트로스파르마(TRAW, Traws Pharma, Inc. )는 RDEB SCC 환자에 대한 리고세르티브의 유효성 데이터를 발표했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 3일, 트로스파르마(증권코드: TRAW)는 RDEB SCC 환자에 대한 리고세르티브의 주요 임상 유효성 데이터를 발표했다.이 데이터는 영국 피부과 저널에 게재되었으며, RDEB SCC라는 희귀하고 복잡한 단일 유전자 질환에 대한 최초의 임상 시험 결과를 포함하고 있다.연구 결과는 전체 반응률이 80%에 달하며, 평가 가능한 환자의 50%에서 완전 반응이 나타났다. 트로스파르마의 종양학 최고 의학 책임자인 빅터 모요 박사는 "이 데이터는 리고세르티브가 RDEB 환자의 피부 편평 세포 암 치료에 잠재적인 치료제가 될 수 있음을 나타낸다. 현재 승인된 치료제가 없는 상황에서 이 질환은 상당한 미충족 수요가 있다. 현재의 치료 요법은 제한된 반응률과 짧은 지속 기간을 보인다"고 말했다.트로스파르마의 임시 CEO인 아이안 듀크스는 "리고세르티브의 유효성과 내약성 프로필을 보고하게 되어 기쁘다. 이 프로그램에 대한 환자, 후원자 및 연구자들의 헌신에 감사드린다. 리고세르티브는 추가 개발 및 상용화를 위해 이용 가능하며, 이 중요한 의약품을 승인으로 발전시키기 위한 적절한 파트너를 찾기 위해 최선을 다하고 있다"고 밝혔다.RDEB는 제7형 콜라겐의 불충분한 발현으로 인해 발생하며, 이는 피부의 내층을 외층에 고정하는 역할을 한다. 이로 인해 극심한 피부 취약성과 만성적인 물집 및 상처 형성이 발생하며, 많은 RDEB 환자들이 폴로-라이크 키나제 1(PLK-1)의 과발현으로 인해 전이성 편평 세포 암을 발전시킨다. RDEB 관련 SCC 종양은 매우 공격적이며 조기 전이하는 경향이 있어 이들 환자의 주요 사망 원인이 된다.45세와 55세에 각각 70%와 78.7%의 누적 사망 위험이 있다.현재 사용 가능한 치료법은 제한된 반응률과 낮은 내구성을 보인다.리고세르티브는 소분자 키나제 억제제로, RDEB
아베오나쎄라퓨틱스(ABEO, ABEONA THERAPEUTICS INC. )는 2025년 1분기 재무 결과와 기업 업데이트를 발표했다.15일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 15일, 아베오나쎄라퓨틱스가 2025년 3월 31일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.아베오나쎄라퓨틱스는 FDA로부터 RDEB(열성형 피부박리증) 환자를 위한 최초이자 유일한 자가 세포 기반 유전자 치료제인 ZEVASKYN™(프라데마겐 제미카셀)의 승인을 받았다.ZEVASKYN의 미국 출시가 진행 중이며, 첫 번째 자격을 갖춘 치료 센터(QTC)가 활성화됐다.아베오나쎄라퓨틱스는 우선 심사 바우처(PRV)에 대한 판매 계약을 체결하여 1억 5,500만 달러를 확보했다.CEO 비시 세샤드리는 ZEVASKYN의 승인은 RDEB 환자들에게 중요한 성과이며, 아베오나가 상업 단계의 세포 및 유전자 치료 회사로 전환하고 있음을 의미한다고 밝혔다.ZEVASKYN의 출시가 빠르게 진행되고 있으며, 초기 치료 센터인 루리 아동병원이 환자를 식별할 준비가 되어 있다.환자 지원 프로그램인 아베오나 어시스트™를 통해 환자 등록을 수집하고 있으며, 상업적 지불자 그룹과의 계약을 통해 ZEVASKYN에 대한 폭넓은 접근을 보장하고 있다.2025년 4월 28일, FDA는 ZEVASKYN을 RDEB 환자의 상처 치료를 위한 최초의 자가 세포 기반 유전자 치료제로 승인했다.아베오나쎄라퓨틱스는 2025년 3분기까지 첫 환자를 치료할 것으로 예상하며, 2025년 말까지 모든 QTC를 활성화할 계획이다.아베오나의 PRV 판매 수익은 2년 이상 운영 자금을 지원할 수 있으며, ZEVASKYN의 수익이 발생하기 전에도 이러한 재정적 기반을 확보했다.2025년 3월 31일 기준으로 현금 및 현금성 자산, 제한된 현금 및 단기 투자 총액은 8450만 달러로, 2024년 12월 31일 기준 9810만 달러에서 감소했다.연구 및 개발 비용은 2025년 1분기에 990만 달러로, 2024년 같은 기간의 720만 달러에 비
아베오나쎄라퓨틱스(ABEO, ABEONA THERAPEUTICS INC. )는 ZEVASKYN™이 FDA 승인을 발표했다.29일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 4월 29일, 아베오나쎄라퓨틱스가 "미국 FDA, ZEVASKYN™ (prademagene zamikeracel) 승인, 열성형 피부 수포증(RDEB) 환자를 위한 최초이자 유일한 세포 기반 유전자 치료제"라는 제목의 보도자료를 발표했다.보도자료의 사본은 현재 보고서의 부록 99.1로 첨부되어 있으며, 본 문서에 참조로 포함된다.ZEVASKYN은 RDEB 환자에게 중요한 필요를 충족시키며, 이 질환은 치료법이 없는 심각한 피부 질환이다.FDA의 승인은 ZEVASKYN이 단일 치료 후 유의미한 상처 치유와 통증 감소를 보여준 주요 3상 VIITAL™ 연구에 기반하고 있다.ZEVASKYN은 2025년 3분기부터 자격을 갖춘 치료 센터를 통해 제공될 예정이다.아베오나쎄라퓨틱스의 환자 서비스 프로그램인 아베오나 어시스트™는 ZEVASKYN 치료 여정 동안 자격이 있는 환자와 가족에게 개인화된 지원을 제공한다.FDA는 또한 아베오나쎄라퓨틱스에 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처(PRV)를 부여했다.아베오나쎄라퓨틱스는 2025년 4월 29일 화요일 오전 8시(동부 표준시)에 컨퍼런스 콜을 개최할 예정이다.아베오나쎄라퓨틱스의 CEO인 비쉬 세샤드리 박사는 "ZEVASKYN의 승인은 RDEB 치료에 있어 중대한 순간을 의미하며, 이 질환의 임상적, 경제적, 인도적 영향을 겪고 있는 환자들의 요구에 응답하는 것"이라고 말했다.ZEVASKYN의 FDA 승인은 다기관, 무작위, 환자 내 대조 시험인 VIITAL™ 연구(NCT04227106)에 기반하고 있으며, 이 연구는 대규모 만성 RDEB 상처에서 기준선 대비 50% 이상의 유의미한 치유와 통증 감소를 입증했다.43개의 대규모 만성 상처에서 ZEVASKYN의 단일 적용 후 81%의 상처가 50% 이상의 치유를 보였으며(P
아베오나쎄라퓨틱스(ABEO, ABEONA THERAPEUTICS INC. )는 2024년 재무 결과를 발표했고, pz-cel 규제 업데이트를 제공했으며, 상업적 출시 계획을 밝혔다.20일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 20일, 아베오나쎄라퓨틱스가 2024년 12월 31일로 종료된 회계연도의 재무 결과를 발표하고, prademagene zamikeracel(pz-cel)에 대한 미국 식품의약국(FDA) 검토 진행 상황과 RDEB(열성형 수포증) 치료를 위한 pz-cel의 미국 상업적 출시 계획을 발표했다.아베오나쎄라퓨틱스는 오늘 오전 8시 30분(동부 표준시)에 컨퍼런스 콜과 웹캐스트를 개최할 예정이다.아베오나쎄라퓨틱스의 CEO인 비시 세샤드리는 "RDEB 커뮤니티는 새로운 치료법에 대한 충족되지 않은 의료적 필요를 지속적으로 강조하고 있다"고 말했다.FDA의 PDUFA 날짜는 2025년 4월 29일로 예정되어 있으며, BLA 검토가 진행 중이다.2024년 4분기 및 최근 진행 상황에 따르면, 아베오나쎄라퓨틱스는 pz-cel의 BLA 최종 검토를 위해 FDA와 협력하고 있으며, 2024년 11월에 FDA는 BLA 재제출을 수락하고 PDUFA 목표 행동 날짜를 2025년 4월 29일로 설정했다.2025년 3월 14일, 아베오나쎄라퓨틱스는 FDA로부터 pz-cel의 라벨에 대한 논의를 시작하기 위해 초안 미국 처방 정보(USPI)를 받았다.아베오나쎄라퓨틱스는 pz-cel의 상업화 노력을 계속하고 있으며, 미국 내 5개의 잘 알려진 수포증 치료 센터를 pz-cel 자격 치료 센터(QTC)로 온보딩하는 작업을 진행 중이다.또한, pz-cel 출시를 준비하기 위해 인력을 채용하고 교육하고 있으며, 제조 능력 확장을 위한 추가 시설 공간을 임대했다.2024년 12월 31일 기준으로 아베오나쎄라퓨틱스의 현금, 현금성 자산, 단기 투자 및 제한된 현금은 9,810만 달러로, 2023년 12월 31일 기준 5,260만 달러에 비해 증가했다.아베오나쎄라퓨틱스는 현재
인뮨바이오(INMB, Inmune Bio, Inc. )는 RDEB 치료를 위한 CORDStrom의 FDA 생물학적 라이센스 신청 계획을 발표했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 인뮨바이오(NASDAQ: INMB)는 2025년 2월 10일, 미국 식품의약국(FDA)과의 Type C 회의 후, RDEB(열성형 수포증) 치료를 위한 CORDStrom의 생물학적 라이센스 신청(BLA) 및 영국과 EU에서의 마케팅 승인 신청(MAA)을 제출할 계획이라고 발표했다.RDEB는 어린 시절에 발병하는 드문 유전 질환으로, 환자의 피부가 매우 취약하여 쉽게 손상되며, 이는 고통스럽고 가려운 물집과 흉터를 유발하고 성인이 되면 공격적이고 생명을 위협하는 피부암으로 이어질 수 있다.현재 사용 가능한 치료법은 활성 병변을 표적으로 하며 제한된 효과를 보인다.회사는 미국, 영국 및 EU에서 약 4,500명의 중증 또는 심각한 RDEB 아동이 CORDStrom의 전신 요법으로 혜택을 받을 수 있을 것으로 추정하고 있다.MissionEB 연구는 Great Ormond Street Hospital(GOSH)에서 Dr. Anna Martinez가 이끄는 이중 맹검, 위약 대조, 교차 연구로, 30명의 중증 또는 심각한 RDEB 아동을 대상으로 CORDStrom의 안전성과 효능을 평가했다.연구 결과, CORDStrom은 매우 잘 견디며, 3개월 및 6개월 후에도 심각한 부작용이 보고되지 않았다.중증 질환 아동의 경우, CORDStrom은 3개월 후 가려움을 줄였고, 6개월 후에는 27% 이상의 지속적인 감소를 보였다.중간 정도의 질환을 가진 아동에서는 피부 침범 감소와 통증 완화, 가려움 감소 등 다양한 개선이 나타났다.인뮨바이오는 GOSH NHS 재단과 독점 상업 라이센스를 체결하여 MissionEB 임상 데이터에 대한 독점 상업적 권리를 확보했으며, 초기 소액 수수료와 FDA, EMA 또는 MHRA로부터 최초 마케팅 승인을 받을 때 발생하는 단일 개발 이정표 수수료를 지급하기로 했다.인
인뮨바이오(INMB, Inmune Bio, Inc. )는 RDEB 치료를 위한 CORDStrom 임상 결과를 발표했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 인뮨바이오가 최근 발표한 자료에 따르면, 회사는 RDEB(열성형 피부박리증) 치료를 위한 CORDStrom의 임상 결과를 공개했다.RDEB는 심각한 피부 취약성과 가려움증, 만성 통증을 유발하는 드문 유전 질환으로, 치료 옵션이 제한적이다.인뮨바이오는 CORDStrom이 이 질환에 대한 첫 번째 전신 치료제가 될 가능성이 있다고 밝혔다.CORDStrom은 FDA로부터 희귀 소아 질환 및 고아 약물 지정을 받았으며, 2025년 12월에 BLA(생물학적 제품 허가 신청)를 제출할 예정이다.CORDStrom은 30명의 소아 환자를 대상으로 한 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 임상 2상 시험에서 안전성과 효능을 평가했다.결과는 CORDStrom이 잘 견디고, 가려움증, 피부 점수 및 삶의 질(QOL) 측면에서 유익한 효과를 보였음을 나타냈다.CORDStrom은 120회 이상의 주입이 이루어졌으며, 주입 실패 사례는 없었다.또한, CORDStrom은 2025년 중반에 영국에서 오픈 라벨 시험을 시작할 예정이며, 미국 환자를 포함하기 위해 FDA에 IND(임상 시험 신청)를 제출할 계획이다.인뮨바이오는 CORDStrom이 RDEB 치료에 있어 중요한 혁신이 될 것으로 기대하고 있으며, 이 치료제가 시장에서 10억 달러 이상의 기회를 창출할 것으로 예상하고 있다.인뮨바이오는 CORDStrom의 생산 및 개발에 있어 높은 재현성과 비용 효율성을 강조하며, 이 치료제가 환자들에게 실질적인 혜택을 제공할 것이라고 밝혔다.현재 인뮨바이오는 CORDStrom의 상용화를 위해 FDA와의 협의를 진행 중이다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
