크리스탈바이오테크(KRYS, Krystal Biotech, Inc. )는 흡입형 KB707의 임상 결과를 발표했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 2일, 크리스탈바이오테크가 폐의 고형 종양 치료를 위한 흡입형 KB707의 1/2상 임상 시험에서 단독 요법 코호트에 대한 임상 업데이트를 발표했다.이 발표는 클리블랜드 클리닉 암 연구소의 연구 부회장인 웬 위 마 박사에 의해 "흡입형 KB707, 고급 고형 종양 악성 환자에서 단독 요법으로서의 효능 및 안전성 결과: 1/2상 연구"라는 제목의 포스터로 진행됐다.이 포스터는 2025년 미국 임상 종양학회(ASCO) 연례 회의에서 발표되었으며, ASCO 회의에서 발표된 포스터의 사본은 본 문서의 부록 99.1에 첨부되어 있다.포스터는 회사 웹사이트의 "투자자" 섹션에서도 확인할 수 있다.본 보고서의 8.01항 및 부록 99.1에 포함된 정보는 1934년 증권 거래법 제18조의 목적을 위해 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 회사가 증권 거래 위원회에 제출한 등록 명세서나 기타 문서에 통합되지 않는다.9.01항에서는 재무 제표 및 부록에 대한 내용을 다루고 있다.이 연구는 흡입형 KB707의 안전성과 효능을 평가하기 위해 설계되었으며, 고형 종양 환자에게 흡입형 KB707을 투여하여 폐에 효과적인 용량을 전달하고 전신 노출을 최소화하는 것을 목표로 한다.연구 결과에 따르면, 흡입형 KB707은 안전하고 잘 견딜 수 있으며, 대부분의 부작용은 1등급 또는 2등급으로 일시적이었다.최대 내약 용량(MTD)은 도달되지 않았으며, 권장 2상 용량은 109 PFU이다.단일 요법으로서 KB707은 고용량의 면역 억제제에 대한 반응이 없는 비소세포 폐암(NSCLC) 환자에서 27%의 객관적 반응률(ORR)을 보였다.데이터 컷 이후의 연장 추적 관찰에서 추가 환자가 부분 반응을 보여 업데이트된 ORR은 36%에 달했다.이 연구는 크리스탈바이오테크가 후원하였으며, 임상 시험에 대한 추가 정보는 clinicaltrials
크리스탈바이오테크(KRYS, Krystal Biotech, Inc. )는 주주총회 결과를 발표했다.19일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 16일, 크리스탈바이오테크가 2025년 주주총회를 개최했다.아래는 주주총회에서 처리된 사항과 각 사항에 대한 최종 투표 결과이다.첫 번째 안건은 클래스 II 이사 선출로, 주주들은 다니엘 S. 제니, 디노 A. 로시, E. 랜드 서덜랜드 박사를 클래스 II 이사로 선출했다.투표 결과는 다음과 같다.다니엘 S. 제니는 1,983,511표를 얻었고, 4,134,755표가 유효하지 않았으며, 3,770,846표는 브로커 비투표로 집계되었다.디노 A. 로시는 2,333,679표를 얻었고, 636,387표가 유효하지 않았으며, 3,770,846표는 브로커 비투표로 집계되었다.E. 랜드 서덜랜드 박사는 2,333,710표를 얻었고, 636,162표가 유효하지 않았으며, 3,770,846표는 브로커 비투표로 집계되었다.두 번째 안건은 독립 등록 공인 회계법인인 KPMG LLP의 임명 승인으로, 주주들은 27,723,997표가 찬성하였고, 14,761표가 반대하였으며, 5,354표가 기권하였다.세 번째 안건은 명명된 임원 보상에 대한 비구속 자문 투표로, 주주들은 22,543,683표가 찬성하였고, 1,423,437표가 반대하였으며, 6,146표가 기권하였다.이 보고서는 1934년 증권거래법의 요구 사항에 따라 작성되었으며, 서명자는 크리스탈바이오테크의 회장 겸 CEO인 크리시 S. 크리시난이다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
크리스탈바이오테크(KRYS, Krystal Biotech, Inc. )는 HSV-1 기반 유전자 치료 플랫폼을 확장한다고 발표했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 9일, 크리스탈바이오테크가 'Hailey-Hailey 및 Darier 질환 치료를 위한 HSV-1 기반 유전자 치료 플랫폼의 확장'이라는 제목의 포스터를 Society for Investigative Dermatology (SID) 2025 연례 회의에서 발표했다.이 포스터는 SID 회의에서 발표된 내용으로, Exhibit 99.1에 첨부되어 있으며, 회사 웹사이트의 '투자자' 섹션에서도 확인할 수 있다.이 보고서의 Item 8.01에 포함된 정보는 1934년 증권 거래법 제18조의 목적을 위해 '제출된' 것으로 간주되지 않으며, 회사가 증권 거래 위원회에 제출한 등록 명세서나 기타 문서에 통합되지 않는다.포스터의 배경으로는, 국소적으로 적용되는 HSV-1 기반 유전자 치료제인 beremagene geperpavec-svdt (B-VEC)가 드문 유전성 피부 물집 질환인 미란성 표피박리증 (DEB) 치료를 위해 승인되었다.이 플랫폼 기술은 Hailey-Hailey 질환 (HHD) 및 Darier 질환 (DD)과 같은 추가적인 드문 피부 질환을 치료하기 위해 개발되고 있다.HHD와 DD는 각각 ATP2C1 및 ATP2A2의 병원성 변이에 의해 발생하는 유전성 피부질환으로, 이에 대해 KB111 및 KB112를 개발하고 있다.연구진은 이 벡터들이 배양 및 야생형 쥐에서 임상적으로 관련된 각질형성세포를 전이할 수 있는지를 확인하고, 최소한의 독성으로 ATPase를 발현할 수 있는지를 조사했다.KB111과 KB112는 각질형성세포를 전이하고 최소한의 독성으로 ATPase를 발현할 수 있음을 보여주었으며, 이는 크리스탈의 HSV-1 기반 플랫폼이 HHD와 DD 치료에 적합함을 입증한다.이 연구는 크리스탈바이오테크의 지원을 받아 진행되었으며, Hilltop Laboratory Animals,
크리스탈바이오테크(KRYS, Krystal Biotech, Inc. )는 2025년 1분기 실적을 발표했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 크리스탈바이오테크가 2025년 3월 31일 종료된 분기에 대한 실적을 발표했다.이 회사는 2025년 1분기 동안 총 88만 1,83달러의 제품 매출을 기록했으며, 이는 2024년 같은 기간의 45만 2,50달러에 비해 95% 증가한 수치다.운영 비용은 52만 6,6달러로, 2024년의 51만 9,34달러와 비슷한 수준을 유지했다.이로 인해 운영에서 36만 1,77달러의 수익을 올렸다.또한, 이 회사는 2025년 1분기 동안 7만 8,64달러의 세금 비용을 기록했으며, 최종 순이익은 35만 7,33달러에 달했다.크리스탈바이오테크는 2025년 3월 31일 기준으로 1억 4,490만 달러의 누적 적자를 기록하고 있으며, 향후 12개월 동안 운영을 지속할 수 있는 충분한 자금을 보유하고 있다.이 회사는 VYJUVEK의 상업화와 제품 후보의 개발을 통해 수익성을 유지할 계획이다.회사는 2025년 4월 23일 유럽연합 집행위원회로부터 VYJUVEK의 마케팅 승인을 받았으며, 2025년 중반 독일에서 첫 유럽 출시를 계획하고 있다.VYJUVEK은 드문 피부 질환인 유전성 수포증 치료를 위한 비침습적 유전자 치료제로, 미국과 유럽에서 승인받았다.회사는 2025년 1분기 동안 30만 9,69달러의 운영 현금을 창출했으며, 이는 순이익 35만 7,33달러에서 비현금 항목을 조정한 결과다.이 회사는 현재 6억 1,680만 달러의 현금, 현금성 자산 및 단기 투자를 보유하고 있으며, 향후 12개월 동안 운영을 지속할 수 있을 것으로 예상하고 있다.그러나, 이 회사는 향후 자금 조달이 필요할 수 있으며, 자금 조달이 원활하지 않을 경우 사업에 부정적인 영향을 미칠 수 있다고 경고했다.회사는 또한, VYJUVEK의 상업화와 관련하여 제휴사와의 협력 및 계약을 통해 추가 자금을 확보할 계획이다.그러나, 이러한 자금 조달이 원활하지 않을 경우, 제품
크리스탈바이오테크(KRYS, Krystal Biotech, Inc. )는 2025년 1분기 재무 및 운영 결과를 발표했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 6일, 크리스탈바이오테크(이하 회사)는 2025년 3월 31일로 종료된 1분기 재무 결과를 발표하고 사업 업데이트를 제공했다.회사는 유럽에서 DEB 환자를 위한 VYJUVEK 승인을 받았으며, 일본으로의 확장 가능성도 기대하고 있다.2025년 1분기 VYJUVEK 매출은 88.2백만 달러에 달하며, 2023년 3분기 출시 이후 총 429.4백만 달러의 매출을 기록했다.또한, 회사는 2025년 1분기 말 기준으로 765.3백만 달러의 현금 및 투자 자산을 보유하고 있다.크리스탈바이오테크의 회장 겸 CEO인 크리시 S. 크리시난은 "VYJUVEK의 유럽 승인 소식을 듣고 매우 기뻤으며, DEB 환자들에게 장기적인 혜택을 제공하기 위해 계속해서 큰 진전을 이루고 있다"고 말했다.VYJUVEK은 DEB 환자의 상처 치료를 위한 비침습적이고 재사용 가능한 유전자 치료제로, 2025년 중반 독일에서 첫 유럽 출시가 예정되어 있다.2025년 1분기 동안 회사는 VYJUVEK의 순 제품 매출로 88.2백만 달러를 기록했으며, 총 매출 총 이익률은 94%에 달했다.4월 기준으로, 회사는 미국에서 VYJUVEK에 대한 540건 이상의 보험 승인과 97%의 상업 및 메디케이드 플랜에 대한 긍정적인 접근 결정을 확보했다.환자들의 주간 치료 준수율은 83%로 유지되고 있다.일본의 의약품 및 의료기기청(PMDA)에서의 일본 신약 신청(JNDA)에 대한 결정은 2025년 하반기에 예상된다.4월에는 영국 피부과 저널에 DEB 환자에서 VYJUVEK의 성공적인 상처 치유 사례가 발표되었다.2025년 3월 31일 기준으로 회사의 현금, 현금성 자산 및 투자는 765.3백만 달러에 달하며, 제품 매출은 2025년 3월 31일 기준으로 88.2백만 달러, 2024년 3월 31일 기준으로 45.3백만 달러를 기록했다.매출원가는
크리스탈바이오테크(KRYS, Krystal Biotech, Inc. )는 ARVO 2025 연례 회의에서 KB801의 효과를 발표했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 5일, 크리스탈바이오테크가 유타주 솔트레이크시티에서 열린 시각 및 안과학 연구 협회(ARVO) 2025 연례 회의에서 "HSV-1 기반 유전자 치료 벡터 KB801의 국소 적용이 상처가 있는 생쥐 각막에서 지속적인 신경 성장 인자(NGF) 발현을 초래한다"는 제목의 포스터를 발표했다.포스터의 사본은 본 보고서의 부록 99.1에 첨부되어 있으며, 회사 웹사이트의 "투자자" 섹션에서도 확인할 수 있다.이 보고서의 내용은 1934년 증권 거래법 제18조의 목적을 위해 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 회사가 증권 거래 위원회에 제출한 등록 문서에 통합되지 않는다.포스터 발표는 크리스탈바이오테크의 현재 직원들이 참여한 연구로, 이 연구는 회사의 자금 지원을 받았다.연구 결과에 따르면, KB801의 국소 적용은 각막에서 지속적인 NGF 단백질 발현을 초래하며, 이는 NK 환자의 각막에 대한 안전하고 효과적인 재투여 가능한 치료법으로 평가된다.연구에서 KB801을 생쥐의 각막 상처에 적용한 결과, 벡터 유전자 침착과 인간 전사체 발현이 관찰되었으며, NGF 단백질은 오직 각막에 국한되어 발현되었다.KB801의 전이 효율은 인간 각막 상피 세포에서 용량 의존적으로 증가하였으며, NGF 단백질의 분비는 서양 블롯 분석을 통해 확인되었다.KB801의 단일 국소 치료는 상처가 있는 생쥐의 눈에서 NGF 단백질 수치를 높였으며, 20ng의 rhNGF를 두 시간 간격으로 여섯 번 투여한 것보다 더 높은 NGF 수치를 기록하였다.이 연구는 KB801이 NK 치료를 위한 유망한 대안이 될 수 있음을 시사한다.또한, KB801의 반복 투여는 생쥐에서 안전성이 우수한 것으로 나타났으며, 염증 반응은 경미하게 나타났다.연구 결과는 KB801이 상처 치유에 효과적인 NGF를 지속적으로 발현할 수 있는 가능성을
크리스탈바이오테크(KRYS, Krystal Biotech, Inc. )는 유럽연합에서 VYJUVEK®의 승인을 발표했다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 크리스탈바이오테크가 2025년 4월 28일 유럽연합 집행위원회로부터 VYJUVEK®의 승인을 받았다.VYJUVEK은 유전성 피부질환인 박리성 표피수포증(Dystrophic Epidermolysis Bullosa, DEB) 치료를 위해 승인된 최초의 교정 의약품이다.이 치료제는 출생 시부터 DEB 환자의 상처 치료를 위해 사용될 수 있으며, 환자나 보호자가 의료 전문가의 판단에 따라 자가 투여할 수 있는 옵션도 제공된다.유럽연합의 승인으로 VYJUVEK은 모든 유럽연합 회원국과 아이슬란드, 노르웨이, 리히텐슈타인에서 판매될 수 있게 됐다
크리스탈바이오테크(KRYS, Krystal Biotech, Inc. )는 VYJUVEK®의 긍정적인 CHMP 의견을 수령했다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 28일, 크리스탈바이오테크는 유럽 의약품청(EMA)의 의약품 인허가 위원회(CHMP)가 VYJUVEK®(beremagene geperpavec-svdt)의 유럽연합 집행위원회(EC) 승인을 위한 긍정적인 권고를 발표했다고 밝혔다.이 치료제는 유전적 결함이 있는 환자들의 상처 치료에 사용될 예정이다.CHMP의 긍정적인 의견은 VYJUVEK의 사용이 의료 환경(예: 클리닉) 또는 가정에서 이루어질 수 있음을 포함하고 있으며, 의료 전문가가 적절하다고 판단할 경우 훈련된 환자나 보호자가 VYJUVEK를 적용할 수 있다.최종 EC 결정은 2025년 2분기에 예상되며, 이는 모든 유럽연합 회원국과 아이슬란드, 노르웨이, 리히텐슈타인에 적용된다.크리스탈바이오테크의 연구개발 부사장인 수마 크리슈난은 "CHMP의 VYJUVEK 승인 권고는 유럽 전역의 DEB 환자들에게 최초의 교정 치료를 제공하기 위한 우리의 목표에 한 걸음 더 나아간 것"이라고 말했다.VYJUVEK은 DEB 상처에 직접 적용될 때 COL7A1 유전자의 두 복사본을 전달하도록 설계된 비침습적이고 재사용 가능한 유전자 치료제이다.VYJUVEK은 2023년 미국에서 DEB 환자 치료를 위해 FDA의 승인을 받았다.VYJUVEK의 사용은 유럽에서는 아직 임상 시험 단계에 있다.VYJUVEK의 가장 일반적인 부작용으로는 가려움증, 오한, 발적, 발진, 기침, 콧물 등이 있으며, 이는 모든 가능한 부작용이 아니다.VYJUVEK은 의료 제공자가 적용해야 하며, 치료 후 환자와 보호자는 치료된 상처와 드레싱을 24시간 동안 만지지 않도록 주의해야 한다.크리스탈바이오테크는 유럽에서의 첫 상업적 출시를 준비하고 있으며, 독일에서의 출시가 올해 중반에 이루어질 것으로 예상하고 있다.VYJUVEK은 DEB 환자들에게 혁신적이고 중요한 치료법이 될 것으로
크리스탈바이오테크(KRYS, Krystal Biotech, Inc. )는 2024년 4분기 및 연간 재무 및 운영 결과를 발표했다.19일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 19일, 크리스탈바이오테크는 2024년 12월 31일로 종료된 분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.2024년 4분기 매출은 9,110만 달러로 2023년 4분기 대비 116% 증가했으며, 연간 매출은 2억 9,050만 달러로 2023년 대비 473% 증가했다.CFF TDN은 KB407 1상 프로토콜에 대한 전면 승인을 부여했다.분기 말 기준으로 현금 및 투자 자산은 7억 4,960만 달러에 달했다.크리스탈바이오테크의 회장 겸 CEO인 크리시 S. 크리시난은 "지난해 우리의 상업적 및 재무적 강점 덕분에 상당한 수익 성장을 이룰 수 있었고, 글로벌 입지를 확장하며, 업계 선도적인 HSV-1 기반 유전자 전달 플랫폼을 통해 여러 임상 단계 프로그램을 발전시킬 수 있었다"고 말했다.2025년에는 VYJUVEK의 글로벌 출시를 실행하고, 희귀 질환 및 종양학 프로그램을 주요 이정표로 진행하여 재사용 가능한 유전자 치료제를 환자에게 더 가까이 가져오는 데 집중할 것이라고 덧붙였다.VYJUVEK(베레마겐 제퍼파벡-svdt)는 2024년 4분기 및 연간 순 제품 매출로 각각 9,110만 달러와 2억 9,050만 달러를 기록했으며, 4분기 총 매출 총이익률은 95%였다.2025년 2월 기준으로, 미국 내 VYJUVEK에 대한 510건 이상의 환급 승인을 확보했으며, 상업 및 메디케이드 플랜에 따라 97%의 생명에 대한 긍정적인 접근 결정이 이루어졌다.2024년 말 기준으로 주간 치료에 대한 환자 순응도는 85%를 유지했다.유럽 마케팅 승인 신청에 대한 의약품 사용 위원회의 의견이 2025년 1분기에 예상되며, 일본 신약 신청에 대한 의약품 및 의료기기청의 검토는 진행 중이다.크리스탈바이오테크는 KB803을 통해 DEB 환자의 각막 찰과상 빈도를 수집하기 위한 자연사 연구에 약 50명의 DEB 환
크리스탈바이오테크(KRYS, Krystal Biotech, Inc. )는 고도 비소세포폐암 환자에서 단독요법 활성을 조기에 입증했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 18일, 크리스탈바이오테크(이하 회사)는 현재 진행 중인 KYANITE-1 연구에서 흡입형 KB707의 초기 임상 결과를 발표했다.이 연구는 폐의 고형 종양 환자들을 대상으로 하며, KB707의 흡입 투여가 고도 비소세포폐암(NSCLC) 환자에서 단독요법 활성을 조기에 입증했다.2024년 12월 6일 기준으로, 이 연구에서 관찰된 객관적 반응률(ORR)은 27%였고, 질병 조절률(DCR)은 73%였다."사이토카인을 흡입하여 국소적으로 전달하는 방식은 효능을 극대화하고 전신 독성을 제한하는 혁신적
크리스탈바이오테크(KRYS, Krystal Biotech, Inc. )는 희귀 호흡기 질환 프로그램 KB408 및 KB407에 대한 초기 임상 업데이트를 발표했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 12일, 크리스탈바이오테크(이하 '회사')는 희귀 호흡기 질환 프로그램인 KB408 및 KB407에 대한 초기 임상 업데이트를 발표했다.이번 발표에는 AATD(알파-1 항트립신 결핍증) 환자의 폐에 대한 유전자 전달의 초기 임상 증거와 폐 AAT(알파-1 항트립신) 수치가 치료 수준으로 증가한 내용이 포함됐다.또한, 회사는 2024년 12월 12일 오전 8시 30분(동부 표준시)에 임시 임상 데이터 및 KB408과 KB407의 임상 개발 프로그램에 대해 논의하기 위한 컨퍼런스 콜
크리스탈바이오테크(KRYS, Krystal Biotech, Inc. )는 2024년 3분기 재무 결과를 발표했고 사업 업데이트를 했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 4일, 크리스탈바이오테크(증권코드: KRYS)는 2024년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과와 주요 사업 업데이트를 발표했다.3분기 동안 순 제품 수익은 8380만 달러였으며, 2023년 8월 출시 이후 총 2억 501만 달러에 달했다.일본과 유럽에서 2025년 상업 출시를 목표로 B-VEC에 대한 일본 신약 신청서(JNDA)가 제출되었고, 프랑스 보건 당국은 B-VEC에 대한 조기 재정 지원 접근을 승인했다.DEB 환자에 대한 AP1 프로그램은 2024년 4분기부터 시작될 예정이다.또한, Jeune Aesthetic
크리스탈바이오테크(KRYS, Krystal Biotech, Inc. )는 2024년 3분기 실적을 발표했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 크리스탈바이오테크가 2024년 9월 30일 종료된 분기에 대한 실적을 발표했다.이 회사는 2023년 5월 FDA의 승인을 받은 VYJUVEK의 상업화를 통해 2024년 3분기 동안 83.8백만 달러의 제품 매출을 기록했다. 이는 2023년 같은 기간의 8.6백만 달러에 비해 880% 증가한 수치다.2024년 3분기 동안 총 운영 비용은 61.4백만 달러로, 이는 34.5백만 달러에서 78% 증가한 수치다. 연구 및 개발 비용은 13.5백만 달러로, 10.6백만 달러에서 27% 증가했다. 판매, 일반 및 관리 비용은 28.7백만 달러로, 23.7백만 달러에서 21% 증가했다
