백만 달러를 받게 된다.로열티파마는 티비데노푸스 알파의 전 세계 순매출에 대해 9.25%의 로열티를 받을 권리를 갖게 된다.로열티 지급은 3.0배에 도달하거나 2039년 1분기 이전에 2.5배에 도달하면 중단된다.드날리는 티비데노푸스 알파에 대한 모든 전 세계 개발 및 상용화 권리를 보유하게 된다.현재 티비데노푸스 알파는 FDA의 검토를 받고 있으며, 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표 날짜는 2026년 4월 5일이다.드날리의 CEO인 라이언 와츠는 "로열티파마와의 파트너십을 통해 티비데노푸스 알파의 가치와 잠재력을 인정받아 기쁘다. 이 자금으로 우리는 티비데노푸스 알파의 출시를 준비하며 개발 프로그램을 진전시킬 수 있는 좋은 위치에 있다"고 말했다.로열티파마의 CEO인 파블로 레고레타는 "드날리와 파트너십을 맺고 티비데노푸스 알파의 로열티를 확보하게 되어 기쁘다. 이는 헌터
드날리테라퓨틱스(DNLI, Denali Therapeutics Inc. )는 2025 투자자 데이를 개최했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 12월 4일, 드날리테라퓨틱스가 2025 투자자 데이를 개최했고, 이 자리에서 회사의 경영진이 드날리의 개발 프로그램과 향후 이정표에 대한 업데이트를 제공했다.2025 투자자 데이에 관련된 발표 자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.2025년 12월 4일, 드날리는 2025 투자자 데이에서 개발 파이프라인 전반에 걸친 주요 업데이트를 제공했다.티비데노푸스 알파(ETV:IDS) — MPS II (헌터 증후군) 티비데노푸스 알파에 대한 생물학적 라이센스 신청(BLA)은 미국 식품의약국(FDA)에서 검토 중이며, 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표 조치 날짜는 2026년 4월 5일이다.FDA와의 후기 주기 회의가 완료되었으며, 라벨링 논의가 진행 중이다.상업적 준비 활동이 진행되고 있으며, 티비데노푸스 알파의 2/3상 COMPASS 연구의 A군(신경병적) 등록은 2025년 12월에 완료될 예정이다.티비데노푸스 알파는 2019년 1월 헌터 증후군 치료를 위한 희귀 소아 질병 지정(RPDD) 상태를 받았다.드날리는 FDA와의 대화를 통해 티비데노푸스 알파가 승인 시 희귀 소아 질병 우선 검토 바우처(PRV)를 받을 자격이 있는지에 대해 논의하고 있다.드날리는 PRV의 판매로 인한 잠재적 미래 수익을 재무 계획에 포함하지 않고 있으며, FDA가 티비데노푸스 알파의 승인을 통해 PRV를 수여할지 여부를 결정할 것이다. DNL126 (ETV:SGSH) — MPS IIIA (산필리포 증후군 A) DNL126의 1/2상 연구는 2026년 완료를 목표로 하고 있으며, 이는 잠재적인 가속 승인 경로와 2027년 말 상업 출시를 지원한다.드날리는 2026 WORLD 심포지엄에서 초기 1/2상 데이터를 발표할 계획이다.3상 계획이 진행 중이다. TAK-594/DNL593 (PTV:PGRN) — 전두측두치매 (GRN 변이
드날리테라퓨틱스(DNLI, Denali Therapeutics Inc. )는 2025년 3분기 재무 결과와 사업 하이라이트를 발표했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 6일, 드날리테라퓨틱스가 2025년 9월 30일로 종료된 3분기 재무 결과를 발표하고 사업 하이라이트를 제공했다.드날리테라퓨틱스의 CEO인 라이언 와츠는 "드날리 전반에 걸쳐 모멘텀이 쌓이고 있으며, 경험이 풍부하고 집중된 상업 팀을 갖춘 tividenofusp alfa의 출시를 준비하고 있다"고 말했다. 또한, 알츠하이머병 및 폼페병에 대한 두 가지 추가 프로그램의 임상 연구를 시작하기 위한 규제 신청서를 제출한 것에 대해 기쁘게 생각한다고 밝혔다.드날리테라퓨틱스는 뇌를 포함한 신체 전반에 생물학적 치료의 힘을 전달하기 위해 설계된 트랜스페린 수용체(TfR) 기반 의약품의 신흥 클래스에서 선두를 달리고 있다.2025년 3분기 동안 드날리테라퓨틱스는 1억 2,690만 달러의 순손실을 기록했으며, 이는 2024년 3분기의 1억 720만 달러의 순손실과 비교된다. 연구 및 개발 비용은 1억 2,020만 달러로, 2024년 3분기의 9,820만 달러에 비해 증가했다. 이 증가의 약 3,800만 달러는 대규모 분자 제조 시설 운영 시작에 따른 연구 및 개발 비용과 인건비 증가에 기인한다.현금 및 현금성 자산, 시장성 증권은 2025년 9월 30일 기준으로 약 8억 7,290만 달러에 달한다. 드날리테라퓨틱스는 알츠하이머병 및 폼페병에 대한 임상 연구를 시작하기 위한 규제 신청서를 제출했으며, 이는 Oligonucleotide Transport Vehicle 플랫폼을 발전시키는 중요한 이정표로 평가된다. 또한, 드날리테라퓨틱스는 2025년 12월 4일 뉴욕에서 투자자 데이를 개최할 예정이다.이 행사에서는 회사의 진행 상황과 전략적 우선 사항에 대한 업데이트가 제공될 예정이다.현재 드날리테라퓨틱스의 재무 상태는 순손실이 1억 2,690만 달러에 달하며, 총 자산은 1,055,621천 달러
드날리테라퓨틱스(DNLI, Denali Therapeutics Inc. )는 2025년 3분기 실적을 발표했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 드날리테라퓨틱스가 2025년 9월 30일로 종료된 분기에 대한 실적을 발표했다.이번 분기 동안 회사는 연구 및 개발 비용으로 101,950천 달러를 지출했으며, 이는 전년 동기 대비 4% 증가한 수치다.일반 관리 비용은 35,484천 달러로, 전년 동기 대비 42% 증가했다.총 운영 비용은 137,434천 달러로, 12% 증가했다.이로 인해 운영 손실은 137,434천 달러에 달했다.또한, 이자 및 기타 수익은 10,532천 달러로, 전년 동기 대비 34% 감소했다.최종적으로, 순손실은 126,902천 달러로, 전년 동기 대비 18% 증가했다.2025년 9월 30일 기준으로 드날리테라퓨틱스의 자산 총액은 1,055,621천 달러이며, 부채 총액은 129,424천 달러로 나타났다.주주 지분은 926,197천 달러로, 전년 동기 대비 감소했다.회사는 현재 1억 4,030만 달러의 누적 적자를 기록하고 있으며, 향후에도 상당한 운영 손실이 지속될 것으로 예상하고 있다.드날리테라퓨틱스는 현재 여러 임상 시험을 진행 중이며, FDA의 가속 승인 절차를 통해 DNL310의 상용화를 목표로 하고 있다.그러나, 임상 시험의 결과가 긍정적이지 않을 경우, 상용화에 차질이 생길 수 있다.또한, 회사는 2025년 1분기 중에 새로운 임상 시험을 시작할 계획이다.회사의 재무 상태는 여전히 불안정하며, 향후 추가 자금 조달이 필요할 것으로 보인다.현재 보유하고 있는 현금 및 현금성 자산은 872,900천 달러로, 향후 12개월간 운영을 지원할 수 있을 것으로 예상하고 있다.그러나, 추가 자금 조달이 이루어지지 않을 경우, 연구 및 개발 프로그램이 지연되거나 중단될 수 있다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을
드날리테라퓨틱스(DNLI, Denali Therapeutics Inc. )는 MPS II 치료를 위한 Tividenofusp Alfa의 BLA FDA 검토가 연장됐다.14일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 13일, 드날리테라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)이 MPS II(헌터 증후군) 치료를 위한 tividenofusp alfa의 생물학적 제품 허가 신청(BLA) 검토 일정을 연장했다고 발표했다.FDA는 PDUFA(처방약 사용자 수수료법) 목표 날짜를 2026년 1월 5일에서 2026년 4월 5일로 연장했다. 이번 연장은 드날리가 FDA의 정보 요청에 따라 제출한 업데이트된 임상 약리학 정보에 대한 것으로, 효능, 안전성 또는 바이오마커와는 관련이 없다.FDA는 이 제출을 BLA에 대한 주요 수정 사항(Major Amendment)으로 분류했으며, FDA 규정에 따라 검토 기간이 3개월 연장된다. FDA는 MA 서한에서 추가 데이터를 요청하지 않았다.드날리는 수정 사항에 제출된 업데이트된 정보가 BLA의 임상 약리학 또는 이익-위험 결론에 영향을 미치지 않는다고 믿고 있다.드날리테라퓨틱스의 CEO인 라이언 와츠 박사는 "검토 과정에서 FDA의 지속적인 협력에 감사드린다"고 말했다. "우리는 tividenofusp alfa의 잠재적 승인 및 상업적 출시를 준비하고 있으며, MPS 커뮤니티를 위해 신속하게 제공할 필요성을 느끼고 있다. 우리는 규제 기관, 의사 및 옹호자들과 협력하여 헌터 증후군을 앓고 있는 개인과 가족에게 이 중요한 치료제를 제공하기 위해 최선을 다하고 있다."tividenofusp alfa(DNL310)는 iduronate 2-sulfatase(IDS) 효소가 드날리의 독점적 TransportVehicle™(TV) 플랫폼에 융합된 형태로, 헌터 증후군(MPS II)의 행동적, 인지적 및 신체적 증상을 해결하기 위해 설계되었다. FDA는 MPS II 치료를 위한 tividenofusp alfa에 대해 신속 승인(Fast Track)
드날리쎄라퓨틱스(DNLI, Denali Therapeutics Inc. )는 2025년 2분기 실적을 발표했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 드날리쎄라퓨틱스가 2025년 6월 30일 종료된 분기에 대한 실적을 발표했다.이 회사는 2025년 2분기 동안 연구 및 개발 비용으로 102.7백만 달러를 지출했으며, 이는 2024년 같은 기간의 91.4백만 달러에 비해 12% 증가한 수치다.일반 관리 비용은 32.3백만 달러로, 2024년 2분기의 25.2백만 달러에 비해 28% 증가했다.총 운영 비용은 134.9백만 달러로, 2024년 2분기의 116.6백만 달러에 비해 16% 증가했다.이 회사는 2025년 2분기 동안 124.1백만 달러의 순손실을 기록했으며, 이는 2024년 2분기의 99.0백만 달러에 비해 25% 증가한 수치다.2025년 상반기 동안의 순손실은 257.1백만 달러로, 2024년 상반기의 200.8백만 달러에 비해 28% 증가했다.드날리쎄라퓨틱스는 2025년 6월 30일 기준으로 1,800억 달러의 누적 적자를 기록하고 있으며, 이는 연구 및 개발 활동에 대한 상당한 재정적 투자를 반영한다.이 회사는 현재 진행 중인 임상 프로그램을 통해 수익을 창출할 수 있는 능력에 의존하고 있으며, 향후 상당한 운영 손실이 지속될 것으로 예상하고 있다.회사는 2025년 6월 30일 기준으로 977.4백만 달러의 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권을 보유하고 있으며, 이는 향후 12개월 동안 운영을 지원할 수 있을 것으로 보인다.그러나 회사는 추가 자금 조달이 필요할 수 있으며, 이는 기존 주주에게 희석을 초래할 수 있다.드날리쎄라퓨틱스는 현재 DNL310을 포함한 여러 제품 후보를 개발 중이며, 이 제품은 헌터 증후군 치료를 위한 생물학적 제제로 FDA의 우선 심사 대상이다.이 회사는 또한 DNL126 및 BIIB122/DNL151과 같은 여러 제품 후보에 대한 임상 개발을 진행하고 있다.회사는 2025년 1월 FDA로부터 DNL310에 대한 혁신 치료제
드날리쎄라퓨틱스(DNLI, Denali Therapeutics Inc. )는 2025년 2분기 재무 결과와 사업 하이라이트를 발표했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 11일, 드날리쎄라퓨틱스가 2025년 6월 30일로 종료된 2분기 재무 결과를 발표하고 사업 하이라이트를 제공했다.드날리쎄라퓨틱스의 BLA(생물학적 제제 허가 신청)인 티비데노푸스 알파가 헌터 증후군에 대해 우선 심사를 위해 FDA에 수용되었으며, PDUFA 목표 조치 날짜는 2026년 1월 5일로 지정됐다.회사는 상업적 출시를 준비하고 있다.DNL126은 FDA와의 협의에 따라 샌필리포 증후군 A형에 대한 가속 승인 경로가 정렬됐으며, 1/2상 연구의 등록이 거의 완료됐고, 글로벌 3상 확인 연구를 위한 계획이 진행 중이다.드날리쎄라퓨틱스는 2025년 내에 1~2개의 추가 TransportVehicleTM(TV) 지원 프로그램의 임상 시험을 시작하기 위한 규제 신청서를 제출할 예정이다.알츠하이머병을 위한 ATV:Abeta 프로그램에 대한 전임상 연구가 저널 Science에 발표됐다.드날리쎄라퓨틱스의 CEO인 라이언 와츠 박사는 "FDA의 티비데노푸스 알파 BLA에 대한 우선 심사와 DNL126에 대한 가속 승인 경로의 정렬은 우리의 TV 플랫폼이 혈액-뇌 장벽을 넘는 새로운 치료제의 잠재력을 강조하는 주요 이정표"라고 말했다.2025년 2분기 동안 드날리쎄라퓨틱스의 순손실은 1억 2,411만 달러로, 2024년 2분기의 순손실 9,902만 달러와 비교됐다.연구 및 개발 비용은 1억 2,696만 달러로, 2024년 2분기의 9,139만 달러에 비해 증가했다.이 증가의 약 1,130만 달러는 TV 프로그램 외부 연구 및 개발 비용의 증가에 기인하며, 이는 여러 전임상 프로그램에 대한 지출 증가에 의해 주도됐다.일반 및 관리 비용은 3,226만 달러로, 2024년 2분기의 2,519만 달러에 비해 증가했다.현금, 현금성 자산 및 시장성 증권은 2025년 6월 30일 기준으로 약 9
드날리쎄라퓨틱스(DNLI, Denali Therapeutics Inc. )는 FDA가 생물학적 제제 허가 신청을 수용하고 우선 심사를 발표했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 7일, 드날리쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)이 헌터 증후군(MPS II) 치료를 위한 티비데노푸스 알파(tividenofusp alfa)의 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 수용하고 우선 심사를 부여했다고 발표했다.FDA는 이 BLA에 대해 2026년 1월 5일로 설정된 PDUFA(target action date) 기한을 부여했다.헌터 증후군은 아이두로네이트 2-설파타제(IDS) 효소의 결핍으로 인해 발생하며, 이 효소는 복합 당인 글리코사미노글리칸을 분해하는 데 필요하다.현재의 치료법은 혈액-뇌 장벽을 통과하지 못하고 질병이 인지 능력과 행동에 미치는 영향을 해결할 수 있는 가능성이 부족하다.티비데노푸스 알파는 IDS가 드날리의 운반 차량(TransportVehicle™) 플랫폼에 융합된 차세대 효소 대체 요법으로, 뇌와 신체에 IDS를 전달하여 질병의 신경학적 증상과 신체적 증상을 치료하는 것을 목표로 한다.드날리쎄라퓨틱스의 최고 의학 책임자이자 개발 책임자인 카롤 호 박사는 "헌터 증후군 치료를 위한 새로운 치료법의 긴급한 필요성을 FDA가 인식해 주셔서 감사하다. 티비데노푸스 알파의 생물학적 제제 허가 신청에 대한 우선 심사 지정은 그 증거다"라고 말했다.BLA 제출은 헌터 증후군 환자 47명을 대상으로 한 개방형 단일군 1/2상 연구의 데이터를 기반으로 하고 있다.드날리쎄라퓨틱스는 미국에서의 상업적 출시를 준비하고 있으며, 글로벌 규제 승인을 지원하기 위해 진행 중인 2/3상 COMPASS 연구를 수행하고 있다.티비데노푸스 알파는 IDS 효소가 드날리의 독점 운반 차량 플랫폼에 융합된 형태로, 헌터 증후군의 행동적, 인지적, 신체적 증상을 해결하는 것을 목표로 한다.FDA는 MPS II 치료를 위한 티비데노푸스 알파에 대해 신속 심사 및 혁신 치료제 지
드날리쎄라퓨틱스(DNLI, Denali Therapeutics Inc. )는 주요 계약을 체결했고 주주 총회 결과를 발표했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 3일, 드날리쎄라퓨틱스가 베이커 브라더스 생명과학 L.P. 및 667 L.P.와 등록권 계약을 체결했다. 이 계약은 줄리안 C. 베이커가 회사의 이사로 선출되는 것과 관련이 있다. 계약에 따르면, 베이커 브라더스 펀드는 드날리쎄라퓨틱스의 보통주에 대한 재판매 등록 권리를 보유하게 된다. 회사는 요청을 받은 후 60일 이내에 재판매 등록서를 제출해야 하며, 특정 예외와 연기 권한이 적용된다.같은 날, 드날리쎄라퓨틱스는 주주 총회를 개최했다.2025년 4월 9일 기준으로 145,242,212주가 발행된 가운데, 131,067,862주가 총회에 참석하여 90.2%의 투표권을 행사했다. 이 총회에서의 주요 안건은 다음과 같다. 첫 번째 안건은 이사 선출로, 2028년 주주 총회까지 재직할 세 명의 2기 이사를 선출하는 것이었다. 줄리안 베이커는 98,032,346표를 얻어 선출되었고, 피터 클라인은 106,248,604표를 얻어 선출되었으며, 스티브 크로그네스는 64,815,389표를 얻었다.드날리쎄라퓨틱스는 현재 재무상태가 양호하며, 주주들의 지지를 바탕으로 향후 성장 가능성이 높다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
드날리쎄라퓨틱스(DNLI, Denali Therapeutics Inc. )는 2025년 1분기 재무 결과와 사업 하이라이트를 발표했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 6일, 드날리쎄라퓨틱스가 2025년 3월 31일로 종료된 1분기 재무 결과를 발표하고 사업 하이라이트를 제공했다.드날리쎄라퓨틱스의 CEO인 라이언 와츠 박사는 "티비데노푸스 알파에 대한 BLA 제출 완료는 헌터 증후군 환자들에게 잠재적으로 혁신적인 치료제를 제공하겠다. 우리의 약속을 나타내는 중요한 이정표"라고 말했다.이어 "2025년 말 또는 2026년 초에 상업 출시를 준비하고 있으며, 승인될 경우 티비데노푸스 알파는 헌터 증후군의 신체 및 뇌 증상을 치료하기 위해 혈액-뇌 장벽을 통과하도록 설계된 최초의 FDA 승인 효소 대체 요법이 될 것"이라고 덧붙였다.드날리는 또한 샌필리포 증후군 A형에 대한 DNL126 프로그램을 포함한 TransportVehicle 기반 파이프라인을 지속적으로 발전시키고 있으며, FDA와의 START 프로그램을 통해 생산적인 협력을 진행하고 있다.2025년 1분기 동안 드날리는 티비데노푸스 알파에 대한 BLA 제출을 완료했으며, 이는 FDA의 가속 승인 경로에 따라 진행되었다. 이 제출은 헌터 증후군 환자들을 대상으로 한 1/2상 연구 데이터를 기반으로 하며, 최종 BLA 모듈의 제출은 FDA의 60일 파일링 검토 프로세스를 시작한다.2025년 1월, FDA는 헌터 증후군 치료를 위한 티비데노푸스 알파에 대해 혁신 치료제 지정을 부여했다. 2025년 4월, 드날리는 샌필리포 증후군 A형 치료를 위한 DNL126의 가속 개발 및 승인 경로에 대한 FDA와의 협력 및 논의를 발표했다. DNL126은 FDA의 패스트 트랙, 고아약 및 희귀 소아 질환 지정을 받았다.2025년 1분기 동안 드날리의 순손실은 1억 3,300만 달러로, 2024년 1분기의 순손실 1억 1,800만 달러와 비교되었다. 연구 및 개발 비용은 1억 1,620만 달러로, 2024년
드날리쎄라퓨틱스(DNLI, Denali Therapeutics Inc. )는 CNS 프로그램을 종료했고 외부 이사 보상 정책을 개정했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 드날리쎄라퓨틱스가 2025년 2월 24일, 제넨텍과의 협력 및 라이센스 계약에 따라 CNS 프로그램 종료를 통지했다.이 통지는 계약 제13.3조에 따라 이루어졌으며, 프로그램은 즉시 종료된다.제넨텍은 종료와 관련된 모든 의무를 준수할 것이라고 밝혔다.또한, 드날리쎄라퓨틱스는 2025년 1월 31일자로 개정된 외부 이사 보상 정책을 발표했다.이 정책에 따르면, 외부 이사는 연간 5만 달러의 현금 보수를 받으며, 비상임 의장 및 위원회 의장에게는 추가 보상이 제공된다.예를 들어, 비상임 의장은 연간 3만 5천 달러, 감사 위원회 의장은 2만 달러, 보상 위원회 의장은 1만 5천 달러의 보수를 받는다.이 정책은 외부 이사에게 주어지는 보상의 기준을 명확히 하며, 주식 보상도 포함된다.외부 이사는 주식 보상으로 비상장 주식 옵션과 제한 주식 단위를 받을 수 있으며, 이는 자동으로 부여된다.이와 같은 보상 정책은 드날리쎄라퓨틱스가 외부 이사를 유치하고 유지하는 데 중요한 역할을 하며, 회사의 성장과 발전에 기여할 것으로 기대된다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
드날리쎄라퓨틱스(DNLI, Denali Therapeutics Inc. )는 헌터 증후군 치료를 위한 티비데노푸스 알파의 가속 승인을 신청했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 4월 2일, 드날리쎄라퓨틱스는 헌터 증후군(MPS II) 치료를 위한 티비데노푸스 알파의 가속 승인을 위한 생물학적 라이센스 신청(BLA) 롤링 제출을 시작했다.이 보도자료는 2025년 4월 2일자로 작성되었으며, 미국 식품의약국(FDA)의 약물 평가 및 연구 센터(CDER)에서 수신되었다.드날리는 CDER와의 정기적이고 협력적인 소통을 통해 BLA 데이터 패키지의 내용에 대해 일치하고 있으며, 가속 승인을 지원하기 위해 뇌척수액 헤파란 황산(CSF HS)을 대체 지표로 사용하는 것과 전체 승인 전환 경로에 대해 협의하고 있다.드날리는 2025년 5월 상반기 내에 BLA 제출을 완료할 것으로 예상하며, 2025년 말 또는 2026년 초에 미국에서의 상업적 출시를 준비하고 있다.드날리의 최고 의학 책임자인 카롤 호 박사는 "FDA의 지속적인 지원에 감사드리며, 새로운 의약품을 발전시키기 위한 헌신에 감사드린다"고 말했다.헌터 증후군은 전 세계적으로 2,000명 이상의 개인에게 영향을 미치는 희귀 유전 질환으로, 주로 남성에게 발생하며 신체적, 인지적, 행동적 증상을 유발한다.이 질환은 iduronate-2-sulfatase(IDS) 유전자의 돌연변이에 의해 발생하며, IDS 효소의 결핍을 초래한다.현재의 표준 치료인 효소 대체 요법은 신체적 증상을 부분적으로 치료하지만, 혈액-뇌 장벽을 통과하지 못해 인지적 및 행동적 증상은 해결하지 못한다.티비데노푸스 알파는 IDS 효소와 드날리의 독점적인 효소 운반체(ETV)가 융합된 형태로, 헌터 증후군의 행동적, 인지적, 신체적 증상을 해결하기 위해 설계되었다.드날리는 헌터 증후군 치료를 위한 티비데노푸스 알파에 대해 FDA로부터 신속 승인 및 혁신 치료제 지정을 받았다.현재 진행 중인 Phase 2/3 COMPASS 연구는 북미, 남미
드날리쎄라퓨틱스(DNLI, Denali Therapeutics Inc. )는 ALS 치료제 DNL343의 임상 결과가 업데이트됐다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 5일, 드날리쎄라퓨틱스는 근위축성 측삭 경화증(ALS) 치료를 위한 eIF2B 작용제 DNL343의 2/3상 HEALEY ALS 플랫폼 시험의 Regimen G에서 추가 분석 결과를 발표했다.24주간의 이중 맹검 기간 동안 신경 손상의 바이오마커인 신경섬유 경량(NfL)에 대한 치료 효과가 나타나지 않았으며, 추가로 28주간의 개방형 활성 치료 연장에 참여한 일부 참가자에서도 효과가 없었다.2025년 1월 6일, 드날리쎄라퓨틱스는 이 연구가 위약과 비교하여 질병 진행을 늦추는 주요 효능 목표를 달성하지 못했다고 발표했다.주요 이차 목표 또한 24주 차에 활성군과 위약군 간에 통계적으로 유의미한 차이를 보이지 않았다.이러한 결과를 바탕으로 Regimen G의 활성 치료 연장은 중단될 예정이다.전반적으로 DNL343은 안전하고 잘 견딜 수 있는 것으로 평가됐다.Regimen G의 데이터는 향후 의료 회의에서 발표될 예정이다.드날리쎄라퓨틱스는 DNL343의 향후 개발 기회를 평가할 계획이다.이 항목에 제공된 정보는 1934년 증권 거래법 제18조의 목적을 위해 '제출된' 것으로 간주되지 않으며, 해당 조항의 책임에 따라 적용되지 않는다.또한, 1933년 증권법 또는 증권 거래법에 따라 제출된 어떤 서류에도 참조로 통합된 것으로 간주되지 않는다.특정 진술은 Regimen G 데이터의 타이밍 및 발표와 DNL343의 향후 개발 계획에 관한 것으로, 실제 결과나 발전은 이러한 예측 또는 암시와 실질적으로 다를 수 있다.드날리쎄라퓨틱스가 직면한 위험과 불확실성에 대한 더 많은 정보는 2025년 2월 27일 증권 거래 위원회(SEC)에 제출된 드날리쎄라퓨틱스의 연례 보고서(Form 10-K)에서 확인할 수 있다.드날리쎄라퓨틱스는 법률에 의해 요구되지 않는 한, 이러한 예측 진술을 업데이트하거나 수
