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벡터빌더, 'AAV 슈퍼뱅크' 구축에 3천만 달러 투자

입력 2022-07-06 08:30

[비욘드포스트 김민혁 기자] 벡터빌더는 기초연구 및 신약 개발 커뮤니티를 위한 'AAV 슈퍼뱅크 (AAV Superbank)'를 구축하기 위해 3천만 달러를 투자할 계획이라고 6일 밝혔다.

재조합 AAV는 최근 몇 년 동안 특히 유전자 요법에서 다양한 기초연구 및 임상 적용을 위해 가장 인기 있는 유전자 전달 벡터가 되었다. AAV의 친화성, 즉 신체의 특정 조직을 표적하는 능력은 바이러스의 외부 피막을 형성하는 캡시드 단백질의 구조에 따라 다르다. 현재 일반적으로 사용되는 십여 개 이상의 AAV 캡시드 변이체가 다른 조직에 대해 서로 다른 친화성을 갖고 있지만, 모든 주요 인간 조직을 커버하지 못하고 있다.

AAV 캡시드가 특정 조직에 대해 친화성을 나타내더라도 표적화 효율과 특이성은 종종 좋지 않다. 결과적으로, 치료 효능을 달성하기 위해 많은 양의 바이러스가 종종 필요하며, 이는 상당한 독성과 높은 제조 비용을 초래할 수 있다는 것이 업체 측에 설명이다.

이에 벡터빌더는 혁신적인 라이브러리 제작 기술과 AI 딥러닝을 결합한 매우 효과적인 AAV 캡시드 스크리닝 플랫폼을 개발했다고 전했다.

벡터빌더의 수석 과학자인 Bruce Lahn 박사는 “이 플랫폼을 사용하면 방대한 캡시드 서열들을 빠르고 합리적인 비용으로 효율적으로 조사할 수 있다. 또한 비인간 영장류(NHP)에서 스크리닝을 수행할 수 있어 인간에 최상의 번역 가능성을 보장한다”며 “이 플랫폼은 이미 내부 R&D 및 연구계약 프로젝트에서 그 파워를 입증했으며, 여기서 일부 조직의 표적화를 극적으로 개선한 새로운 캡시드를 발견했다. 여기에는 뇌혈관장벽 투과에 훨씬 더 효율적인 캡시드와 망막의 원추세포와 간상세포를 특이적으로 표적하는 캡시드도 포함되었다”라고 말했다.

이어 “우리의 계획은 스크리닝 플랫폼을 직접 NHP에 사용하여 모든 주요 조직과 중요한 세포 유형을 고효율 및 특이도로 집합적으로 표적하는 대규모 캡시드 패널을 확인하고 검증하는 것이며, 또한 유전자 치료의 부작용을 줄이기 위해 독성과 면역원성이 낮은 캡시드를 스크리닝할 계획이다. AAV 슈퍼뱅크의 구축은 수년이 걸릴 것 같지만, 급성장하는 유전의학 분야에 큰 가치를 가져올 것이기 때문에 노력할 가치가 있다"고 전했다.

벡터빌더는 치료에 적절한 주요 조직을 표적할 수 있는 새로운 아데노부속바이러스(AAV) 캡시드의 포괄적인 컬렉션을 개발하고, 상세한 생체 내 분포 데이터와 함께 슈퍼뱅크에 해당 서열을 기탁할 것이다. 해당 은행은 비영리 목적을 위해서는 무료로, 영리 목적을 위해서는 로열티 기반으로 사용할 수 있도록 공개할 계획이다.

news@beyondpost.co.kr

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