유니큐어(QURE, uniQure N.V. )는 2024년 3분기 재무 결과를 발표했고, 최근 진행 상황을 강조했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 5일, 유니큐어는 2024년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표하고 회사의 최근 진행 상황을 강조했다.유니큐어는 헌팅턴병 치료를 위한 AMT-130의 잠재적 신속 임상 개발 경로에 대한 논의를 시작하기 위해 2024년 4분기에 FDA와의 Type B 회의를 예정하고 있다.AMT-130의 1/2상 시험에서 긍정적인 중간 데이터를 발표했으며, 이는 헌팅턴병 진행 속도를 늦추고 신경퇴행의 주요 바이오마커를 감소시키는 것을 보여줬다.또한, SOD1-ALS에 대한 AMT-162와 파브리병에 대한 AMT-191의 새로운
오가논앤코(OGN, Organon & Co. )는 VTAMA® 크림의 FDA 검토가 연장됐다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 5일, 오가논앤코는 미국 식품의약국(FDA)이 아토피 피부염 치료를 위한 VTAMA®(타피나로프) 크림 1%의 보충 신약 신청(sNDA) 검토의 목표 조치 날짜를 3개월 연장했다고 발표했다.새로운 목표 날짜는 2025년 3월 12일로, 원래 목표 조치 날짜인 2024년 12월 12일에서 수정된 것이다.FDA는 VTAMA의 안전성과 유효성에 대한 우려를 제기하지 않았으며, 이 적응증의 승인 가능성에 대해서도 우려를 표명하지 않았다.FDA는 검토 과정의 일환으로 VTAMA의 장기 연장 연구에서 최종 데이터 세트와 임상 연구 보고서를 요청했다.데
베리카파마슈티컬스(VRCA, Verrica Pharmaceuticals Inc. )는 2024년 3분기 실적을 발표했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 베리카파마슈티컬스가 2024년 3분기 실적을 발표했다.2024년 9월 30일 기준으로 회사의 자산은 32,927천 달러로 집계되었으며, 이는 2023년 12월 31일의 81,597천 달러에 비해 감소한 수치다.현재 자산의 주요 항목으로는 현금 및 현금성 자산이 22,959천 달러, 미청구 협력 수익이 84천 달러, 재고 자산이 2,584천 달러로 나타났다.2024년 3분기 동안 회사는 총 수익으로 -1,781천 달러를 기록했으며, 이는 2023년 3분기의 2,917천 달러와 비교해 큰 폭으로 감소한 수치다.제품 수익은 -1,865천 달러로 집계되었고,
유니티바이오테크놀러지(UBX, Unity Biotechnology, Inc. )는 2024년 3분기 재무 결과와 사업 업데이트를 발표했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 4일, 유니티바이오테크놀러지(유니티)는 2024년 9월 30일로 종료된 3분기 재무 결과를 발표했다.유니티의 CEO인 아니르반 고쉬 박사는 "최근 투자자 및 분석가를 위한 안과의 날에서 논의한 바와 같이, 당뇨병성 황반부종(DME)은 항-VEGF 표준 치료에 대한 불충분한 반응, 치료에도 불구하고 시간이 지남에 따라 지속적인 시력 손실, 높은 치료 부담으로 인한 중단 등으로 인해 큰 미충족 시장을 나타낸다"고 말했다.이어 "우리는 UBX1325(포셀루토클락스)가 새로운 작용 메커니즘을
포트리스바이오테크(FBIOP, Fortress Biotech, Inc. )는 FDA가 승인을 했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 4일, 포트리스바이오테크의 대다.지분을 보유한 자회사인 저니 메디컬(Journey Medical)은 미국 식품의약국(FDA)이 성인 홍조의 염증 병변 치료를 위한 Emrosi™(미노사이클린 하이드로클로라이드 서방형 캡슐, 40mg)를 승인했다고 발표했다.Emrosi(DFD-29로도 알려짐)는 저니 메디컬이 Dr. Reddy’s Laboratories, Ltd.와 협력하여 개발한 제품이다.저니 메디컬은 미국 시장을 위한 Emrosi의 제조를 완료했으며, 초기 공급이 2025년 1분기 말 또는 2분기 초에 가능할 것으로 예상하고 있다.저니 메디컬은 피부과 중심의
베로나파마(VRNA, Verona Pharma plc )는 2024년 3분기 실적을 발표했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 베로나파마가 2024년 9월 30일로 종료된 분기에 대한 10-Q 양식을 제출하며 실적을 발표했다.이 보고서에 따르면, 베로나파마는 2024년 6월 26일 FDA로부터 만성 폐쇄성 폐질환(COPD) 치료를 위한 Ohtuvayre(엔시펜트린)의 승인을 받았고, 2024년 8월부터 미국에서 상용화를 시작했다.Ohtuvayre는 20년 이상 만성 폐쇄성 폐질환 치료를 위한 최초의 흡입 요법으로, 베로나파마의 첫 상용화 제품이다.보고서에 따르면, 2024년 3분기 동안 Ohtuvayre의 순매출은 562만 달러에 달했다.운영 비용은 총 4629만 달러로, 연구개발 비용이 1055만
크리스탈바이오테크(KRYS, Krystal Biotech, Inc. )는 2024년 3분기 실적을 발표했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 크리스탈바이오테크가 2024년 9월 30일 종료된 분기에 대한 실적을 발표했다.이 회사는 2023년 5월 FDA의 승인을 받은 VYJUVEK의 상업화를 통해 2024년 3분기 동안 83.8백만 달러의 제품 매출을 기록했다. 이는 2023년 같은 기간의 8.6백만 달러에 비해 880% 증가한 수치다.2024년 3분기 동안 총 운영 비용은 61.4백만 달러로, 이는 34.5백만 달러에서 78% 증가한 수치다. 연구 및 개발 비용은 13.5백만 달러로, 10.6백만 달러에서 27% 증가했다. 판매, 일반 및 관리 비용은 28.7백만 달러로, 23.7백만 달러에서 21% 증가했다
디스크메디슨(IRON, Disc Medicine, Inc. )은 FDA와의 2상 종료 회의에서 긍정적인 피드백을 발표했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 4일, 디스크메디슨(디스크메디슨, NASDAQ:IRON)은 미국 식품의약국(FDA)과의 2상 종료 회의에서 비토퍼틴(bitopertin)에 대한 긍정적인 피드백을 발표했다.이 회의는 적혈구 생성 전구체증(EPP) 치료를 위한 규제 경로를 지원하는 내용을 담고 있다.디스크메디슨의 CEO인 존 퀴젤(John Quisel)은 "FDA와의 2상 종료 회의 결과에 매우 기쁘다. 이는 비토퍼틴의 개발 경로를 명확히 제시해준다. 특히, FDA가 우리의 연구 설계의 모든 속성에 동의했으며, 우리가 생각하는 통계적으로 강력한 주요
IDEAYA바이오사이언스(IDYA, IDEAYA Biosciences, Inc. )는 2024년 3분기 재무 결과를 발표하고 사업 업데이트를 했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 4일, IDEAYA바이오사이언스가 2024년 9월 30일로 종료된 3분기 재무 결과를 발표했다.이번 발표와 관련된 보도자료의 전문은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.IDEAYA바이오사이언스는 1차 치료제로서 darovasertib와 crizotinib의 조합을 포함한 HLA-A2+ MUM의 잠재적 2/3상 등록 시험에서 150명 이상의 환자가 등록되었으며, 이는 예상보다 빠른 진행 상황이다.FDA와의 성공적인 Type C 회의를 통해 2025년 상반기 내에 darovasertib의 신보조요법에 대한 3상 등록 시험을
마드리갈파마슈티컬스(MDGL, MADRIGAL PHARMACEUTICALS, INC. )는 2024년 3분기 실적을 발표했다.31일 미국 증권거래위원회에 따르면 마드리갈파마슈티컬스가 2024년 3분기 실적을 발표했다.2024년 9월 30일 기준으로, 회사는 총 자산이 1,073,265천 달러에 달하며, 이는 2023년 12월 31일의 640,547천 달러에서 증가한 수치다.자산의 주요 구성 요소로는 현금 및 현금성 자산이 232,684천 달러, 유가증권이 765,943천 달러, 재고가 8,715천 달러로 나타났다.회사의 총 부채는 296,110천 달러로, 현재 부채는 177,847천 달러, 장기 부채는 118,263천 달러로 구성된다.주주 지분은 777,155천 달러로, 이는 2023년 12월 31일의 405,333천 달러에서
트라베레쎄라퓨틱스(TVTX, Travere Therapeutics, Inc. )는 2024년 3분기 실적을 발표했다.31일 미국 증권거래위원회에 따르면 트라베레쎄라퓨틱스가 2024년 9월 30일로 종료된 분기에 대한 실적을 발표했다.이번 분기 동안 회사는 총 매출 158,388천 달러를 기록했으며, 이는 전년 동기 대비 58,209천 달러 증가한 수치다.이 중 제품 매출은 153,161천 달러로, FILSPARI의 판매 증가가 주요 요인으로 작용했다.FILSPARI는 2023년 2월 FDA의 가속 승인을 받은 후, 2024년 9월 5일에 최종 승인을 받았다.이 약물은 IgAN 환자의 신장 기능 저하를 늦추는 데 효과적이다.연구개발 비용은 155,429천 달러로, 전년 동기 대비 29,815천 달러 감소했다.이
트라베레쎄라퓨틱스(TVTX, Travere Therapeutics, Inc. )는 2024년 3분기 재무 결과를 발표했다.31일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 10월 31일, 트라베레쎄라퓨틱스는 2024년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.FILSPARI®(스파센탄)는 IgAN에서 신장 기능 저하를 유의미하게 늦추는 유일한 비면역억제 치료제로 FDA의 전면 승인을 받았다.또한, FSGS에 대한 FILSPARI의 sNDA 제출 가능성을 논의하기 위해 FDA와 Type C 미팅이 예정되어 있다.FILSPARI의 간 모니터링 수정 요청을 포함한 sNDA가 FDA에 제출됐다.2024년 3분기 FILSPARI의 순 제품 판매는 3,560만 달러에 달했으며, 이 기간 동안 505개의 신규 환자 시작 양식(
카리오팜쎄라퓨틱스(KPTI, Karyopharm Therapeutics Inc. )는 골수섬유증 3상 임상시험의 주요 평가변경을 발표했다.31일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 10월 31일, 카리오팜쎄라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)의 피드백에 따라 골수섬유증에 대한 3상 임상시험인 SENTRY 시험의 공동 주요 평가변수를 총 증상 점수 개선율 50% 이상(TSS50)에서 절대 총 증상 점수(Abs-TSS)로 변경했다고 발표했다.SENTRY 시험은 JAK 억제제에 대한 경험이 없는 환자들을 대상으로 하며, 60mg의 셀리넥소르와 하루 두 번 복용하는 룩소리티닙을 비교하는 임상시험이다. 공동 주요 평가변수인 비장 부피 반응률(SVR35)은 35% 이상으로 유지된다.카리오팜쎄라
