시티우스온콜로지(CTOR, CITIUS ONCOLOGY, INC. )는 2025 회계연도 1분기 재무 결과를 발표했고, 사업 업데이트를 했다.14일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 14일, 시티우스온콜로지(이하 회사)는 2025 회계연도 첫 분기 운영 결과를 발표하는 보도자료를 발행했다.보도자료는 본 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 여기서 참조된다.2025 회계연도 첫 분기 동안 회사는 여러 주요 이니셔티브를 진행하여 LYMPHIR의 시장 출시를 준비하고, 주주 가치를 극대화하기 위한 전략적 옵션을 탐색하는 데 집중했다.FDA는 LYMPHIR을 피부 T세포 림프종(CTCL) 치료제로 승인했으며, 회사는 이 필수 치료제를 환자에게 제공하기 위해 최선을 다하고 있다.LYMPHIR은 2018년 이후 CTCL에 대해 승인된 유일한 표적 전신 치료제이며, IL-2 수용체를 표적으로 하는 작용 기전을 가진 유일한 치료제이다.2024년 12월 31일로 종료된 첫 분기 동안 R&D 비용은 130만 달러로, 2023년 같은 분기의 120만 달러와 비교된다.G&A 비용은 330만 달러로, 2023년 같은 분기의 150만 달러와 비교된다.주식 기반 보상 비용은 180만 달러로, 2023년 같은 분기의 190만 달러와 비교된다.순손실은 670만 달러, 주당 0.09 달러로, 2023년 같은 분기의 순손실 470만 달러, 주당 0.07 달러와 비교된다.회사는 LYMPHIR의 상업적 출시를 위해 Jefferies를 독점 재무 자문사로 선정하고, 여러 전략적 대안에 대한 논의를 진행 중이다.LYMPHIR의 시장 출시을 위한 재고는 준비 완료되었으며, CMS에 의해 새로운 영구 J코드(J9161)가 할당되어 2025년 4월 1일부터 시행될 예정이다.또한, 회사는 두 개의 연구자 주도 임상 시험을 지원하고 있으며, 이 시험들은 LYMPHIR의 면역항암 조합 요법으로서의 잠재력을 탐색하고 있다.이러한 이니셔티브는 높은 의료 수요를 충족하기 위한 혁신적인 암 치료제를 환자에게
에데사바이오텍(EDSA, Edesa Biotech, Inc. )은 2025 회계연도 1분기 실적을 발표했다.14일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 14일, 에데사바이오텍이 2024년 12월 31일로 종료된 3개월 동안의 재무 결과를 발표했다.이번 발표는 에데사바이오텍의 주요 자산인 EB06에 대한 개발 진행 상황을 포함하고 있다.EB06은 백반증 치료를 위한 항-CXCL10 단클론 항체 후보로, 제조 캠페인 준비가 진행 중이며, 2025년 중반에 미국 식품의약국(FDA)에 데이터 제출이 예상된다.에데사는 중등도에서 중증 비분절 백반증 환자를 대상으로 한 2상 연구를 위한 임상시험 신청(IND)을 추진할 계획이다.FDA의 규제 승인이 이루어진 후 12개월에서 18개월 이내에 주요 결과가 나올 것으로 기대하고 있다.캐나다 보건부는 이미 이 2상 임상 연구를 시작할 수 있도록 승인을 부여한 바 있다.또한, 에데사는 항-TLR4 약물 후보인 EB05(파리디프루바르트)의 개발이 미국 정부에 의해 완전히 자금 지원되고 있다.이로 인해 에데사는 백반증 치료제로서 EB06의 개발을 우선시할 수 있게 됐다.에데사바이오텍의 CEO인 파르 니자완은 "우리의 목표는 규제 승인이 이루어진 후 백반증 임상 시험을 신속하게 시작할 수 있는 위치에 있는 것이다"라고 말했다.2025 회계연도 1분기 재무 결과는 경영진의 기대에 부합하며, 이후의 자본 조달로 혜택을 보았다.CFO 스티븐 레미유가 전했다.2024년 12월 31일로 종료된 3개월 동안 총 운영 비용은 190만 달러로 변동이 없었으며, 연구 및 개발 비용은 100만 달러로 증가했다.일반 관리 비용은 90만 달러로 감소했다.2024년 12월 31일 기준 에데사는 현금 및 현금성 자산이 160만 달러, 운전 자본이 20만 달러로 보고되었다.분기 종료 후, 에데사는 우선주 및 보통주 사모 발행을 통해 1500만 달러의 자금을 확보했다.에데사는 2025년 3월 7일부터 11일까지 열리는 미국 피부과 학회 연례 회의와 3월 1
아네불로파마슈티컬스(ANEB, Anebulo Pharmaceuticals, Inc. )는 2025 회계연도 2분기 재무 결과를 발표했다.14일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 14일, 아네불로파마슈티컬스(증권코드: ANEB)는 2024년 12월 31일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표하고 최근 업데이트를 제공했다.2025 회계연도 2분기 및 이후 주요 사항으로는 2024년 12월, 아네불로가 FDA와 만나 정맥 주사용 셀로나반트의 개발 및 임상 시험 초기 계획에 대해 논의한 점이 있다.FDA는 대마초 독성에 노출된 아동을 위한 치료의 필요성을 인정하고, 아동 적응증을 위한 셀로나반트 프로그램을 효율적으로 진행하기 위해 긴밀한 협력을 제안했다.아네불로는 2025년 상반기 내에 건강한 성인을 대상으로 한 셀로나반트의 1상 단일 상승 용량(SAD) 연구를 시작할 계획이다.또한, 2024년 12월, 아네불로는 22NW 펀드와 기존 투자자들과 함께 1,520만 주의 보통주를 발행하고 판매하기 위한 확정 주식 매매 계약을 체결하여 총 1,500만 달러의 자금을 확보했다.2025년 2월, 아네불로는 22NW 및 JFL 캐피탈 매니지먼트와의 대출 및 담보 계약을 수정하여 최대 대출 금액을 약 300만 달러로 줄이고 모든 담보 조항을 제거했다.아네불로의 CEO인 리치 커닝햄은 "현재 투자자들의 지속적인 지원에 감사드린다. 이러한 의미 있는 자금을 확보한 것은 이들 존경받는 기관 투자자들이 회사의 미래에 대한 신뢰를 나타낸다"고 말했다.이어서 그는 "대마초로 인한 급성 독성에 대한 응급 해독제의 필요성이 크고 증가하고 있다. 특히 아동의 급성 대마초 노출은 중추신경계(CNS) 억제, 호흡 억제, 혼수 및 드물게 사망과 같은 심각하고 생명을 위협하는 결과를 초래할 수 있다. 연구에 따르면 아동은 대마초의 독성 효과에 훨씬 더 민감하다. 최근 FDA와의 상호작용에서 아동의 대마초 독성 치료에 대한 필요성을 확인했으며, 아네불로와의 긴밀한 협력을 제안했다"고 덧붙였다.2
몰레큘린바이오텍(MBRX, Moleculin Biotech, Inc. )은 R/R 급성 골수성 백혈병(AML) 등록을 위한 MIRACLE 시험 가속화에 대한 긍정적인 FDA 가이던스를 수령했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 13일, 몰레큘린바이오텍은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 IND 수정안에 대한 피드백과 가이던스를 수령했다.이로 인해 Annamycin과 Cytarabine(일명 Ara-C)의 병용요법을 평가하는 3상 주요 시험 프로토콜의 규모를 줄일 수 있게 됐다.이 시험은 R/R AML 환자를 대상으로 하며, 'MIRACLE'이라는 이름으로 진행된다.이 시험은 미국, 유럽, 중동의 여러 사이트에서 진행될 예정이다.몰레큘린의 회장 겸 CEO인 월터 클렘프는 "MIRACLE 시험이 중요한 등록 임상 시험인 만큼, FDA로부터의 상세한 피드백을 받게 되어 매우 기쁘다"고 말했다.그는 또한, "시험의 주요 측면은 변경되지 않았지만, FDA의 가이던스에 따라 통계 계획을 수정하여 시험의 B 부분 규모를 약 10% 줄일 수 있게 됐다"고 덧붙였다.이 시험의 첫 번째 부분에서는 75명에서 90명의 피험자가 무작위로 고용량 Cytarabine과 Annamycin의 두 가지 용량 중 하나를 받게 된다.이 시험은 2025년 하반기에 첫 번째 데이터 공개를 목표로 하고 있으며, 두 번째 데이터 공개는 2026년 상반기로 예상된다.Annamycin은 현재 FDA로부터 R/R AML 치료를 위한 신속 승인 및 희귀의약품 지정을 받았다.또한, 몰레큘린은 WP1066이라는 면역/전사 조절제를 개발 중이며, 이는 뇌종양, 췌장암 등 다양한 암을 타겟으로 한다.이와 같은 정보는 몰레큘린의 임상 시험 및 개발 계획에 대한 투자자들에게 중요한 참고자료가 될 것이다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
알나일램파마슈티컬스(ALNY, ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC. )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 13일, 알나일램파마슈티컬스는 2024년 12월 31일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.2024년 4분기 및 연간 글로벌 순 제품 수익은 각각 4억 5,100만 달러와 16억 4,600만 달러에 달하며, 이는 각각 2023년 같은 기간 대비 30% 및 33% 성장한 수치다.FDA는 ATTR 심근병증 치료를 위한 Vutrisiran의 보충 NDA를 수락했으며, PDUFA 날짜는 2025년 3월 23일로 설정되었다.회사는 제품 판매 및 수익성 가이던스를 재확인하고 2025년 추가 재무 가이던스를 제공했다.알나일램은 2025년 2월 25일에 R&D 데이를 개최할 예정이다.2024년은 알나일램에게 또 다른 인상적인 실행의 해였으며, 16억 달러 이상의 제품 수익을 창출했다.이는 2023년 대비 33% 성장한 수치로, hATTR-PN 및 희귀 질환에서의 기본 비즈니스 강점을 강조한다.Yvonne Greenstreet CEO는 "올해 Vutrisiran의 글로벌 출시 가능성을 기대하고 있으며, 이는 TTR 프랜차이즈의 전환점이 될 것"이라고 말했다.2024년 4분기 동안 ONPATTRO와 AMVUTTRA의 글로벌 순 제품 수익은 각각 5,600만 달러와 2억 8,600만 달러에 달하며, 총 TTR 성장률은 35%에 이른다.GIVLAARI와 OXLUMO의 4분기 글로벌 순 제품 수익은 각각 6,500만 달러와 4,400만 달러로, 총 희귀 질환 성장률은 18%에 달한다.연구 및 개발 비용은 GAAP 기준으로 3억 달러에 달하며, 비 GAAP 기준으로는 2억 5,900만 달러로 집계되었다.2024년 12월 31일 기준으로 현금 및 현금성 자산은 26억 9천만 달러로, 2023년 12월 31일의 24억 4천만 달러에서 증가했다.2025년 전체 재무 가이던스는 총 TTR 순 제품 수익이
레졸루트(RZLT, Rezolute, Inc. )는 2025 회계연도 2분기 재무 결과를 발표하고 사업 업데이트를 제공했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 12일, 레졸루트는 2024년 12월 31일로 종료된 2025 회계연도 2분기 재무 결과를 발표했다.이 보도자료는 본 문서의 부록 99.1에 첨부되어 있다.레졸루트는 희귀 질환에 대한 혁신적인 치료제를 개발하는 후기 단계의 생명공학 회사로, 이번 발표에서 2024년 12월 31일 기준으로 현금 및 현금성 자산과 시장성 증권에 대한 투자가 1억 5,300만 달러로, 2024년 6월 30일의 1억 2,710만 달러에서 감소했음을 밝혔다.연구 및 개발 비용은 2025 회계연도 2분기에 1,260만 달러로, 지난해 같은 기간의 1,200만 달러에 비해 증가했으며, 이는 임상 시험 활동, 제조 비용 및 인건비 증가에 기인한다.일반 관리 비용은 450만 달러로, 지난해 같은 기간의 320만 달러에서 증가했으며, 이는 전문 서비스 비용 및 인력 증가에 따른 것이다.순손실은 1,570만 달러로, 지난해 같은 기간의 1,390만 달러에 비해 증가했다.레졸루트의 CEO인 네반 찰스 엘람은 "우리는 ersodetug에 대한 중요한 규제 진전을 이뤘으며, 2025년에는 선천성 HI 및 종양 HI 환자를 위한 3상 시험을 진행하는 데 집중할 것"이라고 말했다.또한, FDA는 ersodetug에 대해 선천성 HI로 인한 저혈당 치료를 위한 혁신 치료제 지정을 부여했으며, sunRIZE라는 3상 다기관 이중 맹검 무작위 대조 안전성 및 유효성 등록 연구가 진행 중이다.미국 참가자 등록은 2025년 2분기에 이루어질 것으로 예상되며, 전체 연구 등록은 2025년 2분기에 마무리될 예정이다.이번 분기에는 주요 연구 목표에 대한 중간 분석이 계획되어 있으며, 결과는 2분기 초에 발표될 예정이다.레졸루트는 희귀 질환 치료에 전념하고 있으며, ersodetug는 모든 형태의 HI 치료를 목표로 하고 있다.현재 레졸루트의 재
레플리뮨그룹(REPL, Replimune Group, Inc. )은 2025 회계년도 3분기 재무 결과를 발표했고, 기업 업데이트를 했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 12일, 레플리뮨그룹은 2024년 12월 31일로 종료된 회계 분기의 재무 결과와 몇 가지 기업 업데이트를 발표했다.미국 식품의약국(FDA)은 RP1과 니볼루맙의 조합에 대한 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 우선 심사로 수락했으며, PDUFA 날짜는 2025년 7월 22일로 설정됐다.RP1(vusolimogene oderparepvec)과 니볼루맙의 조합에 대한 IGNYTE-3 확인 시험이 진행 중이며, 전이성 맥락막 흑색종 및 간세포암 치료를 위한 RP2 평가 시험에 첫 환자가 등록됐다.레플리뮨그룹은 2024 회계년도 3분기 재무 결과를 발표하며, 2024년 12월 31일로 종료된 회계 분기의 재무 결과를 공개했다.Sushil Patel CEO는 "지난 몇 달 동안 우리는 PD-1 실패 흑색종에 대한 RP1의 중요한 규제 이정표를 달성했다"고 말했다.그는 "우선 심사와 2025년 7월 22일로 설정된 PDUFA 날짜를 통해, 우리는 RP1의 승인 후 성공적인 상업적 출시를 보장하기 위해 노력하고 있다"고 덧붙였다.현재 회사는 5억 달러 이상의 현금을 보유하고 있으며, 상업 단계로의 전환에 대한 추가 업데이트를 제공할 예정이다.재무 하이라이트로는, 회사는 공모를 통해 약 156백만 달러를 조달했으며, 이 자금은 RP1 및 RP2의 임상 개발을 포함한 RPx 플랫폼의 지속적인 개발에 사용될 예정이다.2024년 12월 31일 기준으로 현금 및 현금성 자산은 536.5백만 달러로, 2024년 3월 31일 기준 420.7백만 달러에서 증가했다.연구개발 비용은 2024 회계년도 3분기에 48백만 달러로, 2023 회계년도 3분기의 42.8백만 달러와 비교해 증가했다.총 운영 비용은 66.0백만 달러로, 2023 회계년도 3분기의 56.5백만 달러에서 증가했다.순손실은 66.3백만
어퀘스티브쎄라퓨틱스(AQST, Aquestive Therapeutics, Inc. )는 Anaphylm™의 새로운 발견을 발표했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 12일, 어퀘스티브쎄라퓨틱스(증권코드: AQST)는 자사의 에피네프린 설하 필름 제품 후보인 Anaphylm™의 임상 사용 결과를 강조하는 여러 발표가 2025년 미국 알레르기, 천식 및 면역학 아카데미(AAAAI) 연례 회의에서 소개될 것이라고 발표했다.이 회의는 2025년 2월 28일부터 3월 3일까지 샌디에이고, 캘리포니아에서 개최된다.발표된 데이터에 따르면 Anaphylm은 극한의 온도와 실제 환경 조건에서도 일관된 안정성과 효능을 유지하며, Anaphylm의 투여는 안전성이나 약리역학(PD) 매개변수에 영향을 미치지 않고 일관된 에피네프린 흡수를 나타낸다.또한 Anaphylm의 약리학적 동태(PK)와 PD는 구강 부종의 영향을 받지 않으며, 치료 없이 증상이 해결되는 중간 시간은 74분에 비해 12분으로 단축되었고, 평균 혈관부종 증상 해결 시간은 5분 이내였다.어퀘스티브의 CEO인 다니엘 바버는 "이 최신 결과는 우리의 임상 데이터의 강점과 Anaphylm 제품 후보의 신뢰할 수 있는, 휴대 가능하며 효과적인 아나필락시스 치료제로서의 잠재력을 강화한다"고 말했다.Anaphylm은 FDA의 승인을 받을 경우, 주사나 장치 없이도 환자에게 더 접근 가능한 응급 에피네프린 투여 옵션을 제공하기 위해 설계되었다.OASIS 연구에서 구강 알레르기 증후군을 가진 성인 36명이 Anaphylm을 단일 및 반복 투여 조건에서, 구강 알레르겐 도전(OAC)과 함께 또는 없이 투여받았으며, 근육 주사(IM) 에피네프린과 비교되었다.연구 결과는 Anaphylm이 모든 주요 PK 매개변수에서 IM 에피네프린과 일치하거나 이를 초과했으며, 구강 알레르겐 도전 여부에 관계없이 약물 성능에서 유의미한 차이가 없음을 보여주었다.또한 Anaphylm은 극한의 온도와 환경 조건에서도 안정성과 효능을 유
에드워즈라이프사이언시스(EW, Edwards Lifesciences Corp )는 2024년 4분기 실적을 발표했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 11일, 에드워즈라이프사이언시스가 2024년 4분기 및 연간 재무 실적을 발표했다.4분기 매출은 1,385.8백만 달러로, 전년 대비 9% 증가했으며, 모든 제품군에서 강세를 보였다.TAVR(경피적 대동맥판막 삽입술) 매출은 6% 증가했으며, 상수 통화 기준으로는 5% 성장했다.TMTT(경피적 승모판 및 삼첨판 치료) 매출은 88% 증가하여 1억 5천만 달러에 달했다.4분기 주당순이익(EPS)은 0.58달러로, 조정된 EPS는 0.59달러로 강력한 매출 성과에 힘입어 증가했다.또한, 두 가지 FDA 임상 시험 결과인 EARLY TAVR와 TRISCEND II를 발표했다.2025년에는 상수 통화 기준으로 8%에서 10%의 매출 성장을 예상하며, 조정된 EPS는 2.40달러에서 2.50달러로 전망하고 있다.미국 내 무증상 TAVR 적응증 승인도 중반기에 기대하고 있으며, 2026년 이후 구조적 심장 치료의 기여도도 증가할 것으로 보인다.CEO인 베르나르 조비기안은 "2024년은 에드워즈에게 의미 있는 진전을 이룬 해였다. 16,000명의 직원들이 전 세계 환자들을 위한 생명을 구하는 구조적 심장 혁신을 발전시켰다. 우리는 TAVR, 승모판 및 삼첨판, 그리고 구조적 심부전 및 대동맥 역류에 대한 두 가지 새로운 기회를 통해 강력한 성장 동력을 확보하고 있다"고 말했다.4분기 TAVR 매출은 1,036.3백만 달러로, 전년 대비 6% 증가했으며, 2024년 전체 TAVR 매출은 41억 달러로 6% 증가했다.미국 내 시장 점유율은 안정적이며, 유럽에서 SAPIEN 3 Ultra RESILIA의 출시가 매출 성장에 기여하고 있다.TMTT 부문에서는 4분기 매출이 1억 5천만 달러로, 연간 3억 5천만 달러로 78% 증가했다.수술 부문에서는 4분기 매출이 2억 4천 4백만 달러로 6% 증가했다.2024년
트라베레쎄라퓨틱스(TVTX, Travere Therapeutics, Inc. )는 FILSPARI가 전통적 승인 신청 계획을 발표했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 11일, 트라베레쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)과의 Type C 회의를 완료했고, 초점 세그먼트 사구체 경화증(FSGS)에 대한 FILSPARI의 전통적 승인을 요청하는 보충 신약 신청(sNDA)을 제출할 계획이라고 발표했다.이 sNDA는 FILSPARI의 3상 DUPLEX 및 2상 DUET 연구에서의 기존 데이터를 기반으로 하며, 2025년 1분기 말경에 제출될 것으로 예상된다.Type C 회의는 최근 PARASOL(단백뇨 및 GFR을 초점 세그먼트 사구체 경화증의 임상 시험 종단점으로 설정하는 작업 그룹) 주관의 공개 워크숍에 이어 진행됐다.PARASOL의 주요 발견은 FSGS에서 24개월 동안 단백뇨 감소가 신장 실패 위험 감소와 강하게 연관되어 있으며, 단백뇨 기준에 따른 반응자 정의가 생물학적으로 타당하고 역학적 데이터에 의해 강력히 지지된다는 것이다.만약 승인된다면, FILSPARI는 FSGS에 대한 유일한 승인 약물이 될 수 있다.이 보고서는 1995년 사모 증권 소송 개혁법에서 정의한 '미래 예측 진술'을 포함하고 있다.이러한 진술은 '진행 중', '위치 잡기', '기대하다', '할 것이다', '할 수 있다', '믿는다', '예상하다', '계획하다', '의도하다', '잠재적' 또는 유사한 표현으로 식별될 수 있다.또한 전략, 의도 또는 계획의 표현도 미래 예측 진술에 해당한다.이러한 미래 예측 진술은 FILSPARI의 FSGS에 대한 sNDA 제출 계획 및 기대, FILSPARI가 FSGS에 대한 유일한 승인 약물이 될 가능성, PARASOL 그룹의 발견이 sNDA 검토에 미칠 수 있는 잠재적 영향에 대한 기대를 포함한다.이러한 미래 예측 진술은 현재의 기대를 기반으로 하며, 본질적인 위험과 불확실성을 포함하고 있다.FDA가 sNDA를 수리할 것인지, 우선
어치브라이프사이언스(ACHV, ACHIEVE LIFE SCIENCES, INC. )는 ORCA-OL 임상 시험의 두 번째 데이터 안전성 모니터링 위원회가 검토 결과를 발표했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 10일, 어치브라이프사이언스는 데이터 안전성 모니터링 위원회(DSMC)가 진행 중인 ORCA-OL 시험에 대한 두 번째 독립 검토를 완료했다.이 시험은 흡연자 및 니코틴을 흡입하는 개인을 대상으로 새로운 3mg 사이티시닌클라인 치료 용량의 장기 노출을 평가하는 것이다.두 번째 포괄적인 안전성 데이터 검토 후, DSMC는 예상치 못한 치료 관련 부작용을 발견하지 못했으며, 참가자들이 사이티시닌클라인 약물에 대한 복용 준수율이 우수하다고 밝혔다.전체 안전성 데이터는 이전 결과와 일관성을 유지하고 있으며, DSMC는 연구가 수정 없이 계획대로 계속 진행될 수 있다고 결론지었다.어치브라이프사이언스의 사장 겸 최고 의학 책임자인 신디 제이콥스 박사는 "DSMC의 두 번째 검토 결과는 사이티시닌클라인의 전반적인 안전성에 대한 2상 및 3상 시험의 이전 결과를 계속해서 확인해준다"고 말했다.이어 "이는 ORCA-OL 시험과 더 넓은 ORCA 프로그램에서 사이티시닌클라인의 안전성 프로필에 대한 우리의 신뢰를 강화하며, 사이티시닌클라인 신약 신청(NDA) 제출에 한 걸음 더 다가가게 한다"고 덧붙였다.2024년 10월, 어치브라이프사이언스는 ORCA-OL 시험 등록이 완료되었으며, 미국 내 29개 임상 시험 사이트에서 479명의 참가자가 등록되었다.모든 참여 사이트와 개인은 흡연 및 전자담배 중단을 위한 사이티시닌클라인 연구 프로그램에 이전에 참여한 바 있다.2025년 1월, 어치브라이프사이언스는 진행 중인 ORCA-OL 임상 시험이 최소 300명의 참가자가 6개월 동안 사이티시닌클라인 치료를 완료하는 목표를 달성했다고 발표했다.이는 회사의 NDA 제출 계획을 진행하는 데 중요한 이정표가 된다.어치브라이프사이언스의 CEO인 릭 스튜어트는 "어치브라이프사
인뮨바이오(INMB, Inmune Bio, Inc. )는 RDEB 치료를 위한 CORDStrom의 FDA 생물학적 라이센스 신청 계획을 발표했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 인뮨바이오(NASDAQ: INMB)는 2025년 2월 10일, 미국 식품의약국(FDA)과의 Type C 회의 후, RDEB(열성형 수포증) 치료를 위한 CORDStrom의 생물학적 라이센스 신청(BLA) 및 영국과 EU에서의 마케팅 승인 신청(MAA)을 제출할 계획이라고 발표했다.RDEB는 어린 시절에 발병하는 드문 유전 질환으로, 환자의 피부가 매우 취약하여 쉽게 손상되며, 이는 고통스럽고 가려운 물집과 흉터를 유발하고 성인이 되면 공격적이고 생명을 위협하는 피부암으로 이어질 수 있다.현재 사용 가능한 치료법은 활성 병변을 표적으로 하며 제한된 효과를 보인다.회사는 미국, 영국 및 EU에서 약 4,500명의 중증 또는 심각한 RDEB 아동이 CORDStrom의 전신 요법으로 혜택을 받을 수 있을 것으로 추정하고 있다.MissionEB 연구는 Great Ormond Street Hospital(GOSH)에서 Dr. Anna Martinez가 이끄는 이중 맹검, 위약 대조, 교차 연구로, 30명의 중증 또는 심각한 RDEB 아동을 대상으로 CORDStrom의 안전성과 효능을 평가했다.연구 결과, CORDStrom은 매우 잘 견디며, 3개월 및 6개월 후에도 심각한 부작용이 보고되지 않았다.중증 질환 아동의 경우, CORDStrom은 3개월 후 가려움을 줄였고, 6개월 후에는 27% 이상의 지속적인 감소를 보였다.중간 정도의 질환을 가진 아동에서는 피부 침범 감소와 통증 완화, 가려움 감소 등 다양한 개선이 나타났다.인뮨바이오는 GOSH NHS 재단과 독점 상업 라이센스를 체결하여 MissionEB 임상 데이터에 대한 독점 상업적 권리를 확보했으며, 초기 소액 수수료와 FDA, EMA 또는 MHRA로부터 최초 마케팅 승인을 받을 때 발생하는 단일 개발 이정표 수수료를 지급하기로 했다.인
애로우헤드파마슈티컬스(ARWR, ARROWHEAD PHARMACEUTICALS, INC. )는 2025 회계연도 1분기 실적을 발표했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 10일, 애로우헤드파마슈티컬스가 2024년 12월 31일로 종료된 2025 회계연도 1분기 재무 결과를 발표했다.애로우헤드파마슈티컬스의 크리스토퍼 안잘론 CEO는 "최근 애로우헤드는 사렙타 테라퓨틱스와의 잠재적으로 변혁적인 라이센스 및 협력 계약을 체결했고, 조사 중인 플로자시란에 대한 첫 번째 NDA를 제출했으며, 이는 미국 FDA에 의해 접수됐다"고 말했다.이어 "회사는 2025년 독립적인 상업 출시 계획과 향후 몇 년간 여러 파트너 출시 가능성으로 성장할 수 있는 좋은 위치에 있다"고 덧붙였다.플로자시란의 3상 연구는 2025년까지 완전 등록될 예정이며, 2026년 연구 완료 가능성이 있다.애로우헤드는 현재 2028년까지 자금이 확보되어 있으며, 여러 자회사 후보가 추가 파트너십 기회를 제공할 수 있다. 최근 주요 사건으로는 미국 식품의약국(FDA)이 플로자시란의 NDA를 접수한 것과 관련하여, 이 약물은 가족성 카일로미크론혈증 증후군 치료를 위한 것이다.NDA 제출의 임상 근거는 3상 PALISADE 연구의 긍정적인 결과와 2상 SUMMIT 프로그램의 확인 증거로 구성되어 있다.PALISADE 연구는 주요 목표와 모든 제어된 주요 2차 목표를 성공적으로 달성했으며, 중성지방, 아포지단백 C-III 및 급성 췌장염 발생률에서 통계적으로 유의미한 감소를 보였다.FDA는 2025년 11월 18일을 PDUFA 조치 날짜로 제공했으며, 현재 자문 위원회 회의를 개최할 계획이 없다.또한 애로우헤드는 사렙타 테라퓨틱스와의 라이센스 및 협력 계약을 체결했고, 계약 체결 시 8억 2,500만 달러를 수령하며, 이는 5억 달러의 현금과 3억 2,500만 달러의 주식 투자로 구성된다.애로우헤드는 향후 5년 동안 2억 5천만 달러를 추가로 수령할 예정이다.또한 애로우헤드는 단기 지급, 상업
