알나일램파마슈티컬스(ALNY, ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC. )는 AMVUTTRA®의 FDA 승인이 발표됐다.

21일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 20일, 알나일램 파마슈티컬스는 미국 식품의약국(FDA)이 성인에서 심혈관 사망, 심혈관 입원 및 응급 심부전 방문을 줄이기 위한 야생형 또는 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(ATTR-CM)의 심근병 치료를 위한 AMVUTTRA®(vutrisiran)의 보충 신약 신청(sNDA)을 승인했다고 발표했다.

이번 승인은 AMVUTTRA의 적응증을 확장하여, 이제 FDA에 의해 ATTR-CM 및 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(hATTR-PN)의 치료를 위한 최초이자 유일한 치료제로 승인됐다.

ATTR-CM은 미국에서 약 15만 명, 전 세계적으로는 30만 명 이상에게 영향을 미치는 치명적이고 빠르게 진행되는 질병이다. 이 질병은 잘못 접힌 트랜스티레틴(TTR) 섬유의 침착으로 인해 시간이 지남에 따라 되돌릴 수 없는 손상을 초래하며, 조기 사망으로 이어질 수 있다.

현재 대부분의 환자는 진단되지 않거나 치료받지 못하고 있으며, 일반적으로 사용되는 치료법으로 치료받는 환자 중 상당수는 질병이 진행되고 있다.

알나일램의 CEO인 이본 그린스트리트는 "AMVUTTRA의 FDA 승인은 환자들에게 임상적으로 차별화된 새로운 치료 옵션을 제공하는 중대한 발전을 의미한다"고 말했다.

AMVUTTRA는 TTR의 생산을 신속하게 감소시켜 질병의 근본 원인을 해결하는 RNAi 치료제로, 연간 4회의 편리한 피하 주사로 투여된다.

HELIOS-B 임상 시험에서 AMVUTTRA는 위약 대비 모든 10개의 주요 및 부차적 평가 지표에서 통계적 유의성을 달성했다. 전체 인구에서 AMVUTTRA는 36개월의 이중 맹검 치료 기간 동안 모든 원인 사망(ACM) 및 재발성 심혈관(CV) 사건의 위험을 28% 감소시켰다. 이 인구에서 사망률은 42개월 동안 36% 감소했다.

AMVUTTRA는 환자들이 기능적 능력과 삶의 질을 보존할 수 있도록 했으며, 심혈관 결과를 예측하는 바이오마커인 NT-proBNP와 트로포닌 I의 조기 개선을 경험했다.

AMVUTTRA의 안전성과 내약성은 2022년에 FDA 승인을 받은 hATTR-PN에 대한 긍정적인 HELIOS-A 임상 시험에서 입증됐다.

알나일램은 AMVUTTRA 치료를 위한 원활한 시작을 위해 Alnylam Assist®라는 환자 지원 프로그램을 제공하고 있으며, 이 프로그램은 치료 여정을 탐색하는 데 도움을 주기 위해 설계됐다.

AMVUTTRA는 현재 15개국 이상에서 승인 및 판매되고 있으며, ATTR-CM 치료를 위한 FDA 승인을 받은 유일한 치료제이다. 알나일램은 2025년에 vutrisiran에 대한 추가 글로벌 규제 제출을 진행할 예정이다.

이번 FDA 승인은 알나일램이 ATTR 아밀로이드증 환자들을 위해 지속적으로 혁신할 것이라는 의지를 보여준다. 현재 알나일램의 재무 상태는 안정적이며, 지속적인 혁신을 통해 환자들에게 더 나은 삶을 제공하기 위한 노력을 계속하고 있다.



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미국증권거래소 공시팀