브레인스톰셀쎄라퓨틱스(BCLI, BRAINSTORM CELL THERAPEUTICS INC. )는 ALS 치료를 위한 NurOwn®의 Phase 3b 임상시험이 FDA 승인을 획득했다.

19일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 19일, 브레인스톰셀쎄라퓨틱스(증권코드: BCLI)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 자사의 NurOwn®(자가 유래 MSC-NTF 세포)의 근위축성 측삭 경화증(ALS) 치료를 위한 Phase 3b 임상시험을 개시할 수 있는 승인을 받았다.

이 임상시험 설계는 FDA와의 특별 프로토콜 평가(SPA)를 통해 사전 합의가 이루어졌으며, 연구의 목표와 통계적 방법론이 향후 생물학적 제품 허가 신청(BLA) 제출을 지원하기에 적합하다.이 승인은 환자 등록을 진행할 수 있게 해준다.

브레인스톰의 최고경영자(CEO)인 차임 레보비츠는 "이번 FDA 승인은 브레인스톰과 ALS 커뮤니티에 있어 중요한 이정표"라며, "우리는 Phase 3b 임상시험에서 첫 환자를 등록하기 위해 임상 사이트를 신속하게 활성화할 준비를 하고 있으며, 이 중요한 연구의 성공적인 출범을 보장하기 위해 비희석 보조금 등 다양한 경로를 통해 자금을 확보하기 위해 적극적으로 노력하고 있다"고 말했다.

Phase 3b 임상시험은 약 200명의 참가자를 선도적인 학술 의료 센터에서 모집할 예정이며, 24주간의 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조 단계와 모든 참가자가 NurOwn®을 받을 수 있는 24주간의 공개 연장 단계로 구성된다.

주요 목표는 ALS 기능 평가 척도-개정판(ALSFRS-R)에서 기준선 대비 24주 차의 변화를 측정하는 것이다.

임상시험에 대한 자세한 내용은 ClinicalTrials.gov ID NCT06973629를 참조하면 된다.

브레인스톰 경영진은 오늘 5월 19일 오전 8시 30분(동부 표준시)에 진행되는 기업 업데이트 컨퍼런스 콜 및 웹캐스트에서 이 중요한 발전에 대해 논의할 예정이다.이 콜에 접근하려면 회사 웹사이트의 이벤트 페이지를 참조하면 된다.

회사는 임상시험이 진행되고 주요 이정표가 달성됨에 따라 지속적인 업데이트를 제공할 예정이다.

브레인스톰셀쎄라퓨틱스는 자가 유래 성체 줄기세포 치료제를 개발하는 선도 기업으로, 신경퇴행성 질환에 대한 치료제를 연구하고 있다.

자사의 NurOwn® 플랫폼은 자가 유래 중간엽 줄기세포(MSC)를 사용하여 신경영양인자 분비 세포(MSC-NTF 세포)를 생산하며, 이는 신경 염증을 조절하고 신경 보호를 촉진하는 생물학적 신호를 전달하도록 설계되었다.

NurOwn®은 ALS에 대한 브레인스톰의 주요 연구 치료제로, 미국 FDA와 유럽 의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다.

ALS에 대한 Phase 3 시험(NCT03280056)은 완료되었으며, FDA와의 특별 프로토콜 평가(SPA) 협정에 따라 두 번째 Phase 3b 시험이 시작될 예정이다.

NurOwn 임상 프로그램은 ALS 질병 생물학에 대한 귀중한 통찰력을 제공했으며, UNC13A 유전자형과 관련된 약리유전학적 반응, 7개의 장기적인 시간 지점에서 수집된 바이오마커 데이터, 그리고 진행된 ALS에서 임상 결과를 측정하는 데 있어 중요한 도전 과제인 '바닥 효과'에 대한 포괄적인 분석을 포함한다.브레인스톰은 여러 동료 심사 저널에 연구 결과를 발표했다.

ALS 외에도 브레인스톰은 다발성 경화증(MS)에서 MSC-NTF 세포에 대한 Phase 2 공개 다기관 시험(NCT03799718)을 완료하였으며, 이는 미국 다발성 경화증 협회로부터 지원을 받았다.

브레인스톰은 또한 치료 단백질과 핵산을 전달하기 위해 설계된 자사의 독자적인 동종 외소체 기반 플랫폼을 발전시키고 있다.

최근 미국 특허청으로부터 자사의 외소체 기술에 대한 기초 특허를 허가받아, 이 새로운 재생 의학 분야에서 브레인스톰의 IP 포트폴리오를 더욱 강화하였다.자세한 내용은 www.brainstorm-cell.com을 방문하면 된다.

이 보도자료는 "미래 예측 진술"을 포함하고 있으며, 이는 상당한 위험과 불확실성에 노출되어 있다.

여기에는 미국 FDA와의 회의, 특별 프로토콜 평가(SPA), ALS 치료를 위한 NurOwn의 임상 개발, 환자에게 NurOwn의 향후 가용성, 브레인스톰의 향후 성공에 대한 진술이 포함된다.이 보도자료에 포함된 모든 진술은 역사적 사실이 아닌 미래 예측 진술이다.

이 보도자료에 포함된 미래 예측 진술은 "예상하다", "믿다", "고려하다", "할 수 있다", "추정하다", "기대하다", "의도하다", "추구하다", "할 수 있다", "할 것이다", "계획하다", "잠재적", "예측하다", "프로젝트하다", "목표하다", "겨냥하다", "해야 한다", "할 것이다", "할 수 있다" 또는 이러한 단어의 부정형 또는 유사한 표현을 사용하여 식별할 수 있다.그러나 모든 미래 예측 진술이 이러한 단어를 포함하는 것은 아니다.

미래 예측 진술은 브레인스톰의 현재 기대를 바탕으로 하며, 예측하기 어려운 고유한 불확실성, 위험 및 가정에 따라 달라진다.

이러한 잠재적 위험과 불확실성에는 경영진이 목표를 성공적으로 달성할 수 있는 능력, 추가 자본을 조달할 수 있는 브레인스톰의 능력, 지속 가능한 기업으로서의 브레인스톰의 능력, NurOwn의 향후 규제 승인 전망, 브레인스톰의 향후 FDA와의 상호작용이 생산적인 결과를 가져올지 여부, 그리고 브레인스톰의 연례 보고서(Form 10-K) 및 분기 보고서(Form 10-Q)에 자세히 설명된 기타 요인이 포함된다.

이러한 요소들은 신중하게 고려되어야 하며, 독자들은 브레인스톰의 미래 예측 진술에 과도한 신뢰를 두지 말아야 한다.

이 보도자료에 포함된 미래 예측 진술은 이 보도자료 날짜 기준으로 경영진의 신념, 기대 및 의견에 기반하고 있다.

우리는 상황이나 경영진의 신념, 기대 또는 의견이 변경될 경우 실제 결과나 가정을 반영하기 위해 미래 예측 진술을 업데이트할 의무를 지지 않는다.

우리는 미래 예측 진술에 반영된 기대가 합리적이라고 믿지만, 미래 결과, 활동 수준, 성과 또는 성취를 보장할 수는 없다.



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미국증권거래소 공시팀