쿠라온콜리지(KURA, Kura Oncology, Inc. )는 FDA가 지프토메닙 NDA를 수락했다고 발표했다.
3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 1일, 쿠라온콜리지와 교와키린은 미국 식품의약국(FDA)이 지프토메닙에 대한 신약 신청(NDA)을 수락했다고 발표했다.
이 NDA는 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 위한 치료제로서의 지프토메닙의 전면 승인을 요청하는 내용이다.
이 신청은 우선 심사(Priority Review)를 부여받았으며, 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표 조치 날짜는 2025년 11월 30일로 설정되었다.쿠라온콜리지와 교와키린은 FDA의 지프토메닙 NDA 검토를 지원할 것으로 기대하고 있다.
이 NDA는 R/R NPM1 변이 AML에 대한 2상 KOMET-001 등록 시험의 결과를 기반으로 하고 있다.
KOMET-001 등록 지향 시험은 지프토메닙의 임상적 활동, 안전성 및 내약성을 평가하기 위해 설계되었으며, 지프토메닙은 R/R NPM1 변이 AML 치료를 위해 FDA로부터 혁신 치료 지정(BTD)을 받은 유일한 연구 치료제이다.
BTD 외에도 지프토메닙은 신속 심사(Fast Track) 및 고아약 지정(Orphan Drug Designation)을 받았다.
2025년 6월 2일, 쿠라온콜리지와 교와키린은 지프토메닙의 2상 KOMET-001 등록 지향 시험에서 긍정적인 주요 결과를 발표했다.
KOMET-001 2상 시험에는 R/R NPM1 변이 AML 환자 92명이 포함되었으며, 이들의 중간 연령은 69세(범위: 33세~84세)였다.
환자들은 치료를 많이 받은 상태였으며, 33%는 3회 이상의 이전 치료를 받았고(중간 이전 치료 횟수: 2회), 59%는 이전에 베네토클락스를 치료받았다.
KOMET-001 시험의 2상 부분에서 R/R NPM1 변이 AML 환자들 중 23%의 완전 관해(CR) 및 부분 혈액학적 회복(CRh) 비율이 관찰되었다.CR/CRh를 달성한 21명 중 13명은 CR을, 8명은 CRh를 기록했다.
CR/CRh 반응의 중간 지속 기간은 3.7개월(95% 신뢰 구간: 1.9, 추정 불가)이며, 제한된 평균 반응 지속 기간은 4.3개월(95% CI: 3.1, 5.6)로 나타났다.
CR/CRh를 달성한 21명 중 19명의 최소 잔여 질병(MRD) 상태가 평가되었으며, 이 중 63%(12/19)가 MRD 음성으로 확인되었다.
사전 지정된 하위 그룹 간에도 CR/CRh 비율이 유사하게 관찰되었으며, 이전 조혈모세포 이식, 베네토클락스 또는 FLT3/IDH 공동 변이에 관계없이 일관되었다.
CR/CRh 외에도 수혈 전환율이 21%(17/82; 95% CI: 13-31), 수혈 독립 유지율이 20%(2/10; 95% CI: 3-56)로 나타났다.
반응자(완전 관해, CRh, CRi/CRp, 형태학적 백혈병 자유 상태 또는 부분 반응을 달성한 환자)의 중간 전체 생존 기간(OS)은 16.4개월(95% CI, 9.6–20.4)로 나타났으며, 비반응자의 중간 OS는 3.5개월(95% CI, 2.5–4.0)로 나타났다.
안전성 집단에는 KOMET-001 시험의 1b 및 2부분에서 R/R NPM1 변이 AML 환자 112명이 포함되었으며, 이 집단에서 지프토메닙의 안전성 프로필은 이전에 보고된 데이터와 일치했다.치료 관련 부작용(TRAE)은 3%의 환자에서 치료 중단을 초래했다.
10% 이상의 환자에서 발생한 3등급 이상의 TRAE는 분화 증후군(DS, 13%)으로, 이는 프로토콜에 명시된 완화 전략에 의해 잘 관리되었으며 4/5등급의 치료 관련 DS는 관찰되지 않았다.
QTc 연장(1등급 2; 3등급 2)이 세 명의 환자에서 보고되었으나, 이들 모두는 QTc 연장과 관련된 동반 약물을 복용 중이었고, 두 명은 전해질 이상을 보였으며 한 명은 심방세동의 이전 진단을 받았다.
2025년 6월 2일, 쿠라온콜리지는 가상 투자자 이벤트를 개최하고 회사와 관련된 자료를 발표했다.이 발표 자료는 부록 99.1로 첨부되어 있으며, 본 문서에 참조로 포함되었다.
현재 쿠라온콜리지는 R/R NPM1 변이 AML 환자에게 새로운 치료 옵션으로서 지프토메닙의 NDA를 제출했으며, 2025년 11월 30일에 FDA의 승인을 기대하고 있다.
쿠라온콜리지는 지프토메닙의 상업화와 관련하여 703억 2천만 달러의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있으며, 2025년 3월 31일 기준으로 3억 7천 5백만 달러의 자금을 확보하고 있다.
현재 쿠라온콜리지는 R/R NPM1 변이 AML 환자에게 안전하고 잘 견딜 수 있는 표적 치료제를 제공할 수 있는 잠재력을 가지고 있다.
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미국증권거래소 공시팀
