아이오니스파마슈티컬스(IONS, IONIS PHARMACEUTICALS INC )는 올레자르센의 긍정적인 임상 결과를 발표했다.
19일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 19일, 아이오니스파마슈티컬스가 중등도 고트리글리세리드혈증 환자를 대상으로 한 올레자르센의 에센스 연구에서 긍정적인 주요 결과를 발표했다.
이 연구는 동맥경화성 심혈관 질환(ASCVD)의 위험이 있는 환자들을 포함하여, 거의 모든 참가자가 현재의 표준 치료인 지질 저하 약물을 복용하고 있었다.
연구는 80mg 및 50mg의 월간 용량에서 각각 6개월 동안 플라세보 대비 통계적으로 유의미한 61% 및 58%의 트리글리세리드(TG) 수치 감소를 달성하며 주요 목표를 충족했다(p <0.0001). 연구에 참여한 대다수의 참가자는 TG 수치가 <150mg/dL로 감소하여 정상 수치로 돌아갔다.올레자르센은 연구에서 안전성과 내약성 프로필이 우수함을 입증했다.아이오니스는 향후 과학 회의에서 발표할 초록을 제출할 계획이다.
심각한 고트리글리세리드혈증(sHTG) 치료를 위한 올레자르센의 주요 3상 연구인 CORE 및 CORE2의 데이터는 2025년 3분기에 발표될 예정이다.
아이오니스의 글로벌 심혈관 개발 수석 부사장인 샘 찌미카스 박사는 "이 연구의 긍정적인 결과는 심각한 고트리글리세리드혈증 환자들을 위한 새로운 치료법을 개발하는 데 중요한 단계이다. FDA의 승인과 TRYNGOLZA(올레자르센)의 성공적인 출시 이후, 이 데이터는 sHTG 환자들에게도 혜택을 줄 수 있는 가능성을 뒷받침한다"고 말했다.
올레자르센은 연구에서 가장 흔하게 발생한 치료 관련 부작용은 주사 부위 반응으로, 대부분 경미한 정도였다.
에센스 연구는 아이오니스의 연구 파트너인 TIMI 연구 그룹과 함께 진행된 3상 글로벌 다기관 무작위 이중 맹검 플라세보 대조 연구로, 1,478명의 참가자가 등록되었다.
참가자들은 최소 4주 동안 안정적이고 최적화된 표준 치료 지질 저하 요법을 받았으며, 50mg(276명) 또는 80mg(832명)의 올레자르센 또는 플라세보(369명)를 12개월 동안 4주마다 피하 주사로 투여받았다.연구의 주요 목표는 6개월 동안의 공복 TG 수치 변화율이었다.
주요 2차 목표에는 12개월 동안의 TG 수치 변화율, 공복 TG <150mg/dL에 도달한 환자의 비율, 그리고 치료 기간 동안 플라세보 대비 지질 매개변수의 변화율이 포함되었다.
트리글리세리드는 신체가 에너지원으로 사용하는 지방의 일종으로, 성인의 최적 수치는 일반적으로 150mg/dL 이하이다. 150mg/dL 이상의 수치는 고트리글리세리드혈증을 나타내며, 500mg/dL 이상의 수치는 심각한 고트리글리세리드혈증(sHTG)을 나타낸다. sHTG 환자들은 급성 췌장염(AP) 및 동맥경화성 심혈관 질환(ASCVD)의 위험이 증가한다.
올레자르센은 sHTG 치료를 위해 평가되고 있는 RNA 표적 의약품으로, 간에서 트리글리세리드 대사를 조절하는 단백질인 apoC-III의 생성을 줄이도록 설계되었다. 올레자르센은 현재 CORE 및 CORE2라는 두 개의 3상 임상 시험에서 평가되고 있으며, 규제 당국에 의해 sHTG 치료를 위한 승인을 받지 않았다.
올레자르센은 최근 미국에서 FCS 환자의 트리글리세리드를 줄이기 위한 보조 요법으로 TRYNGOLZA™라는 상표명으로 승인되었다. TRYNGOLZA는 FCS 환자의 트리글리세리드를 줄이기 위한 식이요법의 보조제로 사용된다. TRYNGOLZA는 심각한 과민반응의 병력이 있는 환자에게는 금기이며, 치료 중 과민반응이 발생할 경우 즉시 의료적 도움을 요청하고 사용을 중단해야 한다.가장 흔한 부작용으로는 주사 부위 반응, 혈소판 감소증 및 관절통이 있다.
아이오니스는 30년 이상 심각한 질병을 앓고 있는 사람들에게 더 나은 미래를 제공하는 의약품을 개발해왔다. 현재 아이오니스는 6개의 상용 의약품과 신경학, 심장학 및 특정 고위험 환자 분야에서 선도적인 파이프라인을 보유하고 있다. 아이오니스는 RNA 표적 의약품의 선구자로서 RNA 치료의 혁신을 지속적으로 추진하고 있으며, 유전자 편집의 새로운 접근 방식을 발전시키고 있다.
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미국증권거래소 공시팀
