크리스탈바이오테크(KRYS, Krystal Biotech, Inc. )는 HSV-1 기반 유전자 치료 플랫폼을 확장한다고 발표했다.

13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 9일, 크리스탈바이오테크가 'Hailey-Hailey 및 Darier 질환 치료를 위한 HSV-1 기반 유전자 치료 플랫폼의 확장'이라는 제목의 포스터를 Society for Investigative Dermatology (SID) 2025 연례 회의에서 발표했다.

이 포스터는 SID 회의에서 발표된 내용으로, Exhibit 99.1에 첨부되어 있으며, 회사 웹사이트의 '투자자' 섹션에서도 확인할 수 있다.

이 보고서의 Item 8.01에 포함된 정보는 1934년 증권 거래법 제18조의 목적을 위해 '제출된' 것으로 간주되지 않으며, 회사가 증권 거래 위원회에 제출한 등록 명세서나 기타 문서에 통합되지 않는다.

포스터의 배경으로는, 국소적으로 적용되는 HSV-1 기반 유전자 치료제인 beremagene geperpavec-svdt (B-VEC)가 드문 유전성 피부 물집 질환인 미란성 표피박리증 (DEB) 치료를 위해 승인되었다.

이 플랫폼 기술은 Hailey-Hailey 질환 (HHD) 및 Darier 질환 (DD)과 같은 추가적인 드문 피부 질환을 치료하기 위해 개발되고 있다.

HHD와 DD는 각각 ATP2C1 및 ATP2A2의 병원성 변이에 의해 발생하는 유전성 피부질환으로, 이에 대해 KB111 및 KB112를 개발하고 있다.

연구진은 이 벡터들이 배양 및 야생형 쥐에서 임상적으로 관련된 각질형성세포를 전이할 수 있는지를 확인하고, 최소한의 독성으로 ATPase를 발현할 수 있는지를 조사했다.

KB111과 KB112는 각질형성세포를 전이하고 최소한의 독성으로 ATPase를 발현할 수 있음을 보여주었으며, 이는 크리스탈의 HSV-1 기반 플랫폼이 HHD와 DD 치료에 적합함을 입증한다.

이 연구는 크리스탈바이오테크의 지원을 받아 진행되었으며, Hilltop Laboratory Animals, Inc.의 기여에 감사의 뜻을 전한다.

모든 동물 연구는 AAALAC 인증 시설에서 수행되었으며, 연구 시작 전에 IACUC의 승인을 받았다.모든 저자는 현재 크리스탈바이오테크의 직원이다.포스터 초안을 작성한 Dr. Meghan Conner에게도 감사의 뜻을 전한다.

결론적으로, KB111과 KB112의 국소 투여는 최소한의 독성으로 그들이 암호화한 단백질의 적절한 발현을 유도하였다.연구 결과는 다음과 같다.

KB111 전이는 각질형성세포의 골지체에서 ATP2C1의 용량 의존적 발현을 유도하였고, KB112 전이는 각질형성세포의 내세포질망에서 ATP2A2의 용량 의존적 발현을 유도하였다.

이 연구는 임상적으로 관련된 인간 각질형성세포에서 전이 후의 유전자 및 단백질 발현을 정량적으로 분석하였다.또한, 동물 실험을 통해 KB111과 KB112의 적절한 단백질 발현을 확인하였다.

현재 크리스탈바이오테크는 HHD 및 DD 치료를 위한 유전자 치료 플랫폼의 가능성을 더욱 확장하고 있다.



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미국증권거래소 공시팀