베니테크바이오파마(BNTC, Benitec Biopharma Inc. )는 운영 업데이트를 발표했다.

9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 9일, 베니테크바이오파마(이하 '회사')는 1기 집단의 여섯 번째이자 마지막 피험자가 BB-301의 저용량으로 안전하게 치료됐음을 알리는 보도자료를 발표했다.

이 보도자료에 따르면, 데이터 안전 모니터링 위원회(Data Safety Monitoring Board, DSMB)는 1기 집단의 피험자 등록을 계속할 것을 권장했으며, 2기 집단의 등록은 2025년 4분기에 시작될 것으로 예상된다.보도자료의 사본은 본 문서의 부록 99.1로 첨부되어 있다.

2025년 7월 9일 현재, 이 보고서의 7.01 항목에 포함된 정보는 회사의 어떤 제출물에도 참조로 포함되지 않으며, 이는 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 '제출된' 것으로 간주되지 않는다.

회사는 BB-301의 1기 집단 임상 치료 연구(NCT06185673)와 관련하여 DSMB의 긍정적인 권고를 받았으며, 이는 1기 집단에 등록된 모든 여섯 명의 피험자에 대한 안전 정보의 포괄적인 검토가 완료된 후 이루어졌다.

BB-301의 1기 집단 임상 치료 연구 프로토콜에 따라, 여섯 번째 피험자의 BB-301 투여 후 28일 경과 시 DSMB 회의가 소집됐고, DSMB는 피험자 등록을 계속할 것을 권장했다.

베니테크바이오파마의 최고 경영자이자 집행 회장인 제렐 A. 뱅크스 박사는 “우리는 OPMD 환자 커뮤니티와 OPMD 임상 커뮤니티와의 협력 개발 작업을 계속할 수 있는 기회를 갖게 되어 매우 감사하고 겸손하게 생각한다”며, “2025년 4월에 1기 집단의 여섯 번째이자 마지막 피험자가 BB-301의 저용량으로 안전하게 치료됐으며, 긍정적인 DSMB 권고에 따라 올해 4분기에 2기 집단의 등록을 시작할 수 있기를 기대한다”고 말했다.

BB-301은 변형된 AAV9 캡시드로, OPMD의 원인 유전자에 대한 두 개의 소형 억제 RNA(siRNA)를 공동 발현하는 독특한 단일 이중 기능 구조를 표현한다.

이 두 개의 siRNA는 결함이 있는 변이 PABPN1의 발현을 억제하면서, 기능적인 단백질 버전으로 변이를 대체할 수 있도록 최적화된 PABPN1의 발현을 허용한다.

BB-301의 침묵 및 대체 메커니즘은 변이 발현을 중단시키면서 기능적인 대체 단백질을 제공하는 데 독특하게 위치해 있다.

베니테크바이오파마는 캘리포니아주 헤이워드에 본사를 둔 임상 단계의 생명공학 회사로, 혁신적인 유전자 의약품의 개발에 집중하고 있다.

회사는 RNA 간섭(RNAi)과 유전자 치료를 결합하여 질병을 유발하는 유전자의 지속적인 침묵과 동시에 야생형 대체 유전자의 전달을 가능하게 하는 의약품을 개발하고 있다.

회사는 OPMD를 포함한 만성 및 생명을 위협하는 인간 질환을 위한 치료제를 개발하고 있다.

회사는 이 보도자료에 포함된 역사적 정보 외에도 향후 제품 후보의 개발 및 상용화 계획, 임상 시험의 완료 시기, 데이터의 가용성, 환자 등록 및 투여의 시기와 충분성, 규제 제출의 시기 및 결과, ddRNAi 및 회사의 제품 후보의 임상 유용성 및 잠재적 속성 및 이점에 대한 진술을 포함한 미래 예측 진술을 포함하고 있다.

이러한 미래 예측 진술은 회사의 현재 기대를 기반으로 하며, 실제 결과가 크게 다를 수 있는 위험과 불확실성에 따라 달라질 수 있다.

회사의 현재 재무상태는 안정적이며, BB-301의 임상 연구가 긍정적인 결과를 보이고 있어 향후 성장 가능성이 높다.

또한, 회사는 OPMD 치료를 위한 혁신적인 접근 방식을 통해 시장에서의 경쟁력을 유지할 것으로 기대된다.



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미국증권거래소 공시팀