[비욘드포스트 이봉진 기자] 숙명여자대학교(총장 문시연)는 약학부 배규운 교수의 바이오 스타트업 애니머스큐어㈜가 근위축성 측삭경화증(ALS) 치료제로 개발 중인 'AMC6156'이 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품(Orphan Drug Designation, ODD)으로 지정됐다고 11일 밝혔다.

일명 '루게릭병'으로 알려진 ALS는 운동신경세포가 점진적으로 손상·소실되면서 근력 저하, 근육 위축, 마비로 이어질 수 있는 진행성 신경퇴행성 질환이다.

주로 중장년층에서 발병하며, 생존 기간은 증상 시작 후 대체로 2~5년 정도로 알려져 있다. 현재 질환의 진행을 근본적으로 차단할 수 있는 치료가 매우 제한적이어서, 미충족 의료 수요가 큰 분야로 꼽힌다.

애니머스큐어는 AMC6156을 경구용 후보물질로 개발 중이며, 근육 기능 개선을 목표로 하는 새로운 작용기전을 적용한 것이 특징이다.

경구 제형인 만큼 투약 편의성 향상이 기대되며, 향후 임상 결과에 따라 병용요법 가능성과 상업화 전략도 검토할 계획이다.

이번 희귀의약품 지정은 애니머스큐어의 글로벌 임상 개발과 허가 전략을 구체화하는 계기가 될 것으로 기대된다.

FDA 희귀의약품 지정은 미국 내 환자 수 20만명 이하의 희귀질환 치료제를 대상으로 하며, 개발사에는 ▲임상시험 세액공제 ▲임상연구 지원 프로그램(그랜트) 활용 기회 ▲허가 심사비용 면제 ▲허가 후 7년간 시장독점권 부여 등 인센티브가 제공된다.

앞서 애니머스큐어는 지난해 9월 선천성 희귀 근육질환인 듀센형 근이영양증 치료제 'AMC8012'로도 FDA 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.

이번 AMC6156을 더해 근육 및 신경계 희귀질환 분야에서 연이어 FDA 희귀의약품 지정을 확보하며 글로벌 치료제 개발 역량을 강화하고 있다.

배규운 애니머스큐어 대표(숙명여대 약학부 교수)는 "이번 희귀의약품 지정을 발판으로 글로벌 임상 개발을 가속화해, 치료 옵션이 제한적인 ALS 환자들에게 새로운 선택지를 제시할 수 있도록 노력하겠다"고 밝혔다.

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