프리시젼바이오사이언스(DTIL, PRECISION BIOSCIENCES INC )는 PBGENE-DMD 개발을 가속화했고 미국 유전자 및 세포 치료학회에서 전임상 증거를 강조했다.

14일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 14일, 프리시젼바이오사이언스는 자사의 PBGENE-DMD 프로그램에 대한 업데이트를 제공하기 위해 보도자료를 발표했다.

PBGENE-DMD는 듀센 근이영양증 환자의 대다수에 영향을 미치는 디스트로핀 돌연변이를 타겟으로 하는 최초의 인 비보 유전자 편집 접근법이다.

최종 임상 후보인 PBGENE-DMD는 시간이 지남에 따라 기능적 이점을 지속적으로 개선하는 강력한 전임상 데이터를 보여준다.

프리시젼바이오사이언스는 2025년에 PBGENE-DMD에 대한 임상 시험 신청(IND) 및/또는 임상 시험 신청(CTA)을 제출할 계획이며, 임상 데이터는 2026년에 예상된다.

또한, 2025년 5월 15일 오전 8시(동부 표준시)에 웹캐스트 및 컨퍼런스 콜을 개최할 예정이다. 프리시젼바이오사이언스의 CEO인 마이클 아모로소는 "PBGENE-DMD의 지명 및 가속화는 우리가 지금까지 생성한 강력한 전임상 증거의 결과다"라고 말했다.

현재 승인된 치료법이나 개발 중인 치료법은 없으며, 이 질병의 장기적인 예후를 유리하게 변화시킬 수 있는 치료법도 없다.

PBGENE-DMD는 치료 패러다임을 변화시키고 대부분의 환자에게 지속적인 기능 개선을 제공할 수 있는 잠재력을 가진 최초의 인 비보 유전자 편집 프로그램이다.

이 데이터에 기반하여, 듀센 근이영양증에서의 상당한 미충족 수요와 새로운 치료제에 대한 명확한 규제 지침을 고려할 때, 우리는 PBGENE-DMD를 개발 단계로 진행하는 데 전념하고 있다.

우리는 PBGENE-HBV 이후 두 번째 전액 소유 프로그램으로 이 프로그램을 신속하게 임상으로 진행하기를 기대한다."라고 덧붙였다. 듀센 근이영양증(DMD)은 디스트로핀 유전자에 돌연변이가 발생하여 디스트로핀 단백질의 생산을 방해하는 유전 질환으로, 미국에서만 약 15,000명의 환자에게 영향을 미친다.현재 기능적 근육 개선을 지속적으로 이끌어낼 수 있는 승인된 치료법은 없다.

PBGENE-DMD는 두 개의 보완적인 ARCUS 뉴클레이스를 단일 AAV로 전달하여 디스트로핀 유전자의 엑손 45-55를 절제하여 신체가 기능적인 디스트로핀 단백질을 자연적으로 생산할 수 있도록 하는 것을 목표로 한다. 프리시젼바이오사이언스의 수석 과학 책임자인 캐시 고서치는 "PBGENE-DMD는 평생 근육 재생 및 기능에서 이점을 제공할 수 있는 일회성 지속적인 개입을 제공할 가능성이 있다.

전임상 모델에서 PBGENE-DMD는 기능적인 거의 전체 길이의 디스트로핀 단백질의 생산을 복원하여 최대 힘 출력을 상당하고 지속적으로 개선하는 결과를 보여주었다"라고 말했다.

미국에서 약 3,500~5,000명의 남성 중 한 명이 DMD에 걸리며, 이 환자들은 제한된 치료 옵션을 가지고 있다.

PBGENE-DMD의 우선 순위 지정과 장기적인 전임상 기능 개선은 이 프로그램과 DMD 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있는 잠재력에 대한 우리의 신념을 강화한다. ASGCT에서 발표된 전임상 데이터에 따르면, PBGENE-DMD는 인간화된 DMD 마우스 모델에서 상당하고 지속적인 기능 개선을 보여주었다.

AAV 전달 후, PBGENE-DMD는 심장 및 골격 근육을 포함한 여러 근육에서 기능적인 디스트로핀 단백질을 생산할 수 있는 신체의 능력을 복원했다.

9개월 동안 PBGENE-DMD로 치료받은 쥐는 디스트로핀 단백질 발현이 증가하여 상당하고 지속적인 기능적 근육 개선을 나타냈다.

또한, PBGENE-DMD로 편집된 디스트로핀 mRNA 전사체는 새로운 근육 세포의 전구체 세포인 근육 위성 줄기 세포에서 장기적인 내구성을 지원한다. 프리시젼바이오사이언스는 2025년에 IND 및/또는 CTA를 제출할 계획이며, 임상 데이터는 2026년에 예상된다.

현재 자금 조달이 PBGENE-HBV와 PBGENE-DMD의 1상 임상 결과를 진행하는 데 충분할 것으로 믿고 있다.

PBGENE-DMD의 개발을 가속화하고 PBGENE-HBV 및 PBGENE-DMD의 1상 임상 결과를 추구하기 위해, 프리시젼바이오사이언스는 m.3243 관련 미토콘드리아 질환에 대한 잠재적 치료제인 PBGENE-3243의 개발을 일시 중단할 계획이다.PBGENE-3243에 대한 최종 임상 후보는 독성 연구를 시작할 준비가 되어 있다.

프리시젼바이오사이언스는 2025년 5월 15일 오전 8시에 컨퍼런스 콜을 개최할 예정이다.

웹캐스트는 투자자 섹션의 이벤트 및 프레젠테이션에서 확인할 수 있으며, 이벤트 후 약 30일 동안 아카이브된 재생이 제공될 예정이다.

PBGENE-DMD 발표의 제목은 'PBGENE-DMD를 사용한 인간 디스트로핀 유전자의 엑손 45-55의 ARCUS 매개 유전자 편집 절제는 듀센 근이영양증 치료를 위한 기능적 디스트로핀 단백질과 지속적인 골격근 기능 회복을 이끈다'이다.발표는 2025년 5월 14일 수요일 오후 5시 30분부터 7시까지 진행된다.

프리시젼바이오사이언스는 ARCUS® 유전자 편집 플랫폼을 통해 유전자 편집 치료제를 개발하는 임상 단계의 회사로, 현재 PBGENE-HBV와 PBGENE-DMD 프로그램을 진행하고 있다.

이 회사는 유전자 편집 기술의 차별화된 접근 방식을 통해 치료의 가능성을 높이고 있으며, PBGENE-DMD는 DMD 환자들에게 중요한 치료 옵션이 될 수 있다.

현재 회사의 재무 상태는 PBGENE-HBV와 PBGENE-DMD의 개발을 지속할 수 있는 충분한 자금을 보유하고 있으며, 향후 임상 데이터 발표를 통해 더욱 강화될 것으로 예상된다.



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미국증권거래소 공시팀