테리바바이오로직스(TOVX, Theriva Biologics, Inc. )는 VCN-01의 안전성과 효능에 대한 연구 결과를 발표했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 27일, 테리바바이오로직스가 스페인 바르셀로나의 산트 후안 드 데우 병원 소아 안과 의사인 하우메 카탈라-모라 박사가 발표한 포스터를 통해 VCN-01의 안전성과 효능에 대한 연구 결과를 발표했다.이 연구는 2025년 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 회의에서 발표되었으며, 연구는 재발성 망막모세포종 환자를 대상으로 한 1상 용량 증량 연구로 진행되었다.연구 결과에 따르면, VCN-01은 두 가지 용량에서 안구 내 주사 후 잘 견디는 것으로 나타났으며, 가장 흔하게 보고된 치료 관련 부작용은 1등급 또는 2등급의 포도막염이었다.VCN-01은 망막 독성을 유발하지 않았고, 평가 기간 동안 3등급 이상의 안구 또는 전신 독성은 관찰되지 않았다.VCN-01 주사 후 일부 환자에서 안구 염증과 관련된 혼탁이 관찰되었으며, 염증은 관리되었고, 유리체 혼탁은 일부 경우에서 개선되었다.VCN-01은 망막 기능에 변화를 주지 않는 것으로 보였으며, 망막모세포종 세포에서 선택적인 VCN-01 복제가 관찰되었다.VCN-01의 복제는 망막모세포종 종양 내에서 시간이 지남에 따라 감지되었으나, 건강한 조직에서는 관찰되지 않았다.VCN-01의 안구 내 주사는 유망한 항종양 활성을 보였다.네 명의 환자가 유리체 씨앗 밀도에서 명확한 개선을 보였고, 현재까지 3명의 환자에서 안구 적출이 피할 수 있었으며, 그 중 한 명은 4년의 추적 관찰 후에도 눈을 보존하고 있다.VCN-01은 잘 견디는 것으로 나타났으며, 포도막염이 가장 흔한 부작용으로 보고되었다.VCN-01은 망막 독성을 유발하지 않았고, 이러한 치료를 받은 눈에서의 반응은 고무적이었다.연구에 따르면, VCN-01은 2E+10 vp/eye의 두 가지 용량으로 정의되었으며, 모든 환자는 포도막염을 예방하기 위해 사전 예방적 경구 및/또는 국소 스테로이
버브쎄라퓨틱스(VERV, Verve Therapeutics, Inc. )는 Heart-2 임상시험에서 긍정적인 초기 안전성 및 효능 데이터를 발표했다.14일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 4월 14일, 버브쎄라퓨틱스는 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 및/또는 조기 관상동맥 질환(CAD) 성인 환자를 대상으로 진행 중인 Heart-2 1b 임상시험에서 긍정적인 초기 안전성 및 효능 데이터를 발표했다.VERVE-102는 간에서 PCSK9 유전자를 영구적으로 비활성화하고 질병을 유발하는 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)을 지속적으로 감소시키기 위해 설계된 새로운 생체 내 기초 편집 의약품이다.VERVE-102는 PCSK9 유전자를 표적으로 하는 아데닌 기초 편집기와 가이드 RNA(gRNA)로 구성되며, 두 가지 모두 지질 나노입자(LNP)에 캡슐화되어 2~4시간 동안 단일 정맥 주사로 투여된다.VERVE-102는 LNP가 저밀도 지단백 수용체 또는 아시아로글리코단백 수용체를 통해 간 세포에 접근할 수 있도록 설계된 회사의 독점 GalNAc-LNP 전달 기술을 사용한다.Heart-2 임상시험은 HeFH 및/또는 조기 CAD가 있는 성인 환자에게 VERVE-102 투여의 안전성과 내약성을 평가하기 위해 설계된 공개 라벨 1b 임상시험이다.이 시험은 단일 용량 상승 연구이며, 종결점에는 약리학적 동태 및 혈중 LDL-C와 PCSK9 단백질 수준의 변화가 포함된다.HeFH는 높은 LDL-C 수치, 개인 또는 가족의 동맥경화성 심혈관 질환 병력, 신체 검사 특징 및/또는 특정 유전자에서 확인된 돌연변이를 기반으로 진단된다.조기 CAD는 남성의 경우 55세 이하, 여성의 경우 65세 이하에서 발생하는 CAD(심장마비, 관상동맥 재혈관화 절차 또는 영상에서의 관상동맥 동맥경화증)의 증거로 정의된다.2025년 3월 13일 데이터 마감일 기준으로, 14명의 참가자에서 첫 세 가지 용량 집단(체중 기반 집단 0.3 mg/kg, 0.45 mg/kg, 0.6 mg
소네트바이오쎄라퓨틱스홀딩스(SONN, Sonnet BioTherapeutics Holdings, Inc. )는 임상시험에서 긍정적인 안전성 결과를 발표했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 4월 4일, 소네트바이오쎄라퓨틱스홀딩스가 고형암 또는 백금 내성 난소암 환자를 대상으로 한 Phase 1b/2a 임상시험에서 SON-1010의 최고 용량과 아테졸리주맙(Tecentriq®)의 조합에 대한 긍정적인 안전성 결과를 발표했다.SB221 연구에 대한 안전성 검토 위원회(SRC)의 공식 평가에서 긍정적인 피드백을 바탕으로, 연구는 이제 확장 단계로 진행될 수 있으며, 이는 최대 내약 용량(MTD)에서 조합의 초기 효과를 연구한 후, PROC 환자에서 표준 치료와의 Phase 2a 무작위 비교로 진행될 예정이다.SB221 연구는 아테졸리주맙과 함께 투여된 SON-1010의 안전성, 내약성, 약리학적 동태(PK), 약리학적 작용(PD)을 평가하기 위해 설계되었다.연구의 첫 번째 부분의 주요 목표는 면역 체크포인트 억제제(ICI)와의 조합에서 MTD를 설정하는 것이었다.총 19명의 피험자가 용량 증가 동안 치료를 받았으며, PROC 환자 중 한 명이 최고 용량에서 부분 반응(PR)을 보였다.SB221 SRC는 아테졸리주맙과의 조합에서 용량 확장 완료 후 피로, 발열, 위장 증상이 가장 흔한 부작용으로 나타났으며, 용량 제한 독성이나 사이토카인 방출 증후군은 관찰되지 않았다.용량 증가 동안 유일한 관련 중대한 부작용(SAE)은 Grade 2 폐렴으로, 이는 아테졸리주맙과 관련된 알려진 부작용이다.PROC 환자 중 한 명은 44%의 종양 크기 감소를 보였으며, 이는 부분 반응(PR)을 나타내며, CA 125 난소암 바이오마커에서 2배 이상의 감소가 있었다.SB101 연구에서 SON-1010 단독 요법은 육종 환자에서 동일한 MTD에서 PR을 유도했다.등록된 모든 환자는 진행성 고형암을 앓고 있으며, 높은 용량을 투여받은 모든 환자는 PROC 환자이다.SB221 시험
케로스쎄라퓨틱스(KROS, Keros Therapeutics, Inc. )는 KER-065의 1상 임상시험 초기 결과를 발표했다.31일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 31일, 케로스쎄라퓨틱스는 건강한 자원자를 대상으로 한 KER-065의 1상 임상시험 초기 결과를 발표했다.이 임상시험은 안전성, 내약성, 약리학적 동태 및 약리학적 작용에 대한 주요 목표를 달성했으며, 임상 데이터는 DMD(뒤셴 근육병) 및 기타 신경근 질환에 대한 KER-065의 치료 가능성을 뒷받침한다.케로스쎄라퓨틱스는 긍정적인 규제 상호작용을 전제로 KER-065를 DMD에 대한 2상 임상시험으로 진행할 계획이다.오늘 2025년 3월 31일 오전 8시(동부 표준시)에는 이 결과에 대한 컨퍼런스 콜과 웹캐스트가 진행될 예정이다.1상 임상시험의 주요 발견은 2025년 2월 6일 데이터 컷오프 기준으로 KER-065가 일반적으로 잘 견디며, 현재까지 주요 안전 신호가 관찰되지 않았다는 것이다.심각한 부작용이나 용량 제한 독성은 보고되지 않았다.KER-065는 뼈 형성의 바이오마커인 뼈 특이 알칼리 포스파타제(BSAP)의 증가와 뼈 재흡수의 바이오마커인 C-말단 텔로펩타이드(CTX)의 감소를 유도하여 활성화 억제의 증거를 보여주었다.또한, 지방 이동의 바이오마커인 아디포넥틴의 증가와 지방량의 바이오마커인 렙틴의 감소가 관찰되었다.KER-065는 근육 재생을 개선하고, 섬유증을 억제하며, 염증을 억제하고, 지방을 줄이며, 뼈 건강을 개선하는 데 기여할 것으로 기대된다.케로스쎄라퓨틱스는 2025년 3분기부터 규제 당국과의 협의를 시작할 계획이며, 이 규제 상호작용의 결과에 따라 2026년 1분기에 DMD 환자를 대상으로 KER-065의 2상 임상시험을 시작할 예정이다.KER-065의 1상 임상시험은 건강한 자원자를 대상으로 한 무작위 이중 맹검, 위약 대조, 두 부분의 용량 상승 시험으로, 주요 목표는 KER-065의 안전성, 내약성 및 약리학적 동태를 평가하는 것이었다.KER-065는
피브로젠(FGEN, FIBROGEN INC )은 전이성 거세 저항성 전립선암 환자를 대상으로 FG-3246의 1상 단독요법 연구 결과를 발표했다.31일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 28일, 피브로젠은 "전이성 거세 저항성 전립선암 환자를 대상으로 한 FOR46 (FG-3246)의 1상, 최초의 인간 연구"라는 제목의 동료 검토된 출판물을 발표했다.이 출판물은 Fortis Therapeutics가 후원한 FOR46(현재 FG-3246로 알려짐)의 1상 연구의 전체 결과를 포함하고 있으며, 이는 전이성 거세 저항성 전립선암 환자에서 CD46을 표적으로 하는 잠재적인 최초의 클래스의 항-CD46 항체 약물 접합체(ADC)이다.연구 결과는 FG-3246이 전이성 거세 저항성 전립선암 환자에서 유망한 항암 활성을 보였으며, 안전성 프로파일이 수용 가능한 것으로 나타났음을 보여준다.피브로젠은 2025년 중반까지 FG-3246의 2상 단독요법 용량 최적화 연구를 시작할 계획이다.연구의 주요 결과로는 FG-3246의 최대 내약 용량이 조정 체중 기준으로 2.7 mg/kg로 3주마다 투여되었으며, 가장 흔한 부작용은 주입 관련 반응(48.2%), 호중구감소증(41.1%), 말초신경병증(32.1%)이었다.RECIST 평가 집단에서 확인된 객관적 반응률은 20%였으며, 반응의 중간 지속 기간은 7.5개월이었다.PSA50 반응률은 39명의 평가 가능한 환자 중 36%였으며, 15명의 평가 가능한 기저 종양 중 12개(80%)가 면역조직화학적으로 CD46 발현이 양성이었다.피브로젠은 FG-3246이 전이성 거세 저항성 전립선암 치료를 위한 잠재적인 최초의 클래스의 비-PSMA 접근법을 나타내며, CD46이 전립선암 치료 패러다임에서 차세대 표적이 될 가능성에 대해 기대하고 있다.또한 FG-3246은 enzalutamide와의 병용 요법에서도 평가되고 있으며, 2025년 하반기에 2상 부분의 주요 결과가 예상된다.피브로젠은 현재 재무 상태가 안정적이며, FG-3246의
인뮨바이오(INMB, Inmune Bio, Inc. )는 전이성 전립선암에 대한 임상 결과를 발표했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 인뮨바이오가 최근 발표한 자료에 따르면, 회사는 전이성 호르몬 저항성 전립선암에 대한 1/2상 임상시험에서 mlNK 세포의 활성화를 통한 초기 결과를 도출했다.이 발표는 2025년 3월에 열린 Innate Killer Summit에서 이루어졌으며, 회사는 이 자료를 현재 보고서의 부록 99.1로 제출했다.발표된 자료에는 '전망 진술'이 포함되어 있으며, 이는 회사의 미래 사건에 대한 현재의 관점을 반영한다.이러한 진술은 회사의 비즈니스 전략, 미래 운영 결과 및 유동성 및 자본 자원 전망과 관련된 내용을 포함하고 있다.그러나 이러한 전망 진술은 본질적으로 불확실성과 위험에 노출되어 있으며, 실제 결과는 이러한 진술과 실질적으로 다를 수 있다.회사는 자본을 조달할 수 있는 능력, 지적 재산권 보호, 경쟁업체와의 경쟁, 제품 및 서비스 개발 및 상용화 능력, 정부 규제 변화 등 여러 요인에 따라 실제 결과가 달라질 수 있음을 경고하고 있다.또한, 회사는 특정 결과가 달성될 것이라는 보장을 하지 않으며, 투자 결과는 투기적이며 손실 위험이 존재한다.발표된 자료에는 임상시험 설계와 관련된 정보도 포함되어 있다.저용량, 중용량, 고용량으로 나뉘어 1x10^8, 3x10^8, 5x10^8의 용량이 설정되었으며, 각 단계에서 면역학적 효능과 안전성을 평가하고 있다.현재 6명의 환자가 각 단계에서 치료를 받고 있으며, 중간 및 고용량에서의 2명의 환자도 치료를 받고 있다.회사는 모든 1상 용량이 투여되었으며, 10명의 환자에서 29회의 주입 후 부작용이 없었다고 보고했다.2상 시험은 중간 및 고용량에서 열리고 있으며, 면역 반응 데이터가 수집되고 있다.또한, PSA-PET 데이터는 2월 14일에 수신되었으며, 기초, 57일 및 169일 시점에서의 데이터가 포함되어 있다.이러한 결과는 인뮨바이오의 현재 재무 상태를 반영하며, 회사는 향후 임상
코버스파마슈티컬스(CRBP, Corbus Pharmaceuticals Holdings, Inc. )는 CRB-701의 안전성과 효능 데이터를 발표했다.14일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 14일, 코버스파마슈티컬스는 미국과 영국에서 진행된 CRB-701 (SYS6002)의 1상 용량 증량 임상 시험 데이터가 2025년 미국 임상종양학회 비뇨기암 심포지엄(ASCO GU)에서 발표됐다고 밝혔다.이 연구는 Nectin-4 양성 고형 종양을 대상으로 하며, 중국에서 진행된 유사한 연구와 비교하여 안전성, 내약성 및 약리학적 프로파일이 유사했다.연구에서 관찰된 주요 결과는 다음과 같다.안전성 측면에서 두 연구 모두에서 용량 제한 독성이 관찰되지 않았으며, CRB-701은 대부분의 치료 유발 부작용이 1등급 또는 2등급으로 잘 견딜 수 있었다. 특히, 말초 신경병증과 피부 발진의 발생률이 낮았다.서구 연구에서 말초 신경병증의 발생률은 5% (n=2/38)였으며, 중국 연구에서는 3% (n=1/37)로 나타났다. 피부 및 피하 질환의 발생률은 서구 연구에서 24% (n=9/38), 중국 연구에서 8% (n=3/37)로 보고됐다.약리학적 프로파일은 서구 연구에서 중국 연구와 유사하게 나타났으며, CRB-701은 ADC 반감기가 길고, enfortumab vedotin (EV) 대비 낮은 자유 MMAE 노출을 보였다.효능 측면에서는 26명의 참가자가 평가 가능했으며, 여러 종양 유형에서 반응이 관찰됐다. 특히, HNSCC(두경부 편평세포암)에서의 반응이 처음으로 확인됐다.CRB-701의 용량 최적화 단계가 시작됐으며, HNSCC, 자궁경부암 및 전이성 요로상피암(mUC) 환자들을 대상으로 2.7 mg/kg 및 3.6 mg/kg 용량으로 무작위 배정이 진행되고 있다.코버스파마슈티컬스는 CRB-701이 Nectin-4를 표적으로 하는 차세대 항체-약물 접합체(ADC)로서, 고형 종양 치료에 있어 중요한 발전이 될 것으로 기대하고 있다.코버스파마슈티컬스는 현재 202
토닉스파마슈티컬스홀딩(TNXP, Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. )은 임상 1상 긍정적 결과를 발표했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 6일, 토닉스파마슈티컬스홀딩(이하 회사)은 TNX-1500(Fc 변형 인간화 항-CD40L 단클론 항체)의 임상 1상 단일 상승 용량 시험에서 긍정적인 주요 결과를 발표했다.이 시험은 건강한 참가자를 대상으로 진행되었으며, TNX-1500의 안전성, 내약성, 약리학적 동태 및 약리학적 작용을 평가하는 것을 목표로 했다.회사는 이 결과를 바탕으로 신장 이식 수혜자를 대상으로 하는 임상 2상 시험을 계획하고 있다.임상 1상 시험의 결과에 따르면, TNX-1500은 10 mg/kg 및 30 mg/kg의 용량에서 시험 항원에 대한 1차 및 2차 항체 반응을 차단했다.약리학적 동태 데이터는 10 mg/kg 및 30 mg/kg 용량에서 평균 반감기가 34-38일임을 보여주었으며, 이는 향후 효능 시험을 위한 월간 투여를 지원하는 결과다.TNX-1500은 일반적으로 잘 견디는 것으로 나타났으며, 안전성 프로필이 우수한 것으로 평가되었다.회사의 CEO인 세스 레더먼 박사는 "이식 거부를 예방하고 자가면역 질환을 치료하기 위한 새로운 약물에 대한 필요성이 여전히 크다"고 언급하며, TNX-1500이 이러한 설계 목표를 충족했다고 믿었다.임상 1상 시험의 방법론은 TNX-1500 용액을 1시간에 걸쳐 정맥 주사로 투여하여 3 mg/kg, 10 mg/kg 및 30 mg/kg의 용량을 달성하는 것이었다.총 26명의 참가자가 3개의 코호트에 등록되었으며, 24명이 연구를 완료했다.TNX-1500은 일반적으로 잘 견디는 것으로 나타났고, 치료와 관련된 부작용은 경미한 구내염이었으며, 모든 참가자는 2-10일 내에 회복되었다.회사는 TNX-1500의 결과를 미국 식품의약국(FDA)와 논의할 계획이며, FDA와의 조정이 완료되면 신장 이식 수혜자를 대상으로 하는 임상 2상 연구를 진행할 예정이다.현재 회사
코그니션쎄라퓨틱스(CGTX, COGNITION THERAPEUTICS INC )는 CT1812의 2상 SHIMMER 연구 결과를 발표했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 코그니션쎄라퓨틱스가 2024년 12월 18일에 발표한 자료에 따르면, CT1812의 2상 SHIMMER 연구에서 얻은 주요 데이터가 포함된 슬라이드 프레젠테이션이 제공됐다.이 자료는 현재 보고서의 부록 99.1에 첨부되어 있으며, 여기서 언급된 내용은 향후 업데이트나 보완이 없음을 명시하고 있다.SHIMMER 연구는 레위체 치매 환자를 대상으로 진행된 안전성 및 내약성 연구로, CT1812의 효능 신호를 탐색하는 데 중점을 두었다.연구는 미국 내 34개 사이트에서 진행되었으며, 2022년 3월에 첫 환자가 등록됐고,
콜버스파마슈티컬스(CRVS, Corvus Pharmaceuticals, Inc. )는 아토피 피부염 치료를 위한 소퀼리티닙의 임상 1상 시험 중간 데이터를 발표했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 콜버스파마슈티컬스가 2024년 12월 18일, 아토피 피부염 환자를 대상으로 한 무작위 이중 맹검 위약 대조 임상 1상 시험에서 소퀼리티닙의 중간 데이터를 발표했다.이번 데이터는 안전성과 효능 프로필이 우수함을 보여주며, 아토피 피부염에 대한 소퀼리티닙의 개발을 지원하고 ITK 억제가 면역 질환에 대한 새로운 작용 기전으로서의 가능성을 제시한다.콜버스파마슈티컬스의 공동 창립자이자 CEO인 리차드 A. 밀러 박사는 "소퀼리티닙의 임상 1상 아토피 피부염
아납티스바이오(ANAB, ANAPTYSBIO, INC )는 임상 2B 시험 결과를 발표했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 11일, 아납티스바이오가 ANB032의 임상 2B 시험 결과를 발표하고 2024 회계연도 연말 현금 보유 추정치를 제공했다.ANB032는 BTLA 작용제로, 전 세계 201명의 환자를 대상으로 한 ARISE-AD 시험에서 중등도에서 중증의 아토피 피부염(AD) 또는 습진에 대한 단독 요법으로서 주요 및 부차적 목표를 달성하지 못했다.ANB032는 안전성 신호가 관찰되지 않았으며 잘 견딜 수 있었다.ARISE-AD 연구는 중등도에서 중증의 AD 환자에서 ANB032 단독 요법의 효능, 안전성, 내약성, 약리학적 동태 및 약리학적 작용을 평가했다.이 연
온큐어쎄라퓨틱스(OKUR, OnKure Therapeutics, Inc. )는 OKI-219의 초기 안전성 및 약리학적 데이터를 발표했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 온큐어쎄라퓨틱스(증권코드: OKUR)는 2024년 12월 10일 보도자료를 통해 첫 번째 인간 대상 임상시험인 PIKture-01에서 OKI-219의 초기 안전성, 내약성 및 약리학적 데이터에 대한 긍정적인 결과를 발표했다.OKI-219는 모든 용량에서 잘 견디며, 고혈당증이 발생하지 않았고, 보고된 치료 관련 부작용은 1등급만 있었다.어떤 부작용에 대해서도 용량 중단, 지연, 감소 또는 중단이 보고되지 않았다.900mg을 하루 두 번 투여한 OKI-219는 steady-state 노출 수준을 보이며, pAKT 억제를 위한 in vi
픽시스온콜로지(PYXS, Pyxis Oncology, Inc. )는 PYX-201 임상 1상 데이터를 발표했다.20일 미국 증권거래위원회에 따르면 픽시스온콜로지는 2024년 11월 20일, PYX-201의 긍정적인 초기 임상 1상 데이터 발표를 통해 HNSCC(두경부 편평세포암) 환자에서 50%의 객관적 반응률(ORR)을 달성했다고 밝혔다.이 데이터는 RECIST 1.1 기준에 따라 확인된 것으로, 6명의 환자 중 1명의 완전 반응(CR)과 100%의 질병 조절률(DCR)을 포함한다. 이는 차별화된 단독 및 전선 조합 요법 확장 시험을 지원하며, 2025년 1분기부터 투여가 시작될 예정이다.전체적으로 6개의 고형 종양 유형에서 26%의 ORR이 관찰되었으며, 이는 새로운 세포외 표적 ADC의 첫 번째
