라리마쎄라퓨틱스(LRMR, Larimar Therapeutics, Inc. )는 긍정적인 초기 데이터를 발표했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 16일, 라리마쎄라퓨틱스(증권코드: LRMR)는 프리드리히 운동실조증 환자를 대상으로 한 25mg의 노믈라보프스(nomlabofusp) 자가 투여 또는 보호자에 의해 투여되는 장기 개방형 확장 연구에서 긍정적인 초기 데이터를 발표했다.이 연구는 14명의 참가자에게 260일 이상 동안 매일 25mg의 노믈라보프스를 투여한 결과, 일반적으로 잘 견디는 것으로 나타났다.90일째에 구강 세포에서의 조직 프라탁신(FXN) 수치는 기준선 대비 평균 1.32pg/μg, 피부 세포에서는 9.28pg/μg의 변화를 보였다.조직 FXN 수치
DBV테크놀러지스(DBVT, DBV Technologies S.A. )는 미국 FDA와 협력하여 Viaskin® 땅콩 패치의 가속 승인 경로를 확인했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 DBV테크놀러지스는 2024년 12월 11일 "DBV, 1세에서 3세 아동을 위한 Viaskin® 땅콩 패치의 가속 승인 경로에 대해 미국 FDA와의 일치를 확인했다"라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료의 전체 내용은 현재 보고서의 부록 99.1에 첨부되어 있으며, 본 보고서에 참조로 포함된다.DBV와 FDA는 1세에서 3세 아동을 대상으로 하는 COMFORT Toddlers 연구의 주요 연구 설계 요소에 대해 합의했으며, 연구 규모와 착용 시간 수집 방법론 및 분석에 대한 내용을 포함한다.COMFORT To
아카디아파마슈티컬스(ACAD, ACADIA PHARMACEUTICALS INC )는 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처를 매각했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 1976년 하트-스콧-로디노 반독점 개선법에 따른 대기 기간이 만료된 후, 2024년 12월 11일 아카디아파마슈티컬스가 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처(PRV)의 매각을 완료했다.회사는 특정 희귀 소아 질환 제품 신청의 개발을 장려하기 위해 미국 식품의약국(FDA) 프로그램에 따라 PRV를 수여받았다.회사는 2023년 3월에 레트 증후군 치료를 위한 DAYBUE(트로피네타이드)의 FDA 승인을 통해 PRV를 받았다.이 자산 매각은 2024년 11월 5일에 체결된 자산 구매 계약(이하 PRV 양도 계약)에 따라 이루어졌
셀렉타바이오사이언스(CLRB, Cellectar Biosciences, Inc. )는 임상 개발 및 기업 구조 조정에 대한 전략적 업데이트를 제공했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 10일, 셀렉타바이오사이언스는 자사의 독점적인 인지질 에터 약물 결합체 플랫폼에 대한 임상 개발 프로그램에 대한 전략적 업데이트를 발표했다.최근 미국 식품의약국(FDA)과의 소통에 따라 iopofosine I 131의 가속 승인을 지원하기 위한 확인 연구와 규제 제출에 대한 전략적 옵션을 모색하기로 결정했다.CLOVER-WaM 연구는 FDA와의 이전 소통에 따라 진행되었으며, 주요 반응률(MRR)이 긍정적인 결과로 나타날 경우 iopofosine I 131의 가속 승인을 지원할 수 있
파톰파마슈티컬스(PHAT, Phathom Pharmaceuticals, Inc. )는 시민 청원을 FDA에 제출했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 11일, 파톰파마슈티컬스는 미국 식품의약국(FDA)에 시민 청원(Citizen Petition, CP)을 제출했다.이 청원은 VOQUEZNA(본프라잔) 10mg 및 20mg 정제의 오렌지 북(Orange Book) 목록을 수정하여 2032년 5월 3일까지의 10년 신규 화학 물질(NCE) 독점 기간을 정확하게 반영할 것을 공식적으로 요청한다.이 업데이트는 VOQUEZNA 정제의 오렌지 북 목록을 2022년 5월에 승인된 본프라잔 기반의 VOQUEZNA TRIPLE PAK® 및 VOQUEZNA DUAL PAK®의 NCE 독점 기간과 일치시킬 것이다.법정 10년 독점 기간은 신규 화학
치매릭스(CMRX, CHIMERIX INC )는 2024년 12월 10일 기업이 발표했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 치매릭스는 2024년 12월 10일 투자자 및 분석가와의 회의에서 사용할 업데이트된 기업 발표 자료를 공개했다.이 발표 자료는 회사 웹사이트의 '투자자' 섹션을 통해 접근할 수 있으며, 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.이 자료는 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 '제출된' 것으로 간주되지 않으며, 1933년 증권법에 따라 등록신청서나 기타 문서에 참조될 수 없다. 2024년 12월 9일, 회사는 H3 K27M 변이 확산 교모세포종에 대한 치료제로서 dordaviprone(ONC201)의 가속 승인을 요청하는 완전한 신약 신청(NDA)을 제출할 계획
넥스트큐어(NXTC, NextCure, Inc. )는 LNCB74에 대한 IND 신청이 수락됐다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 10일, 넥스트큐어(증권코드: NXTC)는 미국 식품의약국(FDA)이 다수의 암 치료를 위한 B7-H4 표적 항체-약물 접합체인 LNCB74의 1상 임상 시험 개시를 위한 임상시험신청서(IND)를 수락했다.넥스트큐어의 사장 겸 CEO인 마이클 리치먼은 "LNCB74에 대한 IND 신청의 수락은 넥스트큐어에게 중요한 이정표를 의미한다. 우리는 ADC 프로그램을 발전시키기 위해 자원을 집중하고 있다"고 말했다.IND 신청서는 LNCB74의 전임상 데이터를 활용하여 B7-H4를 표적하는 ADC와의 차별성을 강조하고 있다. LNCB74는 임상 개발로 나아갈
마이크로봇메디컬(MBOT, Microbot Medical Inc. )은 LIBERTY® 혈관 로봇 시스템 상용화를 위한 FDA 제출을 발표했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 10일, 마이크로봇메디컬(증권코드: MBOT)은 LIBERTY® 혈관 로봇 시스템에 대한 510(k) 사전 시장 통지를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다.LIBERTY®는 세계 최초의 단일 사용, 완전 일회용 혈관 절차를 위한 로봇 시스템이다.510(k) 제출은 말초 혈관 중재를 받는 인간 피험자에 대한 LIBERTY®의 성능과 안전성을 평가하기 위한 다기관 단일군 시험의 성공적인 완료에 따른 것이다.회사는 2025년 2분기 중 FDA의 마케팅 승인을 예상하고 있으며, 승인이 이루어진 후 미국 내
올레마파마슈티컬스(OLMA, Olema Pharmaceuticals, Inc. )는 FDA가 OP-3136에 대한 임상시험 승인을 발표했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 9일, 올레마파마슈티컬스는 미국 식품의약국(FDA)이 OP-3136에 대한 임상시험 신청(IND)을 승인했다고 발표했다.OP-3136은 KAT6를 강력하고 선택적으로 억제하는 새로운 소분자 화합물로, 유방암 및 기타 암에서 비정상적으로 조절되는 검증된 후생유전학적 표적이다.올레마의 발견 및 비임상 개발 책임자인 David C. Myles 박사는 "OP-3136이 임상에 진입할 수 있게 되어 매우 기쁘다"고 말했다. 그는 OP-3136이 단독 요법 및 팔라제스트란과의 병용 요법에서 보여준 강력한 활성이 연
유니큐어(QURE, uniQure N.V. )는 FDA와 AMT-130의 가속 승인 경로에 대한 주요 요소에 합의했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 10일, 유니큐어(NASDAQ: QURE)는 미국 식품의약국(FDA)과 AMT-130의 가속 승인 경로에 대한 주요 요소에 합의했다.유니큐어의 최고 의학 책임자인 Walid Abi-Saab 박사는 "FDA와 AMT-130의 가속 승인 경로에 대한 핵심 요소에 합의하게 되어 매우 기쁘다"고 말했다. 그는 "이번 합의는 우리의 데이터와 FDA 생물학적 평가 및 연구 센터(CBER)와의 협력적 논의의 강점을 반영한다"고 덧붙였다.유니큐어는 BLA 준비 활동을 시작했으며, 2025년 상반기에 FDA와 통계 분석 계획 및 기술 CMC 요구 사항에
쿰버랜드파마슈티컬스(CPIX, CUMBERLAND PHARMACEUTICALS INC )는 FDA가 sNDA를 승인했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 9일, 쿰버랜드파마슈티컬스는 미국 식품의약국(FDA)이 아세타도트®(N-acetylcysteine for injection) 제품에 대한 보충 신약 신청(sNDA)을 승인했다고 발표했다.아세타도트는 아세트아미노펜의 잠재적으로 독성이 있는 양을 섭취한 후 간 손상을 예방하거나 줄이기 위해 사용되는 N-acetylcysteine(NAC)의 정맥 주사(IV) 제형이다. 아세트아미노펜은 일반적인 진통제 및 해열제로, 미국에서 급성 간부전의 주요 원인이다. 매년 수천 명이 우발적이거나 의도적인 아세트아미노펜 중독을 경험하며, 이는 심각
리젤파머슈티컬스(RIGL, RIGEL PHARMACEUTICALS INC )는 R289의 초기 데이터를 발표했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 9일, 리젤파머슈티컬스가 하위 위험 골수형성이상증후군(LR-MDS) 환자에서 R289의 진행 중인 1b 임상 시험의 초기 데이터를 발표했다.리젤의 보도자료 제목은 "리젤, 66회 ASH 연례 회의 및 전시회에서 LR-MDS에서 R289 평가에 대한 진행 중인 1b 연구의 초기 데이터 강조"이다.이 보도자료는 본 보고서의 부록 99.1로 첨부되어 있으며, 여기서 참조된다.리젤파머슈티컬스는 혈액 질환 및 암에 중점을 둔 상업 단계의 생명공학 회사로, R289는 IRAK1 및 IRAK4의 강력하고 선택적인 이중 억제제인 R835의 경구
메이라GT엑스홀딩스(MGTX, MeiraGTx Holdings plc )는 FDA가 AAV2-hAQP1의 RMAT 지정을 승인했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 9일, 메이라GT엑스홀딩스(이하 회사)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 AAV2-hAQP1에 대해 2/3등급 방사선 유도 구강건조증(RIX) 치료를 위한 재생의학 고급 치료(RMAT) 지정을 받았다.이 RMAT 지정은 AAV2-hAQP1이 이 고통스러운 질환에 대한 일회성 치료로서의 잠재적 이점을 나타내는 초기 임상 증거를 인정받은 것이다.RMAT 지정은 신속 심사 및 혁신 치료 지정의 혜택을 포함하며, FDA와의 빈번한 규제 상호작용과 가속 승인 및 우선 심사 가능성을 제공한다.메이라GT엑스홀딩스의 알렉산드리아
