토닉스파마슈티컬스홀딩(TNXP, Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. )은 TNX-102 SL의 신약 신청서가 FDA 승인을 발표했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 17일, 토닉스파마슈티컬스홀딩(이하 회사)은 미국 식품의약국(FDA)이 섬유근육통 관리용 TNX-102 SL(사이클로벤자프린 HCl 설하정)의 신약 신청서(NDA)를 수리했다고 발표했다.FDA는 NDA에 대해 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표 조치 날짜를 지정하고, 우선 심사 여부를 통보할 예정이다.TNX-102 SL은 비오피오이드 중앙 작용 진통제로, 2024년 7월 FDA로부터 패스트 트랙 지정을 받았다. 패스트 트랙은 심각한 질환을 치료하기 위한 중요한 신약의 FDA 심사를 신속하
포트리스바이오테크(FBIOP, Fortress Biotech, Inc. )는 UNLOXCYT™가 FDA 승인을 발표했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 13일, 포트리스바이오테크의 대다 지분을 보유한 자회사인 체크포인트 테라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 UNLOXCYT™(코시벨리맙-ipdl)의 승인을 받았다.이 치료제는 수술이나 방사선 치료가 불가능한 전이성 또는 국소 진행성 피부 편평세포암(cSCC) 성인 환자를 위한 것이다.UNLOXCYT는 이 적응증에 대해 FDA 마케팅 승인을 받은 최초이자 유일한 PD-L1 차단 항체이다.UNLOXCYT에 대한 FDA 승인은 독립 중앙 검토 위원회에 의해 평가된 임상적으로 의미 있는 객관적 반응률과 반응 지속 기간
펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 FDA가 DMD 환자 대상 CONNECT2-EDO51 임상시험 IND 신청에 대한 임상 보류 통지를 발표했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 16일, 펩젠은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 듀셴 근육병(DMD) 환자를 대상으로 하는 CONNECT2-EDO51 임상시험을 시작하기 위한 임상시험 신약(IND) 신청에 대한 임상 보류 통지를 받았다. FDA는 공식 임상 보류 서한을 30일 이내에 회사에 제공할 것이라고 밝혔다.CONNECT2는 펩젠의 2상 다국적 이중 맹검 위약 대조 임상시험으로, 25주 동안 DMD 환자를 대상으로 PGN-EDO51을 연구하는 것이다. 이 연구는 영국에서 진행 중이다.펩젠의 R&D 책임자인 폴 스트렉 박사는 "우리
라리마쎄라퓨틱스(LRMR, Larimar Therapeutics, Inc. )는 긍정적인 초기 데이터를 발표했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 16일, 라리마쎄라퓨틱스(증권코드: LRMR)는 프리드리히 운동실조증 환자를 대상으로 한 25mg의 노믈라보프스(nomlabofusp) 자가 투여 또는 보호자에 의해 투여되는 장기 개방형 확장 연구에서 긍정적인 초기 데이터를 발표했다.이 연구는 14명의 참가자에게 260일 이상 동안 매일 25mg의 노믈라보프스를 투여한 결과, 일반적으로 잘 견디는 것으로 나타났다.90일째에 구강 세포에서의 조직 프라탁신(FXN) 수치는 기준선 대비 평균 1.32pg/μg, 피부 세포에서는 9.28pg/μg의 변화를 보였다.조직 FXN 수치
DBV테크놀러지스(DBVT, DBV Technologies S.A. )는 미국 FDA와 협력하여 Viaskin® 땅콩 패치의 가속 승인 경로를 확인했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 DBV테크놀러지스는 2024년 12월 11일 "DBV, 1세에서 3세 아동을 위한 Viaskin® 땅콩 패치의 가속 승인 경로에 대해 미국 FDA와의 일치를 확인했다"라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료의 전체 내용은 현재 보고서의 부록 99.1에 첨부되어 있으며, 본 보고서에 참조로 포함된다.DBV와 FDA는 1세에서 3세 아동을 대상으로 하는 COMFORT Toddlers 연구의 주요 연구 설계 요소에 대해 합의했으며, 연구 규모와 착용 시간 수집 방법론 및 분석에 대한 내용을 포함한다.COMFORT To
아카디아파마슈티컬스(ACAD, ACADIA PHARMACEUTICALS INC )는 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처를 매각했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 1976년 하트-스콧-로디노 반독점 개선법에 따른 대기 기간이 만료된 후, 2024년 12월 11일 아카디아파마슈티컬스가 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처(PRV)의 매각을 완료했다.회사는 특정 희귀 소아 질환 제품 신청의 개발을 장려하기 위해 미국 식품의약국(FDA) 프로그램에 따라 PRV를 수여받았다.회사는 2023년 3월에 레트 증후군 치료를 위한 DAYBUE(트로피네타이드)의 FDA 승인을 통해 PRV를 받았다.이 자산 매각은 2024년 11월 5일에 체결된 자산 구매 계약(이하 PRV 양도 계약)에 따라 이루어졌
셀렉타바이오사이언스(CLRB, Cellectar Biosciences, Inc. )는 임상 개발 및 기업 구조 조정에 대한 전략적 업데이트를 제공했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 10일, 셀렉타바이오사이언스는 자사의 독점적인 인지질 에터 약물 결합체 플랫폼에 대한 임상 개발 프로그램에 대한 전략적 업데이트를 발표했다.최근 미국 식품의약국(FDA)과의 소통에 따라 iopofosine I 131의 가속 승인을 지원하기 위한 확인 연구와 규제 제출에 대한 전략적 옵션을 모색하기로 결정했다.CLOVER-WaM 연구는 FDA와의 이전 소통에 따라 진행되었으며, 주요 반응률(MRR)이 긍정적인 결과로 나타날 경우 iopofosine I 131의 가속 승인을 지원할 수 있
파톰파마슈티컬스(PHAT, Phathom Pharmaceuticals, Inc. )는 시민 청원을 FDA에 제출했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 11일, 파톰파마슈티컬스는 미국 식품의약국(FDA)에 시민 청원(Citizen Petition, CP)을 제출했다.이 청원은 VOQUEZNA(본프라잔) 10mg 및 20mg 정제의 오렌지 북(Orange Book) 목록을 수정하여 2032년 5월 3일까지의 10년 신규 화학 물질(NCE) 독점 기간을 정확하게 반영할 것을 공식적으로 요청한다.이 업데이트는 VOQUEZNA 정제의 오렌지 북 목록을 2022년 5월에 승인된 본프라잔 기반의 VOQUEZNA TRIPLE PAK® 및 VOQUEZNA DUAL PAK®의 NCE 독점 기간과 일치시킬 것이다.법정 10년 독점 기간은 신규 화학
치매릭스(CMRX, CHIMERIX INC )는 2024년 12월 10일 기업이 발표했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 치매릭스는 2024년 12월 10일 투자자 및 분석가와의 회의에서 사용할 업데이트된 기업 발표 자료를 공개했다.이 발표 자료는 회사 웹사이트의 '투자자' 섹션을 통해 접근할 수 있으며, 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.이 자료는 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 '제출된' 것으로 간주되지 않으며, 1933년 증권법에 따라 등록신청서나 기타 문서에 참조될 수 없다. 2024년 12월 9일, 회사는 H3 K27M 변이 확산 교모세포종에 대한 치료제로서 dordaviprone(ONC201)의 가속 승인을 요청하는 완전한 신약 신청(NDA)을 제출할 계획
넥스트큐어(NXTC, NextCure, Inc. )는 LNCB74에 대한 IND 신청이 수락됐다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 10일, 넥스트큐어(증권코드: NXTC)는 미국 식품의약국(FDA)이 다수의 암 치료를 위한 B7-H4 표적 항체-약물 접합체인 LNCB74의 1상 임상 시험 개시를 위한 임상시험신청서(IND)를 수락했다.넥스트큐어의 사장 겸 CEO인 마이클 리치먼은 "LNCB74에 대한 IND 신청의 수락은 넥스트큐어에게 중요한 이정표를 의미한다. 우리는 ADC 프로그램을 발전시키기 위해 자원을 집중하고 있다"고 말했다.IND 신청서는 LNCB74의 전임상 데이터를 활용하여 B7-H4를 표적하는 ADC와의 차별성을 강조하고 있다. LNCB74는 임상 개발로 나아갈
마이크로봇메디컬(MBOT, Microbot Medical Inc. )은 LIBERTY® 혈관 로봇 시스템 상용화를 위한 FDA 제출을 발표했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 10일, 마이크로봇메디컬(증권코드: MBOT)은 LIBERTY® 혈관 로봇 시스템에 대한 510(k) 사전 시장 통지를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다.LIBERTY®는 세계 최초의 단일 사용, 완전 일회용 혈관 절차를 위한 로봇 시스템이다.510(k) 제출은 말초 혈관 중재를 받는 인간 피험자에 대한 LIBERTY®의 성능과 안전성을 평가하기 위한 다기관 단일군 시험의 성공적인 완료에 따른 것이다.회사는 2025년 2분기 중 FDA의 마케팅 승인을 예상하고 있으며, 승인이 이루어진 후 미국 내
올레마파마슈티컬스(OLMA, Olema Pharmaceuticals, Inc. )는 FDA가 OP-3136에 대한 임상시험 승인을 발표했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 9일, 올레마파마슈티컬스는 미국 식품의약국(FDA)이 OP-3136에 대한 임상시험 신청(IND)을 승인했다고 발표했다.OP-3136은 KAT6를 강력하고 선택적으로 억제하는 새로운 소분자 화합물로, 유방암 및 기타 암에서 비정상적으로 조절되는 검증된 후생유전학적 표적이다.올레마의 발견 및 비임상 개발 책임자인 David C. Myles 박사는 "OP-3136이 임상에 진입할 수 있게 되어 매우 기쁘다"고 말했다. 그는 OP-3136이 단독 요법 및 팔라제스트란과의 병용 요법에서 보여준 강력한 활성이 연
유니큐어(QURE, uniQure N.V. )는 FDA와 AMT-130의 가속 승인 경로에 대한 주요 요소에 합의했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 10일, 유니큐어(NASDAQ: QURE)는 미국 식품의약국(FDA)과 AMT-130의 가속 승인 경로에 대한 주요 요소에 합의했다.유니큐어의 최고 의학 책임자인 Walid Abi-Saab 박사는 "FDA와 AMT-130의 가속 승인 경로에 대한 핵심 요소에 합의하게 되어 매우 기쁘다"고 말했다. 그는 "이번 합의는 우리의 데이터와 FDA 생물학적 평가 및 연구 센터(CBER)와의 협력적 논의의 강점을 반영한다"고 덧붙였다.유니큐어는 BLA 준비 활동을 시작했으며, 2025년 상반기에 FDA와 통계 분석 계획 및 기술 CMC 요구 사항에
