카프리코쎄라퓨틱스(CAPR, CAPRICOR THERAPEUTICS, INC. )는 FDA가 생물학적 라이센스 신청을 수락하고 우선 심사를 발표했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 4일, 카프리코쎄라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)이 듀센느 근육병 심근병증 치료를 위한 조사적 세포 치료제인 데라미오셀의 생물학적 라이센스 신청(BLA)을 검토하기로 수락했다고 발표했다.또한, FDA는 BLA에 대해 우선 심사를 부여하고, 처방약 사용자 수수료법(PDUFA)의 목표 조치 날짜를 2025년 8월 31일로 설정했다.현재 FDA는 BLA와 관련하여 잠재적인 검토 문제를 식별하지 않았다.카프리코쎄라퓨틱스의 CEO인 린다 마르반 박사는 "우리는 BLA의 수락을 발표하게 되어 매우 기쁘다. 이는 듀센느 심근병증에 대한 최초의 치료제를 제공하는 데 한 걸음 더 나아가는 것이다"라고 말했다.BLA 제출은 카프리코쎄라퓨틱스의 기존 심장 데이터와 FDA가 자금을 지원한 자연사 데이터와 비교하여 지원된다.데라미오셀은 여러 임상 시험에서 듀센느 심근병증의 완화를 보여주었으며, 현재 이 질환은 듀센느 환자에서 사망의 주요 원인 중 하나이다.FDA는 심각한 질환의 치료에서 안전성 또는 효과성의 중요한 개선을 제공하는 의약품 신청에 대해 우선 심사를 부여한다.데라미오셀은 FDA와 유럽 의약품청(EMA)으로부터 고아약 지정도 받았다.카프리코쎄라퓨틱스는 데라미오셀의 상용화 및 유통을 위해 일본의 니폰 신야쿠와 독점 계약을 체결했다.데라미오셀은 조사 신약으로, 어떤 적응증에 대해서도 승인되지 않았다.카프리코쎄라퓨틱스는 희귀 질환 치료를 위한 혁신적인 세포 및 엑소좀 기반 치료제를 개발하는 생명공학 회사이다.현재 듀센느 근육병 치료를 위한 데라미오셀의 후기 개발이 진행 중이다.카프리코쎄라퓨틱스는 또한 엑소좀 기술을 활용하여 다양한 질병을 치료하고 예방하기 위한 연구를 진행하고 있다.카프리코쎄라퓨틱스의 재무 상태는 현재 임상 개발 중인 데라미오셀의 승인 여부에 따라 크게 달라질 수
드날리쎄라퓨틱스(DNLI, Denali Therapeutics Inc. )는 2024년 연례 보고서를 제출했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 드날리쎄라퓨틱스가 2024년 12월 31일 종료된 회계연도에 대한 연례 보고서(Form 10-K)를 제출했다. 이 보고서에는 회사의 재무 상태, 운영 결과 및 현금 흐름에 대한 정보가 포함되어 있다.드날리쎄라퓨틱스는 신경퇴행성 질환 및 리소좀 저장 질환 치료제를 개발하는 생명공학 회사로, 현재까지 상업 판매를 위한 승인된 제품이 없다. 2024년 동안 회사는 4억 2,277만 3천 달러의 순손실을 기록했으며, 누적 적자는 15억 3,898만 4천 달러에 달한다.회사는 현재 여러 임상 프로그램을 진행 중이며, 가장 진전된 프로그램인 DNL310(티비데노푸스 알파)은 헌터 증후군 치료를 위한 생물학적 라이센스 신청(BLA)을 2025년 초에 제출할 계획이다. 이 프로그램은 FDA의 가속 승인 경로를 통해 진행될 예정이다.또한, DNL126(ETV:SGSH) 프로그램은 MPS IIIA(산필리포 증후군) 치료를 위해 임상 1/2 연구가 진행 중이며, TAK-594/DNL593(PTV:PGRN) 프로그램은 FTD-GRN 치료를 위해 개발되고 있다.회사는 2024년 2월 27일, 3,244,689주와 2,604만 6천 65주의 프리펀드 워런트를 발행하여 약 4억 9,930만 달러의 순수익을 올렸다. 드날리쎄라퓨틱스는 현재 1,190억 달러의 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권을 보유하고 있으며, 향후 12개월 동안의 운영을 지원할 수 있을 것으로 예상하고 있다. 그러나 회사는 추가 자금 조달이 필요할 수 있으며, 이는 기존 주주에게 희석을 초래할 수 있다.회사는 또한 2024년 2월 24일, Sanofi와의 협력 계약의 CNS 프로그램 부분을 종료하는 사이드 레터를 체결했으며, 이는 향후 개발 및 상업화에 대한 의무를 종료하는 내용을 포함하고 있다. 회사는 2024년 12월 31일 기준으로 422명의 직원을 보유하고 있으며,
유니큐어(QURE, uniQure N.V. )는 2024년 재무 결과를 발표했고, 최근 진행 상황을 강조했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 27일, 유니큐어는 2024년 12월 31일로 종료된 분기 및 연도의 재무 결과를 발표하고 회사의 진행 상황을 강조했다.유니큐어는 헌팅턴병 치료를 위한 AMT-130의 가속 승인 경로에 대한 미국 식품의약국(FDA)과의 주요 요소에 대한 합의를 발표했으며, 잠재적인 생물학적 라이센스 신청(BLA) 제출을 위한 준비를 시작했다.AMT-130의 3차 코호트에 대한 환자 등록을 완료했으며, 측두엽 간질(mTLE) 치료를 위한 AMT-260의 1상/2상 연구에서 투약을 시작했다.또한, 파브리병 치료를 위한 AMT-191과 SOD1-ALS 치료를 위한 AMT-162의 1상/2상 연구에서 첫 번째 코호트의 등록을 완료하고, 각각의 독립 데이터 모니터링 위원회(IDMC)로부터 두 번째 코호트의 투약을 진행하라는 긍정적인 권고를 받았다.2024년 12월 31일 기준으로 유니큐어의 현금 및 현금성 자산은 약 3억 6,750만 달러이며, 최근 완료된 자금 조달로부터의 순수익 8,070만 달러와 결합하여 2027년 하반기까지 운영 자금을 지원할 것으로 예상된다.유니큐어의 CEO인 맷 카푸스타는 "지난 해는 유니큐어에게 변혁적인 해였으며, 임상 및 운영에서 중요한 진전을 이루었다"고 말했다.그는 AMT-130의 FDA와의 합의가 이 질병을 치료하기 위한 첫 번째 잠재적인 질병 수정 치료제를 제공하는 데 가까워졌음을 강조했다.유니큐어는 AMT-130의 BLA 준비 활동을 시작했으며, 2025년 상반기 동안 FDA와의 추가적인 협력을 기대하고 있다.유니큐어는 2024년 동안 조직을 간소화하기 위한 결정적인 조치를 취했으며, 렉싱턴 제조 시설의 매각과 회사 전반의 구조 조정을 통해 현금 소모를 크게 줄이고 재무 상태를 강화했다.2024년의 총 수익은 2,711만 달러로, 2023년의 1,584만 달러에 비해 증가했다.이는 라이센
애비디티바이오사이언시스(RNA, Avidity Biosciences, Inc. )는 2025년 임상 및 규제 계획을 발표했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 8일, 애비디티바이오사이언시스가 2025년 임상 및 규제 이벤트 계획을 발표했다.델파시바트 조타디르센(del-zota)은 듀셴 근육형성증(Duchenne muscular dystrophy) 변이를 대상으로 하는 치료제로, 2025년 연말까지 생물학적 허가 신청(BLA)을 제출할 계획이다. 미국 식품의약국(FDA)은 델-zota에 대한 가속 승인 경로가 가능하다고 확인했으며, EXPLORE44TM 프로그램의 임상 데이터 패키지가 BLA 제출을 지원할 수 있다.델파시바트 에테데시란(del-desiran)은 근긴장성 근육형성증(type 1, DM1) 치료제로, 2025년 1분기에는 Phase 1/2 MARINA® 시험의 추가 데이터 분석 발표가 예정되어 있다. 2025년 중반에는 진행 중인 Phase 3 HARBORTM 시험의 등록이 완료될 예정이다. 2025년 4분기에는 MARINA-OLETM 시험의 업데이트가 포함되어 장기 4mg/kg 및 안전성 데이터가 발표될 예정이다.2026년에는 미국 및 유럽연합에서의 마케팅 신청이 계획되어 있다.델파시바트 브락슬로시란(del-brax)은 얼굴-어깨-팔 근육형성증(facioscapulohumeral muscular dystrophy, FSHD) 치료제로, 2025년 2분기에는 글로벌 Phase 3 시험 설계에 대한 규제 조정이 이루어질 예정이다. 또한, 2025년 2분기에는 진행 중인 FORTITUDE™ 바이오마커 집단에 대한 가속 승인 경로에 대한 조정이 이루어질 예정이다.FORTITUDE 바이오마커 집단의 등록은 2025년 2분기에 완료될 예정이다.애비디티는 델-zota, 델-desiran 및 델-brax의 잠재적 제품 출시 지원을 위해 상업 단계 조직으로의 준비를 가속화할 계획이다.앞으로의 전망에 대한 경고 애비디티는 이 현재 보고서(Form 8
프리시젠(PGEN, PRECIGEN, INC. )은 2024년 3분기 재무 결과와 사업 업데이트를 발표했다.14일 미국 증권거래위원회에 따르면 프리시젠이 2024년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.2024년 11월 14일에 발표된 보도자료에 따르면, 회사는 2024년 3분기 동안의 재무 성과와 사업 업데이트를 공유했다.프리시젠은 FDA와의 사전 생물학적 라이센스 신청(BLA) 회의를 완료하고, BLA의 모든 모듈에 대한 내용에 대해 FDA와 완전한 일치를 이뤘다.2024년 4분기에는 PRGN-2012의 BLA 제출을 위한 경로가 설정됐다.PRGN-2012는 재발성 호흡기 유두종증(RRP) 치료를 위한 면역 반응을 유도하는 조사가 진행 중인 아데노바이러스 기반 유전자
아베오나쎄라퓨틱스(ABEO, ABEONA THERAPEUTICS INC. )는 2024년 3분기 재무 결과와 최근 기업 업데이트를 발표했다.14일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 14일, 아베오나쎄라퓨틱스가 2024년 9월 30일로 종료된 3분기 재무 결과와 최근 기업 업데이트에 대한 보도자료를 발표했다.보도자료의 전체 내용은 현재 보고서의 부록 99.1로 제출되었다.아베오나쎄라퓨틱스의 CEO인 비시 세샤드리는 "pz-cel의 생물학적 제품 허가 신청(BLA) 재제출이 수용됨에 따라, 우리는 pz-cel 치료 사이트의 온보딩과 지불자와의 지속적인 논의에 특히 집중하여 상업적 준비 노력을 강화하고 있다"고 말했다.3분기 동안 아베오나쎄라퓨틱스는 RDEB(열성형
오메로스(OMER, OMEROS CORP )는 2024년 3분기 재무 결과를 발표했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 오메로스가 2024년 9월 30일로 종료된 3분기 및 9개월 동안의 재무 결과를 발표했다.2024년 3분기 순손실은 3,220만 달러, 주당 0.56 달러로, 2023년 3분기 순손실 3,780만 달러, 주당 0.60 달러와 비교된다.2024년 9개월 동안의 순손실은 1억 2,550만 달러, 주당 2.15 달러로, 전년 동기 순손실 1억 880만 달러, 주당 1.73 달러에 비해 증가했다.2024년 9월 30일 기준으로 오메로스는 운영 및 부채 서비스에 사용할 수 있는 현금 및 단기 투자금 1억 2,320만 달러를 보유하고 있으며, 이는 2023년 12월 31일 대비 4,870만 달러 감소한 수치
카프리코쎄라퓨틱스(CAPR, CAPRICOR THERAPEUTICS, INC. )는 2024년 3분기 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 13일, 카프리코쎄라퓨틱스(나스닥: CAPR)는 2024년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 제공했다.카프리코쎄라퓨틱스의 CEO인 린다 마르반 박사는 "이번 분기는 DMD 치료를 위한 데라미오셀의 상용화를 향한 변혁적인 분기였다. 우리는 BLA 제출을 시작했으며, 연말까지 완료될 것으로 예상하고 있다. 또한, 우리는 강력한 출시를 위해 제조 능력을 확장하기 위해 재무 상태를 크게 강화했다"고 말했다.카프리코쎄라퓨틱스는 DMD 치료를 위한 데라
레플리뮨그룹(REPL, Replimune Group, Inc. )은 2025 회계연도 2분기 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 제공했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 12일, 레플리뮨그룹은 2024년 9월 30일로 종료된 회계연도 2분기 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 제공했다.Sushil Patel CEO는 "우리는 RP1의 BLA 제출을 빠르게 준비하고 있으며, IGNYTE 데이터는 주요 의학 회의에서 발표되어 종양학 커뮤니티로부터 긍정적인 반응을 얻었다"고 말했다.RP1은 anti-PD1 실패 흑색종 치료를 위한 BLA 제출을 위해 FDA와의 사전 회의를 완료했으며, IGNYTE-3 확인 시험이 진행 중이다.이 시험은 anti-PD1 및 anti-CTLA-4 치료 후 진행된
